艾迪药业自主研发的抗HIV新药ADC118片获临床批准

　　2026年1月17日，CDE官网公布，齐鲁制药的1类创新药注射用QLS5132及2.2类新药QL2107注射液的临床申请同步获受理。这一“齐头并进”的局面刷新了公司在生物药研发管线的推进速度，彰显其在创新药领域的持续发力。　　QLS5132：首款自主研发的CLDN6靶向ADC药物　　本次获批受理的注射用QLS5132，是齐鲁制药首次进军抗体偶联药物(ADC)领域的产品，属于公司自主研发的一类创新生物制剂。该药靶向紧密连接蛋白家族成员CLDN6，拟用于晚期实体瘤的治疗。　　CLDN6因其在卵巢癌、睾丸癌及肺癌等多种实体瘤组织中有高度特异性的表达，而在正常组织中的分布极为有限，成为近年来肿瘤靶向治疗的重点研究靶标。QLS5132已于2025年5月6日获得首次临床批准，标志着齐鲁制药在ADC高门槛赛道取得重要突破。　　QL2107注射液：帕博利珠单抗生物类似药再添新力军　　与QLS5132同步受理的QL2107注射液，是齐鲁制药研发的帕博利珠单抗(市场俗称“K药”)生物类似药。自2014年获FDA批准以来，帕博利珠单抗在免疫肿瘤治疗领域表现卓越，广泛用于黑色素瘤、非小细胞肺癌及头颈部鳞癌等多种肿瘤类型。　　QL2107通过结合程序性死亡蛋白1(PD-1)受体，阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合，解除T细胞免疫抑制状态，激活肿瘤免疫反应。齐鲁制药已成功上市逾十款生物类似药产品，此次受理彰显其在生物制药领域的雄厚实力。　　企业创新布局持续深化　　此次QLS5132与QL2107的并行申报，不仅标志着齐鲁制药在抗体偶联药物和免疫治疗药物两个重要领域迈出坚实步伐，也体现了企业在抗肿瘤创新药物研发上的战略布局和加速推进。未来，齐鲁制药有望凭借丰富的生物药产品线，为中国乃至全球患者提供更多高质量的治疗选择。　　综上，齐鲁制药最新的“双药齐发”进一步强化了其生物医药创新实力，推动公司在全球创新药市场中的竞争力不断提升。

　　宫颈癌是全球女性高发的恶性肿瘤之一，对患者健康构成严重威胁。近年来，免疫检查点抑制剂(ICI)被纳入复发或转移性宫颈癌的标准治疗方案，为患者带来了新的希望。此前，四川大学华西第二医院周圣涛教授与中山大学肿瘤防治中心徐沁教授等团队提出了创新性治疗策略——在PD-L1阳性宫颈癌中采用减量化疗联合免疫和抗血管治疗，通过两周期含铂化疗作为诱导，再进入免疫+抗血管维持阶段，从源头减少化疗毒性。　　然而，临床实践中仍有相当比例的晚期宫颈癌患者在初次免疫治疗后出现耐药或疾病进展，其后续治疗选择极为有限。免疫系统能否在进展后再次被激活，成为困扰临床的关键科学问题。　　免疫再挑战：旧策略的新生机　　在黑色素瘤、非小细胞肺癌等癌种中，免疫再挑战(Immune Rechallenge)已经显示出一定潜力，即在患者疾病进展后重新启用免疫治疗方案。但在宫颈癌领域，其疗效及作用机制一直缺乏确凿证据。　　2026年1月9日，四川大学华西第二医院周圣涛教授联合中山大学肿瘤防治中心蓝春燕、黄欣及四川大学华西医院赵林桔等团队，在《Cancer Discovery》发表最新研究成果，题为《Spatiotemporal Immune Determinants of Response to Immune Rechallenge in Advanced Cervical Cancer》。　　临床研究验证免疫再挑战的可行性　　该研究基于前瞻性单臂II期临床试验(NCT05824468)，系统评估了PD-1抗体Zimberelimab联合酪氨酸激酶抑制剂Lenvatinib在既往接受免疫治疗后进展的晚期宫颈癌患者中的疗效及机制。　　