医药资讯

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  礼来替尔泊肽注射液拟获突破性疗法认定，瞄准代谢相关脂肪性肝病治疗 2026年1月21日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网数据显示，礼来制药的替尔泊肽注射液拟被纳入突破性疗法资格，其适应症为代谢相关性脂肪性肝病(MASH)。这一进展标志着替尔泊肽在治疗严重肝脏代谢疾病方面迈出重要一步。　　代谢相关脂肪性肝病(MASH)及其临床挑战　　MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)中的一种病情较重的类型，主要由于肝脏脂肪异常堆积引发慢性炎症并伴随肝纤维化，临床上多见于超重或肥胖人群。约有三分之一的高风险人群罹患此病，其中近20%的患者可发展至肝硬化甚至肝癌，给患者健康带来严峻威胁。　　替尔泊肽概述：GLP-1/GIP双受体激动剂的多重功效　　替尔泊肽是一款针对胰高血糖素样肽-1(GLP-1)与葡萄糖依赖性胰岛素释放多肽(GIP)双重受体激动剂，目前已获批用于中国成人2型糖尿病患者的血糖调控、体重管理及阻塞性睡眠呼吸暂停治疗。其在2025年已正式纳入医保目录，并自2026年1月1日起实施，显示其临床应用的广泛认可。　　临床试验成果显著：MASH治疗达到主要终点　　2024年6月，礼来在欧洲肝病学会(EASL)年会上公布的二期临床试验数据显示，替尔泊肽在MASH治疗中表现出强效疗效。具体包括5mg、10mg及15mg三个剂量组，52周治疗后分别有51.85%、62.8%和73.3%的患者肝脏组织学实现MASH完全缓解且纤维化未恶化。对比之下，安慰剂组仅有13.2%的患者达成该终点，显著验证了替尔泊肽的治疗优势。　　次要终点同样表现优异，纤维化改善明显　　在次要终点指标中，替尔泊肽各剂量组分别有59.1%、53.3%和54.2%的患者实现至少1阶段肝纤维化程度的改善且未出现病情恶化，而安慰剂组相应比例为32.8%。此外，替尔泊肽还显著促进了体重减轻及肝脏损伤、生物标志物的改善，全面改善患者的肝脏健康状况。　　替尔泊肽展现多方面临床价值，或推动新型肝病治疗格局　　所有剂量组的数据显示，替尔泊肽在临床上对肝纤维化具有实质性改善作用，展现出对MASH患者多维度治疗的潜力。随着突破性疗法认定的推进，未来替尔泊肽有望成为代谢相关脂肪性肝病领域的重要治疗选择，为众多患者带来福音。

  2026-01-22

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  礼来宣布FDA授予Sofetabart Mipitecan突破性疗法资格 2026年1月20日，礼来公司发布声明，宣布其研发的药物Sofetabart Mipitecan(LY4170156)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认证。该适应症为治疗已接受贝伐珠单抗及索米妥昔单抗疗法后的成人铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，且需符合用药条件。　　基于Ia/b期临床试验数据获认可　　此次突破性疗法认定主要依托LY4170156在早期临床Ia/b期研究中展现出的积极疗效。该研究显示，药物在不同剂量水平均表现出治疗效果，且疗效不受患者肿瘤中的FRα表达量影响。即使是先前接受过索米妥昔单抗治疗并出现疾病进展的患者，也从该药物中获益明显。　　良好安全性和耐受性优势明显　　初步安全性数据表明，LY4170156耐受性较好。患者间质性肺病、周围神经病变及脱发等不良事件发生率较低，且未发现明显的眼部毒性反应，支持其在临床推广中的安全性保障。　　继续推进临床研究，期待未来审批进展　　礼来计划继续推进LY4170156的临床开发，深化疗效和安全性数据的积累，助力药物尽快获得更广泛的监管审批。此次FDA授予的突破性疗法资格为该药物提供了重要的监管支持，提升其临床应用前景。　　结语：为铂耐药卵巢癌患者带来新希望　　LY4170156的研发进展为铂耐药上皮性卵巢癌及相关肿瘤患者带来了新的治疗选择，尤其是在标准疗法无效后依然能产生疗效，彰显其潜在临床意义。未来，随着更多临床数据公布，LY4170156或将成为该领域重要的治疗突破。

