依库珠单抗在中国获批用于儿童难治性全身型重症肌无力的新适应症

　　2025年11月4日，耶鲁大学的Andrew Wang教授团队在《Cell》在线发表了题为《Gut-to-brain signaling restricts dietary protein intake during recovery from catabolic states》的研究论文。　　该研究揭示了在小鼠从分解代谢状态恢复期间，肠脑信号通过限制蛋白质摄入来调节恢复过程。令人意外的是，小鼠在恢复期减少了蛋白质的摄入，甚至以牺牲热量供应为代价。　　蛋白质摄入的限制由氨气和氨基酸驱动　　该研究发现，三种特定的氨基酸——谷氨酰胺(Q)、赖氨酸(K)和苏氨酸(T)，在小鼠恢复过程中发挥了至关重要的作用。　　这些氨基酸通过肠道中的氨气作用触发了肠道嗜铬细胞的反应，进而通过TRPA1依赖性的机制将信号传递到脑干神经元，引起蛋白质厌食反应。　　自然生理反应与过量蛋白质的潜在风险　　该研究挑战了长期以来的观点——即急性疾病恢复期患者需要大量蛋白质来恢复丢失的肌肉质量。近期的研究指出，过量摄入蛋白质可能对恢复过程带来负面影响。　　然而，过量蛋白质为何有毒以及如何避免这一现象，目前仍缺乏明确的生理机制解释。　　恢复期的适应性进食行为：新的理解　　在动物的进食行为中，恢复期进食行为(即"恢复行为")显得尤为重要。恢复期的食物偏好是由多种神经元调控的，包括来自下丘脑、后脑区和孤束核的信号，这些区域通过内分泌和神经通路，处理来自肠道等外周信号的信息，从而帮助动物优化其恢复过程。　　这种神经反馈机制尚不完全被理解，但研究表明，它可能对恢复过程中蛋白质的摄入产生重要影响。　　新发现为疾病治疗提供潜在干预靶点　　这项研究的核心发现为理解恢复期的食物选择和蛋白质摄入控制机制提供了新的视角，具有重要的临床意义。　　研究人员建议，肠脑信号通路可能成为增强恢复、尤其是在急性疾病后的恢复过程中的潜在干预靶点，为今后的治疗策略提供了新的思路。

　　阿尔茨海默病的早期防治一直是科学研究的热点，尽管人们普遍认为该病的关键特征是β-淀粉样蛋白斑块和Tau蛋白缠结，然而最新研究却发现大脑有一种天生的自我保护机制，能够在疾病早期进行应对。当神经细胞内的钙离子发生异常泄漏时，大脑会通过快速激活“解毒蛋白”——乙二醛酶1(GLO1)来减少钙泄漏带来的毒性影响。然而，这一自我保护机制在衰老过程中逐渐失效，导致大脑暴露于神经退行性损伤的风险之中。　　大脑如何应对钙离子泄漏　　耶鲁大学医学院的研究团队在《JCI Insight》上发表的一项研究揭示了大脑应对钙离子泄漏的全新机制。研究表明，钙离子稳态的破坏，尤其是在衰老及阿尔茨海默病的早期阶段，是导致神经退行性疾病的关键因素之一。在神经细胞内，内质网是钙离子的储存库，而兰尼碱受体2(RyR2)则是控制钙离子释放的关键。然而，在衰老和早期疾病阶段，RyR2因过度磷酸化无法有效关闭，导致钙离子持续泄漏。　　过高的钙浓度会对神经细胞造成损伤，引发线粒体功能异常、神经炎症等一系列不良反应，最终造成细胞死亡。这一过程是阿尔茨海默病早期的潜在诱因。研究团队发现，慢性RyR2钙泄漏会激活GLO1的表达，启动大脑的自我保护机制。　　GLO1：大脑的“解毒盾牌”　　研究的关键发现是，慢性钙泄漏会刺激GLO1的高表达，这一解毒酶能够清除活性羰基化合物，防止糖化产物的积累，从而减轻钙泄漏所带来的毒性。在实验中，研究人员通过对老年恒河猴的前额叶皮层进行观察，发现随着年龄增长，GLO1的表达水平显著升高，并且与RyR2的异常磷酸化呈正相关。　　此外，通过S2808D-RyR2基因突变小鼠模型，研究进一步证明了这一发现。在这些小鼠中，GLO1的表达在钙泄漏发生的早期就已经显著增加，并且随年龄变化呈现钟形曲线：在中年时达到峰值，而在老年时逐渐下降。　　GLO1衰退与阿尔茨海默病的关系　　这项研究还表明，GLO1的保护作用与衰老密切相关。随着年龄的增长，GLO1的活性逐渐下降，从而无法有效对抗持续的钙离子泄漏。