医药资讯

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  和誉医药CSF-1R抑制剂贝捷迈®获FDA正式受理，有望拓展全球市场 2026年1月13日，和誉医药(港交所代码：02256)发布公告称，其自主研发的创新药——贝捷迈®(盐酸匹米替尼胶囊)用于腱鞘巨细胞瘤(TGCT)系统性治疗的新药上市申请(NDA)，已正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)受理。这一进展标志着该药物的全球商业化进程进一步提速。　　自主研发创新成果再获国际认可　　贝捷迈®是一款新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体(CSF-1R)抑制剂，由和誉医药自主开发，旨在为腱鞘巨细胞瘤患者提供非手术治疗的新选择。该药通过抑制肿瘤相关巨噬细胞的异常增生，有望改善患者关节功能、缓解疼痛并减少疾病复发风险。　　中国已率先批准，国际上市同步推进　　早在2025年12月，贝捷迈®已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗手术切除可能导致功能障碍或并发症风险较高的症状性TGCT成年患者。　　此次FDA正式受理，意味着该药物有望成为首批进入美国市场的中国自主研发CSF-1R抑制剂之一。目前，贝捷迈®的上市申请也已递交至其他国家和地区，正在各监管机构的审评流程中。　　携手默克，共拓全球市场版图　　根据此前协议，和誉医药已将贝捷迈®的全球商业化权授予默克公司(Merck)，双方将携手推进该产品的国际市场布局。业内人士指出，随着FDA受理的推进，贝捷迈®有望进一步提升中国创新药在全球肿瘤与罕见病领域的竞争力。　　总体来看，贝捷迈®的国际化进展不仅彰显了中国创新药企的研发实力，也为全球TGCT患者带来了更多治疗希望。

  2026-01-13

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  礼来奥氟格列隆在中国递交上市申请，或将成为新一代口服减重药物 1月10日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示，礼来制药的小分子GLP-1受体激动剂奥氟格列隆(Orforglipron)正式在中国递交新药上市申请(NDA)。这标志着该药物的全球商业化进程进一步加速。　　美国已先行递交上市申请　　早在2025年11月，奥氟格列隆被美国食品药品监督管理局(FDA)纳入特批药物名单，并于2025年12月由礼来正式向FDA提交上市申请，用于减重治疗。这意味着该药物有望成为继司美格鲁肽之后，又一款重磅GLP-1类代谢疾病治疗药物。　　III期临床研究结果令人期待　　目前，奥氟格列隆已顺利完成7项Ⅲ期临床试验。　　4项针对2型糖尿病患者(ACHIEVE-1、ACHIEVE-2、ACHIEVE-3、ACHIEVE-5)，旨在验证其降糖效果与安全性;　　2项针对肥胖或超重人群(ATTAIN-1、ATTAIN-MAINTAIN)，聚焦其体重管理潜力;　　1项研究(ATTAIN-2)则面向合并2型糖尿病的肥胖或超重患者。　　相关研究数据显示，奥氟格列隆不仅在降低血糖水平方面表现出色，还能显著减少体重，耐受性良好，副作用轻微。　　或将引领口服GLP-1药物新趋势　　不同于注射型GLP-1药物，奥氟格列隆是一种全口服小分子药物，服用更为便捷，患者依从性有望显著提升。业内专家指出，一旦获批，奥氟格列隆可能成为全球首批在糖尿病与减重双领域均具显著疗效的口服GLP-1受体激动剂之一，为广大糖尿病与肥胖患者带来新的治疗选择。　　总体来看，随着中国市场申报推进，礼来有望在代谢性疾病领域再度占据领先地位。

