医药资讯
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正大天晴TSLP单抗启动新Ⅲ期临床研究，抢滩百亿美元呼吸疾病市场 近日，根据国家药物临床试验登记与信息公示平台发布的信息，正大天晴的1类创新药TQC2731注射液已登记一项新的Ⅲ期临床试验，试图用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)。此前，TQC2731因其突破性发展潜力曾被评为“最具临床潜力价值TOP15黑马奖”，目前在哮喘、慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特应性皮炎等多项适应症中均处于临床开发的第一梯队，并已在美国和加拿大开展相关临床试验。 值得注意的是，目前国内尚无TSLP靶点单抗获批上市，而正大天晴的TQC2731有望成为首款获批的国产TSLP单抗药物，备受市场期待。 CRSwNP：呼吸疾病中的重要治疗痛点 高发病率与严重生命周期负担 CRSwNP是慢性鼻窦炎的一种亚型，在普通人群中的患病率约为2%-4%，但在特殊群体中比例更高： 哮喘患者：患病率上升至7%-15%; 重度哮喘患者：这一比率高达50%。 CRSwNP合并重度哮喘大大降低了患者的生活质量，并增加了社会经济负担。传统治疗方案虽然有效，但受限于长期糖皮质激素使用的副作用以及内镜鼻窦手术的高复发率，临床急需更安全更有效的治疗方案。 TQC2731：靶向TSLP的生物制剂 TQC2731是一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)的人源化单克隆抗体。作为一种气道上皮细胞分泌的“警报分子”，TSLP在气道炎症的发生和维持过程中起到了关键性作用。通过阻断TSLP，TQC2731能够有效中断炎症反应的级联机制，被视为慢性气道炎症疾病治疗领域的颠覆性靶点之一。 治疗市场的广阔前景： 全球范围内，TSLP单抗正被认为是引领呼吸疾病生物制剂时代的标志性靶点，相关市场潜力预计超百亿美元。 根据研究数据约有40%的CRSwNP患者(包括那些手术后复发的患者)可能依赖生物制剂治疗，这进一步凸显了TQC2731的市场价值。 国内外合作开拓全球市场 2017年，正大天晴与博奥信达成合作，获得TQC2731在大中华区的开发及商业化权益。2024年，正大天晴进一步与Aclaris Therapeutics, Inc.签署全球合作协议，为TQC2731进军国际市场铺平了道路。 研发进程领先 作为国内首款进入Ⅲ期临床阶段的TSLP单克隆抗体药物，TQC2731的开发速度明显领先于同类国产药物。根据研究计划，TQC2731不仅希望成为全球第二款获批的TSLP单抗药物，也有望率先填补国内此类治疗的市场空白。 呼吸疾病领域的持续创新与布局 呼吸疾病是正大天晴重点布局的领域之一，公司已推出包括天晴速畅、天晴速乐等多款治疗药物。此外，多个创新药物正在稳步推进： TQC3721吸入混悬液/粉雾剂 TQC3927吸入粉雾剂 TQC2938注射液 这为正大天晴构建了一个完善的呼吸疾病产品矩阵，垂直覆盖从慢性病到急性病、多种病理机制的治疗方案，并提供联合用药可能，从而进一步提升企业在呼吸疾病领域的核心竞争力。 总结：国产创新药的新里程碑 TQC2731的开发进程不仅展现了正大天晴在呼吸疾病领域的创新实力，也为国产创新药物参与全球竞争提供了新的示范。作为国内首款进入Ⅲ期临床的TSLP单抗药物，TQC2731承载着应对CRSwNP、哮喘等多种适应症治疗需求的重任。未来，随着其研发与商业化落地，TQC2731将为更多患者带来治疗新希望，同时助力国产创新药在国际市场赢得更多关注与认可。2025-07-23
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中国生物研制脊灰疫苗再获WHO预认证，为全球脊灰根除注入力量 7月18日，国药集团中国生物北京生物制品研究所自主研发的5人份Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(Vero细胞，简称sIPV)正式通过世界卫生组织(WHO)预认证。这是继2022年1人份sIPV获得预认证后，北京生物制品研究所在脊灰疫苗国际化进程中的又一重要突破。 为全球免疫注入中国力量 作为预防脊髓灰质炎(简称“脊灰”)的重要手段，疫苗的研发和推广对全球公共卫生具有重要意义。