肿瘤医院

　　2026年1月23日，苏州 — 专注于新一代抗肿瘤小分子药物研发的勤浩医药宣布，其申报的1类新药——小分子双机制ERK1/2抑制剂GH55联合SHP2抑制剂GH21的临床试验申请，近日已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次临床试验旨在评估该组合治疗针对MAPK信号通路异常活跃的局部晚期或转移性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。　　联合抑制策略：从信号源头到末端实现全链条阻断　　ERK1/2抑制剂GH55与SHP2抑制剂GH21的联合使用，针对RTK-MAPK通路异常激活的肿瘤细胞发挥协同效应。SHP2抑制剂通过阻断信号输入，抑制通路的上游激活;而ERK1/2抑制剂则作用于通路末端，阻断信号向靶基因的传导。两者联用可实现从信号起点到终点的全链条抑制，且能有效克服单药治疗过程中常见的耐药问题，提供双重治疗优势。　　临床前数据支持显著协同抗肿瘤活性　　在多种携带不同RAS或RAF基因突变的病人来源异种移植(PDX)模型中，GH55与GH21联合用药表现出明显的协同药效，显著优于单一药物治疗效果。这些实验数据为该组合在临床上的应用潜力提供了坚实依据，支持后续临床研究进一步验证其安全性和疗效。　　未来展望：为难治性实体瘤患者带来新希望　　此次获得临床试验批准，不仅是勤浩医药在抗癌药物创新领域的重要里程碑，也为靶向MAPK信号通路异常激活的难治性实体瘤患者带来了新的治疗可能。后续临床研究结果将进一步揭示该联合疗法的临床价值，有望在抗肿瘤治疗中发挥积极作用。

　　新研究概述　　2025年8月发表在《Circulation(循环)》杂志上的PRADA Ⅱ随机临床研究，探讨了沙库巴曲-缬沙坦(Sacubitril/Valsartan)在预防乳腺癌患者接受蒽环类药物和曲妥珠单抗治疗时发生心功能障碍的潜在作用。　　蒽环类药物及曲妥珠单抗是乳腺癌辅助化疗的核心药物，但两者均可能造成心脏毒性，进而影响治疗持续性甚至导致剂量减少或中断。此前，尚无确切证据表明血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂(ARNI)能有效防止这种药物相关心肌损伤。　　研究设计与方法　　PRADA Ⅱ试验由挪威四家学术医疗中心联合开展，设计为随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。研究对象为接受蒽环类化疗的早期乳腺癌女性患者，共观察18个月。　　参与者被随机分配至两组：　　实验组：接受沙库巴曲-缬沙坦(目标剂量97/103 mg，每日两次);　　对照组：接受安慰剂。　　研究的主要终点为：化疗前至18个月后左心室射血分数(LVEF)的变化(采用心脏磁共振成像评估)。　　次要终点包括超声心动图测得的左心室整体纵向应变(GLS)、血浆心肌损伤标志物(肌钙蛋白I)及NT-proBNP水平变化。　　主要研究结果　　共计138名女性患者入组，平均年龄为54岁(±9.4)。　　左心室射血分数变化：　　安慰剂组下降2.2个百分点(95% CI：1.1～3.3)　　沙库巴曲-缬沙坦组下降1.1个百分点(95% CI：-0.01～2.2)　　组间差异为1.1个百分点(P=0.16)，差异无统计学意义。　　整体纵向应变(GLS)变化：　　治疗组基本保持稳定(变化值-0.32，95% CI：-0.80～0.15)　　对照组则呈下降趋势(变化值0.5，95% CI：0.05～1.0)　　组间差异为-0.9(95% CI：-1.5～-0.2)，提示GLS轻度获益。　　