研究发现，突变小鼠在衰老过程中，随着GLO1活性的衰退，其认知能力显著下降，尤其在T型迷宫工作记忆测试中表现出明显缺陷。　　这些发现表明，GLO1的上调是大脑对慢性钙泄漏的代偿性保护反应，而其衰退则意味着大脑失去了一层重要的“保护屏障”，导致神经退行性疾病的进一步发展。　　新的干预靶点与早期预防策略　　这项研究的意义不仅限于基础科学研究，其核心价值在于为阿尔茨海默病的早期干预提供了新的方向。研究首次揭示了大脑如何主动应对钙离子失调，并阐明了“年龄是阿尔茨海默病最大风险因素”这一悖论。尽管早期大脑可以通过提高GLO1的活性来抵御损伤，但随着年龄的增加，这一保护机制会逐渐衰退。　　研究人员提出，若能维持GLO1的活性，或许能够以大脑自身的方式来抵御神经退行性疾病的发生。这一理论为未来的药物开发和预防策略提供了新的靶点。通过增强GLO1活性，可能成为阿尔茨海默病的早期预防措施。　　结语　　这项研究为阿尔茨海默病的早期预防提供了新的思路，未来的防治方法可能会从“修复神经元”转向“增强大脑的自我保护机制”。通过增强GLO1的活性，有望帮助大脑保持健康，延缓衰老和认知功能的退化，为改善老龄化社会中的健康问题提供新方案。这项研究不仅是对阿尔茨海默病机制的突破，更是对健康老龄化的科学承诺。

　　长期以来，医生们常提醒心脏病患者“远离咖啡因”，认为咖啡可能诱发心律失常。然而，一项发表于《JAMA》杂志的最新临床试验却颠覆了这一传统认知。这项名为 DECAF(Does Eliminating Caffeine Avert Atrial Fibrillation) 的研究发现：对于房颤患者而言，每天适量饮用咖啡，不仅无害，反而可将房颤复发风险降低约39%。这一发现被认为是咖啡“逆袭”的关键证据。　　全球首个咖啡与房颤关系的随机临床试验　　该研究由加州大学、加拿大及澳大利亚多家医学机构联合开展，共招募200名计划接受电复律治疗的房颤患者，平均年龄69岁，男性占71%，均为有咖啡饮用习惯者。　　研究者将患者随机分为两组：　　咖啡组：每日饮用至少1杯含咖啡因咖啡;　　戒咖啡组：完全避免任何含咖啡因及脱咖啡因饮品。　　整个研究持续6个月，期间通过医疗监测追踪房颤复发率与不良反应。　　每天一杯咖啡，让房颤复发率下降近四成　　结果显示：　　咖啡组患者每周平均饮用7杯咖啡，戒咖啡组几乎完全不摄入咖啡因;　　咖啡组房颤复发率为47%，而戒咖啡组高达64%;　　统计分析表明，规律饮用咖啡可使房颤复发风险降低39%;　　两组在不良事件发生率上无明显差异，说明适量饮咖啡具有较高安全性。　　研究负责人 Gregory Marcus教授 表示，这项结果意味着“咖啡并非房颤患者的敌人”，反而可能在一定条件下起到保护作用。　　咖啡为何能“护心”?科学家提出四种解释　　研究团队提出了几种可能的机制：　　促进活动量：咖啡因提升能量水平，让人更愿意运动，而规律运动可改善心律稳定性;　　利尿与降压效应：咖啡能轻度利尿，帮助降低血压，从而间接减少房颤风险;　　抗炎作用：咖啡富含多酚类抗氧化物，有助于缓解心肌炎症反应;　　替代效应：规律饮咖啡可能减少对含糖饮料的依赖，从而改善整体心血管代谢健康。　　并非人人适用：个体差异与剂量仍是关键　　尽管这项研究为咖啡“平反”，但科学家提醒：　　研究对象为已有房颤且长期饮用咖啡者，并不意味着所有人都可效仿;　　对咖啡因敏感或有焦虑、失眠倾向的人仍应谨慎;　　“一杯有益，多喝无益”——研究所指的剂量约为每日1杯(相当于1杯美式或1份浓缩咖啡)，并非越多越好。　　科学的进步：不断验证与推翻旧观念　　这项研究不仅让数百万房颤患者重新拥抱咖啡，也再次提醒我们：医学认知从来不是一成不变的。从脂肪“平反”到鸡蛋“正名”，科学的进步正是通过不断验证与修正完成的。　　未来，随着精准医学的发展，医生或许能更明确回答：　　谁适合喝咖啡?喝多少最安全?何时饮用最合适?　　但至少现在，这项研究让“咖啡有害心脏”的标签被重新审视。对房颤患者来说，在医生指导下适量饮用咖啡，或许能带来意想不到的心脏收益——那杯清晨的咖啡，可能正是心脏的“提神剂”。