此次5人份sIPV的获批，不仅能够降低疫苗运输和接种成本，还为众多发展中国家提供了更加经济、更加便捷的免疫方案。中国脊灰疫苗的创新成果为全球根除脊灰的行动注入了来自中国的强大支持。 脊髓灰质炎：难治但可预防 脊髓灰质炎是一种由肠道病毒属中的脊髓灰质炎病毒引发的急性传染病，传染率高，主要影响5岁以下儿童。对每200例感染者，有一例可能出现不可逆转的瘫痪，尤其是腿部受影响。令人遗憾的是，脊灰至今尚无特效药可治疗，但疫苗接种已被证明是预防脊灰的最有效手段，全球免疫接种工作已取得显著成效。 中国脊灰疫苗的创新里程碑 从国内到国际市场的全面布局 北京生物制品研究所在脊灰疫苗领域从未止步： 2015年：研发上市的口服I型III型脊髓灰质炎减毒活疫苗(bOPV)率先获得国内批准，并于2017年通过WHO预认证，累计供应国际市场约3亿剂次。 2022年：1人份Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(sIPV)通过WHO预认证，成为中国生物在脊灰疫苗领域实现国际质量认证的重要里程碑。 2025年：5人份sIPV获得WHO预认证，其更加经济且便捷的设计进一步提升疫苗的可及性，助力全球免疫战略。 5人份sIPV的意义：降低成本与提升效率 5人份sIPV相较于传统1人份疫苗，能显著降低疫苗单位运输及存储成本，提高接种效率，为资源有限的发展中国家提供了更具性价比的解决方案。这种创新不仅展现了中国在疫苗研发中的技术实力，也体现了对于全球公共卫生事业的深切关怀。 持续发展：为全球免疫战略升级赋能 展望未来，北京生物制品研究所将坚定秉承创新精神，致力于用更优质的产品和更完善的服务支持全球脊灰免疫工作。 下一步计划将围绕脊灰疫苗的进一步优化展开，协同国际卫生组织，为更加高效、更加可及的疫苗接种解决方案贡献力量，为全球公共卫生事业作出更大的贡献。 总结：中国疫苗力量助推全球健康 此次5人份Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗通过WHO预认证，标志着中国生物制品研究所在国际疫苗领域的持续创新与突破。这不仅彰显了中国在健康领域的技术实力，同时也预示着中国能够在全球公共卫生治理中发挥更重要的作用。未来，中国脊灰疫苗将以更高效、更低成本的形式服务更多国家，为全球脊灰的彻底根除提供坚实保障。2025-07-23
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强生首创口服IL-23R拮抗剂提交上市申请，或树立银屑病治疗新标准 7月21日，强生公司宣布，已正式向美国食品药品监督管理局(FDA)提交Icotrokinra的新药上市申请(NDA)。作为一款全球首创的口服IL-23受体拮抗剂，Icotrokinra针对12岁及以上患者的中重度斑块状银屑病(PsO)，展示了卓越的疗效及良好的安全性，被寄予厚望。 Icotrokinra：全球首款靶向IL-23R的口服肽类药物 Icotrokinra是一款独特的靶向IL-23受体(IL-23R) 的口服治疗药物，其创新设计能够高效阻断IL-23与受体的结合，结合亲和力达到pM级别。这种机制对于抑制斑块状银屑病的炎症反应至关重要，同时在其他IL-23介导的免疫性疾病中也具有潜在应用价值。 背景与合作： Icotrokinra由Protagonist Therapeutics原研开发。早在2017年，强生与Protagonist就合作达成许可协议，最初针对一代IL-23R药物开发。随后在2019年和2021年进一步扩大合作范围，分别纳入了二代IL-23R药物(包括Icotrokinra和JNJ-5186)。累计交易总额或高达10亿美元以上。 临床表现：全面达成主要和次要终点 此次上市申请基于ICONIC临床开发计划的四项关键III期研究(ICONIC-LEAD、ICONIC-TOTAL、ICONIC-ADVANCE 1和ICONIC-ADVANCE 2)。研究表明，Icotrokinra只需每日口服一次药片即可显著改善皮损清除率，同时安全性与耐受性均表现良好。 ICONIC-ADVANCE研究亮点 在ICONIC-ADVANCE 1和2研究中，Icotrokinra在多项指标中表现优于TYK2抑制剂氘可来昔替尼(Deucravacitinib)。研究结果显示： 共同主要终点：第16周IGA评分0/1(清除或几乎清除)与PASI 90改善率显著高于安慰剂; 关键次要终点：第16周和第24周在各次要终点(如扩展部位疗效)上展现明显优势; 不良事件(AEs)：Icotrokinra组不良事件发生率与安慰剂组相近(49.1% vs 51.9%)，未发现新的安全性信号。 