  2026-01-13

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  绿叶制药创新药若欣林新适应症获受理，瞄准广泛性焦虑障碍治疗领域 2026年1月8日，绿叶制药集团发布最新公告称，其旗下1类创新药若欣林®(盐酸托鲁地文拉法辛缓释片)的新适应症上市申请已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理。该适应症拟用于治疗广泛性焦虑障碍(GAD)，标志着该药物在精神疾病治疗领域迈出关键一步。　　广泛性焦虑障碍患者众多，治疗需求亟待满足　　焦虑障碍是我国最常见的精神疾病类型之一。根据流行病学数据显示，全国约有5867万人受到焦虑障碍困扰，其中广泛性焦虑障碍(GAD)是主要亚型之一。　　成人的终身患病率约为4.1%至6.6%，但由于症状隐匿、识别率较低，许多患者长期得不到有效治疗。该疾病常伴发抑郁症、失眠及心血管疾病等，给患者个人、家庭乃至社会带来了沉重的负担。　　现有药物疗效有限，新机制药物带来希望　　目前，临床上治疗GAD的主要药物为选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(SSRIs)和5-羟色胺及去甲肾上腺素再摄取抑制剂(SNRIs)。虽然这两类药物为一线治疗方案，但在部分患者中疗效有限，仍存在起效慢、残余症状明显、副作用较强等问题。　　若欣林®作为一种新型的5-羟色胺、去甲肾上腺素及多巴胺三重再摄取抑制剂(SNDRI)，有望在改善焦虑症状、提升情绪稳定性方面展现更优疗效。　　若欣林有望成为国内首个SNDRI类焦虑障碍治疗药物　　随着新适应症上市申请的推进，若欣林®有望成为国内首个针对广泛性焦虑障碍的SNDRI类药物。　　该药物的多靶点机制有望为对传统药物反应不佳的患者提供新的治疗选择，进一步拓展绿叶制药在中枢神经系统疾病(CNS)领域的布局。业内人士认为，若欣林®新适应症获批后，不仅将填补国内GAD药物创新空白，也有望惠及数千万焦虑障碍患者，为临床带来新的治疗希望。

  2026-01-12

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  思路迪医药宣布恩维达®联合治疗胆道癌新药上市申请获受理 1月9日，思路迪医药股份有限公司(股票代码：1244.HK)正式宣布，国家药品监督管理局(NMPA)已受理其新药上市申请(NDA)。此次申请涉及恩维达®(恩沃利单抗注射液，原研代号：KN035)与吉西他滨(Gemcitabine)和奥沙利铂(Oxaliplatin，简称GEMOX)联合使用，用于治疗不可切除或转移性胆道癌(BTC)患者。　　该申请基于该公司Ⅲ期临床试验的研究结果，若获批，将为晚期胆道癌患者带来新的治疗选择，并有望成为中国首个在胆道癌适应症中完成三期临床试验的PD-1/L1抑制剂。　　基于Ⅲ期临床试验数据，恩维达®联合治疗显示良好前景　　恩维达®联合GEMOX方案的上市申请得到了基于KN035-CN-005研究的支持。这项随机、平行对照、多中心的Ⅲ期临床试验旨在评估恩维达®联合GEMOX方案对中国晚期胆道癌患者的疗效与安全性。　　该研究显示，恩维达®联合GEMOX治疗可显著改善患者的临床预后，尤其在提高患者生存期和改善生活质量方面，表现出良好的潜力。　　期待成为中国晚期胆道癌治疗的首选药物　　若该新药上市申请获得批准，恩维达®将成为中国晚期胆道癌患者治疗的新选择。此举不仅标志着公司在免疫肿瘤治疗领域的重要突破，也为公司未来的市场扩展与业绩增长提供了强劲动力。　　预计这一新适应症的批准将极大提升恩维达®在中国市场的市场占有率，并进一步巩固公司在抗癌药物领域的领先地位。　　提供中国市场的新治疗选择，助力公司业绩增长　　思路迪医药的这一新药申请若成功获批，将为中国的晚期胆道癌患者提供一项全新的治疗选择，特别是在PD-1/L1类免疫疗法领域。公司方面表示，随着这一新治疗方案的推广，恩维达®有望成为中国胆道癌领域的重要药物，推动公司在这一领域的商业化进程并实现新的业绩增长。

  2026-01-12

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  人福医药新突破：盐酸纳布啡注射液新适应症获CDE受理 1月9日，据国家药品审评中心(CDE)官网信息显示，人福医药申报的盐酸纳布啡注射液新适应症上市申请已正式获受理。　　此次申请的新适应症面向重症监护病房(ICU)中需持续镇痛≥72小时的患者，注册类别为化学药2.4类，标志着该药物在镇痛领域的应用进一步拓展。　　从麻醉诱导到重症镇痛：适应症持续延伸　　盐酸纳布啡注射液自2013年获批用于复合麻醉诱导以来，适应症不断扩大，已在临床上被广泛用于围术期镇痛。　　本次申报的新适应症切入ICU长期镇痛场景，将为人福医药打开新的增长空间，同时也有望强化其在麻醉与重症镇痛市场的领先地位。　　机制独特：双受体作用带来安全优势　　盐酸纳布啡是一种κ受体激动剂兼μ受体拮抗剂，这种独特的双受体机制使其在ICU镇痛治疗中具备多重优势：　　血流动力学更稳定：对血压影响较小，整体安全性更高;　　镇静效应轻微：患者清醒度更好，舒适度提升;　　呼吸抑制风险低：显著减少呼吸系统不良反应及谵妄发生;　　改善睡眠质量：有助于缩短ICU住院时间与康复周期。　　临床价值凸显：助力ICU镇痛管理优化　　综合来看，盐酸纳布啡在疗效、安全性及患者体验等方面均表现优异，其临床获益与风险平衡良好。　　未来，随着新适应症的正式批准，该药物有望成为ICU患者长期镇痛管理的优选方案，为重症医学领域提供更安全、舒适且高效的镇痛选择。

