医药资讯

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  国内首仿利非司特滴眼液（5%）获批上市，干眼治疗迎来新突破 6月30日，据国家药品评审中心官网消息，康弘药业的利非司特滴眼液(商品名：朗悦明)以3类新药形式获得独家上市许可。这一药物的正式获批为干眼症治疗领域带来了全新的选择，满足了快速增长的治疗需求。　　干眼症的大规模挑战与市场潜力　　随着电子设备的广泛使用、老龄化进程的加速以及不健康用眼习惯的普遍存在，干眼症的发病率在中国持续上升。据统计，国内超过3亿人受到干眼症或相关症状的困扰。　　华经产业研究院的数据显示，2024年中国干眼药物市场规模将达到47.9亿元，自2020年至2024年的年复合增长率高达16.17%。这一快速增长的市场背景为干眼治疗药物的发展创造了极大的空间，也为创新疗法带来了机遇。　　利非司特：多维抗炎，快速见效　　干眼症的核心病理机制是眼表炎症，炎症的持续会导致干眼的恶性循环，并损害眼表组织。利非司特通过全新机制为干眼治疗开辟了新的路径。这是一种小分子整合素抑制剂，通过与淋巴细胞功能相关抗原-1(LFA-1)结合，阻断其与胞间粘附分子-1(ICAM-1)的相互作用，从而干预T细胞驱动的炎症反应。在此过程中，利非司特“全链条”抑制炎症通路，有效减少炎症导致的眼表损伤。　　显著优势：　　快速起效： 研究表明，使用5%的利非司特滴眼液仅需约2周即可快速缓解干眼症状;　　体征改善： 通过12周治疗，患者的下角膜荧光素染色(ICSS)评分相比安慰剂显著降低;　　相较传统疗法： 环孢素滴眼液(Ⅱ)通常需联合人工泪液使用，并需要12周或更长时间才能见效，利非司特在疗效和便捷性上均具有明显优势。　　原研药背景与国内首仿的突破　　利非司特的原研药物Xiidra®是全球首个经FDA批准的专用于治疗干眼症状和体征的LFA-1拮抗剂。在专利期内，这款药物一直是治疗干眼的处方药物标杆产品。然而，利非司特化合物专利于2024年底在中国到期，其复杂的仿制和临床开发难度意味着同类药物的入局门槛极高。　　康弘药业凭借丰富的研发经验和技术积累，率先完成了利非司特滴眼液在国内的仿制与临床开发。通过Ⅲ期临床试验验证，康弘药业的利非司特滴眼液显示出与原研药物疗效和安全性相似的特点，同时其独家上市也进一步提升了国内干眼治疗的技术高度。　　为患者带来全新选择与快速获益　　利非司特滴眼液(5%)的问世，为中国干眼症患者提供了新的治疗选择。　　快速缓解症状： 在短时间内显著减轻患者的干眼困扰，提升生活质量;　　有效改善体征： 恢复眼表健康，减轻长期炎症对于眼部的危害;　　纯粹抗炎机制： 省去联合治疗的复杂性，提升使用便捷性与患者依从性。　　康弘药业的利非司特滴眼液凭借其快速抗炎、强效改善的特性，为饱受干眼困扰的患者打开了一扇新大门，尤其对中度至重度干眼患者将成为重要的治疗方案。　　结语：干眼治疗领域的新契机　　康弘药业利非司特滴眼液(5%)的国内首仿获批，不仅填补了国内干眼治疗药物的市场空白，也进一步巩固了本土医药企业在创新药物研发上的技术实力。　　随着市场推广的推进，利非司特滴眼液有望改写中国干眼治疗领域的现状，为更多患者提供高效、安全的治疗选择，同时也成为干眼症领域的重要里程碑。