　　在2025年美国心脏协会高血压科学会议(Hypertension Scientific Sessions，HYP)上公布的一项最新研究显示，同时服用某些抗抑郁药与β受体阻滞剂的患者，收缩压明显下降，并且出现心动过缓的风险显著增加。　　药物相互作用或改变血浆浓度　　研究主要作者、巴基斯坦卡拉奇陶氏医学院的医学博士Inshal Jawed指出，许多同时患有心血管疾病与精神疾病的患者需要联合使用β受体阻滞剂和抗抑郁药，但两类药物间的代谢相互作用可能显著影响药效及安全性。　　Jawed解释道，一些选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(SSRIs)会抑制CYP2D6酶的活性，而该酶在β受体阻滞剂的代谢中起关键作用。当CYP2D6受到抑制时，β受体阻滞剂的血浆浓度可能升高，从而增加不良反应或药效过强的风险。　　研究设计：评估抗抑郁药与β受体阻滞剂的代谢效应　　在这项荟萃分析中，研究团队纳入了65名20岁以上的患者，他们同时患有抑郁症和高血压，并联合使用β受体阻滞剂与抗抑郁药(包括SSRIs、SNRIs、度洛西汀和安非他酮)。　　研究人员通过分析药物的血浆浓度、清除率以及药代动力学参数(如曲线下面积AUC)来评估药物相互作用的影响。　　结果显示，服用抗抑郁药与β受体阻滞剂的患者收缩压平均下降15%至20%，心动过缓风险增加了25%。　　分子层面的药代动力学变化显著　　研究指出，在SSRIs与依赖CYP2D6代谢的β受体阻滞剂联合使用时：　　AUC增加约2.55倍;　　最大血清浓度(Cmax)上升1.94倍;　　半衰期延长1.93倍;　　达到峰值浓度时间(Tmax)无显著变化。　　在奈必洛尔与抗抑郁药的相互作用中，变化更加明显：　　AUC上升2.76倍;　　Cmax增加1.67倍;　　半衰期延长1.80倍;　　代谢产物AUC增加2.59倍，Cmax上升1.48倍，半衰期延长2.15倍。　　Jawed表示：“我们预期会存在相互作用，但奈必洛尔及其S对映异构体的变化程度令人意外。这表明，这类药物组合可能显著改变体内药物暴露。”　　阿替洛尔与纳多洛尔：更安全的替代选择　　研究还发现，并非所有β受体阻滞剂都会受抗抑郁药影响。阿替洛尔(Atenolol)与纳多洛尔(Nadolol)不依赖CYP2D6代谢，因此与SSRIs或SNRIs合用时相对安全。　　Jawed强调：“临床医生在联合处方CYP2D6代谢型β受体阻滞剂与SSRIs/SNRIs时应谨慎，必要时应调整剂量并密切监测血压与心率。不经肝代谢的β受体阻滞剂可能是更合适的替代方案。”　　不过，研究的样本量仅65例，结果仍需更大规模的前瞻性研究进一步验证。　　专家点评：协作与监测是关键　　美国天普大学刘易斯·卡茨医学院心脏病学系副教授Sabrina Islam博士在评论中指出，高血压与抑郁症在临床上经常共存，因此合理管理药物相互作用尤为重要。　　她表示：“SSRIs或SNRIs可能通过影响CYP2D6代谢途径，增强β受体阻滞剂的药理作用，从而导致心动过缓和低血压等副作用。”　　Islam认为，这项研究为临床提供了重要参考，医生可优先选择与SSRIs相互作用较小的β受体阻滞剂，如阿替洛尔或纳多洛尔。她也强调，这类研究提醒医疗团队加强沟通，共同评估联合用药的风险与监测策略。　　总结：个体化用药策略势在必行　　总体来看，研究揭示了抗抑郁药与β受体阻滞剂之间存在显著的药代动力学相互作用，特别是在依赖CYP2D6代谢的药物中。临床医生在联合用药时应综合考虑患者的病情、药物代谢途径及潜在风险，合理调整剂量并实施动态监测，以确保治疗安全与疗效平衡。

