医药资讯

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  百时美施贵宝CAR-T疗法Breyanzi获FDA批准用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤 2025年12月4日，百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb，简称BMS)宣布，其创新型CD19 CAR-T细胞疗法 Breyanzi(liso-cel) 获得美国食品药品监督管理局(FDA)的正式批准，用于治疗 既往接受过至少两种系统性治疗后仍出现复发或难治性的边缘区淋巴瘤(MZL) 成人患者。这一里程碑式的批准，为边缘区淋巴瘤患者提供了全新的治疗选择。　　CD19 CAR-T疗法再拓新领域　　Breyanzi的此次获批，标志着其在治疗B细胞恶性肿瘤领域的又一重大突破。该疗法此前已被批准用于多种血液系统恶性肿瘤，是目前覆盖癌种最广的CD19靶向CAR-T疗法之一。随着MZL适应症的加入，Breyanzi已成为在五种不同类型癌症中获得批准的CAR-T疗法，进一步强化了BMS在细胞治疗领域的领导地位。　　BMS：推动细胞疗法惠及更多患者　　BMS细胞疗法部门总裁Lynelle B. Hoch在声明中表示，FDA对Breyanzi在MZL适应症上的批准，是公司持续兑现“将细胞疗法的变革性潜力带给更多患者”这一承诺的重要成果。她强调：“Breyanzi是首个也是唯一获批用于该类患者的CAR-T疗法，体现了我们持续扩展治疗可及性、推动创新疗法普惠患者的坚定决心。”　　为复发或难治性MZL患者带来新希望　　边缘区淋巴瘤是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤类型，部分患者在经历多线治疗后仍面临疾病复发或难治的困境。Breyanzi的获批，为这部分患者提供了新的治疗方案，也为未来探索CAR-T疗法在其他淋巴瘤类型中的应用奠定了基础。　　总结：　　百时美施贵宝的Breyanzi在MZL领域的获批，标志着细胞免疫疗法在血液肿瘤治疗中的版图再次扩大。这不仅彰显了BMS在CAR-T领域的研发实力，也为复发或难治性边缘区淋巴瘤患者带来了新的生存希望。

  2025-12-09

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  石药集团司美格鲁肽注射液再获受理，拟用于成人超重与肥胖治疗 2025年12月8日，石药集团发布最新公告称，其旗下子公司——石药集团百克(山东)生物制药股份有限公司研发的司美格鲁肽注射液，第二项上市许可申请已正式获国家药监局(NMPA)受理。本次申报的适应症为：在控制饮食与增加体力活动的基础上，用于成人超重或肥胖患者的长期体重管理。　　这意味着，继2025年8月该药获批受理用于成人2型糖尿病血糖控制适应症之后，石药集团的司美格鲁肽产品正在拓展更多治疗领域。　　化学合成路线优势突出，降低免疫风险　　公告显示，该产品采用化学合成法制备，不依赖生物发酵工艺，属于化药注册分类2.2类新药。此类药物包含已知活性成分，但在处方与工艺方面具有显著改进。　　与传统DNA重组技术相比，化学合成路线可避免宿主蛋白等免疫原性杂质的引入，同时保持杂质水平均处于严格控制范围内，确保产品纯度与安全性。　　该制剂通过与GLP-1受体结合发挥药理作用，可实现多重代谢改善：包括体重下降、血糖调控、血脂改善及心肾保护等综合临床获益。　　Ⅲ期临床结果积极：疗效与进口产品一致　　此次申报基于一项针对非糖尿病肥胖成人的Ⅲ期临床试验。试验结果显示，该司美格鲁肽注射液在降低体重、腰围及改善血糖、血脂、肝酶水平等方面效果显著。　　研究同时指出，与诺和诺德(Novo Nordisk)开发的司美格鲁肽产品相比，疗效高度一致、安全性良好，且不良事件发生率略低，表现出良好的耐受性。　　具备临床与产业化双重价值　　凭借显著的减重效果、优良的安全特征以及创新制剂优势，该产品在肥胖管理与代谢疾病领域展现出广阔的市场潜力。业内分析认为，石药集团此项研发成果的推进，不仅有望降低进口药物依赖度，也为国产创新药物在体重管理领域提供了新的突破口。　　总结：　　石药集团持续深耕GLP-1受体激动剂赛道，从糖尿病治疗扩展至肥胖管理，展示了其在代谢性疾病领域的研发实力与战略布局。随着司美格鲁肽注射液临床数据的进一步验证，该产品有望成为国内体重管理市场的重要新选择。