试验共入组30例患者，结果显示：　　客观缓解率(ORR)达到33.3%;　　疾病控制率(DCR)超过90%;　　中位无进展生存期(PFS)为7.1个月;　　中位总生存期(OS)尚未达到。　　这是首个以临床数据验证的证据，表明部分患者在免疫耐药后仍可实现免疫系统的重新激活，推翻了“免疫功能不可逆耗竭”的传统认知。　　多组学揭示免疫再挑战的关键机制　　研究团队利用单细胞RNA测序、TCR测序及全外显子组测序等多组学手段，对患者治疗前后肿瘤及外周血样本进行深度解析，构建了免疫应答的“时空动态图谱”。　　结果发现，疗效差异的核心不在免疫细胞数量，而在于其功能状态与分化方向：　　有疗效的患者中，CD8+T细胞向效应记忆型和细胞毒性亚群分化，表现出更强的杀伤力与干扰素应答;　　无反应患者则以NK-like表型及祖细胞耗竭状态为主，抗肿瘤功能明显下降。　　这说明，免疫再挑战并非简单的“系统重启”，而是一个重塑T细胞命运轨迹的关键过程，决定疗效的核心在于能否恢复具备持续杀伤潜能的T细胞群体。　　发现“dyad”细胞：潜在预测标志物　　研究中，团队发现了一类同时表达T细胞标志CD3与髓系标志LYZ的特殊细胞群体，经多色免疫荧光验证为T细胞与髓系细胞形成的紧密接触结构，被命名为dyad细胞。　　研究指出：　　dyad细胞在应答患者的血液与肿瘤组织中比例显著升高;　　基线dyad丰度可预测疗效(AUC=0.886);　　治疗后dyad水平升高的患者，其PFS与OS均显著延长。　　该发现提示，dyad细胞或代表一种高度活化的免疫协同状态，有望成为未来宫颈癌免疫再挑战的重要血液生物标志物。　　推动宫颈癌免疫治疗的新篇章　　本研究首次通过临床与多组学整合证据，系统揭示了晚期宫颈癌免疫再挑战的可行性及其免疫学机制。研究表明，疗效依赖于功能性CD8+T细胞、巨噬细胞及dyad免疫结构的协同作用。　　这一成果不仅为既往免疫治疗失败的患者提供了全新治疗思路，也为未来的患者分层、疗效预测及联合用药策略优化奠定了坚实的科学基础。　　团队与作者信息　　本研究由四川大学华西第二医院周圣涛教授、中山大学肿瘤防治中心蓝春燕教授、黄欣教授及四川大学华西医院赵林桔教授共同通讯;　　共同第一作者包括中山大学肿瘤防治中心蓝春燕教授、赵静副主任医师、李恰恰主治医师，以及四川大学生物治疗国家重点实验室博士生张沛东和华西第二医院博士后李培玮。

　　研究表明，阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)与帕金森病(PD)之间有显著的相关性。然而，早期使用持续气道正压通气(CPAP)治疗OSA可以显著降低帕金森病的风险。　　CPAP治疗与神经退行性疾病的防护　　俄勒冈健康与科学大学神经病学助理教授Lee Neilson博士表示：“若停止呼吸，氧气水平下降，神经元的功能可能会受损。长期累积下来，使用CPAP治疗能够帮助大脑抵御帕金森病等神经退行性疾病的发生。”　　该研究结果首次在2025年美国神经病学学会年会上展示，并于11月24日在线发表于《JAMA Neurology》杂志。　　研究背景与方法　　虽然早期的研究表明OSA与PD之间存在一定的关联，Neilson及其团队是首批探讨CPAP治疗是否能改变PD风险的研究者。研究者利用美国退伍军人事务部的数据，分析了超过1130万名退伍军人的健康记录(平均年龄60.5岁，女性占比9.8%)。　　OSA和PD的诊断依据国际疾病分类第十版(ICD-10)，且PD的诊断标准为首次出现症状前至少5年的医疗记录，以及两次PD药物处方记录。　　OSA与PD风险增加的关系　　研究结果表明，OSA患者患PD的风险几乎是未患OSA者的两倍(HR，1.92，P<0.001)。在为期6年的随访期间，每1000名OSA患者中新增1.61例PD病例。