银屑病特定部位疗效 在ICONIC-TOTAL研究中，Icotrokinra向银屑病的棘手部位(如头皮和生殖器区域)展现了潜在治疗价值。这一数据已在2025年皮肤研究学会(SID)年会中公布，进一步证明了其全面疗效。 临床深入拓展：从头对头研究到长期数据 长期分析： ICONIC计划研究还汇总了52周以上的长期治疗数据，显示持续治疗能够进一步巩固疗效，包括随机停药分析中维持作用的显著优势; 头对头研究(ICONIC-ASCEND)： 强生正在进行III期ICONIC-ASCEND研究，首次直接对比Icotrokinra与生物制剂乌司奴单抗(Ustekinumab)的疗效，此次研究被认为是银屑病治疗研发的重要里程碑。 一场革命：银屑病治疗或迎来新格局 强生创新制药免疫皮肤病与呼吸相关领域负责人Liza O'Dowd表示，Icotrokinra有望通过高效、方便的口服治疗方案，改变医生与患者对银屑病管理的认知，也可能重新定义这类免疫疾病的治疗新标准。 小结：口服大单品的潜力 未来，Icotrokinra的上市将为中重度银屑病患者带来突破性疗法，为该领域全球市场注入新鲜活力。这不仅代表了银屑病治疗的一次革新，也彰显了强生在全球免疫性疾病治疗领域的创新实力。2025-07-22
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华东医药罗氟司特乳膏Ⅲ期临床达主要终点，为银屑病患者带来新希望 近日，华东医药股份有限公司旗下全资子公司杭州中美华东制药有限公司宣布，其自主研发的0.3%罗氟司特乳膏(ZORYVE®)在中国斑块状银屑病Ⅲ期临床试验中取得积极顶线结果。这项突破性研究为中国银屑病患者带来了全新的治疗希望，同时也进一步增强了华东医药在自身免疫领域及皮肤外用制剂领域的研发竞争力。 罗氟司特乳膏：全球首创PDE4外用抑制剂 ZORYVE®乳膏 是全球首个被批准用于治疗斑块型银屑病的局部外用PDE4抑制剂，其活性成分为罗氟司特(Roflumilast)。作为一种选择性非激素类药物，它具有高效、高选择性的特点，可通过抑制**磷酸二酯酶-4(PDE4)**来缓解炎症反应。 PDE4是细胞内的关键酶，过度活跃会引发炎症介质增多，而罗氟司特通过抑制PDE4的活性来减少炎症因子生成，从而减少银屑病患者的皮损和瘙痒症状。 中国Ⅲ期临床试验取得积极成果 此次中国Ⅲ期临床试验为一项多中心、随机、双盲、赋形剂对照研究，旨在评估每日一次0.3%罗氟司特乳膏 在≥6岁中国斑块状银屑病患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。 研究由北京大学人民医院张建中教授与周城教授牵头，在全国31家临床中心开展，共入组了190例受试者。 临床结果亮点 主要终点：8周治疗后，罗氟司特乳膏组达到IGA(研究者总体评估)成功的患者比例为38.8%，显著高于赋形剂组的10.3%(P<0.0001)。 IGA成功定义为IGA评分为“0”或“1”，并较基线改善≥2分。 次要终点：PASI-75(皮损面积与严重程度指数减少≥75%)达标率在治疗组为43.6%，赋形剂组仅为7.0%(P<0.0001)。 其他终点：在间擦区域IGA评分(I-IGA)和最严重瘙痒评分(WI-NRS)方面，治疗组的改善显著优于赋形剂组。 安全性：未观察到治疗相关的严重不良事件(SAE)，整体耐受性优良，与海外研究一致，未发现新的安全性信号。 此外，另一项针对0.15%罗氟司特乳膏治疗轻中度特应性皮炎的中国III期研究也已完成随访，预计不久后将公布顶线数据。 银屑病：全球性慢性病，患者需求未被满足 银屑病是一种慢性、复发性、自身免疫性皮肤病，全球约0.09%-11.43%人口受其困扰。据世界卫生组织(WHO) 数据，它已成为最常见的慢性皮肤病之一，其斑块状银屑病特征明显，患者多伴随银白色鳞屑覆盖的圆形或椭圆形皮损，严重时可能致残。 在中国，银屑病患者由于疾病治疗选择有限，往往面临较低的生活质量及长期健康困扰。ZORYVE®乳膏的成功研发和推广，或将为银屑病的治疗领域带来重要改变。 ZORYVE®乳膏为何脱颖而出? 与传统激素类或其他外用制剂相比，ZORYVE®乳膏因其创新机制和剂型兼具以下优势： 高效性：快速起效，减少银屑病皮损面积和严重程度，同时缓解全身瘙痒。 安全性：不含激素，可长期使用，适用于包括面部、腹股沟等敏感部位在内的特殊区域。 