  2025-12-09

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  阿斯利康Baxdrostat获FDA优先审评，有望成为首个醛固酮合成酶抑制剂 12月2日，阿斯利康(AstraZeneca)宣布，其创新降压药 Baxdrostat 的新药上市申请(NDA)已被美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理，并授予优先审评资格。该药拟用于治疗难以控制的高血压，如果最终获批，将成为全球首款获批的醛固酮合成酶(ALDOS)抑制剂，为顽固性高血压患者带来全新治疗选择。　　创新机制：靶向ALDOS降低醛固酮水平　　Baxdrostat是一款由CinCor Pharma开发、后被阿斯利康以18亿美元收购的高选择性口服小分子抑制剂，靶向CYP11B2基因编码的醛固酮合成酶(ALDOS)。　　该酶在肾上腺中负责醛固酮合成的关键步骤，而醛固酮过量被认为是导致血压升高和盐水潴留的核心机制。Baxdrostat通过抑制醛固酮合成的末端限速步骤，在不影响皮质醇水平的前提下，有效降低醛固酮浓度，从而实现降压效果。　　突破选择性难题，安全性获验证　　长期以来，ALDOS抑制剂研发的关键挑战在于选择性。由于CYP11B2与参与皮质醇合成的CYP11B1基因同源性高达93%，很多候选药物会干扰皮质醇代谢，引发副作用。　　Baxdrostat凭借其独特的分子设计，在临床研究中展现出高选择性和良好安全性。试验数据显示，在多个剂量水平下，Baxdrostat显著降低了醛固酮水平，而对皮质醇浓度几乎无影响，显示出明确的靶点特异性。　　III期研究BaxHTN取得积极结果　　在今年7月公布的III期BaxHTN研究中，Baxdrostat展现了令人鼓舞的疗效。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验(n=796)，纳入了对两种及以上降压药物(含利尿剂)仍血压未控的患者，以及接受三种及以上药物治疗的顽固性高血压患者。　　结果显示，第12周时，Baxdrostat(2mg组和1mg组)分别较安慰剂组降低平均坐位收缩压9.8 mmHg和8.7 mmHg(P<0.001)。此外，在舒张压、顽固性高血压亚组以及达标患者比例等多个次要终点上也取得显著改善。药物整体耐受性良好，未见严重安全信号。　　满足全球未被满足的降压需求　　目前全球约有13亿高血压患者，尽管已有β受体阻滞剂、ACEI、ARB等多种药物，但仍有约50%的患者血压控制不理想。　　研究表明，约25%的高血压与醛固酮分泌失衡相关，因此针对ALDOS的靶向治疗成为业内关注焦点。目前，全球仅有一款同靶点药物奥唑司他(Osilodrostat)上市，但仅限于治疗库欣综合征。若Baxdrostat顺利获批，将填补这一空白，成为首个用于高血压治疗的ALDOS抑制剂。　　总结：高选择性新药开启降压新路径　　Baxdrostat的研发成功标志着阿斯利康在心血管代谢领域迈出了重要一步。凭借创新机制、高选择性及临床数据支持，该药有望为传统治疗无效的高血压患者带来新的希望。　　业内普遍认为，Baxdrostat的问世或将开启靶向醛固酮合成的精准降压新时代，为全球数亿难治性高血压患者带来突破性疗法。