这种风险在女性中尤为显著。　　不仅如此，轻度和重度OSA均与PD发病风险显著相关，轻度OSA患者的风险为HR，3.17，重度OSA患者为HR，3.42(P<0.001)。　　CPAP的早期干预效果　　然而，研究还发现，OSA患者在确诊后的两年内使用CPAP可以将PD风险降低31%(HR，0.69;95%CI 0.56～0.85)。这种相关性在调整了身体质量指数(BMI)、血管合并症、快速眼动期睡眠行为障碍等多种因素后依然成立。　　此外，早期使用CPAP还与跌倒、骨折和死亡风险的降低相关。　　研究的局限性与未来展望　　该研究的一大局限性是依赖电子健康记录，无法评估患者对CPAP治疗的依从性。尽管如此，研究数据表明，OSA是一个可改变的PD风险因素，早期筛查和治疗睡眠呼吸障碍对保护大脑健康具有重要临床意义。　　研究人员强调，早期识别和干预OSA，尤其是通过CPAP治疗，可能成为防止神经退行性疾病的重要策略，为临床提供了新的思路。

　　2025年12月10日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息显示，和黄医药(Hutchmed)旗下的创新药赛沃替尼(Savolitinib)新适应症申请已被纳入拟优先审评程序。该适应症针对经至少两种系统化疗失败的MET基因扩增型局部晚期或转移性胃癌及胃食管结合部腺癌的成人患者。　　高选择性c-Met抑制剂，为精准治疗带来希望　　赛沃替尼是一款由和黄医药自主研发的口服高选择性c-Met酪氨酸激酶抑制剂。　　该药通过阻断MET信号通路异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖与转移。MET通路异常常见于外显子14跳跃突变、基因扩增或蛋白过度表达等类型，是多种恶性肿瘤的重要驱动因素。　　赛沃替尼通过精准抑制该通路，有望为部分难治性胃癌患者提供新的治疗方案。　　针对化疗失败患者的新方案　　对于经过多线治疗后病情仍进展的晚期胃癌或胃食管结合部腺癌患者，临床可选择的治疗手段极为有限。赛沃替尼此次拟优先审批的新适应症，正是针对这部分存在高度未被满足治疗需求的人群。　　该药一旦获批，将为MET基因扩增型胃癌患者带来新的靶向治疗机会，改善其预后与生活质量。　　和黄医药持续深耕肿瘤靶向治疗领域　　和黄医药在肿瘤靶向药物研发方面深耕多年，已布局多个针对不同分子靶点的创新药物管线。　　赛沃替尼作为公司核心产品之一，已在非小细胞肺癌(NSCLC)等适应症上取得积极临床成果。此次新适应症进入优先审批通道，进一步巩固了其在精准肿瘤治疗领域的领先地位。　　结语：推动中国创新药加速惠及患者　　赛沃替尼新适应症的拟优先审评，意味着我国监管机构正持续支持具有临床急需价值的创新药物加速上市进程。　　未来，随着更多靶向药物的出现，胃癌治疗或将逐步从传统化疗转向精准分子分型治疗，为患者带来更多生存希望。

　　线粒体是细胞中的重要细胞器，负责能量生成、代谢平衡、离子调节及细胞生存等多项关键任务。它通过质子动力势(proton motive force)维持能量代谢，涉及ATP合成、钙稳态以及活性氧(ROS)生成等多个生理过程。然而，线粒体功能的失调与多种病理状态，如神经退行性疾病(例如帕金森病、阿尔茨海默病)、代谢性疾病(例如糖尿病)、视网膜病变以及癌症等密切相关。　　线粒体质子动力势失调的影响　　线粒体的质子动力势是由细胞内的电位梯度(∆ψm)和化学梯度(∆pH)共同作用的结果，它对于细胞的正常能量代谢至关重要。失调的质子动力势不仅影响ATP的合成，还会影响细胞的其他重要功能，如代谢和离子平衡。因此，恢复或调节线粒体质子动力势已经成为一种治疗神经退行性疾病的重要研究方向。　　