  2026-01-10

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  恒瑞医药新进展：子公司PNH新药获国家药监局受理 1月9日，恒瑞医药旗下全资子公司——成都盛迪医药有限公司正式收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》。文件显示，公司提交的富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊药品上市许可申请已被正式受理。　　该药物的拟定适应症为：用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。　　关键研究数据支撑上市申请　　此次申报基于一项名为HRS-5965-301的关键性III期临床研究。研究对象为此前未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，旨在评估HRS-5965胶囊与依库珠单抗的疗效和安全性差异。　　研究由中国医学科学院血液病医院张凤奎教授与北京协和医院韩冰教授共同担任主要研究者，全国共有13家临床中心参与，共入组患者76例。　　研究结果：疗效优于依库珠单抗　　试验数据显示，HRS-5965胶囊在多个关键疗效指标上展现出显著优势。与依库珠单抗相比，该药物在提高血红蛋白水平、减少输血需求、缓解疲劳症状等方面均表现更佳。　　同时，患者的总体生活质量和日常功能状态均有明显改善，显示出该药物在PNH治疗领域的潜在临床价值。　　有望成为PNH治疗新选择　　随着富马酸立康可泮胶囊的上市申请获得受理，恒瑞医药在罕见血液病领域的布局进一步深化。业内普遍认为，该药物的成功上市将为国内PNH患者带来新的治疗选择，也将推动国产创新药在高端生物制剂领域的竞争力提升。

  2026-01-10

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  Atacicept治疗IgA肾病获FDA优先审评：靶向BAFF/APRIL的潜力药物迎关键时刻 2026年1月7日，Vera Therapeutics 宣布其核心候选药物 Atacicept 用于治疗成人 免疫球蛋白A肾病(IgAN) 的生物制品许可申请(BLA)已正式获得 美国食品药品监督管理局(FDA)优先审评资格。根据公告，FDA 已确定处方药使用者费用法案(PDUFA)目标审评日期为 2026年7月7日。　　这一决定意味着 Atacicept 可能成为首批靶向 IgAN 发病机制上游通路的创新疗法之一，为数百万罹患该疾病的患者带来新的希望。　　双重机制融合：Atacicept精准干预免疫紊乱　　Atacicept 是一种 重组融合蛋白，由 TACI受体(跨膜活化因子与环孢霉素结合蛋白相互作用受体) 与 IgG1 Fc片段 组成，可通过皮下注射在家中完成给药。　　其机制基于 同时中和两种关键免疫因子——B细胞活化因子(BAFF)与增殖诱导配体(APRIL)。　　这两种细胞因子在调控 B细胞分化与自身抗体生成 中发挥重要作用，被认为是 IgA肾病、系统性红斑狼疮及其他自身免疫性肾病的核心驱动分子。　　通过抑制BAFF和APRIL，Atacicept 能有效降低异常免疫复合物的形成，从而减少肾脏免疫炎症反应。　　III期ORIGIN 3研究结果积极：蛋白尿显著下降　　此次BLA申请主要基于 III期ORIGIN 3研究 的最新结果。该研究为一项 全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 临床试验，共纳入 431名成人IgAN患者，旨在评估Atacicept(150mg，每周一次皮下注射)相较安慰剂的疗效与安全性。　　在第36周时，研究达到了预设的主要终点：　　Atacicept组患者 24小时尿蛋白肌酐比(UPCR)较基线下降46%;　　相较安慰剂组，蛋白尿下降幅度达 42%(p<0.0001)，具有统计学与临床双重显著意义。　　研究还将继续进行，以观察两年内的肾功能变化(通过eGFR评估)，最终结果预计将在 2027年公布。　　IgA肾病治疗格局或迎转折：Atacicept有望填补空白　　IgA肾病是一种 由异常IgA免疫复合物沉积引起的慢性自身免疫性肾炎，可导致肾小球炎症、蛋白尿和肾功能下降。　　目前，治疗手段主要集中在控制血压和减少蛋白尿的 支持性疗法(如ACEI或ARB)，而真正针对疾病发病根源的药物仍极度匮乏。　　统计数据显示，约 半数IgAN患者最终会发展为终末期肾病(ESRD)或肾衰竭。因此，能够从免疫病理机制上干预疾病进展的疗法，一直是全球药企研发的重点方向。Atacicept 的出现，填补了 上游免疫调控机制治疗的空白，通过双靶点抑制BAFF/APRIL信号，为IgAN的长期控制与疾病修饰治疗提供了全新思路。　　展望未来：FDA优先审评加速上市进程　　FDA授予Atacicept优先审评资格，反映出监管机构对该药在 改善严重、进展性肾病治疗现状 方面的高度认可。　　若最终获批，Atacicept将成为首个 可在家自我注射的IgAN靶向融合蛋白疗法，同时也可能推动BAFF/APRIL通路药物在其他免疫性肾病中的临床研究。　　Vera Therapeutics表示，团队将持续推进ORIGIN 3研究的长期数据分析，并积极与全球监管机构合作，加速该药在更多地区的注册申请。　　结语　　Atacicept的优先审评不仅是Vera Therapeutics研发历程中的重要里程碑，也标志着IgA肾病治疗进入精准免疫干预的新纪元。　　随着更多靶向机制药物的出现，未来IgAN患者有望从“延缓恶化”迈向真正意义上的“疾病逆转”。