应用便捷：其独特的HydroARQ™技术，提供轻盈质地和快速吸收的保湿配方，显著提高患者用药体验。 这一药物的问世，有望填补银屑病外用治疗领域的技术空白，为国内患者提供更加优质和便捷的治疗选择。 掘金“自免蓝海”，华东医药全链布局 自免疾病是华东医药重点布局的三大领域之一。近年来，公司大力引进全球领先的产品与技术，并积极推动自主创新研发。 目前，华东医药在银屑病治疗领域形成了单抗、口服和外用制剂的“黄金组合”，涵盖了乌司奴单抗注射液、环孢素软胶囊、ZORYVE®乳膏及泡沫剂等多个核心产品。同时，公司还在特应性皮炎、脂溢性皮炎等自身免疫性疾病领域延伸布局，加强外用制剂研发能力，并建成了多条外用制剂生产线。 根据弗若斯特沙利文数据，全球自免疾病药物市场预计到2030年将增长至1767亿美元，华东医药的综合布局为其在这一蓝海赛道中抢占先机奠定了坚实基础。 未来展望：向全球患者提供更多可能 ZORYVE® 乳膏在中国Ⅲ期研究达主要终点，不仅是华东医药在皮肤外用制剂领域的重要里程碑，更是其加速迈向全球化、深耕自免领域的重要一步。凭借强大的创新能力与完整的产品矩阵，华东医药有望在未来推动更多突破性疗法，为中国及全球患者提供多样化、全周期的治疗方案，成为自免药物领域的领导者之一。2025-07-22
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罗氏公司小核酸药物治疗天使综合征取得积极进展，临床结果登上《Nature Medicine》 天使综合征(Angelman syndrome)是一种罕见的遗传性发育障碍，影响了全球新生儿中的约1/20000人。这一疾病患者通常表现为严重的智力障碍、癫痫发作、睡眠障碍、运动不协调及缄默症。有趣的是，这些儿童经常带着微笑，因此被称为“天使综合征”。然而，对患者和家庭而言，这一疾病带来的生活影响却是沉重而深远的。 针对这种复杂的遗传疾病，目前尚无根治方法，主要以症状管理为主，包括抗癫痫药物、语言和行为康复等。 天使综合征的遗传机制 天使综合征由15号染色体上的印迹基因UBE3A的突变或缺失引起，这是一种复杂的单基因遗传病。UBE3A基因具有印记效应，即来自父亲的拷贝会受到其反义链长链RNA(UBE3A-ATS)的沉默，只有来自母亲的拷贝能够表达。如果母亲的UBE3A基因发生突变或缺失，就会导致患者无法产生足够的UBE3A蛋白，从而换上天使综合征。 罗氏公司Rugonersen临床试验取得突破性进展 2025年7月11日，罗氏公司(Roche)在国际医学权威期刊《Nature Medicine》上发表了一项针对天使综合征的I期临床试验结果，标题为《The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial》。 这项研究揭示了Rugonersen(RO7248824)在天使综合征治疗中的重要意义。作为一款反义寡核苷酸(ASO)药物，Rugonersen通过抑制UBE3A-ATS，解除其对父系UBE3A基因的沉默，从而恢复UBE3A基因的表达。这一作用机制首次在临床试验中展现了其潜在的治疗价值。 TANGELO试验：评估安全性和疗效的多中心研究 这项名为TANGELO的I期临床试验是一项多中心、开放标签、多剂量递增研究，针对1-12岁天使综合征儿童患者(共61人，男33人，女28人)展开。试验的主要终点为评估Rugonersen的安全性及耐受性，次要终点为药代动力学，探索性终点包括脑电图δ波功率(2-4赫兹)和多维度发育与行为量表评分结果。 初步结果：安全性良好，症状改善信号明确 安全性与耐受性：Rugonersen在试验中达成了主要终点，具有可接受的安全性和耐受性。 探索性疗效：在天使综合征相关脑电图异常(δ波功率)方面，Rugonersen表现出剂量依赖性部分正常化的趋势。此外，在儿童发育量表(Bayley III)和适应行为量表(Vineland III)中，Rugonersen显示出对核心症状的改善信号，其疗效超出了自然病程数据的预期范围。 这些疗效虽属初步结果，但提供了强有力的依据来支持Rugonersen在天使综合征治疗中进一步开发的潜力。 临床意义：填补治疗空白的潜在疗法 天使综合征作为一种无法治愈的罕见病，其治疗领域长期充满挑战。现有疗法仅能在一定程度上缓解癫痫或行为问题，而Rugonersen通过恢复父系UBE3A基因的表达，为缓解患者核心症状开辟了全新路径。 展望：从初步试验迈向未来开发 本次临床试验的成功为Rugonersen的后续开发奠定了重要基础。随着试验进一步展开，Rugonersen有望在未来成为天使综合征的首个靶向基因治疗药物，为患者和家庭带来希望。 虽然当前研究结果处于初期阶段，但它已为科学家们深入理解天使综合征的遗传学机制提供了宝贵洞见，也为更多罕见病的创新治疗指引了新方向。2025-07-21