  2025-12-08

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  辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂在华上市申请获受理，偏头痛治疗再添新选择 12月4日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示信息显示，辉瑞公司递交的扎维吉泮鼻喷雾剂(Zavegepant Nasal Spray)上市申请已正式获受理，拟用于偏头痛(migraine)的治疗。这意味着这款创新型偏头痛急性用药有望在中国市场加速上市，为患者提供更便捷的治疗选择。　　CGRP受体拮抗剂：偏头痛治疗机制的新突破　　扎维吉泮鼻喷雾剂属于降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，通过阻断CGRP信号通路来缓解偏头痛发作。CGRP是一种在偏头痛发病机制中起关键作用的神经肽，其过度释放会引发血管扩张和炎症反应，从而导致头痛。通过抑制CGRP受体活性，扎维吉泮能够快速缓解疼痛及相关症状，为急性偏头痛患者提供新的非曲坦类药物选择。　　首个CGRP鼻喷制剂：快速起效，使用便捷　　早在2023年3月10日，该产品已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗伴或不伴先兆的成人急性偏头痛。值得一提的是，扎维吉泮是首个以鼻喷雾形式上市的CGRP受体拮抗剂，与传统口服药相比，能在发作初期更迅速起效，特别适用于伴有恶心、呕吐等无法口服药物的患者。　　满足临床未被满足的需求　　偏头痛是一种常见的神经血管性疾病，全球约有10亿人受到困扰，其中女性发病率明显高于男性。传统治疗多依赖曲坦类药物或非甾体抗炎药(NSAIDs)，但部分患者因心血管疾病或耐受性问题而无法使用。扎维吉泮鼻喷雾剂的出现，为这类患者提供了新的治疗路径，有望改善急性期治疗体验。　　总结：创新疗法加速引入，助力偏头痛精准管理　　随着CDE正式受理辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请，这款在国际上备受关注的创新药物有望尽快惠及中国患者。其独特的作用机制与给药方式，不仅填补了国内CGRP鼻喷剂的空白，也标志着偏头痛治疗正迈向更精准、更便捷的新阶段。

  2025-12-08

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  大鹏药品与Cullinan Therapeutics向FDA递交zipalertinib新药申请，力求加速批准治疗NSCLC 大鹏药品工业株式会社(Taiho Pharmaceutical)、Taiho Oncology与Cullinan Therapeutics近日联合宣布，已向美国FDA提交了其在研小分子药物zipalertinib的加速批准新药申请(NDA)。该药物用于治疗携带EGFR第20外显子插入突变(EGFR ex20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，这些患者此前已接受过含铂全身化疗。此次申请主要基于REZILIENT1临床试验的积极数据，该试验评估了zipalertinib作为单药治疗的效果。　　Zipalertinib：靶向EGFR ex20ins突变的口服小分子抑制剂　　Zipalertinib是一款靶向EGFR外显子20插入突变的口服小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带这一特定突变的NSCLC患者。与其他EGFR抑制剂不同，zipalertinib能够选择性地抑制EGFR变体，特别是携带外显子20插入突变的变体，同时避免对正常(野生型)EGFR的抑制。这一特性使得zipalertinib成为一种潜在的下一代EGFR抑制剂，能够在不影响正常细胞的情况下，有效针对特定基因亚型的非小细胞肺癌。　　临床数据支持：REZILIENT1试验带来积极成果　　此次递交的新药申请基于REZILIENT1试验的结果，该试验是一项针对已接受过治疗且携带EGFR ex20ins突变的NSCLC患者进行的1/2期临床试验。该试验的积极数据表明，zipalertinib在这些患者中的疗效显著，支持其在该适应症中的使用。　　突破性疗法认定与加速审批　　Zipalertinib曾获得FDA授予的突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，这是FDA对具有显著临床疗效的创新药物的一项重要认可。此项认定有助于加快临床试验进程和审批流程，加速药物上市。如今，zipalertinib的加速批准申请为其早日进入市场提供了进一步的推动。　　通过向FDA递交新药申请，zipalertinib有望为EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。若获批准，该药物不仅将为患者提供一种更为精准的治疗方案，也将进一步推动靶向治疗在肺癌治疗领域的发展。