　　近日，一项基于中国慢性病前瞻性研究项目(CKB)的重磅成果引发广泛关注。研究团队利用约 50 万名成年人、长达 12 年的随访数据，系统分析了子女数量与疾病发病率及死亡率之间的关系，为理解“生育与健康”的联系提供了坚实的科学证据。　　研究设计：超50万人参与，分析范围覆盖全疾病谱　　该研究纳入了512,723 名中国成年人(男性 210,129 人，女性 302,284 人)，参与者年龄介于 30～79 岁。研究团队采用全表型组关联分析(PheWAS)方法，结合Cox 比例风险模型，探索不同子女数量(无子女、有子女、多个子女)与按 ICD-10 分类的疾病及死亡风险之间的性别差异。　　研究共记录了超过 133 万例新发疾病，并分析了 44,533 例死亡案例，堪称目前该领域样本量最大、随访时间最长的研究之一。　　无子女性发病风险更高，多子女男性精神疾病风险更低　　结果显示，子女数量与多系统疾病风险显著相关。　　男性方面：无子女者在 36 种疾病中有 9 种的发病风险更高;　　女性方面：无子女者在 37 种疾病中有 5 种风险上升。　　值得注意的是，每增加一个子女，男性的精神与行为障碍风险降低 7%(aHR=0.93)，而女性不仅精神疾病风险下降(aHR=0.93)，乳腺癌风险也下降 18%(aHR=0.82)。　　但另一方面，女性每增加一个子女，胆石症和胆囊炎的风险上升约 4%(aHR=1.04)，提示多次妊娠可能对代谢系统产生额外负担。　　死亡率分析：有子女者寿命更长，3～4个子女最为理想　　在死亡率方面，差异更加明显：　　无子女男性死亡风险提高 37%(aHR=1.37);　　无子女女性死亡风险提高 27%(aHR=1.27)。　　每多一个子女，男性总体死亡风险下降约 4%。对于女性来说，拥有 3～4 个子女的群体死亡风险最低，提示存在潜在的“健康最佳生育区间”。　　研究局限：样本差异与社会因素仍需考虑　　研究团队也指出，本研究虽规模宏大，但仍存在若干局限性：　　子女数量来自自填问卷，可能存在回忆偏倚;　　数据采集于研究初期，未考虑随访期间生育状况变化;　　混杂因素未完全排除，例如社会经济差异、孕期健康状况等;　　未包含门诊数据，或低估部分轻症疾病发病率;　　无子女性样本较少，且无法区分主动不育与不孕个体。　　因此，研究结果虽具参考意义，但在推广至更广泛人群时仍需谨慎。　　科学启示：生育数量或影响身心健康与寿命　　总体而言，这项研究揭示了子女数量与父母健康之间的复杂关系。生育不仅可能带来心理支持与社会联系，从而降低精神障碍风险，也可能通过生理和代谢途径影响疾病发生与寿命。　　未来，研究者建议结合社会学、心理学与遗传学因素，进一步阐明其中的因果机制，为公共卫生政策与个体健康决策提供更多依据。　　结语：从家庭视角理解健康，开启公共卫生新思路　　这项基于中国人群的前瞻性研究，为全球学术界提供了新的数据支持——家庭结构与生育数量，不仅影响社会形态，也与个人健康息息相关。随着社会老龄化加剧，理解“子女—健康”之间的动态平衡，将为未来的健康管理与疾病防控提供更具战略意义的参考。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)公司宣布其与Alnylam合作开发的小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期临床研究中取得了积极结果。基于此，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这一成果为gMG患者提供了一种有潜力的新治疗选择。　　Cemdisiran：精准靶向补体因子C5的小干扰RNA药物　　Cemdisiran是一款针对补体因子5(C5)的siRNA药物，通过降低C5水平来干预补体系统的异常激活，从而治疗相关疾病。补体系统的异常激活是gMG的核心致病机制之一。　　在补体抑制领域，此前已有多款药物获批，如依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽勒普肽，但大多数需高频次注射，患者治疗负担较重。相比之下，Cemdisiran以皮下注射方式，每12周给药一次，有望提高患者治疗的便利性。　　