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白蛋白市场迎革命性产品！水稻源重组人白蛋白上市 7月18日，国家药品监督管理局(NMPA) 公告显示，武汉禾元生物科技股份有限公司 的重组人白蛋白注射液(水稻)(商品名：奥福民，HY1001)正式获批上市。该产品通过优先审评审批程序批准，旨在用于治疗肝硬化低白蛋白血症(≤30g/L)，标志着我国白蛋白药物研发领域迎来颠覆性突破。 白蛋白的价值及国内市场现状 被誉为“黄金救命药”的白蛋白广泛应用于多种危急重症，包括肝硬化腹水、烧伤烫伤、手术体液补充和失血性休克等。数据显示，2023年和2024年，国内白蛋白的终端销售额分别达到344亿元和300亿元。 然而，当前市场上使用的人血清白蛋白几乎全部依赖于人类血浆提取，而我国血浆资源长期短缺，大量需求依赖进口。数据显示，2023年国内人血清白蛋白批签发批次中，进口产品占比达60%，2024年进一步升至69%，不仅提高了成本，更导致白蛋白供应时常出现短缺的困境。 禾元生物的创新突破：水稻造白蛋白 为了破解白蛋白供应难题，禾元生物开创性地提出了通过基因工程从水稻制造白蛋白的“稻米造血”技术。这项技术通过将人白蛋白基因导入水稻种子，利用水稻胚乳细胞表达目标蛋白。这一平台包括水稻高效重组蛋白表达系统(OryzHiExp) 和纯化技术平台(OryzPur)。 与传统的血浆提取法和酵母表达体系相比，水稻胚乳表达体系具备以下优势： 更高安全性：无血源性疾病传播风险; 低免疫原性：降低患者的免疫反应风险; 绿色环保：生产过程对环境友好; 大幅降低成本：避免对血浆资源的依赖。 临床性能验证：疗效与人源白蛋白相当 2024年11月，禾元生物披露了HY1001的关键Ⅲ期临床试验数据。在肝硬化低白蛋白血症患者中，HY1001以20g/天、最长给药14天 的剂量显著提升了患者血清白蛋白水平，其疗效与传统人血浆提取的白蛋白(pHSA)相当。在随访期内，HY1001表现出与pHSA类似的稳定效果，并显示出良好的安全性。 商业化布局：从研发到规模化生产 在商业化布局方面，禾元生物已建立了年产10吨原液(100万瓶注射液) 的智能工厂，并获得了《药品生产许可证》。同时，其位于武汉光谷的7万平方米生产基地正加紧建设，预计到2026年投产后，年产能将提升至120吨原液(1200万瓶注射液)。 此外，禾元生物还与贝达药业达成商业化合作协议，后者获得HY1001在约定区域内的独家经销权，以加速该药物在国内市场的推广和覆盖。 拟科创板上市，为未来发展注入助力 为了进一步推动产业化，今年禾元生物提交了科创板IPO注册申请，计划发行约9000万股，拟募资约24亿元。其中，重组人白蛋白生产基地建设项目 是此次融资募集的核心用途。这一举措不仅将助力HY1001的供给能力进一步扩大，也为公司未来在生物制药领域的发展提供强大支持。 开启白蛋白发展的新纪元 HY1001的上市，不仅是禾元生物技术创新的巨大胜利，也是国内白蛋白市场的里程碑。通过替代传统血浆白蛋白来源，这款“水稻白蛋白”有望缓解我国对白蛋白进口的长期依赖，为患者提供更安全、更高效、更可负担的治疗选择。2025-07-21
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穿心莲内酯新突破：或显著抑制宫颈癌生长，为治疗提供新希望 宫颈癌是全球女性中最常见的恶性肿瘤之一，仅次于乳腺癌，在女性癌症相关死亡原因中排名第三。根据世界卫生组织(WHO)数据，全球每年有超过50万新诊断病例，其中，宫颈癌的发病率在全球范围内持续增长。在中国，尤其是经济欠发达地区，宫颈癌的发病和死亡率同样居高不下。尽管早期患者经过规范治疗可获得较高治愈率，但晚期或复发性患者的五年生存率却极低，仅为16.5%。 一直以来，人乳头瘤病毒(HPV)感染、免疫功能低下及血管内皮生长因子(VEGF)过表达等因素被认为是宫颈癌发病的主要原因。然而，尽管手术、化疗和放疗等传统治疗不断改进，治疗效果对于晚期病例仍未得到根本性突破。因此，开发新型疗法和药物至关重要。 