  2025-07-03

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  辉瑞新型抗菌药物思福诺在华正式获批，或终结耐药菌无药可治的困境 近日，国家药品监督管理局(NMPA)官网正式公示，辉瑞研发的新型抗菌药物思福诺®(注射用氨曲南阿维巴坦钠)获批在华上市。这款全球首个覆盖产金属β-内酰胺酶(MBL)多重耐药菌(CRE)全酶型的β-内酰胺类抗生素复方制剂，被批准用于治疗由革兰阴性菌引起的成人复杂性腹腔内感染及医院获得性肺炎(含呼吸机相关性肺炎)。　　在耐药问题日益加剧的背景下，思福诺®的获批被视为抗感染领域的一次重要突破，为耐药菌感染患者带来新的治疗希望。　　耐药威胁升级，新药物亟需突破　　目前，抗菌耐药问题已成为全球公共卫生领域的重大挑战，其中产MBL碳青霉烯耐药肠杆菌科细菌(CRE)因其高水平的耐药性成为最棘手的致病菌之一。这类多重耐药菌对大部分传统抗生素无效，感染患者的死亡率极高，对于医疗机构而言更是应对院内感染的重要难题。　　思福诺®正是针对这种临床未满足需求研发的药物，通过全新组合和创新设计，为革兰阴性菌感染提供了强而有效的治疗手段。　　临床试验：强效疗效与显著优势　　思福诺®的获批基于两项国际多中心III期临床试验(REVISIT和ASSEMBLE)的数据。这些研究严格验证了该药物在治疗多重耐药革兰阴性菌感染时的疗效和安全性。　　REVISIT研究(复杂性感染)　　微生物应答率：思福诺®治疗组达到76%，展现了显著的效果。　　ASSEMBLE研究(MBL酶相关感染)　　临床治愈率： 思福诺®在治愈访视阶段的治疗组临床治愈率高达41.7%，而对照组中使用最佳可用治疗(BAT)的患者为0%;　　生存率： 28天全因死亡率方面，思福诺®治疗组仅为8.3%，对比对照组的**33.3%**显著降低，将患者死亡风险减少了四分之三。　　强大的临床数据充分证明了思福诺®在应对耐药菌感染方面的显著优势，这无疑是这一领域潜在的“救命药”。　　辉瑞抗感染领域的持续布局　　思福诺®的上市延续了辉瑞在抗感染药物领域的战略布局。早在2019年，辉瑞的头孢他啶阿维巴坦钠(思福妥®)已在中国成功上市，用于治疗复杂性腹腔感染及医院获得性肺炎，并在2025年进一步扩展到儿童人群，包括新生儿适应症。　　Jean-Christophe Pointeau指出：“辉瑞在抗菌药物领域深耕多年，从未停止探索新型治疗方案以应对全球性抗菌耐药性问题。我们相信思福诺®的推出将为患者提供更加精准有效的治疗选择，也彰显了我们在这一领域的技术实力。”　　国内竞争加剧：本土药企进军耐药菌治疗　　随着思福诺®在中国获批，中国抗耐药菌药物市场即将迎来更加激烈的竞争局面。多个本土药企已积极布局这一领域，依托技术创新和临床验证争夺市场份额。　　信诺维：　　2024年12月，该公司研发的1类新药福诺巴坦/亚胺培南/西司他丁已提交Pre-NDA，针对革兰阴性菌感染的疗效备受市场关注。　　复星医药：　　2024年4月启动的两项III期临床试验，主要评估其新药OP0595联用头孢吡肟或氨曲南，用于治疗需氧革兰阴性菌感染，其开发进程同样引人注目。　　随着思福诺®的上市，其将与本土药物形成激烈竞争，也推动了行业整体技术升级和市场规范化。　　未来意义：重新定义耐药菌治疗格局　　思福诺®的成功获批不仅填补了产MBL多重耐药菌治疗领域的空白，还为复杂感染的治疗提供了机制全新的解决方案。其高效、安全及广谱的特性，使其在以下方面具有深远的影响：　　覆盖重大适应症： 思福诺®能够有效应对复杂感染和医院获得性感染，为国内外的院内感染防控带来新标准;　　国际认可： 该药物已被欧盟、英国等全球多个国家批准使用，并获得国际权威指南的推荐;　　引领研发方向： 为同类创新药物研发提供了重要参考，并推动抗菌药物从“重数量”向“重机制”的方向发展。　　结语：抗感染治疗的新里程碑　　思福诺®在中国的获批，不仅显现了辉瑞在抗感染领域的技术突破，也昭示了抗菌耐药这一全球性问题正迎来新机遇和新方案。在全球多重耐药菌威胁持续加剧的背景下，每一个新药的上市都意义非凡。　　未来，随着更多新药的上市和本土企业技术实力的提高，中国将扮演更加重要的角色，为全球抗菌事业贡献更多解决方案。作为新篇章的开端，思福诺®的上市值得行业期待。