NIMBLE试验：评估单药及联合用药对gMG的疗效与安全性　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性症状性gMG患者。试验设置了三组：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周注射一次);　　Cemdisiran联合用药组(Cemdisiran 200mg与Pozelimab 200mg，每4周注射一次);　　安慰剂组。　　主要终点为从基线到第24周的重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点为定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　试验结果：对gMG症状显著改善　　结果显示，无论单药还是联合用药，Cemdisiran均表现出明显疗效：　　MG-ADL总分变化：Cemdisiran单药组降低4.52分，联合用药组降低3.96分，安慰剂组仅降低2.22分。　　QMG总分变化：单药组降低4.24分，联合用药组降低3.32分，安慰剂组仅降低1.46分。　　值得注意的是，单药组在所有gMG特异性结果方面表现更为优异。　　历史临床试验数据显示，现有C5抑制剂在MG-ADL总分上的治疗差异范围为-1.6至-2.1分，而Cemdisiran单药组超过了这一潜在疗效标准，显示出更强的治疗效果。　　安全性分析：耐受性良好，严重不良事件率低　　在安全性方面，24周研究期间，Cemdisiran单药组的不良事件发生率(TEAE)为69%，明显低于联用组(81%)和安慰剂组(77%)。严重TEAE发生率分别为3%(单药组)、9%(联用组)和14%(安慰剂组)，显示单药组具有更好的耐受性。　　最常见(发生率≥5%)的TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、尿路感染、头痛等。试验期间未出现脑膜炎奈瑟菌感染，也无患者因不良事件停药。　　扩展期中，有两例死亡病例：一例因肺炎(单药组)，一例因脓毒症休克(联用组)，两者均在Cemdisiran治疗过程中同时接受免疫抑制剂治疗。　　gMG疾病概述：高致病率与治疗进展　　重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其病理机制为异常抗体激活补体系统(包括C5)，破坏神经与肌肉之间的通讯，导致肌肉无力的渐进性加重。在美国，重症肌无力影响约85000人，且85%的患者会从初期的眼部症状逐渐进展为全身型重症肌无力(gMG)。　　gMG的症状复杂多样，患者可能面临极度疲劳，以及表情、言语、吞咽和行动的严重障碍。目前已有三款补体药物获批用于治疗gMG，但这些注射方案频次较高，患者依从性较低。Cemdisiran有望凭借便捷的给药方式和显著疗效改善患者生活质量。　　未来计划与市场前景　　基于III期试验的积极结果，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这将进一步丰富全球gMG治疗选择，同时提升C5抑制领域的治疗创新。　　此外，Cemdisiran作为一种siRNA药物，在gMG领域的应用只是其潜力的开始。未来，该药物或将拓展至其他补体相关疾病。凭借其创新机制和靶向治疗方式，Cemdisiran有望在全球市场占据重要地位。　　总结：新希望照亮重症肌无力治疗领域　　Cemdisiran的III期临床试验结果不仅展现了显著疗效，还进一步验证了其良好的安全性和耐受性。作为一种低频次给药的新型siRNA药物，Cemdisiran有望成为治疗全身型重症肌无力(gMG)的重要突破，为难治性患者改善日常生活能力和肌肉强度提供新希望。　　随着上市申请的推进和潜在适应症的扩展，Cemdisiran正在展现其革命性改变补体相关疾病治疗的潜力。这为患者以及医疗行业注入了新的信心，同时推动了精准治疗领域的不断进步。