穿心莲内酯：传统中药中的抗癌“新星” 近日，发表在国际权威期刊《Biomolecules and Biomedicine》上的一项最新研究指出，从中药穿心莲中提取的主要活性成分——穿心莲内酯(andrographolide)，在宫颈癌治疗中展示了显著的抗肿瘤效果。研究由江西省肿瘤医院等机构完成，通过创新模型揭示了穿心莲内酯独特的作用机制。 穿心莲内酯是一种广谱药用成分，具备抗肿瘤、抗炎和抗病毒的多种药理活性。近年来，其抑制多种癌症细胞生长与转移的潜力逐渐受到关注，但其在治疗宫颈癌中的具体作用尚未被深入研究。 CAM-PDX模型：探索药物作用的新平台 为了研究穿心莲内酯对宫颈癌的疗效，本次研究采用了新型的实验模型——鸡胚绒毛尿囊膜患者来源异种移植模型(CAM-PDX)。这一模型结合了患者来源异种移植模型(PDX)与鸡胚绒毛尿囊膜(CAM)模型的优势，不仅能全面模拟人类肿瘤的生长特性，还显著降低了实验成本，提高了研究效率。 研究团队从一位55岁宫颈鳞状细胞癌(SCC)患者获取肿瘤组织，并将其移植至裸鼠体内，成功建立PDX模型。随后，这些肿瘤组织被再次移植到鸡胚的CAM上，从而完成了CAM-PDX模型的构建。 实验设置：验证穿心莲内酯的治疗潜力 实验分为四组： 未处理对照组、 顺铂(CDDP)单独治疗组、 穿心莲内酯单独治疗组、 顺铂联合穿心莲内酯治疗组。 通过苏木精-伊红(H&E)染色及免疫组化技术，研究人员对比了各组别肿瘤组织的病理特征、血管生成和相关蛋白表达水平。 穿心莲内酯可显著抑制肿瘤生长 实验结果显示，在20 mg/kg剂量下，穿心莲内酯能够显著抑制宫颈癌肿瘤的生长。穿心莲内酯的作用机制主要表现在： 减少血管生成：通过降低血管密度来限制肿瘤的营养供应; 降低肿瘤相关蛋白水平：例如细胞增殖标志物Ki67、抗凋亡蛋白BCL-2和血管生成促进因子ERG均显著下调; 诱导细胞凋亡：通过阻滞细胞周期，促使癌细胞进入凋亡过程。 联合治疗组的疗效最为显著，穿心莲内酯与顺铂联合使用展现出协同作用，进一步增强了抗肿瘤效果。 提供可靠筛选平台，中药现代化迈出重要一步 研究团队指出，这一实验首次通过高效、可重复的CAM-PDX模型验证了穿心莲内酯对宫颈癌的治疗作用，有力支持了其作为潜在治疗药物开发的可行性。结合肿瘤生长特性与药物筛选的精准性，该模型为后续临床前研究提供了重要技术支持。 为宫颈癌治疗注入新思路 本研究为传统中药穿心莲中的活性成分提供了现代医学应用的科学依据，也进一步证明了穿心莲内酯在抑制肿瘤血管生成、诱导细胞凋亡方面的显著作用。未来，随着穿心莲内酯及其衍生物研究的深入，这一化合物有望成为宫颈癌治疗领域的新一代“破局者”。 值得注意的是，尽管这项研究显示了穿心莲内酯联合化疗药物的协同效应，其实际应用仍需更多临床试验验证，不建议患者自行服用该药物作为治疗手段。2025-07-18
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恒瑞CLDN18.2-ADC疗法登顶《Nature Medicine》，徐瑞华团队发布关键一期临床成果 2025年7月16日，《Nature Medicine》刊登了一项来自中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队的重要研究成果。该研究聚焦于恒瑞医药开发的CLDN18.2靶向抗体偶联药物(ADC)——SHR-A1904，在晚期胃癌和胃食管连接部腺癌患者中的一期临床试验数据，标志着中国自主研发的ADC药物再次取得国际认可。 CLDN18.2：胃癌治疗的新兴靶点 CLDN18.2(紧密连接蛋白18.2)是一种在正常胃上皮中存在但在肿瘤细胞恶性演变后暴露于表面的膜蛋白。由于其在胃癌组织中的高表达以及在正常组织中的有限分布，CLDN18.2成为胃癌和胃食管连接部腺癌的重要靶点。 SHR-A1904：创新型ADC构建，三部分组成 SHR-A1904是由恒瑞医药自主研发的一款抗体-药物偶联物(ADC)，由以下三部分构成： 针对CLDN18.2的单克隆抗体 可裂解肽键连接器 负载DNA拓扑异构酶I抑制剂的细胞毒有效载荷 这一结构设计旨在精准定位肿瘤细胞并释放毒素，提升抗癌效率同时减少对健康组织的损伤。 一期临床结果：展现初步疗效与可控安全性 该项first-in-human试验共纳入了95名CLDN18.2阳性、晚期或转移性胃癌/胃食管结合部腺癌患者，对SHR-A1904的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效进行了评估。 剂量递增阶段(0.6–8.0 mg/kg)：4.8mg/kg组出现2例剂量限制性毒性，6.0mg/kg组出现1例胃黏膜损伤。 