  2025-07-03

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  创新药迎来“全链条”政策支持，本土医药发展提速 6月30日，国家医保局和国家卫健委联合发布了《支持创新药高质量发展的若干措施》(以下简称《措施》)，为解决多年来创新药在“研发难、支付难、进院难”上的核心痛点，推出了16项针对性举措。这份被誉为“一场及时雨”的政策，从数据开放、支付创新到准入松绑，为推进创新药“从实验室到病床”的全链条发展注入了新的动力。　　研发端：医保数据开放为创新提供导航　　国家医保局自成立以来，通过累计7轮医保目录调整，已将149款创新药纳入医保范围，有效提升了新药的可及性和医保基金保障能力。数据显示，截至2025年5月，医保基金已为谈判创新药累计支付超4100亿元，带动药品销售额突破6000亿元。　　《措施》的亮点之一在于，拟开放全国统一的医保信息平台，向创新药研发企业提供疾病谱、临床用药需求等高价值核心数据。这将为新药研发提供“真实世界”的精准导航，有助于企业更高效地确定研发方向、优化研发管线，以减少盲目投资和开发风险。　　为解决研发长期资金不足的困境，政策还鼓励商业保险公司通过设立创新药投资基金等方式介入，为创新药研发引入新能源。同时，新药在申请上市的同时即可向医保部门申请“点对点”政策指导，使企业能够明确医保准入的关键条件，助力研发精准和高效推进。　　支付端：商保目录为高值创新药开辟新出路　　“进医保降价太多，不进医保市场难开拓”一直是创新药企业面临的困局。《措施》创新性推出“双轨制”解决方案，同时涵盖医保目录和商业健康保险目录。　　医保路径的优化：　　继续动态调整医保目录，符合条件的创新药可按程序纳入。针对重大公共卫生事件，创新药甚至可探索临时纳入机制。　　通过药物经济学评估制定合理支付标准，并优化续约规则，对新增适应症或销售超预期的产品降幅限制，使市场预期更加稳定。　　商保目录的开辟：　　《措施》首次提出设立“商业健康保险创新药目录”，重点覆盖具有显著临床价值但超出医保范围的创新药。目录药品可享受价格协商保密、不纳入自费率考核等优势，为价格较高的突破性疗法提供全新支付渠道，填补医保覆盖的空白，实现二者互补。　　国家医保局表示，未来将实现商保目录与医保目录同步申报、同步调整程序，并赋予商业保险公司在价格协商和准入评审中的关键决策权，充分尊重市场主体地位。　　准入端：打通进医院的“最后一公里”　　创新药进入医保后，如何推动医院临床使用一直是一大关卡。《措施》明确提出以下支持：　　鼓励医院调整药品目录： 医保目录更新后，医疗机构应及时召开药师会，根据患者需求调整药品配备，防止创新药因“药占比”或用药目录数量限制无法进入医院。　　取消“一品两规”限制： 允许医保谈判药品与商保目录药品突破药品规格数量限制，从而提高高价值药品进入医院的几率。　　灵活支付机制： 对于无法按照现有病种支付体系(如DRG/DIP)结算的创新药病例，医疗机构可申请特例管理，按季或按月组织评审，确保为救命药开辟支付空间。　　多元支付和国际化：开拓创新药新生态　　《措施》不仅积极拓宽创新药支付渠道，还在提升患者用药可及性方面做出了诸多努力：　　联合商业健康保险： 鼓励商保产品纳入创新药目录，医保部门将给予数据共享和结算支持，以扩大参保人员的药品覆盖范围。　　慈善捐赠与社会支持： 鼓励社会力量通过慈善捐赠帮助困难人群用上创新药。　　在国际化方面，政策提出鼓励药企通过港澳地区面向东南亚、“一带一路”沿线国家搭建全球创新药交易平台，推动中国创新药走向国际，同时引进更多先进国际药物进入中国市场。　　加强监管与可持续性　　在大力支持创新药发展的同时，《措施》也提出了严格监管机制：　　创新药支付被纳入医保监管重点范围;　　全面推广药品追溯码，确保基金安全;　　通过质量抽检和独立审评，避免资源浪费和不必要的基金支出。　　结语：引领创新药发展的新风向　　《措施》以全链条支持为核心，通过聚焦研发、支付和准入等关键环节，为国内创新药产业释放了政策红利。患者获益、企业信心提升、市场生态优化将成为这场改革的积极连锁反应。　　可以预见，随着《措施》的逐步落地，更多突破性“救命药”和“好药”将快速惠及患者，同时也将推动本土医药行业迈向高质量发展的新阶段，为全球医药创新贡献更多中国力量。