  2026-01-22

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  齐鲁制药两款创新药同步获临床申请受理，加速生物药领域布局 2026年1月17日，CDE官网公布，齐鲁制药的1类创新药注射用QLS5132及2.2类新药QL2107注射液的临床申请同步获受理。这一“齐头并进”的局面刷新了公司在生物药研发管线的推进速度，彰显其在创新药领域的持续发力。　　QLS5132：首款自主研发的CLDN6靶向ADC药物　　本次获批受理的注射用QLS5132，是齐鲁制药首次进军抗体偶联药物(ADC)领域的产品，属于公司自主研发的一类创新生物制剂。该药靶向紧密连接蛋白家族成员CLDN6，拟用于晚期实体瘤的治疗。　　CLDN6因其在卵巢癌、睾丸癌及肺癌等多种实体瘤组织中有高度特异性的表达，而在正常组织中的分布极为有限，成为近年来肿瘤靶向治疗的重点研究靶标。QLS5132已于2025年5月6日获得首次临床批准，标志着齐鲁制药在ADC高门槛赛道取得重要突破。　　QL2107注射液：帕博利珠单抗生物类似药再添新力军　　与QLS5132同步受理的QL2107注射液，是齐鲁制药研发的帕博利珠单抗(市场俗称“K药”)生物类似药。自2014年获FDA批准以来，帕博利珠单抗在免疫肿瘤治疗领域表现卓越，广泛用于黑色素瘤、非小细胞肺癌及头颈部鳞癌等多种肿瘤类型。　　QL2107通过结合程序性死亡蛋白1(PD-1)受体，阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合，解除T细胞免疫抑制状态，激活肿瘤免疫反应。齐鲁制药已成功上市逾十款生物类似药产品，此次受理彰显其在生物制药领域的雄厚实力。　　企业创新布局持续深化　　此次QLS5132与QL2107的并行申报，不仅标志着齐鲁制药在抗体偶联药物和免疫治疗药物两个重要领域迈出坚实步伐，也体现了企业在抗肿瘤创新药物研发上的战略布局和加速推进。未来，齐鲁制药有望凭借丰富的生物药产品线，为中国乃至全球患者提供更多高质量的治疗选择。　　综上，齐鲁制药最新的“双药齐发”进一步强化了其生物医药创新实力，推动公司在全球创新药市场中的竞争力不断提升。

  2026-01-20

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  恒瑞医药HRS-5346获拟突破性疗法资格，瞄准脂蛋白(a)升高患者 2026年1月19日，CDE官网信息显示，恒瑞医药旗下子公司拓界生物开发的脂蛋白(a)抑制剂HRS-5346拟被纳入突破性疗法项目，针对脂蛋白(a)水平升高的治疗需求，显示出重要的临床潜力。　　HRS-5346药物简介及临床进展　　HRS-5346是一款创新的脂蛋白(a)调控药物，主要针对血脂异常患者，尤其是脂蛋白(a)升高的高危心血管疾病群体。根据临床前研究结果，HRS-5346不仅能够有效降低脂蛋白异常水平，同时展现出良好的安全性。2025年3月，恒瑞与默沙东达成战略合作，后者以19.7亿美元收购了该药在大中华区以外地区的开发及商业化权益。　　目前，HRS-5346已在一项针对具有脂蛋白(a)升高及心血管事件高风险患者的II期试验中完成受试者招募，试验数据尚未公开，业界对其后续表现充满期待。　　脂蛋白(a)与心血管疾病的关联　　动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)是我国导致死亡的首要原因，占全部死因的40%以上。大量研究证明，脂蛋白(a)异常增高是ASCVD的独立危险因素。全球约14亿人受脂蛋白(a)升高影响，病患基数庞大，亟需有效治疗方案。　　脂蛋白(a)由肝脏合成，参与血液中胆固醇、脂质和蛋白质的运输。其在血管壁上的积累类似低密度脂蛋白(LDL-C)引发的动脉粥样硬化斑块形成，阻碍血流，增加心脏病、中风等严重心血管事件风险。　　脂蛋白(a)抑制剂市场空白待填补　　目前全球尚无专门获批的脂蛋白(a)抑制剂，相关治疗需求巨大。作为一款有望突破传统心血管治疗方案的创新药，HRS-5346的临床进展和未来上市备受关注，或将为脂蛋白(a)升高患者带来全新希望。　　总体来看，恒瑞医药自主研发的HRS-5346在脂蛋白(a)相关心血管风险管理领域拥有广阔潜力。随着更多临床数据的发布，该药有望成为全球首批针对脂蛋白(a)的精准治疗药物，推动心血管疾病防治进入新阶段。

