7月3日，国家药品监督管理局(NMPA)正式发布公告，正大天晴研发的注射用重组人凝血因子VIIa(TQG203)获批上市。这款创新药物是国内首个同类产品，适应症覆盖抑制物阳性的先天性血友病A或B患者，以及少数罕见出血性疾病患者，旨在用于出血治疗及外科手术或有创操作中的出血预防。
重组人凝血因子VIIa：高技术壁垒的止血新药
重组人凝血因子VIIa是一种含活化的凝血因子VIIa的生物药物，通过以下机制实现止血效果：
抗出血机制：
凝血因子VIIa与组织因子结合并激活下游凝血因子X形成凝血因子Xa，推动凝血酶原向凝血酶转化，以形成血栓。
进一步激活凝血因子IX成为凝血因子IXa，增加血栓形成效率。
结构特点与高技术壁垒：
本药由轻链与重链共计406个氨基酸构成，具有O糖基化和N糖基化结构，同时重链分子N末端经过谷氨酸的γ羧基化修饰。
制备工艺复杂，技术标准极高，使得国内市场长期仅有诺和诺德的原研产品，而尚未有国产类似药物的问世。
血友病患者的治疗需求与挑战
全球患者数量持续增长
2021年全球血友病患者人数接近45万人，且预计到2025年将增加约25%。血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，患者因凝血机制缺陷而面临反复性的出血风险。
抑制物阳性患者的治疗难题
约4%的血友病患者会产生抗凝血因子的抑制物，导致传统治疗手段无效，严重影响患者生活质量。重组人凝血因子VIIa的出现为这类患者提供了可行的治疗选项，并逐渐在全球范围内应用普及。
TQG203的临床意义：国产产品打破进口垄断
TQG203作为国内首款注射用重组人凝血因子VIIa产品，正式上市后将直接打破诺和诺德原研产品的市场独占局面，为广大中国血友病患者带来更多治疗选择。
丰富治疗选择：
国产药物的上市为国内血友病患者提供了更经济、更便捷的治疗途径，降低了原研药品供应不足或价格高昂造成的影响。
适应国内需求：
因中国血友病患者逐年增加，国产药物的研发与供应将显著缓解国内治疗的资源压力，为罕见病领域的治疗进步奠定了基础。
未来展望：推动国产创新药物向全球迈进
正大天晴凭借TQG203取得了国产生物药在高技术壁垒产品领域的里程碑式突破，而重组人凝血因子VIIa的广泛应用将逐步扩展至更多临床场景，例如急性出血治疗、复杂手术预防等。
提升市场竞争力：
TQG203上市后，国产药与进口原研产品将在定价及供应链领域形成直接竞争，有望提升中国药企在国际市场的竞争力。
助力罕见病治疗发展：
通过国产药物的广泛普及，将引领更多适应症及相关药物的后续研发，推动中国罕见病治疗体系的进一步完善。
结语：填补国内空白，引领行业发展
正大天晴的注射用重组人凝血因子VIIa(TQG203)获批上市，不仅解决了国内血友病领域长期由进口药物主导的局面，也为抑制物阳性患者及其他罕见病出血患者开启了全新的治疗篇章。未来，随着国产创新药物的研发与普及，罕见病治疗的选择将更加丰富，患者也将享受到更高性价比、更具可及性的药物资源，为全球抗凝血治疗贡献“中国方案”。