  2025-07-02

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  全球首创！度普利尤单抗获FDA批准治疗大疱性类天疱疮 6月20日，赛诺菲与再生元联合宣布，其重磅药物度普利尤单抗(Dupixent)已获得美国FDA批准，用于治疗成人大疱性类天疱疮(BP)的补充生物制品许可申请(sBLA)。这一里程碑式的批准使度普利尤单抗成为全球首个专门用于治疗BP的靶向药物，为患者提供了一项全新的治疗方案。　　大疱性类天疱疮：一种棘手的慢性皮肤病　　BP 是一种慢性、复发性、具衰弱性的自身免疫性皮肤病，主要发生于老年人。其主要表现为剧烈瘙痒、水疱及皮肤红肿和疼痛，水泡和皮疹可能遍布全身，容易引发皮肤出血和结痂，显著增加感染风险并严重影响患者的日常生活功能。目前，口服糖皮质激素(OCS)是一线治疗，但长期使用激素可能带来严重的副作用，因此亟需更为安全、有效的治疗选择。　　II/III期ADEPT研究：数据支持疗效与安全性　　此次FDA批准基于一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照II/III期临床研究(ADEPT研究)。研究共纳入106名中重度BP患者，评估了度普利尤单抗(每两周300mg)联合OCS相较于安慰剂联合OCS的疗效和安全性。　　核心研究结果：　　疾病持续缓解：　　在治疗第36周，度普利尤单抗组实现疾病持续缓解的患者比例达20%，显著高于安慰剂组的4%(p=0.0114)。更新数据显示，度普利尤单抗组的比例为18.3%，同样优于安慰剂组的6.1%。　　OCS减量后疾病控制：　　接受OCS减量治疗后，度普利尤单抗组疾病未复发的患者比例为59%，显著高于安慰剂组的16%(p=0.0023)。　　减少救援治疗需求：　　度普利尤单抗组中42%的患者无需额外救援治疗，而安慰剂组仅为12%(p=0.0004)。　　瘙痒症状减轻：　　度普利尤单抗有效缓解了瘙痒症状，瘙痒明显减少的患者比例为38.3%，显著优于安慰剂组的10.5%。　　次要终点亮点：　　疾病严重程度降低： 度普利尤单抗组中77%的患者疾病严重程度降低，相较安慰剂组的51%更为突出(p=0.0021)。　　减少OCS用量： 度普利尤单抗组的停用OCS天数(40天 vs. 13天，p=0.0072)及OCS累积剂量均明显低于安慰剂组。　　安全性良好：值得信任的治疗选择　　度普利尤单抗组患者的不良事件(AE)发生率为96%，与安慰剂组持平，但未报告任何致死性不良事件，而安慰剂组中有2例因不良事件死亡。常见不良反应包括轻度外周水肿、关节痛、背痛、高血压等，大多数症状为轻度至中度，且可控。　　度普利尤单抗的突破性意义　　度普利尤单抗作为一款2型炎症靶向药物，早已在特应性皮炎、哮喘和鼻窦炎等疾病治疗中展现了卓越的疗效。此次用于BP的批准，标志着其在复杂炎症性疾病治疗领域的又一重大突破。这不仅为BP患者提供了更安全有效的非激素治疗选择，也为医疗界探索其他顽固性皮肤病的治疗方向开拓了新思路。　　未来展望　　度普利尤单抗的成功不仅重新定义了BP的治疗规范，还进一步丰富了其在2型炎症相关疾病的适应症领域。未来，随着更多临床试验的深入开展，其应用范围可能扩展至更多领域，如其他自身免疫性皮肤病或炎症性疾病。　　对于患者而言，度普利尤单抗的推出或将显著改善他们的生活质量，而对于医疗界而言，这一药物的成功经验将为炎症性疾病的新药开发提供重要借鉴。随着这一疗法的普及，大疱性类天疱疮患者的治疗前景将迎来更加光明的未来。

