医药资讯

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  石药集团三药联合制剂获临床试验批准 近日，石药集团宣布，其自主研发的普卢格列汀达格列净二甲双胍缓释片已获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准，正式进入中国临床试验阶段。本次获批的临床适应症为：配合饮食与运动，用于单用盐酸二甲双胍控制血糖效果不佳的成人2型糖尿病患者。　　全球首款三药联合复方制剂　　该产品是全球首个由普卢格列汀、达格列净和盐酸二甲双胍组成的三药联合复方制剂。临床前研究结果表明，该产品可选择性抑制醛固酮合成酶活性，在动物疾病模型中能够显著降低血浆醛固酮水平，并依赖剂量大小降低高血压模型中的血压，同时对皮质醇水平没有影响。　　药物作用机制分析　　普卢格列汀是一种二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂，通过抑制DPP-4酶活性，提升内源性胰高血糖素样肽-1(GLP-1)水平。它可以增强胰岛β细胞和α细胞对葡萄糖的敏感性，促进胰岛素分泌并抑制胰高血糖素，从而改善高血糖。　　达格列净是一种钠—葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂，其作用机理是通过抑制肾小管对葡萄糖的重吸收，促进尿糖排泄，从而降低血糖水平。　　二甲双胍是常用的双胍类降糖药，可有效改善胰岛素敏感性，降低肝脏葡萄糖生产，同时有效降低基础血糖及餐后血糖水平。　　新药意义及潜在患者获益　　作为全球首款获批临床的三药联合复方制剂，该产品将三种针对2型糖尿病不同病理机制的药物整合为一种配方，为患者提供了更高效的治疗方案。其多重作用机制有助于综合改善血糖控制，尤其对单用二甲双胍疗效不佳的患者或存在其他代谢紊乱的患者，可能成为更优治疗选择。　　展望与市场潜力　　石药集团此次获批的三药复方制剂在糖尿病治疗领域具备重要潜力。随着2型糖尿病患者数量的增长以及治疗需求的增大，该产品有望通过临床试验证实其疗效和安全性，未来或将成为糖尿病综合管理的新选择，为患者提供更便捷与高效的控糖方式。这一创新成果也进一步巩固了石药集团在糖尿病治疗药物研发领域中的地位。

  2026-01-28

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  瑞阳制药库莱韦单抗拟纳入优先审评 2026年1月27日，CDE网站显示，瑞阳制药的库莱韦单抗(RB0026)申请纳入优先审评，旨在预防1岁以下新生儿和婴儿因呼吸道合胞病毒(RSV)感染导致的下呼吸道感染。　　药物研发背景与临床研究进展　　库莱韦单抗是一款全人源长效抗RSV单抗，于2021年12月提交了临床试验申请(IND)，并在2022年6月开始了首项临床试验。临床前药效实验结果表明，库莱韦单抗能够特异性结合RSV的F蛋白，有效抑制病毒感染，降低肺部病毒载量，从而减少因RSV感染导致的病毒性肺炎。改造后的抗体延长了半衰期，减少了注射次数，一次注射便能为整个RSV流行季提供保护。　　临床试验与研究方向　　目前，瑞阳制药已开展三项III期临床试验，旨在评估库莱韦单抗在早产儿、足月儿及1-2岁幼儿中预防RSV引发下呼吸道感染的效果和安全性。　　呼吸道合胞病毒与疾病负担　　RSV是婴儿和儿童早期常见的呼吸道感染病毒，是支气管炎和肺炎的主要病因。RSV流行季通常为每年11月至次年4月，每年数百万儿童因RSV感染而住院，出现毛细支气管炎及重症肺炎。目前，国内仅有阿斯利康与赛诺菲联合推出的尼塞韦单抗获得RSV抗体上市批准。　　市场前景与竞争态势　　随着RSV的高发与其严重的健康影响，库莱韦单抗的问世为预防RSV感染提供了新的治疗选择，市场前景广阔。该药物的临床研究结果如果获得批准，可能成为继尼塞韦单抗之后的另一款重要RSV预防治疗药物。