  2026-01-20

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  靶向转铁蛋白受体的新型抗淀粉样蛋白抗体提升阿尔茨海默病免疫治疗 阿尔茨海默病(AD)的免疫疗法在减缓甚至逆转疾病进展方面显示出巨大潜力，但其副作用之一——淀粉样蛋白相关成像异常(ARIAs)——引发了广泛关注。2025年8月7日，Denali治疗公司的Y. Joy Yu Zuchero团队在《Science》杂志在线发表了题为《转铁蛋白受体靶向抗淀粉样蛋白抗体增强脑递送并减轻ARIA》的研究，提出一种创新的抗体运输载体(ATVcisLALA)，有望提高脑内药物递送效率，同时降低安全风险。　　ATVcisLALA：改良的抗体运输载体优化脑部生物分布　　该研究采用不对称Fc突变技术，设计出靶向转铁蛋白受体(TfR)的抗体输送系统ATVcisLALA。该载体能显著减轻对TfR的负荷，同时保持抗淀粉样蛋白-β(Aβ)效应功能。实验结果显示，ATVcisLALA携带的抗Aβ抗体在小鼠脑内呈现广泛分布，增强了对实质性β淀粉样斑块的靶向结合，显著减少了ARIA样病变和血管炎症的发生。　　转铁蛋白受体：血脑屏障穿透的关键靶点　　生物药物穿越血脑屏障的难度是神经系统疾病治疗的主要障碍。转铁蛋白受体作为血脑屏障上高度表达的蛋白，为抗体药物的脑内输送提供了理想载体。此前研究已展示利用TfR结合的运输载体(TV)可有效增加蛋白药物在脑内的暴露率和扩散范围。此项研究在此基础上，利用不对称Fc突变优化了该运输载体，减轻了血液学负担，增强了药物安全性。　　ATVcisLALA改善脑内药物分布，降低血管炎症风险　　值得关注的是，传统抗Aβ抗体经常在富含血管淀粉样蛋白的动脉分布区聚集，可能诱导局部炎症及ARIA。相比之下，ATVcisLALA介导的抗体主要通过毛细血管激活血脑屏障，减少了在动脉位置的富集。这一改变在5xFAD阿尔茨海默病小鼠模型中，几乎完全避免了伴随抗体治疗常见的ARIA样病变和血管炎症。　　专家观点与未来展望　　2025年8月同期，温州医科大学宋伟宏团队也在《Science》发表了关于改善AD免疫治疗的展望文章，系统评述了基于受体介导转运的脑内递送策略，强调该方法有望提升治疗效果和安全性能。他们认为，ATVcisLALA平台的成功有助于推动下一代阿尔茨海默病免疫药物研发。　　结论　　综上所述，ATVcisLALA作为一种创新的抗体运输载体，通过优化血脑屏障转运机制，显著增强了抗淀粉样蛋白-β抗体在脑内的分布及靶向能力，同时有效降低了抗体治疗相关的安全风险。该技术的突破有望推动阿尔茨海默病免疫治疗迈入更高效、更安全的新阶段，成为未来治疗的有力工具。