最大耐受剂量未达，进入扩展阶段选用6.0和8.0 mg/kg两剂量。 疗效数据亮眼，8mg/kg组ORR达25% 在可评估患者中，6.0mg/kg组确认的客观缓解率(ORR)为24.2%，8.0mg/kg组为25.0%。**中位无进展生存期(PFS)**分别为5.6个月与5.8个月，显示出稳定且积极的抗肿瘤活性。 不良反应可控，未见治疗相关死亡 所有受试者均出现一定程度的治疗相关不良事件(TRAEs)： 最常见副作用包括：贫血(75.8%)、恶心(67.4%)、低白蛋白血症(64.2%)和白细胞减少(58.9%) 共有59例(62.1%)出现≥3级不良事件 未报告治疗相关死亡事件 这说明该药物在高表达CLDN18.2的胃癌人群中具备良好的耐受性。 中山大学团队领衔，彰显中国原创科研实力 该研究由徐瑞华教授领衔，邱妙珍任共同通讯作者，阮丹云、吴灏祥、罗素霞(河南省肿瘤医院)、黄文雯为共同第一作者，进一步展示了中山大学肿瘤防治中心在肿瘤临床研究中的领导地位。 小结：CLDN18.2-ADC或将开辟晚期胃癌治疗新路径 SHR-A1904在本次临床试验中展现出积极的疗效信号与可控的安全特性，为CLDN18.2阳性胃癌患者提供了新的治疗希望。未来值得在更大样本和多中心研究中深入验证，为胃癌临床治疗带来更多变革性进展。2025-07-18
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恒瑞医药GLP-1/GIP双重激动剂Ⅲ期减重研究结果出炉，48周减重接近20% 7月15日，恒瑞医药发布了其自主研发的GLP-1/GIP双重受体激动剂 HRS9531 在中国开展的Ⅲ期临床试验的积极顶线结果。数据显示，48周高剂量组(6mg)平均体重减轻高达 19.2%，且尚未出现减重平台期，耐受性表现良好，恒瑞计划近期向监管部门递交新药上市申请。 与信达玛仕度肽同台竞技，国产减重药市场再添新军 不久前，信达生物旗下GLP-1/GCG双受体激动剂 信尔美®(玛仕度肽) 已在中国获批上市，用于成人超重和肥胖管理。信尔美在48周的Ⅲ期临床试验中，6mg组平均减重达 14.84%。随着恒瑞HRS9531和信达玛仕度肽相继推进商业化，国内减重药物市场格局正在重塑。 HRS9531：国内自研GLP-1/GIP双受体激动剂 HRS9531(又名KAI-9531)由恒瑞自主开发，是一款同时作用于 胰高血糖素样肽1(GLP-1) 和 葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP) 受体的双重激动剂，意在为肥胖或超重成人提供长期体重管理新方案。 其Ⅲ期研究(HRS9531-301，NCT06396429)为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，招募了567位中国成人，平均起始体重达93公斤，BMI均超过24kg/m²，且至少合并一项体重相关疾病。试验将受试者分为2mg、4mg、6mg和安慰剂组，每周注射一次，为期48周。 多项主要终点均达优效性 本次试验结果显示，531名完成治疗的患者中，高剂量组在各主要终点及关键次要终点均显著优于安慰剂，疗效明显。主要数据(按疗法策略分析)显示，最高剂量组平均减重17.7%(安慰剂调整后为16.3%)，减重超过5%的受试者比例达到88%。在补充分析(假想策略)中，高剂量组减重幅度更是达到 19.2%(安慰剂调整后17.7%)，其中44.4%患者减重幅度超20%。 安全性方面，HRS9531表现出良好的耐受性，与同类GLP-1药物一致，常见不良事件多为轻中度的胃肠道不适。 出海合作与国际化布局同步推进 值得注意的是，恒瑞医药已于2024年5月将HRS9531等三款GLP-1管线产品除大中华区外的全球开发、生产及商业化权利独家授权给美国Kailera Therapeutics。该交易包含首付款及里程碑款项，累计最高或达 60亿美元，同时恒瑞持有Kailera 19.9%股权。目前，Kailera正同步推进HRS9531的全球后期临床研究。 GLP-1/GIP双重激动剂市场加速“内卷” 作为全球首个获批的GLP-1/GIP双重激动剂，礼来的替尔泊肽已在多个市场获批，涵盖2型糖尿病和体重管理。其在SURMOUNT系列研究中的表现令人瞩目：SURMOUNT-1显示15mg替尔泊肽治疗72周平均减重20.9%，减重5%以上的患者比例高达96%。 2024年，替尔泊肽两大品牌全球销售额合计突破164亿美元，位列GLP-1品类销售第二，仅次于司美格鲁肽。然而，随着俄罗斯Geropharm推出生物等效替代产品Sejaro，以及国内多家企业(包括众生药业、博瑞医药、翰森制药)布局同类产品，GLP-1/GIP赛道的竞争已然进入新阶段。 国产创新药助力肥胖治疗选择多元化 随着恒瑞HRS9531在国内Ⅲ期取得突破，信达信尔美®成功上市，以及多款同类药物推进临床，国内肥胖管理药物正迎来更多自主可控的新选择。未来，随着更多产品获批及国际市场的拓展，国产创新药有望在全球肥胖治疗领域占据更重要的一席之地。2025-07-17