  2025-11-28

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  诺诚健华自主研发TYK2抑制剂Soficitinib启动全球II期临床试验，瞄准结节性痒疹治疗 诺诚健华(香港联交所代码：09969;上交所代码：688428)近日宣布，其自主研发的高效TYK2抑制剂Soficitinib(ICP-332)在全球II期临床试验中成功完成首例患者给药。这项试验旨在评估Soficitinib在治疗结节性痒疹中的效果和安全性。　　Soficitinib：新型TYK2抑制剂，专注于自身免疫疾病　　Soficitinib是一款高选择性的口服TYK2抑制剂，针对T细胞相关的多种自身免疫性疾病。该药物通过阻断Janus激酶(JAK)家族成员TYK2，抑制JAK-STAT信号通路，从而干预与炎症相关的免疫反应，提供新的治疗途径。Soficitinib目前已被开发用于治疗多种皮肤科疾病，包括特应性皮炎、白癜风、结节性痒疹及荨麻疹等。　　结节性痒疹：影响生活质量的慢性皮肤病　　结节性痒疹是一种慢性炎症性皮肤病，常伴随剧烈瘙痒和皮肤结节，严重影响患者的日常生活。现有治疗方案难以有效缓解患者的症状，因此，开发新疗法成为亟待解决的临床需求。　　Soficitinib的作用机制：缓解瘙痒和炎症　　Soficitinib通过靶向并阻断IL-4、IL-13和IL-31等与瘙痒和炎症相关的细胞因子信号通路，能够有效减轻神经性瘙痒反应，并抑制皮肤炎症。临床数据预计将显示该药物在改善结节性痒疹症状方面具有显著效果。　　Soficitinib的全球II期临床试验的启动，标志着诺诚健华在皮肤科领域的深度布局迈出了重要一步。如果该药物能够成功上市，它可能为结节性痒疹患者带来新的治疗选择，并在自身免疫性疾病治疗领域形成更广泛的应用前景。

  2025-11-28

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  齐鲁制药提交布地奈德肠溶胶囊仿制药上市申请 2025年11月25日，根据CDE官网的最新信息，齐鲁制药提交的布地奈德肠溶胶囊仿制药的上市申请已获得受理。根据现有的药品数据库，布地奈德在国内已有多种剂型上市，如吸入用混悬液、鼻喷雾剂、吸入气雾剂及吸入粉雾剂等，但布地奈德肠溶胶囊的仿制药尚未有企业获得批准。　　布地奈德肠溶胶囊的治疗优势　　布地奈德肠溶胶囊(商品名：耐赋康)是全球首个针对IgA肾病的治疗药物，由Calliditas Therapeutics公司研发。在2023年11月，该药物在国内获得了批准，并成为我国首个获批用于治疗IgA肾病的布地奈德制剂。IgA肾病是一种常见的慢性肾脏疾病，患者通常面临肾功能逐步丧失的风险，因此该药物的批准具有重要的临床意义。　　国内市场的空白与新机遇　　目前，国内尚无布地奈德肠溶胶囊的仿制药通过审批。齐鲁制药此次提交的仿制药上市申请，将填补市场空白。预计一旦获得批准，将为更多患者提供可负担的治疗选择，从而促进IgA肾病的治疗普及。　　未来展望：提高治疗选择的可及性　　齐鲁制药布地奈德肠溶胶囊的上市申请若获通过，将在国内市场开辟新的治疗渠道，尤其是为那些需要长期服用布地奈德的IgA肾病患者带来新的治疗选择。通过仿制药的推广，布地奈德的可及性有望大幅提高，这对改善患者的生活质量和治疗效果具有积极意义。