  2025-07-02

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  卡介苗联合β-葡聚糖疗法有望提升实体瘤治疗效果 卡介苗(BCG)疗法作为非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的金标准免疫治疗方法，已经问世近50年。然而，尽管该疗法带来了癌症免疫治疗的革新，但其局限性显著：高达60%的患者在治疗后依然会出现复发，同时还伴随一定的副作用。如今，一项发表在《Immunity》杂志的新研究表明，将BCG疗法与一种名为β-葡聚糖的真菌来源分子联合使用，有望显著提高疗效，并延展至其他癌症治疗领域。　　传统BCG疗法的背景与局限　　BCG疗法诞生于20世纪70年代，由通过减毒的结核杆菌直接注入膀胱，从而训练免疫系统识别并攻击癌细胞。然而，尽管其被广泛应用于全球范围内的膀胱癌治疗，但仍面临治疗复发率高以及显著副作用的问题。患者在治疗过程中可能经历膀胱不适、疼痛以及类似流感的症状，且多次注射也对患者的耐受力提出了更高要求。　　麦吉尔大学医学与健康科学学院的研究团队，正是针对这些问题展开了深入研究。研究负责人Maziar Divangahi教授指出，这项研究将为传统免疫疗法带来突破性进展。　　联合疗法的创新机制　　激活先天免疫，增强抗肿瘤能力　　在最新的临床前试验中，研究团队发现，将BCG与β-葡聚糖(来源于真菌的天然分子)结合，不仅显著提升了疗效，还展现出独特的抗癌机制。这种联合疗法可通过“训练”先天免疫细胞(特别是中性粒细胞)，使其成为对抗肿瘤的有力“战士”。　　研究的关键在于该疗法对骨髓干细胞的重编程作用。通过重塑骨髓干细胞，该疗法生成了一批能够有效渗透肿瘤并抑制肿瘤生长的中性粒细胞。在膀胱癌小鼠模型中，这一方法实现了肿瘤的完全清除，且所有试验小鼠的生存率达到100%。　　“这是一项激动人心的发现，因为它表明，通过训练干细胞，我们可以让作为免疫系统第一道防线的先天免疫细胞发挥更为持久的抗瘤能力，”Divangahi教授解释道。　　更广的应用潜力：从膀胱癌到实体瘤　　更值得注意的是，这一联合疗法不仅对膀胱癌显示出强大效果，还在黑色素瘤的临床前研究中展现了同样的抗癌潜力。这表明，BCG与β-葡聚糖的结合或将在未来被推广至多种实体瘤的治疗中。　　联合疗法背后的意义并不局限于此。传统免疫疗法通常依赖于激活适应性免疫反应，而该方法通过先天免疫细胞训练，提供了一种全新的抗肿瘤免疫路径，从根本上改变了抗癌疗法的设计思路。　　探索下一步：走向临床　　为了验证这一令人振奋的发现，研究团队计划启动膀胱癌患者的临床试验。通过对这套联合疗法的进一步测试，他们希望能够证明其在实际应用中的优越性，并为改善患者预后提供更为持久且安全的治疗方案。　　未来展望　　将卡介苗与β-葡聚糖联合使用的疗法，凭借其“重新训练”免疫系统的创新方式，为提升膀胱癌及其他实体瘤的治疗效果带来了希望。若临床试验成功，这一疗法将引领新一代癌症免疫治疗的浪潮，帮助更多患者实现更佳的生存获益。　　Divangahi教授总结道：“这项研究开启了针对实体瘤治疗的新篇章。通过激活先天免疫，我们能够为患者提供更持久、更有效的抗癌免疫防线。”