心脏生物标志物：　　从基线到18个月，安慰剂组NT-proBNP及心肌肌钙蛋白I升高幅度更大。　　NT-proBNP对数差：0.3(95% CI：0.05～0.6)　　心肌肌钙蛋白I对数差：0.5(95% CI：0.1～1.0)　　研究结论与启示　　研究表明，在接受蒽环类药物辅助治疗的早期乳腺癌患者中，左心室射血分数普遍下降，而沙库巴曲-缬沙坦未能显著防止心功能衰减。　　尽管在部分心脏应变参数上显示出轻度保护趋势，但整体效果未达统计学显著性。　　这意味着ARNI类药物可能无法作为单独策略有效预防化疗相关心肌损伤。　　未来研究仍需进一步探讨：　　不同剂量或治疗持续时间是否影响疗效;　　联合其他心脏保护药物(如β受体阻滞剂)能否增强防护效果;　　对特定高危亚群(如既往有心脏病史者)的潜在获益。　　总结　　PRADA Ⅱ研究为肿瘤心脏病学(Cardio-Oncology)提供了重要数据支持：　　尽管沙库巴曲-缬沙坦在改善心脏结构和功能方面具有理论优势，但在乳腺癌辅助化疗背景下，其预防心功能下降的作用仍需更多证据验证。　　这一结果提醒临床医生，在使用蒽环类药物或曲妥珠单抗时，仍应强化心脏监测与早期干预，而非仅依赖药物防护。

　　注意缺陷多动障碍(ADHD)，又称多动症，是一种起源于儿童期的神经发育障碍，其发病具有强烈的遗传学基础。全球约有5%的儿童和2.5%的成年人受到ADHD的影响，该疾病常与学习困难、情绪障碍及社会适应不良等不良预后密切相关。虽然先前研究已发现部分常见基因突变与ADHD有关，但罕见遗传变异在ADHD中的具体作用机制一直未被充分揭示。　　三个关键基因揭示ADHD的遗传风险　　2025年11月12日，丹麦奥胡斯大学Anders D. Børglum教授团队(段金杰为共同第一作者)在国际顶级期刊《Nature》上发表了最新研究成果，题为《Rare genetic variants confer a high risk of ADHD and implicate neuronal biology》。　　研究团队利用外显子测序技术，对8,895名ADHD患者与53,780名健康对照个体的基因组进行分析，重点挖掘罕见编码区突变。结果发现，MAP1A、ANO8和ANK2三个基因与ADHD的发病密切相关。这些基因在神经元发育、突触传递以及细胞骨架重组等关键生物学过程中发挥核心作用。　　神经生物学机制：罕见突变影响大脑发育　　进一步的蛋白质互作网络分析显示，这三个基因不仅与其他神经发育障碍的高风险基因呈显著富集关系，还涉及多个参与突触功能、RNA加工和神经信号传导的基因模块。　　研究发现，这些与ADHD风险高度相关的基因在胎儿期及早期发育阶段的大脑中表达活跃，尤其集中于GABA能神经元与多巴胺能神经元。这提示罕见突变可能在早期神经发育过程中扰乱神经回路平衡，进而导致ADHD症状的形成。　　罕见突变与社会经济及认知表现的相关性　　研究团队还发现，携带更多罕见有害突变的ADHD个体，往往伴随较低的社会经济水平与较差的教育成绩。在962名成年ADHD样本中，每多携带一个罕见有害突变，智商(IQ)平均下降约2.25分。　　此外，在合并智力障碍的ADHD患者中，罕见突变的总体负担显著增加;而其他精神疾病(如焦虑、抑郁等)的共病，仅在与这些特定疾病相关的基因集中表现出突变富集现象。　　