  2026-01-09

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  阿美替尼再拓新适应症：联合化疗一线治疗EGFR突变型非小细胞肺癌获批 2026年1月8日，国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示显示，翰森制药自主研发的国产三代EGFR抑制剂 阿美替尼(商品名：阿美乐) 获批新增适应症——可与 培美曲塞及铂类化疗药物联合使用，用于一线治疗具有 EGFR外显子19缺失或外显子21(L858R)突变 的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。　　这标志着阿美替尼在NSCLC治疗领域实现了又一关键突破，也进一步巩固了其在国产EGFR-TKI药物中的领军地位。　　III期AENEAS2研究奠定批准基础：风险下降超50%　　此次获批基于 AENEAS2 III期临床研究 的积极结果。该研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验，共纳入 624例局部晚期(IIIB–IIIC期)或转移性(IV期)EGFR突变型NSCLC患者。　　在试验中，患者接受每日一次 阿美替尼片(110mg) 联合每三周一次的化疗(培美曲塞500mg/m² + 顺铂75mg/m² 或 卡铂AUC5)，共四个周期，随后进入阿美替尼与培美曲塞的维持阶段。　　结果显示，联合治疗组患者在疾病进展或死亡风险方面下降超过 50%(具有统计学显著性)，中位无进展生存期(PFS)延长至 两年以上。安全性方面，阿美替尼与化疗的联合使用未发现新的不良反应信号，其安全特征与以往研究一致。　　五大适应症齐备：阿美替尼加速布局全病程治疗　　阿美替尼作为 国内首款获批上市的第三代EGFR-TKI药物，自2020年面市以来，其适应症不断扩展，逐步覆盖从早期术后辅助到晚期维持的全治疗周期：　　2020年3月：首次获批，用于二线治疗存在EGFR T790M突变的局部晚期或转移性NSCLC;　　2021年12月：获批一线单药治疗EGFR外显子19缺失或21位点L858R突变的NSCLC患者;　　2025年3月：获批用于含铂根治性放化疗后未进展的局部晚期EGFR突变型NSCLC维持治疗;　　2025年5月：新增术后辅助治疗适应症，用于EGFR突变型早中期NSCLC患者;　　2026年1月：此次再获批联合化疗一线治疗晚期EGFR突变型NSCLC。　　这一系列布局，使阿美替尼成为国内首个覆盖 辅助—维持—一线—二线 全治疗阶段的国产EGFR靶向药物。　　EGFR突变型肺癌：精准治疗仍是关键方向　　肺癌仍是我国发病率与死亡率最高的恶性肿瘤。据2022年统计，中国每年约新增 106万例肺癌患者，占所有癌症的22%，其中约 85% 为非小细胞肺癌(NSCLC)。　　在NSCLC患者中，约有 40%–50%的亚洲患者存在EGFR突变，对EGFR酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKIs)敏感。靶向药物通过抑制EGFR信号通路，可有效延缓肿瘤进展并改善生存率。阿美替尼凭借其 高选择性、强效抑制T790M耐药突变、良好安全性 等优势，已成为中国EGFR突变型肺癌的重要治疗选择之一。　　结语：国产创新药加速迈向国际化　　阿美替尼此次新适应症获批，不仅扩展了其临床应用边界，也彰显了中国创新药企在肿瘤靶向治疗领域的快速崛起。　　未来，随着更多联合疗法和国际临床研究的推进，阿美替尼有望在全球市场展现更大潜力，为EGFR突变型肺癌患者带来更持久、更全面的治疗获益。