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百济神州与安进联手申报塔拉妥单抗，开创CD3/DLL3双抗治疗新纪元 2025年7月16日，国家药品监督管理局(NMPA)官网显示，百济神州与安进合作研发的 塔拉妥单抗(Tarlatamab) 获得受理上市申请。该药物此前已纳入优先审评程序，目标治疗 广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC) 成人患者，尤其是那些经历过至少二线治疗(包括铂类化疗)失败的患者。 塔拉妥单抗：全球首款CD3/DLL3双特异性抗体 塔拉妥单抗是一种由安进开发的 first-in-class CD3/DLL3双抗，这意味着它能同时结合 小细胞肺癌(SCLC) 细胞表面的DLL3蛋白 和 T细胞上的CD3蛋白，进而通过激活T细胞实现针对肿瘤细胞的精准杀伤。DLL3是小细胞肺癌细胞表面高表达的蛋白，而正常细胞几乎不表达DLL3，因此塔拉妥单抗的作用机制具有高度靶向性和选择性，使其成为治疗SCLC的潜力药物。 根据临床数据，约85%-96%的SCLC患者的肿瘤细胞表面都会表达DLL3蛋白，这一特性使其成为非常理想的治疗靶点。 美国FDA加速批准，塔拉妥单抗成首个双特异性抗体药物2024年5月，塔拉妥单抗凭借 DeLLphi-301 全球II期临床研究的积极结果，获得了 美国FDA 的加速批准。成为全球首个且唯一获批的 DLL3/CD3双特异性抗体，也是首个获得批准用于治疗实体瘤的 T细胞衔接器(BiTE) 药物，专为治疗 铂类化疗失败的ES-SCLC 患者而设计。 研究数据显示，塔拉妥单抗在治疗中的 客观缓解率(ORR) 高达40%，缓解持续时间(DoR) 中位数为9.7个月，总生存期(mOS) 中位数为14.3个月，且药物的安全性和耐受性良好。 中期分析显示显著疗效 2025年，塔拉妥单抗的全球III期临床研究 DeLLphi-304 在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了中期分析结果。该研究涉及 一线铂类化疗失败的SCLC患者。结果表明，塔拉妥单抗的总生存期(mOS) 为 13.6个月，显著优于标准化疗的 8.3个月，延长生存 5.3个月。患者死亡风险降低了 40%(HR=0.60，P<0.001)。研究还表明，塔拉妥单抗的 3级以上治疗相关不良反应发生率 低于化疗组(27% vs 62%)。 百济神州与安进加速中国市场开发百济神州与安进的战略合作已推进到中国市场，参与 DeLLphi-304 全球III期研究，并主导 DeLLphi-307 研究，后者专注于治疗 三线及后线 ES-SCLC患者。目前，已有多项临床试验在进行，覆盖SCLC各治疗阶段，未来有望扩大适应症，进一步丰富治疗选择。 SCLC：一种侵袭性极强的肺癌类型 小细胞肺癌(SCLC)是最具侵袭性的肺癌类型之一，占所有肺癌病例的约15%。其中，约70%的患者被诊断为 广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)。该病快速进展、易转移，现有的一线治疗多为铂类化疗，但大多数患者在化疗后不久即会复发，且复发后的治疗选择极为有限，导致患者的 生存期仅为8-10个月。 展望未来：塔拉妥单抗或将成为革命性疗法 塔拉妥单抗作为全球首个DLL3/CD3双特异性抗体，具有明显的靶向优势和治疗潜力。随着其在中国的申报上市，以及更多临床试验的推进，塔拉妥单抗有望为 ES-SCLC 患者提供更为有效的治疗选择，极大改善患者的生存质量和生存期。 百济神州与安进公司将继续推进其在全球范围内的合作，拓展塔拉妥单抗的适应症范围，为更多肺癌患者带来希望。2025-07-17
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