  2026-01-19

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  Lyra终止慢性鼻窦炎药物LYR-210开发，裁员寻求战略转型 近日，Lyra Therapeutics宣布将停止慢性鼻窦炎治疗候选药物LYR-210的全部开发工作，并裁员28人，仅保留CEO和CFO组成看守团队，以寻找新的“战略替代方案”。令人意外的是，距离LYR-210在6个月前完成关键3期试验并取得积极结果仅半年时间，如今该项目却被无奈搁置。　　LYR-210：XTreo平台打造的创新缓释植入剂　　LYR-210基于Lyra自主研发的XTreo技术平台，利用聚乳酸-羟基乙酸共聚物载体，将微晶型糠酸莫米松制成2厘米长的柔性细丝，植入患者中鼻道后可持续24周缓释糖皮质激素，精准作用于慢性鼻窦炎(无鼻息肉型)炎症区域，显著改善鼻塞、流涕及面部压痛等症状。　　3期ENLIGHTEN 2试验成绩优异　　2025年6月，LYR-210完成了多中心、随机、双盲、假手术对照的关键3期试验，纳入400名成人患者。主要疗效指标为24周时核心症状综合评分变化，LYR-210组较对照组改善显著(-1.13分，P=0.0078)，且多项次要终点达标，疗效从第4周即显现，安全性良好、无明显副作用。基于良好数据，公司与FDA达成注册路径协议，计划再开展一项规模相当的验证性试验后提交上市申请。　　资金短缺致使项目被迫搁浅　　尽管疗效数据令人振奋，实际推进面临巨大资金压力。截至2025年9月底，Lyra现金储备仅剩2210万美元，季度运营费用约900万美元。而完成第二项3期试验及商业生产线认证估计耗资1.8至2.2亿美元。2025年第四季度，Lyra尝试通过多种融资方式筹资均因估值和条款不理想告吹，董事会认为在不得不接受股权高度稀释的情况下，继续投资不符合股东利益，最终决定终止开发。　　复合药械产品市场瓶颈及行业启示　　LYR-210的困境映射出局部药物-器械复合产品的行业挑战。近两年，多款3期试验阳性但市场路径不明的类似产品被迫停摆。支付端报销政策有限、医生推广难度大、销售规模受限成为资本撤退的重要因素。对慢性鼻窦炎患者而言，失去了一种能够实现“植入即达半年症状缓解”的非手术治疗选项;对产业链来说，则警示临床成功仅是“起点”，若缺乏稳健的监管支持、支付保障及合理现金流，最终仍可能难逃夭折命运。　　结语　　Lyra终止LYR-210开发虽令人遗憾，但凸显了跨界创新药械产品在当下市场环境中所面临的多重障碍。未来，如何协调好临床创新与商业可行性，成为推动慢性鼻窦炎及类似疾病新疗法成功转化的关键所在。