精准医学启示：为ADHD治疗带来新方向　　该研究首次系统揭示了罕见遗传突变在ADHD发病中的决定性作用，并指出ADHD与精神共病之间的遗传差异主要源自特定基因突变的累积，而非全基因组范围内的普遍突变负荷。　　这一发现为ADHD的分子分型与精准治疗提供了重要线索：　　未来可通过基因检测识别高风险人群;　　针对特定突变通路开发靶向治疗药物;　　为合并智力障碍或学习障碍的ADHD患者提供更个体化的干预方案。　　结语　　这项发表在《Nature》的重磅研究不仅拓宽了人们对ADHD遗传机制的认识，也标志着ADHD研究正从“共性突变”走向“罕见变异精准识别”的新阶段。通过深入解析这些罕见突变的功能网络，未来或将开启更有效、更精准的ADHD诊疗新纪元。

　　近日，湖北广辰药业的利格列汀二甲双胍缓释片获得国家药监局(NMPA)批准，成为该剂型在中国的首个仿制药。这一批准标志着市场首次引入利格列汀与二甲双胍缓释复方制剂，有望为2型糖尿病患者带来更加便捷的用药体验。　　Jentadueto® XR：国外成熟的复方降糖药　　利格列汀二甲双胍缓释片即国际商品名Jentadueto® XR，最初由勃林格殷格翰公司开发，2016年5月获得美国FDA批准。该复合制剂结合了两种不同降糖机制的药物，有效协同降糖。　　双重机制联合 控制血糖更稳定　　该制剂中，利格列汀属于DPP-4抑制剂，通过增强胰腺内促胰岛素物质，帮助身体释放更多胰岛素，同时抑制肝脏异常释放葡萄糖。二甲双胍则起到减少胃肠对糖的吸收、抑制肝脏糖释放、促进体内糖利用的作用，两者相辅相成，实现更为平稳的血糖管理。　　规格多样 每日一次服用极具便利性　　Jentadueto® XR提供5mg/1000mg和2.5mg/1000mg两种剂量，患者每日只需服用一次，相较于传统的普通片剂使用更加便捷。此前该缓释剂型在中国市场长期缺失，形成一定缺口。　　传统“黄金组合”利格列汀+二甲双胍已有多款上市药物　　虽然缓释剂型尚未在我国普及，但利格列汀与二甲双胍复方普通片很早已进入中国市场。原研药“欧双宁”自2017年来华后，东阳光、齐鲁制药、华海药业等多家本土企业相继推出相关仿制药，市场竞争激烈。　　糖尿病用药需求旺盛 湖北广辰把握市场机会　　糖尿病药物一直是国内医药市场的重点板块，需求持续增长。湖北广辰药业作为首批推出利格列汀二甲双胍缓释片的企业，凭借剂型优势有望在激烈的竞争中占据重要位置。　　此次利格列汀二甲双胍缓释片的获批，不仅丰富了国内糖尿病治疗手段，也为患者带来了更多选择，未来在临床应用中值得期待。

　　2025年9月29日，美国食品药品监督管理局(FDA)在美国天然产品协会(NPA)的施压下，改变了之前的立场，正式确认β-烟酰胺单核苷酸(NMN)可合法用于膳食补充剂。这一决定标志着NMN成分在美国市场的合法地位得到了确认，有望促进全球NMN市场的快速发展。　　NDI认证与FDA立场反转的历程　　自2022年5月，尚科生物的NMN首次获得美国新膳食补充剂成分(NDI)认证(NDI 1247)以来，该成分的市场前景一直备受关注。然而，FDA在同年11月撤回了该认证，理由是“NMN不符合膳食补充剂的定义”。这一撤回引发了行业的不满，随后美国天然产品协会(NPA)于2024年8月向FDA递交了公民请愿书，并提出联邦诉讼，要求恢复NMN的合法地位。作为回应，FDA最终承认了2017年NMN作为膳食补充剂进入美国市场的事实。　　NPA与FDA的诉讼历史　　这并非FDA第一次因行业协会的挑战而改变立场。2022年，NPA曾对FDA试图禁止N-乙酰-L-半胱氨酸(NAC)作为膳食补充剂成分的决定提出诉讼，并成功推动FDA发布了允许NAC产品重新上市的政策。