  2025-07-01

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  安罗替尼新适应症获批，一线治疗软组织肉瘤迎来新突破 6月30日，国家药品监督管理局(NMPA)公布，正大天晴药业的盐酸安罗替尼胶囊正式获批新适应症，用于联合化疗一线治疗晚期不可切除或转移性软组织肉瘤(STS)。这一批准为软组织肉瘤患者提供了全新的治疗选择，也标志着安罗替尼在抗癌领域的进一步拓展。　　安罗替尼：多适应症覆盖的抗肿瘤"多面手"　　安罗替尼是一款具备抗血管生成作用的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。其通过抑制多种靶点相关通路，包括血管内皮生长因子受体(VEGFR)等，有效阻止肿瘤血管生成和肿瘤生长。　　目前，安罗替尼已在中国获批8个适应症，涵盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、子宫内膜癌、肾细胞癌等多种癌种。本次新增的软组织肉瘤适应症，使安罗替尼的应用范围进一步扩大，也为这一“小众”却极具治疗难度的恶性疾病提供了新的治疗手段。　　III期临床研究数据：显著改善生存期　　安罗替尼的获批得益于III期ALTN-III-04临床研究的积极成果。这项研究是全球首个将抗血管生成药物与化疗联合应用于晚期软组织肉瘤治疗的关键试验，主要评估联合治疗方案对患者的疗效与安全性。　　研究结果显示：　　无进展生存期(PFS)： 安罗替尼联合化疗组的PFS显著延长，为8.57个月，而单独化疗组仅为3.02个月(HR=0.30，P<0.001)。　　客观缓解率(ORR)： 安罗替尼组的缓解率达到17.8%，显著优于化疗组的2.9%(P<0.001)。　　疾病控制率(DCR)： 安罗替尼组表现突出，为79.3%，化疗组为54.7%(P<0.001)。　　总生存期(OS)： 两组均未达到中位值，但安罗替尼组显示出生存改善趋势(HR=0.78)。　　这一数据表明，安罗替尼联合化疗在延长患者生存时间、提高疾病控制率上具有显著优势，为软组织肉瘤的一线治疗提供了更加高效的解决方案。　　软组织肉瘤：治疗挑战与现状　　软组织肉瘤是一种起源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维及血管等多种组织的恶性肿瘤，具有19种组织类型和超过50个亚型。其典型特征包括局部侵袭性生长、高复发率和易转移性。作为一种罕见肿瘤，软组织肉瘤在中国的年发病率仅为2.91/10万，但其复杂性、部分亚型的不良预后以及逐年上升的病例数，使其成为当前肿瘤治疗领域的挑战之一。　　针对不可切除的局部晚期或转移性病例，目前的治疗主要依赖蒽环类药物为基础的姑息化疗。然而，由于各亚型对化疗敏感性存在明显差异，治疗效果往往有限，患者亟需更为精准、高效的新疗法。　　安罗替尼的临床意义与未来潜力　　安罗替尼联合化疗的获批，不仅填补了以抗血管生成为靶点的疗法在软组织肉瘤治疗中的空白，也提供了对这一复杂疾病的新治疗方向。通过联合策略，安罗替尼在软组织肉瘤治疗中的表现已证明其卓越疗效，极大程度上提升了患者的无进展生存期，同时优化了疾病管理的可能性。　　未来，随着更多临床数据的积累，安罗替尼在其他软组织肉瘤亚型和晚期肿瘤治疗中的潜力也有望进一步被挖掘，为更多患者带来希望。　　结语　　正大天晴盐酸安罗替尼胶囊在一线治疗软组织肉瘤中的获批，标志着这款小分子TKI药物的又一重要里程碑。其与化疗的联合使用显著改善了晚期软组织肉瘤的治疗效果，为患者带来了更高的生存获益，也为这一复杂肿瘤的治疗开辟了新的可能。未来，安罗替尼或将凭借其多适应症的成功实践，在国内外抗癌领域发挥更加重要的作用。

  2025-07-01

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  Langmuir研究揭示阻断IDO1酶或成治疗炎症性疾病新突破 近日，德克萨斯大学阿灵顿分校的研究人员在《Langmuir》杂志发表了一项重要研究，揭示通过阻断一种名为IDO1的酶，可能为治疗包括心脏病、糖尿病和癌症等炎症相关疾病提供全新思路。这一研究成果有望帮助数百万患者改善健康。　　IDO1酶与炎症的关键作用　　炎症是免疫系统的重要功能，能够帮助身体对抗感染及修复组织损伤。然而，当炎症处于失控状态时，可能导致细胞功能紊乱并增加多种疾病的风险。在炎症反应期间，巨噬细胞无法正常吸收胆固醇，而这会导致动脉阻塞等慢性疾病的发生。　　德克萨斯大学阿灵顿分校化学系教授Subhrangsu S. Mandal团队的研究发现，IDO1酶在炎症过程中被激活，产生一种名为犬尿氨酸(kynurenine)的物质。该物质会干扰巨噬细胞对胆固醇的代谢，从而诱发胆固醇堆积。然而，当IDO1酶被成功阻断后，巨噬细胞可以重新吸收胆固醇，帮助正常调节胆固醇代谢。这为通过抑制IDO1控制炎症及其相关疾病提供了一种全新可能。　　抑制NOS酶或为另一治疗途径　　研究团队还发现，另一种与炎症相关的酶——一氧化氮合酶(NOS)，能加剧IDO1的有害作用。抑制NOS可能成为调节炎症引发的胆固醇堆积的另一潜在治疗方法。　　对此，Mandal教授表示，“长期以来，巨噬细胞中胆固醇的堆积直接与动脉硬化、心脏病等问题相关。通过更深入了解炎症如何影响胆固醇代谢，我们可以为治疗包括心脏病、癌症以及糖尿病等炎症性疾病探索更多可能的干预措施。”　　下一步：深入研究与临床应用前景　　目前，研究团队计划进一步探讨IDO1在胆固醇调节中的具体机制，以及其他可能相关的酶类作用。如果能够找到一种安全有效的方法抑制IDO1酶活性，可能推动开发出新型药物，用于预防和治疗炎症相关的疾病。　　这项研究的重要性在于：它不仅揭示了炎症与胆固醇代谢之间的关联，也为疾病防控提供了新的治疗视角。通过阻断IDO1来恢复正常胆固醇调节，或能成为预防心脏病、糖尿病及癌症等的关键突破之一。未来，如果相关研究得以进一步验证并应用于临床，或将为数百万患者带来福音。