  2026-01-19

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  1型糖尿病与胰岛巨噬细胞胞葬作用的关系研究新进展 1型糖尿病主要是由于自身免疫T细胞攻击胰腺中负责产生胰岛素的β细胞所致。除了T细胞，胰岛中的巨噬细胞也被发现与疾病的发生和进展密切相关。巨噬细胞通过胞葬作用(即清除死亡细胞)在维持组织稳态和调节免疫反应中发挥重要作用，但胰岛内巨噬细胞的胞葬过程如何影响局部免疫环境，目前尚未完全明确。　　华盛顿大学团队揭示抗炎胰岛巨噬细胞亚群　　2025年10月1日，华盛顿大学Kodi S. Ravichandran团队在《Nature》杂志在线发表了题为《有限β细胞死亡诱导的胰岛巨噬细胞胞葬重塑》的研究论文。该研究通过多角度组学分析和功能实验，首次鉴定出胰腺中一种具有抗炎特性的胞葬巨噬细胞亚群，命名为e-Mac，存在于小鼠和人类的胰岛中。　　有限β细胞凋亡诱导e-Mac表型并抑制自身免疫糖尿病　　研究中，当有限量的β细胞凋亡被诱导于野生型C57BL/6小鼠及糖尿病易感的NOD小鼠体内时，胰岛巨噬细胞普遍表现出e-Mac表型，而巨噬细胞总数量并未显著增加。值得注意的是，e-Mac数量的增加与NOD小鼠自身免疫性糖尿病的长期缓解密切相关。体外实验也证明，巨噬细胞与凋亡β细胞共培养可诱导出这种e-Mac表型。　　胰岛巨噬细胞调节T细胞无能状态的免疫机制探讨　　进一步机制研究发现，e-Mac丰富的微环境促使CD4+ T细胞进入无能状态，且此类无能T细胞在胰岛内得以积累。利用NicheNet算法结合靶向实验证明，IGF-1与其受体IGF1R轴被确认是调控这一T细胞无能表型的重要因子。整体上，这些发现提出胰岛巨噬细胞通过胞葬作用介导的表型重塑，显著影响适应性免疫反应，可能在调控1型糖尿病自身免疫过程上发挥保护作用。　　研究意义与未来展望　　该研究不仅深化了对胰岛免疫微环境的理解，还为1型糖尿病的免疫调节提供了新视角，尤其是利用巨噬细胞胞葬机制调控疾病进展的潜在治疗策略。未来相关机制的深入挖掘有望推动糖尿病免疫疗法的发展。

  2026-01-15

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  博迪贺康创新药BT-101获FDA批准开展临床试验 1月14日，博迪贺康正式宣布其自主研发的创新药物BT-101已成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，允许启动临床试验申请(IND)。此次获批的临床试验为“首次人体试验”(First-in-Human，简称FIH)，主要目的是在健康成年志愿者中评估BT-101的安全性、耐受性以及药代动力学特性。　　临床研究设计分两个阶段　　本次临床试验将分为两大阶段，分别为单次给药剂量递增(Single Ascending Dose，简称SAD)和多次给药剂量递增(Multiple Ascending Dose，简称MAD)。通过这两个阶段的剂量探索，旨在全面了解BT-101在人体内的表现，确保药物的安全性和有效性。　　标志着博迪贺康进入临床开发新阶段　　此次获得FDA的批准，标志着博迪贺康正式进入创新药物的临床开发阶段，迈出了关键一步。未来，博迪贺康将持续推进BT-101的临床研究，致力于为患者提供更多安全有效的新疗法。

  2026-01-15

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  石药集团创新药SYH2072获FDA批准在美开展临床试验 2026年1月13日，石药集团(1093.HK)发布最新消息：公司自主研发的化药1类创新药——强效醛固酮合成酶抑制剂SYH2072片，近日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，即将在美国正式启动临床试验。此外，该药物早在2025年12月便已获国家药品监督管理局(NMPA)批准，于中国开展临床研究。　　双国临床推进，布局全球创新研发　　SYH2072是一款高选择性、高效能的醛固酮合成酶抑制剂(Aldosterone Synthase Inhibitor，简称ASI)。该药物通过精准抑制醛固酮合成酶活性，可有效降低血浆醛固酮水平，而不会干扰皮质醇的正常分泌。此次FDA批准的临床研究适应症为未控制性高血压和难治性高血压。　　动物实验验证显著疗效与安全特性　　临床前研究结果显示，SYH2072能在动物高血压模型中以剂量依赖性方式显著降低血压，并明显减少血浆醛固酮含量，同时对皮质醇水平无不良影响。其药代动力学(PK)数据优异，表现出良好的口服吸收与代谢稳定性，安全性评价结果同样积极。这些特征使SYH2072具备成为“同类最优”(Best-in-Class)候选药物的潜力。　　拥有自主知识产权，全球专利布局完善　　石药集团已就SYH2072在海内外提交多项专利申请，形成了完善的知识产权保护体系。公司表示，未来将持续推进该药物的全球临床开发，以加速其商业化进程。　　满足重大未被满足的临床需求　　目前，全球范围内未控制性与难治性高血压患者数量庞大，临床治疗手段仍存在明显局限。SYH2072作为一款新机制、高选择性的ASI药物，有望为相关患者提供全新的治疗选择，进一步改善心血管疾病的长期管理。　　总结　　石药集团此次在中美两地同步推进SYH2072的临床试验，标志着公司在创新药物全球化布局上迈出关键一步。随着研究的深入，该产品有望成为高血压领域的新一代潜力药物，为患者带来更多治疗希望。