　　近期发表在《Neuron》杂志的一项研究，由加拿大麦吉尔大学研究团队完成，揭示了高盐饮食如何通过小胶质细胞的活化与神经胶质细胞之间的相互作用，引发加压素神经元功能改变，最终导致高血压。这一发现为神经元与胶质细胞在调控神经活动和代谢性疾病中的作用提供了新洞察，也为高血压的研究与治疗带来了新的方向。　　高盐饮食如何改变神经元与胶质细胞的交互　　众所周知，神经元与胶质细胞之间的相互作用对神经系统功能正常运行至关重要。在下丘脑的大细胞神经分泌系统中，加压素神经元通过释放加压素实现调控血压的作用。此前有研究表明，高盐饮食会提高加压素神经元的放电频率，导致血压升高。而星形胶质细胞在高盐条件下会发生结构重塑，对加压素神经元的包裹减少，这可能反映了神经元与胶质细胞交互失衡。　　麦吉尔大学团队的最新研究深度探索了下丘脑区域的这一机制。他们发现，在高盐饮食条件下，小胶质细胞会聚集到加压素神经元周围，并通过吞噬星形胶质细胞的突起，改变加压素神经元的微环境。　　小胶质细胞如何影响加压素神经元功能　　高盐饮食下的结构变化集中在下丘脑的视上核和室旁核区域。研究发现：　　小胶质细胞的活化与聚集　　在高盐饮食条件下，小胶质细胞大量聚集在加压素神经元周围，并呈现活化状态。其典型变化表现为CD68阳性溶酶体数量和体积显著增加，表明这些细胞正在吞噬星形胶质细胞的突起。　　星形胶质细胞突起的减少　　使用胶质细胞标志物如GFAP、S100β、ALDH1L1、GLT1和波形蛋白进行评估后发现，星形胶质细胞体数量和密度并未改变，但突起显著减少。这表明结构重塑而非细胞死亡是主要原因。　　谷氨酸清除能力下降　　星形胶质细胞的GLT1表达减少，导致突触间隙及突触外谷氨酸清除能力下降。研究发现GLT1抑制剂在高盐条件下对加压素神经元兴奋性的影响消失，表明这一转运蛋白功能受损。　　NMDA受体的激活　　谷氨酸在突触外积聚后，激活NR2B亚型NMDA受体，产生持续性去极化电流，显著增强加压素神经元的兴奋性。使用NR2B选择性抑制剂能够降低加压素神经元的兴奋性。　　小胶质细胞抑制剂对高血压的缓解作用　　研究进一步验证了小胶质细胞在高盐饮食导致血压升高中的核心作用。　　使用小胶质细胞抑制剂(如PLX3397、PLX5622和BLZ945)　　发现这些药物能够有效阻止小胶质细胞聚集与活化，并恢复星形胶质细胞对加压素神经元的包裹。随之，血压升高也显著缓解。　　这些结果表明，小胶质细胞的活化是高盐饮食导致神经胶质结构变化及神经元活动异常的关键驱动因素。　　研究意义与未来展望　　该研究揭示了复杂的神经胶质细胞相互作用及其在高盐饮食引发血压升高中的机制，给领域内多个方面提供了新的理解与应用方向：　　拓展了神经胶质细胞的功能认知　　小胶质细胞不仅仅参与免疫功能，还能通过结构性重塑间接影响神经元活动。　　为高血压治疗提供潜在新靶点　　控制小胶质细胞活化或恢复星形胶质细胞功能，或能成为未来高血压干预的新路径。　　加深对神经系统与代谢疾病之间的关系认知　　神经免疫机制在代谢性疾病(如高血压)中的作用被揭示，为后续研究提供了重要方向。　　总结　　这项最新研究表明，在高盐饮食条件下，小胶质细胞通过吞噬星形胶质细胞突起，削弱了星形胶质细胞对加压素神经元的包裹功能，最终增强了加压素神经元的兴奋性并导致血压升高。这项研究不仅揭示了一个全新的神经胶质细胞交互调控机制，还为高盐饮食相关疾病的治疗探索了新路径。