  2025-11-27

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  硕腾公司推出Lenivia®新型治疗犬类骨关节炎的疗法 2025年11月26日，硕腾公司宣布其产品Lenivia®(izenivetmab)已获得欧盟委员会的批准，可以在欧盟市场销售。该疗法专门用于缓解犬类因骨关节炎(OA)所引发的疼痛问题，标志着该公司在兽用医疗领域的一项重大突破。　　Lenivia®：创新的抗体治疗方案　　Lenivia®是一种革命性的抗体疗法，它通过与神经生长因子(NGF)的独特结合机制，能够在一次注射后有效减轻犬只的骨关节炎疼痛，并且其疗效持续长达三个月。神经生长因子(NGF)作为痛觉和炎症反应的重要调控因子，一直以来被认为是与骨关节炎相关的关键痛感介质。　　长期研究成果为疗效提供保障　　Lenivia®的研发基于十年的深入科学研究成果，经过了长时间的临床验证。在一项为期九个月的实地研究中，接受Lenivia治疗的犬只表现出显著的改善。在治疗后，犬只不仅活动能力得到了增强，疼痛感也明显减轻，这进一步证明了该产品在治疗骨关节炎方面的有效性和安全性。　　安全性与效果的双重保障　　根据研究结果，Lenivia®的安全性得到了充分验证，在长达九个月的实地研究中，使用该疗法的犬只没有出现严重的不良反应。其一次注射治疗就能显著提高犬只的活动能力，并减轻因骨关节炎带来的疼痛，帮助犬只恢复日常活动能力，从而提升生活质量。　　展望未来：改进犬类生活质量　　随着Lenivia®的推出，犬类骨关节炎的治疗方式将迎来全新的变革。这款创新疗法为广大犬主提供了一种更加高效、便捷的治疗选择，不仅能够缓解疼痛，还能显著提升犬只的活动能力和生活质量。随着该产品在欧盟的上市，预计将在全球范围内受到广泛关注，并为更多犬只带来实质性的治疗效果。

  2025-11-27

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  FDA批准Itvisma上市：为脊髓性肌萎缩症患者带来革命性治疗 近日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了Itvisma基因治疗药物的上市，旨在为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者提供新的治疗方案。Itvisma主要用于治疗携带SMN1基因突变的2岁及以上儿童和成人。这一批准不仅为SMA患者带来了一线希望，也标志着基因治疗领域的一次重大突破。　　Itvisma由诺华旗下的AveXis公司开发，采用基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗技术。与传统的药物治疗不同，Itvisma是一种一次性给药的疗法，不需要根据患者的年龄或体重进行剂量调整。该药物通过AAV9载体将正常的SMN1基因导入患者体内，帮助生产正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元功能，有效提高患者的运动能力。　　传统疗法VS Itvisma：创新给药方式减少依赖　　Itvisma的疗效与传统治疗药物如Spinraza和Evrysdi相比，具有显著的优势。传统疗法通常需要长期重复给药，其中Spinraza需每四个月通过脊柱注射一次，而Evrysdi则是需要患者每天口服。相较之下，Itvisma则提供了一次性固定剂量的治疗方案，患者只需进行鞘内注射一次，无需长期重复治疗，极大地提高了患者的生活质量和治疗依从性。　　这一创新疗法的设计不仅简化了治疗过程，还减少了患者在治疗过程中可能面临的麻烦和痛苦。对于SMA患者而言，Itvisma提供了更高效、便捷的治疗选择。　　Itvisma的治疗原理：恢复运动神经元功能　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种由SMN1基因突变引起的遗传性神经肌肉疾病，导致运动神经元死亡和肌肉萎缩。患者由于缺乏足够的SMN1蛋白，无法维持正常的神经肌肉功能。Itvisma通过使用腺相关病毒(AAV9)载体，将正常的SMN1基因导入患者体内，从而产生足够的SMN1蛋白。这一过程有效修复了运动神经元，改善了神经元功能，进而改善患者的运动能力。　　该基因治疗的独特之处在于，它不仅提供了对症治疗，还通过根本性恢复缺失的蛋白质功能，提供了长期效果。　　未来展望：基因疗法带来的新机遇　　Itvisma的上市标志着基因治疗在SMA领域的成熟应用，也为其他遗传性疾病的治疗开辟了新的方向。随着基因治疗技术的不断发展，未来可能会有更多基因疗法用于治疗其他由基因缺陷引起的疾病。　　虽然Itvisma为SMA患者提供了新的治疗希望，但基因治疗的高成本和技术要求仍是面临的挑战。随着技术的进步和生产规模的扩大，未来基因疗法的可及性和普及性有望进一步提高，更多患者将能够受益于这一革命性的治疗方法。　　结语：SMA患者的希望之光　　Itvisma的批准不仅是基因治疗技术的一次重大突破，也是SMA患者治疗史上的重要里程碑。通过这种创新的基因疗法，SMA患者不再只能依赖传统的、重复的治疗方法，而是能够享受到更加便捷、有效的治疗方案。随着该药物的广泛应用，未来有望为更多SMA患者带来康复的机会，让他们重获健康的生活。