这次NMN的事件，显示了行业协会在改变法规和政策方面的重要作用。　　尚科生物的NMN生产能力与全球认证　　尚科生物的NMN产品采用符合GMP标准的生产体系，确保其产品质量。浙江尚科生物医药有限公司已建成占地230亩的辅酶NAD系列产品与化学药物产业化基地，年产NMN可达100吨。此外，尚科生物的NMN不仅获得了美国NDI认证，还在欧盟申请了Novel Food认证，并向澳大利亚TGA提交了认证申请。　　NMN全球市场拓展前景　　随着FDA明确表示NMN在膳食补充剂中的合法性，NMN将不再是一个“争议成分”，而是转变为“主流原料”。这一政策的改变无疑将为NMN产品的全球市场拓展带来积极推动，帮助企业拓展更多市场，特别是北美、欧盟和澳大利亚等地区。　　结语：全球市场合规局面破冰　　FDA对NMN立场的转变是一个标志性事件，意味着该成分有望突破全球各国的合规障碍，进入更广泛的市场。在行业协会的共同努力下，NMN在全球膳食补充剂市场的地位将逐步得到巩固，预计未来将成为一种具有广泛应用前景的重要成分。

　　在疾病面前，男女似乎并不平等——不同性别的患病概率、疾病类型和严重程度往往存在显著差异。例如，小时候男孩更容易患哮喘，成年后却是女性更容易受哮喘困扰;帕金森病对男性“情有独钟”，而阿尔茨海默病则更常“侵袭”女性。尤其在自身免疫病领域，男女间的差异更为明显：女性患多发性硬化症的风险是男性的2.5倍，而患狼疮的概率更是男性的9倍。这个现象究竟是为什么?　　最近，拉霍亚免疫学研究所的科学家在《Science》杂志发表了一项研究，揭示了性别差异如何影响免疫系统的工作，并提出染色体、性激素和生活环境的综合作用可能是原因。这一发现为疾病治疗个性化和精准医学提供了重要启示。　　一切源于基因：X染色体隐藏免疫“密码”　　男女性别从基因上决定了免疫系统的不同工作方式。女性拥有两条X染色体，而男性是X和Y染色体的组合。X染色体不仅比Y染色体大很多，且上面含有近800个与免疫相关的基因。一个名为TLR7的基因专门负责帮助身体识别病毒，而它只存在于X染色体上。女性拥有“双份”TLR7基因，因此面对病毒感染时能够更快触发免疫反应，这也解释了为何女性在疫情期间表现出更强的抵抗力。　　但免疫力的增强并非没有代价。X染色体上的免疫基因“活跃过头”可能导致免疫系统失控，从而攻击自身组织。这也是为什么女性更容易患干燥综合征、硬皮病等自身免疫疾病。　　性激素的调节：雌激素与睾酮的双重影响　　性激素不仅关乎生殖，更深刻影响了免疫细胞的功能。免疫细胞如T细胞、B细胞等可以“感知”性激素，通过激素水平的浮动改变自己的行为。　　举例而言：　　雌激素能增强中性粒细胞(一种抵抗细菌感染的免疫细胞)的功能，使其存活时间更久、活动更迅速。结果是女性血液中中性粒细胞稍多于男性，抗细菌感染能力也更强。　　睾酮则抑制皮肤免疫细胞(如ILC2细胞)的活性，使男性皮肤感染风险较高，但同时过敏反应的概率较低。　　某些疾病的性别差异也与性激素关系密切。例如，男性肺部帮助病毒入侵的ACE2基因表达更多，而抑制病毒扩散的免疫反应普遍较弱，这在新冠患者中导致男性病情往往更严重。　　器官免疫差异：因地制宜的免疫功能划分　　即使在同一个人身上，不同器官的免疫反应也有显著差异，而男女之间的器官免疫差异更是明显。　　皮肤：女性皮肤中负责免疫监控的T细胞和树突状细胞更多，抵御外界细菌和病毒的能力更强，同时也更容易出现过敏和炎症。男性皮肤中这些免疫细胞较少，感染风险增高。　　脂肪：男性更容易堆积内脏脂肪，女性则更爱积累皮下脂肪。