  2026-01-28

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  依库珠单抗在中国获批用于儿童难治性全身型重症肌无力的新适应症 2026年1月26日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准扩大舒立瑞®(Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液)的适应症，适用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这标志着依库珠单抗成为中国首个且唯一获批治疗该类儿童患者的靶向疗法。　　靶向补体抑制，依库珠单抗的创新机制　　依库珠单抗作为全球首个C5补体抑制剂，通过有选择性地阻断末端补体C5的活化过程来发挥作用。补体系统在人体免疫防御中起着重要作用，但若激活失控，可能会攻击机体自身健康的细胞。依库珠单抗的治疗方案是在起始治疗后每两周进行一次静脉输注。　　成功的临床应用与新适应症获批　　依库珠单抗于2018年首次在国内获批，用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药原由Alexion开发，而阿斯利康于2020年12月以390亿美元收购Alexion，取得依库珠单抗和长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)的控制权。　　临床试验支持新适应症　　此次新适应症的获批得益于依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。研究表明，依库珠单抗在第26周时显示出显著的临床意义，重症肌无力定量评分(QMG)总分发生高度统计学意义的改善(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)。　　国际范围的应用与未来展望　　依库珠单抗已顺利在美国、欧盟、日本等地获得用于特定成人和儿童gMG患者的批准。对于其在儿童难治性重症肌无力中的应用，目前正与多国卫生监管机构进行或计划申报，预示着依库珠单抗未来在全球市场潜在的广泛应用。　　依库珠单抗在此次适应症扩展中，再次凸显了其在治疗罕见病以及复杂免疫疾病中的潜在价值，未来将在全球进一步扩展应用，为更多的患者群体带来治疗希望。

  2026-01-27

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  隆培促生长素在中国获批上市，开启治疗儿童生长激素缺乏的新纪元 2026年1月26日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公布，由维昇药业携手Ascendis Pharma共同研发的隆培促生长素(lonapegsomatropin)正式获得上市批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症。这一突破性药物借助TransCon专利技术平台的创新，彻底改变了传统生长激素治疗的模式。　　TransCon技术：长效治疗的革命　　隆培促生长素通过Ascendis Pharma的TransCon(暂时连接)技术成功设计，将人类生长激素转化为前药形式。该技术与其他长效生长激素类似物显著不同，患者只需每周注射一次即可，而目前国内市场上的生长激素短效制剂则需要每日注射。这种给药频率上的革新，不仅减轻了患者的负担，还提升了治疗的便捷性。　　全球上市成功经验与本地临床结果　　早在2021年，隆培促生长素已在美国获批，用于治疗由于内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童，该儿童需年满一岁并体重至少达到11.5公斤(25.4磅)。2022年，该药物在中国针对生长激素缺乏症儿童的III期临床试验取得成功，显著证明其有效性。　　在为期52周的治疗过程中，隆培促生长素与每日生长激素制剂分别获得年化生长速度(AHV)为10.66厘米/年和9.75厘米/年(组间差异0.91，95%置信区间：0.37-1.45，p=0.0010)。这表明隆培促生长素在临床效果上不劣于每日制剂，达成试验的主要终点。　　技术与市场的全球化布局　　隆培促生长素及其应用的TransCon技术为Ascendis Pharma所有，在全球范围内得到推广。维昇药业则负责该药物在大中华区的独家开发、生产和商业化，确保本地区患儿能够获得这一创新性治疗。　　展望未来　　隆培促生长素的获批标志着儿童生长激素缺乏症治疗迈向新阶段。随着TransCon技术的成熟应用，更多患者将从中获益，减轻家长和患儿的治疗压力。此项技术不仅有望引领长效生长激素治疗的新潮流，也为全球生长障碍患者提供了更加有效和便利的解决方案。

  2026-01-27

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  艾迪药业多替拉韦拉米夫定替诺福韦片获临床试验批准 1月19日，艾迪药业发布公告称，其抗艾滋病领域的创新药物——2.3类改良型复方制剂多替拉韦拉米夫定替诺福韦片(ADC205片)，已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。　　适应症及药物组成　　该药品适用于感染人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)的成人患者及体重不低于35公斤的儿童。多替拉韦拉米夫定替诺福韦片是一种化学药品复方制剂，包含多替拉韦钠50mg(按C20H19F2N3O5计)、拉米夫定300mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg。这三种成分均已作为单药广泛应用于艾滋病治疗多年，机制明确且临床验证充分。　　组合优势及治疗意义　　基于拉米夫定(3TC)和富马酸替诺福韦二吡呋酯(TDF)构建骨干，以多替拉韦(DTG)为核心的抗逆转录病毒治疗方案(ART)，因其出众的抗病毒效果和快速抑制病毒能力，被世界卫生组织(2021年指南)等多项权威指南推荐作为HIV感染者的标准治疗方案之一。　　便捷服用提高患者依从性　　该复方制剂采用单片固定剂量组合(STRs)，将原本需多片分次服用的治疗方案简化为每日一次、一片服用，大幅度简化了用药流程。这对于需要长期服药控制病毒的HIV患者而言，有助于减轻治疗负担，提高用药依从性，减少漏服风险。　　降低耐药风险的价值　　多种药物联合应用的形式通过多靶点协同作用，有效降低了病毒对单一药物产生耐药的可能性，提升整体治疗效果。艾迪药业此次成功获批临床试验，标志其在HIV治疗领域迈出重要一步，未来有望为患者带来更安全、高效的治疗选择。