　　近日，云顶新耀(HKEX 1952.HK)宣布，其全球首个且唯一获中国、美国及欧洲完全批准的IgA肾病对因治疗药物——耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊)扩产补充申请已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一重要进展将大幅提升耐赋康®的产能，增加产品供应，更高效地满足中国及亚洲国家和地区对该药物不断增长的临床需求。　　耐赋康®：变革性IgA肾病对因治疗药物　　精准靶向机制　　IgA肾病(IgA Nephropathy)是成人慢性肾病的常见原因之一，患者通常进展到肾功能进一步恶化，甚至透析或肾移植的阶段。耐赋康®通过特异性调节肠道黏膜免疫，减少诱发IgA肾病的关键因素——半乳糖缺陷的IgA1(Gd-IgA1)的产生，从疾病源头阻止病理过程。　　机制亮点：　　耐赋康®通过延迟释放及缓释制剂靶向作用于肠道回肠末端的黏膜B细胞群，特别是派尔集合淋巴结，通过减少Gd-IgA1的生成干预IgA肾病的上游病理机制，从而显著减缓蛋白尿、保护肾功能。　　全球临床数据支持　　在全球III期NefIgArd研究中，耐赋康®显著降低肾功能下降的风险：　　肾功能下降风险降低50%;　　中国人群数据中，肾功能衰退风险减少66%，病程进展至透析或肾移植的时间延长12.8年。　　凭借这一创新作用机制及强大临床证据，耐赋康®确立了其作为IgA肾病一线治疗基石的地位。　　产品安全性与特殊剂型工艺　　耐赋康®采用布地奈德这种高效抗炎药物，其首过代谢率高达90%，系统性副作用极低，表现出优良的安全性。　　药物通过三层包衣工艺制成缓释微丸，靶向作用于肠道回肠末端的区域，高效覆盖肠道靶区，持续稳定释放药物，从而实现精准药效。这种制剂设计专为IgA肾病患者需求量身定制，完美契合了疾病治疗需求。　　突破性意义：IgA肾病对因治疗的里程碑　　国内首个且唯一对因治疗药物　　耐赋康®于2023年通过NMPA优先审评程序上市，填补了国内针对IgA肾病对因治疗的空白，结束了长期以来仅能通过支持治疗(如激素疗法和免疫抑制剂)减缓症状的局面。2025年获得完全批准后，耐赋康®的适用范围进一步扩大，不再局限于蛋白尿水平，从而覆盖更多患者群体。　　多方推荐与纳入医保　　被纳入《2024版KDIGO IgA肾病及IgA血管炎临床管理实践指南》和《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南》，为目前唯一同时获国际和国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物;　　在2024年正式纳入国家医保目录，进一步提升患者的可负担性。　　扩产的意义与未来规划　　提升产能，全力响应市场需求　　此次扩产获批后，云顶新耀能够更高效地供应耐赋康®，满足中国大陆及亚洲其他地区不断增长的临床需求，保障药物的可及性。　　拓展适应症与市场布局　　云顶新耀表示，耐赋康®的上市只是起点，公司将进一步推进其在其他相关适应症中的研发。同时，公司在IgA肾病治疗的布局已覆盖大中华地区、新加坡及韩国等授权区域，通过与国际药企Calliditas Therapeutics合作，持续深化产品的商业化发展，为全球更多的患者提供治疗希望。　　结语：从新药获批到升级产能，开拓治疗新格局　　耐赋康®的扩产获批，不仅满足了中国及亚洲市场对IgA肾病治疗药物的紧迫需求，更标志着对IgA肾病治疗范式的深远变革。凭借其创新的靶向机制、显著的临床效果，以及全面的市场布局，耐赋康®已然成为IgA肾病治疗领域的里程碑式产品，为患者带来更优质的健康管理新方案，同时推动了中国生物医药领域向更高质量方向迈进。未来，随着更多资源的投入与研发的深入，云顶新耀将在全球创新药物领域书写更多的辉煌篇章。

　　深圳的程序员阿伟(化名)怎么也没想到，困扰自己脖子脓肿的罪魁祸首竟然是20年前的不慎吞下的7颗瓜子。这场离奇的医疗事件不仅让阿伟啼笑皆非，更揭示了一种罕见的先天性畸形——梨状窝瘘。　　突发脖子脓肿，瓜子竟成“远因”　　近日，阿伟一周连轴加班后，醒来时突然觉得脖子隐隐作痛。他以为是熬夜“上火”，赶紧煮了凉茶来降火，但病情不但没有缓解，反而愈加严重。脖子肿得像颗红苹果般疼痛难忍，轻轻碰触都钻心痛。这让阿伟不得不赶到深圳市某三甲医院就诊。　　耳鼻喉科医生为其做了全面检查，并使用抗生素进行治疗，但效果并不理想。