内脏脂肪中的Treg细胞在男性中更关注血糖稳定，而女性的此类细胞更擅长控制炎症。然而，女性进入更年期后由于雌激素减少，炎症和内脏脂肪积累问题可能加剧。　　大脑：男性与女性大脑内的微胶质细胞(负责对抗炎症)工作方式截然不同。早期研究甚至发现，将女性微胶质细胞移植到男性大脑中，可以减轻脑损伤，这表明免疫细胞适应性因性别而异。　　微生物组与免疫：“菌群”差异也影响健康　　除了基因和激素，男女在生活环境中的行为差异也会塑造不同的免疫反应。比如皮肤和肠道的微生物组(菌群)，在男女间具有显著差异：　　女性肠道中的部分有益菌更多，这些菌能调节免疫平衡;　　男性皮肤菌群的种类和数量波动较大，在某些情况下更容易诱发皮肤问题。　　此外，营养摄入、化学物质接触等外界因素也会进一步影响免疫系统的工作。　　精准医学的未来：针对性别差异制定治疗方案　　拉霍亚免疫学研究所的研究提醒我们，免疫系统性别间的显著差异对于制定疾病治疗方法至关重要。研究中心负责人Sharma表示，一刀切的治疗方案并不适用于所有人，应根据性别和具体免疫差异开发个性化医学策略，特别是在癌症免疫疗法领域。这个方向为未来的疾病预防与治疗，包括传染病、自身免疫病以及癌症疗法创新，提供了新机遇。　　总结与展望：探索男女免疫差异之路　　染色体、性激素和生活环境共同构成了免疫系统性别差异的基础，这些差异不仅影响疾病的发病风险，也决定了治疗效果。在医学领域，针对男女免疫特点设计个性化方案不仅能提高疗效，也将推动精准医学的进一步发展。未来，科学家们将把性别差异发现转化为实际应用，让治疗方案更贴合个体需求，为人类健康保驾护航。

　　过去20年，随着新型药物的问世，2型糖尿病(T2D)的管理发生了显著变化。近期发表在《JAMA》上的一项网状Meta分析深入研究了年龄和性别对SGLT-2抑制剂、GLP-1受体激动剂和DPP-4抑制剂疗效的影响。通过大规模临床试验数据的整合，该研究揭示了年龄在药物疗效和心血管保护方面的关键作用，为糖尿病精准医疗提供了重要参考。　　研究背景：药物疗效与个体因素的复杂联系　　近年来，SGLT-2抑制剂和GLP-1受体激动剂因其在改善血糖控制的同时降低主要不良心血管事件(MACE)的风险而备受关注。然而，关于这些药物疗效是否因年龄或性别不同而有所差异，尚无明确结论。这项研究通过对大量临床试验数据的收集与分析，探索了这一问题，并揭示了重要的交互作用。　　研究目标与方法：数据来源和分析框架　　研究目标是评估年龄和性别对降糖药物疗效是否具有显著影响。研究团队收集了自建库至2022年11月发表的随机临床试验(RCT)数据，并在2024年8月进行了最新检索，以纳入更多试验结果。共筛选出601项符合条件的试验，包括309,503名参与者的HbA1c数据和168,489名参与者的MACE数据，其中103项试验纳入了个体参与者数据进行多层次荟萃回归分析。　　主要结果：SGLT-2与GLP-1疗效受年龄显著影响　　糖化血红蛋白(HbA1c)控制的差异　　SGLT-2抑制剂：随着年龄增长，HbA1c降低幅度减小。单药治疗每增长30岁降低幅度减少0.24%，双药治疗减少0.17%，三药治疗减少0.25%。　　GLP-1受体激动剂：年龄增长时，HbA1c降低幅度反而增大。单药治疗每增长30岁降低幅度为-0.18%，双药治疗为-0.24%，但三药治疗无明显关联。　　DPP-4抑制剂：老年人HbA1c改善略优于年轻人，双药治疗每增长30岁降低幅度为-0.09%。　　心血管保护的年龄依赖性　　SGLT-2抑制剂：随着年龄增长，老年人相较于年轻人，MACE风险降低幅度更显著。