  2025-06-30

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  信达生物玛仕度肽获批上市，GLP-1赛道再添重磅选手 6月27日，信达生物(01801.HK)宣布，其胰高血糖素(GCG)/胰高血糖素样肽-1(GLP-1)双受体激动剂玛仕度肽(商品名：信尔美，研发代号：IBI362)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于成人肥胖或超重患者的长期体重管理。这款新药的获批为减重治疗市场添加了新的重量级玩家，也进一步引发了对GLP-1赛道的广泛关注。　　玛仕度肽的独特机制和治疗优势　　在6月27日晚举办的玛仕度肽媒体沟通会上，北京大学人民医院纪立农教授指出，玛仕度肽是一种源于自然分子胃泌酸调节素并经过优化的多肽结构，具有同时激动GLP-1和GCG双重受体的独特机制。GLP-1受体的激活可抑制食欲，降低热量摄入;而GCG受体的激活则对脂肪燃烧和内脏脂肪减少有显著作用，为患者带来“燃脂护肝”等综合益处。　　玛仕度肽的一大亮点在于其药物疗效。临床研究数据显示，使用玛仕度肽的患者平均体重下降幅度可达21%，肝脏脂肪含量降低超过80%，腰围减少11厘米，颈围减少3厘米，同时血糖、血压、血脂、血尿酸、肝功能等多项代谢指标得到明显改善。此外，该药物具有长效作用，每周仅需注射一次，极大提高了患者的依从性。　　商业化布局与价格策略　　在产品商业化层面，信达生物商业化战略负责人邓梦卿表示，玛仕度肽作为一款全新一代双靶点减重产品，在减重效果上比单靶点GLP-1产品更为显著。基于其创新性，定价将体现产品的价值，同时在参考同类产品价格的基础上，制定能被市场接受的价格策略。　　肥胖问题与减重市场潜力　　肥胖作为一种慢性代谢疾病，其发病原因复杂，可能由遗传、环境和生活方式等多重因素共同作用。肥胖不仅显著增加心血管、恶性肿瘤及代谢紊乱等健康风险，还会严重影响生活质量。据世界肥胖联盟发布的《2023年世界肥胖报告》，到2030年，全球将有近30亿成人因超重或肥胖受影响，占成年人比例的50%。　　中国肥胖问题同样严峻。依据中国肥胖诊断标准(BMI≥28 kg/m²)，国内超重及肥胖患者已达到5亿人，数量居全球首位，其中九成患者伴随至少一种代谢并发症。例如，50%的超重成人和80%以上的肥胖患者同时患有代谢性脂肪性肝病。药物减重已成为解决这一健康问题的核心手段之一。　　GLP-1市场竞争日趋激烈　　GLP-1受体激动剂因其强效的减重和代谢疗效，近年来风靡全球。诺和诺德的司美格鲁肽和礼来的替尔泊肽作为该领域的“双雄”，全球市场表现亮眼。根据数据，2024年GLP-1市场规模已达528.3亿美元，到2030年预计达到千亿美元。　　在中国，众多企业纷纷布局GLP-1赛道。本土产品包括华东医药的利拉鲁肽、翰森制药的聚乙二醇洛塞那肽、仁会生物的贝那鲁肽和银诺医药的依苏帕格鲁肽等。玛仕度肽的获批则正式加入这场竞争，为市场增添了新的选择。　　未来发展与新适应症探索　　信达生物在发布会上透露，玛仕度肽的降糖适应症也有望在不久后获批。此外，公司正在开展关于代谢性疾病如青少年肥胖、睡眠呼吸暂停综合征等领域的临床研究，旨在进一步拓展产品应用场景。　　信达生物首席财务官由飞表示，减重药物在国内尚属新兴治疗领域，公司将秉持长期视角，以患者需求为导向，扩大市场渗透率并建立强有力的品牌口碑。　　结语　　随着玛仕度肽的成功获批，中国GLP-1赛道迎来了更多的竞争与更大的发展空间。凭借“GLP-1+GCG”双靶点机制带来的优异减重效果，信达生物有望在日益扩大的肥胖治疗领域占据一定的市场份额。同时，信达生物的商业化与支付体系布局将为其产品推广提供更有力的支持，为肥胖患者带来更多治疗新选择。