  2026-01-26

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  常州制药普瑞巴林胶囊获新加坡药监局批准上市 近日，上药常药旗下常州制药厂生产的普瑞巴林胶囊顺利通过新加坡食品药品监督管理局的注册审批，正式获得药品注册证书，获准在新加坡市场销售。　　普瑞巴林胶囊主要适应症介绍　　该药品广泛应用于治疗带状疱疹后神经痛、糖尿病性周围神经痛、纤维肌痛症及脊髓损伤引发的神经性疼痛，同时也用于癫痫的辅助治疗，具有较好的临床疗效。　　研发进展及海外市场拓展历程　　常州制药厂于2019年10月完成了普瑞巴林胶囊的研发工作。此后，2021年7月该产品获得了美国食品药品监督管理局的批准，2025年6月也获得了泰国药监部门的上市许可。此次新加坡注册批文的获得，标志着公司在海外市场的销售资质进一步完善，为开拓国际市场奠定了坚实基础。　　多规格产品满足市场需求　　此次获批的普瑞巴林胶囊包含50mg、75mg及150mg三个规格，丰富的剂型规格能够满足不同患者的治疗需求，提升市场竞争力。　　意义及未来展望　　此次新加坡上市批准不仅推动了公司国际化战略的实施，还为积累海外注册和市场运营经验提供了宝贵契机。未来，常州制药将继续致力于优质药品的研发与推广，积极拓展包括东南亚在内的全球医药市场。

  2026-01-26

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  辉瑞马塔西单抗注射液新适应症申请获受理 2026年1月22日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布，辉瑞制药的马塔西单抗注射液(Marstacimab，PF-6741086)新适应症上市申请正式受理，注册分类为2.2类。根据公开资料及临床进展推断，此次申请的新适应症聚焦于先天性血友病患者中存在凝血因子VIII或因子IX抑制剂时对出血倾向的抑制治疗。　　马塔西单抗机制及临床特点　　马塔西单抗是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)K2结构域的单克隆抗体，专注于调节血液中的再平衡机制，属于血友病新型再平衡疗法。TFPI天然存在于人体，是关键的抗凝蛋白，能够调控止血过程、防止异常血栓形成，从而维持血液的平衡状态。　　关键III期临床试验BASIS验证疗效与安全性　　辉瑞曾开展一项全球多中心、开放标签的III期关键性试验BASIS(NCT03938792)，纳入12至75岁之间重型血友病A和B患者，涵盖无论是否存在抑制物的病患。该研究结果显示，预防性应用马塔西单抗显著优于传统按需旁路制剂，显著降低年出血率的主要终点，同时表现出良好的安全耐受性。　　海外及国内批准现状与临床应用　　该药品已先后获得美国、欧洲联盟、日本及中国等多国监管机构批准，适用于12岁及以上、体重不少于35公斤且不伴有凝血因子抑制物的重度血友病A(FVIII活性<1%)及血友病B(FIX活性<1%)患者，用于常规预防性治疗以减少出血事件。马塔西单抗是全球首个针对血友病B且可每周皮下注射一次的药物，也是首款固定剂量方案同时覆盖A型和B型血友病的治疗药物。　　未来展望　　此次新适应症的申报，标志着马塔西单抗有望为存在因子抑制物的血友病患者提供新的治疗选项，进一步拓展其临床适用范围。随着持续的临床数据积累和监管审批，预计这款创新药物将在血友病治疗领域发挥越来越重要的作用，造福更多患者。

  2026-01-24

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  默沙东索特西普获优先审评，瞄准肺动脉高压治疗领域 2026年1月23日，国家药品监督管理局(CDE)官网公布消息，默沙东研发的索特西普(Sotatercept)申请纳入优先审评程序，目标适应症为成人肺动脉高压(PAH，WHO第1组肺高血压)。该药在改善患者运动耐力及世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)方面具备优势，同时能显著降低包括PAH住院、肺移植和死亡在内的临床恶化风险。　　首创ACVR2A-Fc融合蛋白，索特西普调节TGF-β信号通路　　索特西普由Acceleron Pharma首创，是一种创新的ACVR2A-Fc融合蛋白，可特异性结合转化生长因子β(TGF-β)超家族配体，旨在恢复肺动脉壁及右心室重构过程中，促增殖与抗增殖信号的动态平衡。其机制包括有效抑制异常细胞增殖、逆转肺血管重构，并促进血管畅通。2021年9月，默沙东以115亿美元收购Acceleron Pharma，使该产品成为默沙东核心肺动脉高压治疗管线的重要组成部分。　　全球及国内批准上市进展　　早在2024年3月26日，索特西普(英文商品名Winrevair)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于成人肺动脉高压患者，显著提升其运动能力，改善WHO功能分级，并减少临床恶化事件。随后，2026年1月5日，索特西普以中文商品名“欣瑞来”正式在中国获批上市，适应症针对WHO功能分级为Ⅱ至Ⅲ级的成人肺动脉高压患者，用于提升运动耐力及改善功能分级。　　未来展望　　索特西普作为首个ACVR2A-Fc融合蛋白，凭借其独特的作用机制和显著的临床疗效，有望为肺动脉高压患者带来新的治疗选择。随着该药在全球多个市场的陆续获批上市，预计将进一步改善患者预后，减少肺动脉高压相关的临床负担。国内优先审评的推进也显示出监管层对创新治疗方案的高度支持，未来或为更多患者带来福音。