年龄每增长30岁，风险比减少至0.76(显著更优)。　　GLP-1受体激动剂：老年患者的心血管保护效果较弱。年龄每增长30岁，风险比上升至1.47，显示年轻患者受益更大。　　性别与疗效：未见显著影响　　研究未发现性别对药物疗效和心血管保护的显著交互作用。这表明SGLT-2和GLP-1抑制剂在男性与女性患者中疗效相似，无需因性别调整治疗方案。　　结论与临床意义：不同药物更精准的适用人群　　研究表明，SGLT-2抑制剂和GLP-1受体激动剂均能降低2型糖尿病患者的心血管事件风险，但适用人群略有差异：　　SGLT-2抑制剂适合更高龄的患者，在心脏保护方面具有更显著优势，尽管其降糖效果可能略有减弱。　　GLP-1受体激动剂更适合年轻患者，不仅降糖效果优秀，而且获得更大的心血管保护益处。　　此次研究强调了年龄在制定糖尿病治疗方案中的重要性，为精准医学提供了更清晰的指导。根据患者年龄选择药物可能优化治疗效果，进一步减少疾病风险。　　展望：为精准医疗开辟新方向　　这项研究基于大规模临床试验，分析了年龄对药物疗效和心血管保护的显著影响，为2型糖尿病的管理提供了重要依据。未来，随着更多个体化数据的加入，研究人员将继续探索如何根据年龄、性别乃至遗传背景等多维因素优化治疗方案，打造真正意义上的精准医疗，改善患者预后，提高全球糖尿病管理水平。

　　2025年8月19日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司(以下简称“普瑞金”)宣布，其自主研发的 靶向CD19&CD22的CAR-T注射液 获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的 孤儿药资格(ODD)，用于治疗 急性淋巴细胞白血病(ALL)。作为一款处于临床前阶段的细胞疗法产品，该注射液已在初步试验中表现出卓越疗效，为改善B-ALL(B细胞急性淋巴细胞白血病)的治疗前景带来了新的希望。　　CAR-T注射液：双靶向CD19和CD22，精准治疗ALL　　普瑞金生物独立研发的双靶点CAR-T注射液，能够同时针对 CD19和CD22抗原，以实现对B细胞恶性肿瘤的精准攻击。　　技术亮点：　　双靶点设计　　通过靶向CD19和CD22抗原，这款CAR-T细胞可以有效清除表达这两种抗原的白血病细胞，克服单一靶点CAR-T疗法的耐药性和平行抗原丢失问题。　　临床数据展现潜力　　在与某三甲医院血液科团队合作开展的IIT试验中，首批接受治疗的 6例复发/难治性患者 均达到了 完全缓解(CR)，客观缓解率(ORR)高达100%，微小残留病(MRD)阴性率也为100%，疗效显著。　　急性淋巴细胞白血病：需突破性治疗的重大疾病　　ALL是一种起源于淋巴细胞的血液恶性肿瘤，其发病机制主要与淋巴细胞早期发育阶段的基因突变有关，会导致细胞无限增殖并阻止其正常分化与凋亡。　　B-ALL的特点与治疗难点：　　高侵袭性　　B-ALL是一种侵袭性极强的疾病，以 B细胞祖细胞 为发病源，是儿童最常见的癌症，同时也影响成人白血病患者。　　传统疗法的局限性　　化疗和靶向药物是目前主要治疗手段，尽管这些方法能够改善部分患者的生存率，但复发或难治性病例依然面临巨大的治疗挑战。　　复发/难治性B-ALL 患者的生存期短，治疗效果有限。　　急需创新疗法　　当前医学界迫切需求突破性疗法，以提高难治性患者的治愈率和长期生存率。　　FDA孤儿药资格：为突破性疗法铺路　　FDA的 孤儿药资格认定(ODD) 旨在鼓励用于治疗罕见疾病的药物和疗法的开发，为药品研发提供多种激励措施，包括临床试验成本减免、药品上市后市场独占权等。　　