  2025-11-26

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  诺华创新药瑞米布替尼片获批上市：开启慢性自发性荨麻疹精准治疗新时代 近日，诺华制药宣布，其自主研发的创新药物——瑞普多®(瑞米布替尼片)，已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗H1抗组胺药疗效不足的成人慢性自发性荨麻疹(CSU)患者。　　这意味着，长期受荨麻疹困扰、反复发作、难以缓解的患者，终于迎来了全新治疗选择。瑞米布替尼片的上市，有望打破传统治疗的局限，为CSU的临床管理开辟新的路径。　　颠覆传统疗法：从抗组胺到靶向BTK通路　　慢性自发性荨麻疹是一种常见的过敏性皮肤疾病，患者常出现持续数月甚至数年的红疹、风团和瘙痒。尽管H1抗组胺药是目前的一线治疗方案，但仍有相当比例的患者疗效不理想，病情反复，严重影响生活质量。　　瑞米布替尼的出现，为这一类“难治型”患者提供了新的治疗思路。　　该药属于布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，能够从源头上抑制免疫细胞的过度激活，从而减少炎症介质释放和过敏反应。与传统抗组胺药仅缓解症状不同，瑞米布替尼通过靶向疾病机制，实现了真正意义上的精准治疗。　　BTK靶点的临床突破：从免疫疾病到过敏管理　　此次瑞米布替尼的成功获批，也标志着BTK靶点的应用从自身免疫疾病进一步延伸到过敏性疾病领域。　　BTK作为调控B细胞和肥大细胞信号传导的关键酶，在多种免疫相关疾病中发挥重要作用。通过抑制BTK活性，瑞米布替尼不仅能降低免疫系统的异常反应，还可在分子层面上阻断炎症信号通路，从而实现更持久、更全面的疾病控制。　　这一成果不仅拓宽了BTK抑制剂的临床边界，也为未来治疗哮喘、特应性皮炎等过敏性疾病提供了潜在方向。　　瑞米布替尼的临床意义：快速、持久、安全　　根据全球多中心临床研究数据，瑞米布替尼展现出起效快、疗效显著、耐受性良好的优势。　　在对比试验中，患者在用药后数天内即可明显减轻风团数量和瘙痒程度;长期使用后，病情稳定控制，复发率显著下降。更重要的是，该药为口服小分子药物，使用便捷、依从性高，不需要注射或频繁就诊，大大提升了患者的生活质量。　　开启CSU治疗新篇章　　中国约有超过一千万名慢性自发性荨麻疹患者长期受困于瘙痒、失眠和焦虑，传统治疗手段往往难以根治。瑞米布替尼片的问世，为这一庞大的患者群体带来了切实的希望。　　诺华公司表示，将继续推动该药在真实世界环境下的应用研究，进一步验证其长期疗效与安全性，并探索其在其他免疫相关疾病中的潜在作用。　　总结　　瑞米布替尼片的获批，不仅是中国慢性自发性荨麻疹治疗史上的里程碑事件，也意味着BTK抑制剂在过敏及免疫领域的又一次重大突破。　　随着这一创新药物的临床应用逐步推进，未来CSU患者有望摆脱长期依赖抗组胺药的困境，迎来更加精准、高效和可持续的治疗新时代。

  2025-11-26