随后，医生决定进行脓肿排脓手术。然而，在排脓时，竟意外发现脓液中有黑色异物。医院副主任医师鄢敏将异物送病理检验后发现，这竟然是7颗完整的瓜子。　　阿伟对此难以置信：“可我最近根本没吃瓜子啊!”在医生进一步做鼻咽喉镜和碘水造影后，真相终于揭开——阿伟患了一种罕见的先天性疾病：梨状窝瘘。　　梨状窝瘘：异物潜伏的“暗渠”　　梨状窝瘘是由于胎儿发育过程中，咽喉与颈部组织未完全分离所致。一个异常的细长瘘管悄然形成，连接咽喉梨状窝(两侧喉咙凹陷处)与颈部深层组织。这条“暗渠”虽隐匿不易察觉，但为异物和细菌入侵提供了便利通道，在免疫力下降时易引发感染。　　医生解释说，约90%的梨状窝瘘病例发生在左侧颈部，可能与胚胎期左右鳃弓发育不对称有关。阿伟的情况恰好符合这一规律。而那7颗瓜子，可能早在20年前就通过吞咽动作误入瘘管。　　20年前的一次感染埋下“隐患”　　阿伟回忆，自己20年前也曾出现过类似的颈部肿痛，但当时感染不严重，吃了药后情况很快好转，并未深入检查。然而，医生分析，正是在那次感染中，瓜子进入瘘管并在颈部“定居”。瓜子携带的油脂和蛋白质成为细菌滋生的绝佳“营养基”，在窦道中维持慢性炎症。　　这次连续熬夜加班导致阿伟免疫力暴跌，潜伏了多年的感染终于爆发，瓜子引发的炎症恶化成脓肿。虽然患病时间跨度长达20年，但幸运的是，许多类似病例产生感染往往从幼年就开始反复发作，而阿伟因瘘管深且此前未受刺激，症状长期隐匿，直至免疫力显著下降才出现明显症状。　　医生提醒：若出现这些症状需警惕梨状窝瘘　　医生表示，梨状窝瘘尽管罕见，但并非无法诊断。若出现以下症状，应尽早到耳鼻喉科寻求专业检查：　　反复颈部肿胀：无明确外伤史，颈部随之出现包块且抗炎治疗效果不佳。　　吞咽时颈部疼痛：异常来源不明，但伴随着颈部局部发红发热。　　经常颈部脓肿：可能提示瘘管病变或异物滞留。　　梨状窝瘘若确诊，手术是根治的主要治疗手段，可以避免反复感染导致的长期危害。　　结语：科学诊断及时治疗，避免隐患发作　　阿伟的离奇病例提醒我们，反复出现的身体异常并非“无关痛痒”，而可能是潜伏多年问题的预警。在日常生活中，注重身体健康信号，避免长期忽视，在疾病早期及时就医，是保护健康的关键。　　一次吞咽，二十年的瓜子隐患，阿伟的故事虽令人惊讶，却也让我们对罕见病有了更多认识。对症治疗和及时干预，才能避免小问题发展为大隐患。

　　甲状腺恶性肿瘤是一种可恶性的甲状腺疾病，常见于中老年人和女性。其特点是甲状腺细胞出现恶性改变，不受病理抑制，细胞增生异常，形成癌组织，影响甲状腺的正常功能，同时也可能扩散到周围组织或其他器官，对患者健康造成威胁。　　甲状腺恶性肿瘤的原因尚不明确，有家族遗传、放射线、环境污染等因素可能与其发生有关。而且，甲状腺恶性肿瘤的症状常常被误认为是甲状腺功能减退症，如乏力、体重增加、皮肤干燥等，这更增加了该病的危险性。因此，一旦出现甲状腺增大、颈部肿块、喉咙疼痛等症状，应当及早就医。　　诊断甲状腺恶性肿瘤需要通过临床检查、甲状腺超声、甲状腺功能检查、血管造影、CT、MRI等多种检查手段来确定。如果经检查发现甲状腺恶性肿瘤，患者应当尽早进行手术切除和放疗。由于甲状腺恶性肿瘤生长缓慢，患者通常需要长期随访治疗。　　治疗甲状腺恶性肿瘤主要有手术治疗、放疗和药物治疗。手术治疗是目前最常用的方法，主要是根据肿瘤的位置、大小、类型和是否转移来确定术式。放疗主要用于治疗高危恶性肿瘤，可有效杀死癌细胞，并减少恶性肿瘤的复发率。药物治疗通常是辅助治疗，主要是通过化疗药物来抑制癌细胞生长和扩散。　　生活中，预防甲状腺恶性肿瘤的方法主要是保持健康的生活方式，如合理饮食、保持充足的睡眠、适量运动以及减少环境污染等。如果出现甲状腺肿块和其他疑似恶性疾病症状时，应该及时就医并接受专业的检查和治疗，尽早确诊甲状腺恶性肿瘤。　　总之，甲状腺恶性肿瘤是一种常见且危险的甲状腺疾病，患者要尽早寻求专业的医疗机构治疗。在治疗过程中，患者还应加强自身的身体抵抗力，加强营养，保持乐观心态，同时做好康复工作，避免复发。