  2026-01-14

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  Summit Therapeutics递交依沃西单抗BLA申请：EGFR突变NSCLC迎来全新治疗希望 2026年1月12日，Summit Therapeutics正式宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)递交其自主研发的PD-1/VEGF双靶点抗体依沃西单抗(Ivonescimab)的生物制剂许可申请(BLA)。该申请旨在获批用于联合化疗治疗经EGFR-TKI治疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。　　临床依据：III期HARMONi研究结果积极　　此次BLA的提交基于III期HARMONi研究取得的关键性数据支持。这是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入438例患者，重点评估依沃西单抗或安慰剂联合化疗的疗效与安全性。　　研究的主要终点包括无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。　　2025年5月，研究团队公布了首批主要数据，结果显示：　　依沃西单抗组在PFS方面显著优于对照组(P<0.00001);　　疾病进展或死亡风险降低48%(HR=0.52);　　-OS方面呈现积极趋势，依沃西单抗组与对照组分别为16.8个月和14.0个月(HR=0.79，P=0.057，接近预设显著性阈值0.0448)。　　这些数据表明，依沃西单抗联合化疗方案在延缓疾病进展和提升患者生存质量方面展现出潜在的临床优势。　　WCLC 2025最新更新：生存获益进一步扩大　　在2025年世界肺癌大会(WCLC)上，Summit公布了HARMONi研究的最新随访数据。　　截至中位随访13.7个月时，依沃西单抗组的PFS和OS均较初步分析进一步改善：　　OS的风险比(HR)从0.79降至0.78(P=0.0332);　　西方人群的数据成熟度提高，结果更具统计学意义;　　北美地区患者获益尤为显著，依沃西单抗组的中位OS尚未达到，而对照组为14个月(HR=0.70)。　　这些结果进一步巩固了依沃西单抗作为潜在新一线治疗选择的地位，尤其在EGFR突变且接受三代EGFR-TKI后病情进展的患者中，显示出卓越的临床价值。　　创新机制：双靶点协同提升疗效　　依沃西单抗是一款融合了PD-1免疫检查点抑制作用与VEGF抗血管生成机制的双抗药物，能够同时调节肿瘤微环境中的免疫活性与血管稳定性。　　这一“双通路协同”机制有望增强免疫细胞浸润、抑制肿瘤新生血管生成，从而实现更全面的抗癌效果。　　Summit方面表示，这一创新分子结构旨在克服传统单抗疗法在耐药与毒性控制方面的限制，为患者提供更持久、更平衡的治疗反应。　　展望：FDA审评或开启新篇章　　依沃西单抗的BLA获受理，标志着Summit Therapeutics在肿瘤免疫联合疗法领域迈出了重要一步。若获批，它将成为首款针对EGFR突变NSCLC患者的PD-1/VEGF双靶点抗体药物，为全球肺癌治疗格局注入新的动力。　　公司预计将在未来数月内收到FDA的正式审评反馈，并正积极与监管机构合作，加速药物的上市进程。

  2026-01-14