普瑞金CAR-T注射液获批的意义：　　认可其潜在疗效　　普瑞金CAR-T技术已在早期试验中展现显著疗效，孤儿药资格的获得表明其技术的创新性和针对ALL的实用潜力。　　增强全球竞争力　　这一获批推动普瑞金迈向国际市场，同时也证明了中国生物医药领域在细胞治疗技术方面的国际领先地位。　　CAR-T细胞疗法：肿瘤治疗的未来方向　　CAR-T细胞疗法已成为治疗血液恶性肿瘤最有潜力的突破性疗法，特别在B-ALL治疗领域表现卓越。　　双靶点CAR-T的优势：　　克服单靶点耐药　　双靶点设计有效避免抗原丢失导致的复发，是单靶点CAR-T疗法的重要进化。　　显著缓解率　　初期研究显示，该疗法在复发/难治性B-ALL患者中的完全缓解率和MRD阴性率均达到100%，显示出强大的疾病清除能力。　　未来展望：推动ALL治疗新标准　　普瑞金靶向CD19&CD22的CAR-T注射液在IIT试验中的显著疗效，为B-ALL患者带来了全新希望。获FDA孤儿药资格的同时，也意味着其加速全球开发的契机：　　世界范围推广　　通过孤儿药资格的激励政策，普瑞金可进一步推进全球临床试验布局，加速该疗法在欧美等市场的上市进程。　　扩大适应症　　未来，该技术或可以延展至其他CD19/CD22相关的血液肿瘤疾病。　　成为治疗新标杆　　作为一款具有完全自主知识产权的创新疗法产品，普瑞金CAR-T注射液有望在国际CAR-T治疗领域为中国医药品牌树立标杆，同时重新定义B-ALL治疗标准。　　总结　　普瑞金生物自主研发的靶向CD19&CD22的CAR-T注射液凭借卓越的早期临床表现，成功获得FDA的孤儿药资格认定。这一突破标志着中国细胞治疗技术迈向全球市场的重要一步，也为复发/难治性B-ALL治疗开辟了新的希望。在全球癌症治疗快速发展的背景下，该产品有望成为B-ALL治疗领域的新标杆，为患者提供更高效、更持久的解决方案。

　　2025年8月15日，哈佛大学乔治·丘奇(George Church)团队在《Science Advances》发表了一项重要研究，首次在培养皿中从人类诱导多能干细胞(iPSC)直接启动减数分裂，为生殖医学和治疗不孕不育带来了革命性希望。　　减数分裂的关键性与挑战　　减数分裂在生殖中的作用　　减数分裂是生殖细胞形成的关键过程，通过将细胞中的染色体数目从二倍体减半，形成单倍体配子(卵子和精子)，以确保受精后的染色体数目正常。　　不孕不育与减数分裂失败　　现实中，全球约六分之一的夫妇受不孕不育影响，减数分裂失败是主要原因之一。然而，人类减数分裂过程长期难以研究：　　伦理限制使得活体生殖细胞难以获取;　　动物模型存在显著差异，难以准确模拟人类机制。　　此次研究突破了技术和伦理障碍，为减数分裂机制及不孕不育治疗的研究提供了全新思路。　　创新技术：直接从iPSC启动减数分裂　　研究突破　　研究团队开发了一种全新方法，通过三个核心技术手段，在体外从iPSC直接启动减数分裂：　　DNMT1抑制：利用表观遗传调控，通过DNMT1抑制剂(GSK3484862)快速擦除基因组DNA甲基化，提高细胞进入减数分裂的效率;　　视黄酸信号激活：模拟生殖腺中自然的视黄酸信号，进一步促进减数分裂的开始;　　调控因子过表达：通过过表达BCL2(防止细胞凋亡)及促进减数分裂的BOLL、MEIOC和HOXB5调控基因，增强了减数分裂的过程。　　优化方案　　在34℃低温培养条件下，通过12天高效完成减数分裂的前两个阶段(细线期和偶线期)，到第15天时少数细胞进入粗线期。　　