  2025-06-30

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  Precede Biosciences获5700万美元A轮融资，利用血液加快精准药物的研发 Precede Biosciences是一家专注于精准医疗领域的生物科技公司。他们的目标是通过研究和开发新型技术和工具，利用个体血液样本来加快药物的研发过程。他们相信，通过深入了解个体血液中的生物标记物，可以更好地预测疾病的发展和药物治疗的效果，从而实现精准医疗。这笔5700万美元的融资将有助于Precede Biosciences进一步推动他们的研究和开发工作。他们计划利用这些资金进一步改进他们的技术和分析方法，提高其预测个体药物反应的准确性和精度。Precede Biosciences的创始人兼首席执行官表示，血液是一个非常重要的生物样本，其中包含了丰富的信息，可以用于预测疾病的发展和个体对药物的反应。通过深入研究血液中的生物标记物，他们希望能够帮助医生更好地为患者定制治疗方案，提高疗效，并减少不必要的药物副作用。另外，预计Precede Biosciences还将利用这笔融资加强公司的市场推广和扩大规模。公司计划招募更多的研发人员和专家，加快技术开发和临床研究进程，进一步提升公司的竞争力。总的来说，Precede Biosciences获得这笔5700万美元的A轮融资将对他们的研究和发展工作产生积极影响。通过利用血液来加快精准药物的研发，他们有望为患者提供更个性化和有效的治疗方案，以改善疾病的预后和生活质量。

  2023-10-10

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  美机构：研发出能杀死所有实体癌瘤的药物AOH1996 美国顶级癌症治疗和研究机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心周二发布公告称，在临床前研究中，该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤(癌瘤)的靶向化疗药物。　　然而，中文互联网流传的“美机构研发出能杀死所有实体癌瘤的药物”这个消息，可信吗?凤凰网《CC情报局》请教了科普作家庄时利和、ZEALER，他们表示，这种药物我们每年都能见到几个到几十个，对于真实效果还需持谨慎态度。　　仅在动物模型中杀死癌细胞，人体临床才可验证真实患者是否有效　　公告里所提及的临床前研究，已经以论文的形式发表在《细胞化学生物学》期刊上。前文提及的这款药物(AOH1996)，是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA(增殖细胞核抗原)抑制剂。背后的原理也很容易解释。增殖细胞核抗原在DNA复制和修复的过程中非常重要，这款药物特别针对增殖细胞核抗原的一个癌变形，这种蛋白质在所有扩展瘤的DNA复制和修复过程中起着关键作用。根据临床实验前研究的报告，研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。最终结果的结果是，AOH1996引发了癌细胞的死亡(或者叫凋亡)，同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。　　随着动物模型验证药物可行性后，AOH1996也已经进入Ⅰ期临床试验阶段，该阶段主要测试药物的安全性和推荐使用剂量等情况。根据美国临床试验资料库的数据显示，这个阶段的试验预期在明年3月底前结束。也就是说，大概在一年左右的时间里，我们就能看到这款药物在真实患者身上使用的数据(clinicaltrials.gov)。　　进入临床试验阶段的药物中，最终只有约1/10可以获批上市，需谨慎观察　　根据历史数据，所有候选药物能通过临床试验最终获批上市的概率(likelihood of approval，LOA)是9.6%，如果除开失败率最高的肿瘤类(oncology)药物临床试验的话，这个数字是11.9%。具体来说，Ⅰ期临床试验平均花费100~300万美金，成功率63.2%;Ⅱ期临床试验平均花费400~1200万美金，成功率30.7%;Ⅲ期临床试验平均花费3000~5000万美金，成功率58.1%;新药生产上市注册申请/生物制品许可申请(NDA/BLA)到最终获批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期临床的话，平均还要相当于一次Ⅰ期临床试验的花费。　　所以每10个有资格进入临床试验阶段的药物当中，最终只有1个可以获批上市。这还是抛开海量的在细胞实验或者动物试验阶段就折戟沉沙的药物，而今天媒体报道的这款药就还处于细胞实验阶段。希望城市(City of Hope)的临床试验确实非常多，癌症研究水平很强，但是还是要看后续这款药的临床试验结果，谨慎观察吧。对于肿瘤患者而言遵循指南治疗才是最重要的。

  2023-08-03