  2026-01-24

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  勤浩医药双机制ERK1/2抑制剂GH55联合SHP2抑制剂GH21获临床许可 2026年1月23日，苏州 — 专注于新一代抗肿瘤小分子药物研发的勤浩医药宣布，其申报的1类新药——小分子双机制ERK1/2抑制剂GH55联合SHP2抑制剂GH21的临床试验申请，近日已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。此次临床试验旨在评估该组合治疗针对MAPK信号通路异常活跃的局部晚期或转移性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。　　联合抑制策略：从信号源头到末端实现全链条阻断　　ERK1/2抑制剂GH55与SHP2抑制剂GH21的联合使用，针对RTK-MAPK通路异常激活的肿瘤细胞发挥协同效应。SHP2抑制剂通过阻断信号输入，抑制通路的上游激活;而ERK1/2抑制剂则作用于通路末端，阻断信号向靶基因的传导。两者联用可实现从信号起点到终点的全链条抑制，且能有效克服单药治疗过程中常见的耐药问题，提供双重治疗优势。　　临床前数据支持显著协同抗肿瘤活性　　在多种携带不同RAS或RAF基因突变的病人来源异种移植(PDX)模型中，GH55与GH21联合用药表现出明显的协同药效，显著优于单一药物治疗效果。这些实验数据为该组合在临床上的应用潜力提供了坚实依据，支持后续临床研究进一步验证其安全性和疗效。　　未来展望：为难治性实体瘤患者带来新希望　　此次获得临床试验批准，不仅是勤浩医药在抗癌药物创新领域的重要里程碑，也为靶向MAPK信号通路异常激活的难治性实体瘤患者带来了新的治疗可能。后续临床研究结果将进一步揭示该联合疗法的临床价值，有望在抗肿瘤治疗中发挥积极作用。

  2026-01-23

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  艾伯维利生奇珠单抗获批治疗中重度溃疡性结肠炎新适应症 2026年1月22日，生物制药公司艾伯维宣布，其IL-23抑制剂利生奇珠单抗(risankizumab，商品名：喜开悦)获得中国国家药监局批准新增适应症。该药现可用于治疗对传统疗法或其他生物制剂治疗效果不佳、失效或无法耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成年患者，为该疾病的治疗提供了新选择。　　利生奇珠单抗机制及首次获批情况回顾　　利生奇珠单抗是一种选择性阻断IL-23的单抗药物，主要通过结合IL-23的p19亚基来抑制其促炎作用。IL-23作为一种关键细胞因子，在多种慢性免疫介导的炎症疾病中起重要作用。2025年3月10日，该药率先在中国获批用于治疗中重度活动性克罗恩病成年患者，特别适用于对传统治疗和其他生物制剂应答不佳或不能耐受的患者。　　基于INSPIRE和COMMANDⅢ期临床试验的数据支持　　本次溃疡性结肠炎适应症的获批，得益于两项关键Ⅲ期临床试验——INSPIRE和COMMAND的积极成果。INSPIRE试验中，利生奇珠单抗在诱导治疗阶段显著提高了患者的临床缓解率。具体数据显示，治疗12周后，接受利生奇珠单抗的患者临床缓解率达到20.3%，远高于安慰剂组的6.2%，两组间的调整后差异为14.0%(95%CI：10.0%~18.0%)，统计学显著(P<0.001)。　　在COMMAND维持治疗试验中，患者接受180mg和360mg两种剂量的利生奇珠单抗持续治疗52周后，临床缓解率分别为40.2%和37.6%，均显著优于安慰剂组的25.1%，显示了良好的长期疗效维持能力。　　结语：为中重度溃疡性结肠炎患者带来新的疗法选择　　此次利生奇珠单抗在中国获批用于中重度活动性溃疡性结肠炎，标志着该药物的适应症进一步扩展。作为IL-23通路的干预者，它为那些对常规治疗反应不佳的患者提供了有效的治疗方案，助力提升疾病管理和患者生活质量。未来，随着更多临床实践数据的积累，其临床应用前景值得期待。

  2026-01-23