单细胞测序证实，22%的细胞表达与减数分裂相关的核心基因(SYCP3、REC8等)，并且其转录组特征与人类胎儿生殖细胞高度一致。　　核心发现与意外成果　　减数分裂动态观测　　研究首次在显微镜下捕捉了减数分裂的动态过程：　　染色体轴的形成(HORMAD1标记);　　联会复合体的组装(SYCP3/SYCE1共定位);　　重组启动(DMC1焦点形成)。　　34℃低温培养的意外发现　　研究团队意外发现，将细胞置于34℃低温培养显著提高了减数分裂效率。这表明温度可能是调控减数分裂过程的重要因素。男性睾丸的常年低于体温的环境可能对此具有生理意义，而女性细胞在人工降低温度条件下同样受益。这是减数分裂研究中的一个跨性别保守机制的潜在证据。　　应用前景：改写生殖医学未来　　治疗不孕不育的新希望　　利用iPSC直接启动减数分裂的技术突破，为因减数分裂障碍导致的不孕不育患者提供了全新解决方案。未来，有望通过体外生成健康生殖细胞来重建生育能力。　　药物和基因筛选工具　　研究团队表示，这一技术将成为研究生殖生物学的关键工具，比如：　　用于筛选影响减数分裂的基因突变，解析导致不孕不育的遗传基础;　　用于开发男性避孕药等干预手段。　　结合其他前沿生物技术　　通过与卵巢类器官、人造子宫等技术结合，或有助于实现体外完全发育的生殖细胞，甚至进一步推进新型生殖模式的研发。　　持续优化与下一步研究　　目前，基于这项技术，研究团队正在优化方案，以使细胞从粗线期继续推进到后续减数分裂阶段，完成整个过程。这将为全面模拟减数分裂过程的缺陷及其解决方案提供基础。　　总结　　乔治·丘奇团队的研究建立了一种从iPSC直接启动减数分裂的方法，在培养皿中跳过原始生殖细胞阶段，大幅缩短了研究周期。这项成果不仅为揭示减数分裂的机制提供了全新平台，更为不孕不育患者带来了革命性希望。未来，随着这一技术的进一步优化与应用，生殖医学将迎来新的发展，改写人类繁衍的技术边界。

　　甲状腺恶性肿瘤是一种可恶性的甲状腺疾病，常见于中老年人和女性。其特点是甲状腺细胞出现恶性改变，不受病理抑制，细胞增生异常，形成癌组织，影响甲状腺的正常功能，同时也可能扩散到周围组织或其他器官，对患者健康造成威胁。　　甲状腺恶性肿瘤的原因尚不明确，有家族遗传、放射线、环境污染等因素可能与其发生有关。而且，甲状腺恶性肿瘤的症状常常被误认为是甲状腺功能减退症，如乏力、体重增加、皮肤干燥等，这更增加了该病的危险性。因此，一旦出现甲状腺增大、颈部肿块、喉咙疼痛等症状，应当及早就医。　　诊断甲状腺恶性肿瘤需要通过临床检查、甲状腺超声、甲状腺功能检查、血管造影、CT、MRI等多种检查手段来确定。如果经检查发现甲状腺恶性肿瘤，患者应当尽早进行手术切除和放疗。由于甲状腺恶性肿瘤生长缓慢，患者通常需要长期随访治疗。　　治疗甲状腺恶性肿瘤主要有手术治疗、放疗和药物治疗。手术治疗是目前最常用的方法，主要是根据肿瘤的位置、大小、类型和是否转移来确定术式。放疗主要用于治疗高危恶性肿瘤，可有效杀死癌细胞，并减少恶性肿瘤的复发率。药物治疗通常是辅助治疗，主要是通过化疗药物来抑制癌细胞生长和扩散。　　生活中，预防甲状腺恶性肿瘤的方法主要是保持健康的生活方式，如合理饮食、保持充足的睡眠、适量运动以及减少环境污染等。如果出现甲状腺肿块和其他疑似恶性疾病症状时，应该及时就医并接受专业的检查和治疗，尽早确诊甲状腺恶性肿瘤。　　总之，甲状腺恶性肿瘤是一种常见且危险的甲状腺疾病，患者要尽早寻求专业的医疗机构治疗。在治疗过程中，患者还应加强自身的身体抵抗力，加强营养，保持乐观心态，同时做好康复工作，避免复发。