  2026-01-09

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  空气污染与路易体痴呆（LBD）风险相关性研究新进展 近年来，已有研究表明空气污染与痴呆症存在一定关联，但其对路易体痴呆(LBD)的具体影响尚未明朗。2025年9月4日，约翰·霍普金斯大学医学院毛晓波、Ted Dawson、韩士忠以及纽约哥伦比亚大学吴晓等科学家在《Science》杂志在线发表了一篇题为《Lewy body dementia promotion by air pollutants》的研究论文，揭示了细颗粒物(PM2.5)暴露与LBD风险之间的关系。　　大规模人群研究揭示PM2.5暴露提升LBD风险　　该研究利用覆盖美国5650万人的大规模队列数据，发现慢性暴露于PM2.5环境中显著增加了LBD(包括路易体伴痴呆和帕金森病伴痴呆)患者首次因α-突触核蛋白病住院的风险。尤其是在LBD患者中，这种关联比非痴呆型帕金森病患者更为明显，表明LBD对PM2.5有更高的易感性。　　α-突触核蛋白在污染诱发神经退行性损伤中的核心作用　　机制研究显示，野生型小鼠长期暴露于PM2.5后出现脑萎缩、认知损伤及广泛的α-突触核蛋白(αSyn)和tau蛋白病理变化。相反，缺失αSyn基因的小鼠未表现出这些病理特征，说明αSyn在PM2.5引起的神经损伤中起关键介导作用。　　PM2.5诱导致病αSyn聚集株，模拟LBD病理特征　　来自中国、美国和欧洲的PM2.5样品均能诱导αSyn形成蛋白酶K抗性强的预成型纤维(PM-PFF)，这种聚集株表现出快速聚集、抗酶解、增强繁殖及高神经毒性，类似于人类LBD中的致病αSyn。接种到人源化αSyn小鼠体内后，PM-PFF优先引发认知障碍，与LBD的临床表现相符。　　脑转录组分析证实PM2.5暴露所致病理与LBD相关　　转录组学分析表明，PM2.5暴露和PM-PFF接种的小鼠脑部基因表达变化与LBD患者的病理特征高度契合，而与无痴呆型帕金森病患者的表达模式差异明显。这进一步证实PM2.5在推动LBD发病中的特异性作用。　　结论与公共卫生启示　　该项研究首次系统证明了PM2.5空气污染与LBD发生密切相关，且αSyn聚集在这一环境性神经毒性机制中扮演核心角色。研究提示，PM2.5诱导的致病性αSyn聚集株(PM-PFF)为LBD治疗提供了新的潜在靶点。整体来看，研究强调了减少空气污染暴露的重要性，以及开展针对环境因素预防神经退行性疾病的公共卫生战略的必要性。　　本研究不仅深化了我们对空气污染与神经退行性疾病关联机制的理解，也为未来LBD的防治和干预提供了科学依据和新方向。

  2026-01-07

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  百济神州BCL-2抑制剂“索托克拉”获中国两项适应症批准上市 2026年1月5日，国家药监局(NMPA)官网宣布，百济神州研发的BCL-2抑制剂“索托克拉”正式获得中国批准，用于治疗两类适应症：一是既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者，二是既往接受过抗CD20及BTKi治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。　　索托克拉技术优势显著，针对性强效　　索托克拉作为百济神州自主研发的高选择性BCL-2抑制剂，设计目标是实现更深且持久的靶点抑制。与目前市场上的同类产品维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究及肿瘤模型中展现了超过10倍的药效提升及更明显的靶向选择性，有望在临床应用中克服耐药性难题。　　最新临床数据展现卓越疗效　　在2025年美国血液学会(ASH)年会上，百济神州公布了索托克拉单药及联合疗法的最新临床试验BGB-11417-101/202数据。在初发CLL/SLL患者中，索托克拉与泽布替尼联合治疗的总缓解率(ORR)达到100%，且48周时达到无微小残留病(uMRD4)的患者比例高达91%。此外，索托克拉与奥妥珠单抗联用的ORR为93%，uMRD中位达标时间仅有2.3个月。对于复发/难治性(R/R)CLL/SLL患者，单药治疗亦取得了76%的ORR及49%的最佳血液学uMRD率。　　推动物质在B细胞恶性肿瘤治疗领域的创新发展　　索托克拉的获批标志着国内BCL-2抑制剂研发迎来重大进展，为中国CLL、SLL及MCL患者带来更多创新且高效的治疗选择，也体现了百济神州在抗肿瘤靶向药物领域的领先研发实力。未来，索托克拉有望进一步拓展适应症，推动更多造福患者的临床应用。

  2026-01-07