新研究：环境光驱动线粒体恢复　　2025年10月30日，郑州大学康建胜教授团队与复旦大学张嘉漪研究员团队在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊上发表了一项新的研究成果。该研究开发了一种光遗传学方法，通过利用环境光激活一种工程化的线粒体靶向质子泵视紫红质(PPR)——mt-EcGAPR，成功地缓解了小鼠青光眼等视网膜神经退行性疾病。　　光遗传学与线粒体的结合　　光遗传学是一种通过光调控细胞活动的技术，能够精确地在细胞中启动或抑制特定的生物学过程。该研究将光遗传学工具与线粒体功能结合，通过引导光遗传学工具靶向线粒体，调节质子动力势。这为治疗线粒体功能障碍提供了一种新的思路。　　mt-EcGAPR的设计与优势　　mt-EcGAPR是一种经过工程化改造的光敏线粒体靶向质子泵，它能够通过环境光驱动质子泵，产生用于ATP合成的质子梯度。在此过程中，mt-EcGAPR能够有效减少活性氧的积累，并抑制DNA双链断裂，避免了通常光遗传学方法中产生的过度超极化问题。通过这一方式，mt-EcGAPR不仅提高了ATP生成，还在应激状态下保护了细胞免受损伤。　　青光眼小鼠模型中的应用　　在青光眼小鼠模型中，研究团队发现通过环境光激活mt-EcGAPR显著改善了小鼠的视力。具体而言，光照能够增加ATP的生成，抑制ROS的积累，并保护视网膜神经节细胞免受退行性损害。研究还发现，mt-EcGAPR的作用机制之一是通过抑制内质网应激相关通路，减少了细胞焦亡的发生，从而有效保护了视网膜结构和功能。　　未来前景　　这一研究结果为治疗视网膜退行性疾病(如青光眼)提供了新的治疗策略，并且可能对其他与线粒体功能障碍相关的神经退行性疾病具有重要的临床意义。mt-EcGAPR的设计和应用为我们提供了一种新的思路，通过非侵入性方式调节线粒体功能，可能成为未来治疗线粒体功能障碍相关疾病的常规手段。随着更多的临床研究展开，mt-EcGAPR有望成为一种普适的治疗方法，帮助更多患者恢复健康。　　结语　　总之，利用光遗传学和线粒体靶向技术，研究人员成功开发出了一种新型的治疗策略，为糖尿病、青光眼等疾病的治疗提供了新的希望。这一研究不仅拓展了线粒体治疗的边界，也为临床实践提供了新的方向，尤其是在神经退行性疾病和视网膜病变的治疗方面具有巨大的潜力。

　　阿伐曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，被广泛用于治疗成年人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。近期，《Lancet Haematology》发表的一项最新研究表明，这一药物在儿童和青少年ITP患者中的应用同样展现了显著的疗效与良好的安全性。这一发现为儿科ITP治疗提供了新的希望。　　阿伐曲泊帕对儿童ITP的研究目的与设计　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的血液疾病，尤其在儿童中表现为血小板减少、易出血等症状。本次研究旨在评估阿伐曲泊帕对6个月以上病程的儿童及青少年ITP患者的疗效、安全性以及药代动力学特征。　　研究设计　　本研究(AVA-PED-301)是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIIb期临床试验。　　试验核心阶段为12周双盲治疗期，患者随机分组至阿伐曲泊帕组或安慰剂组，剂量滴定以维持血小板计数在(50～150)×10⁹/L之间。　　阿伐曲泊帕组剂量设置：≥6岁儿童每日20mg口服片剂;1岁至6岁儿童每日10mg口服混悬剂。　　核心研究阶段已经完成，并在ClinicalTrials.gov注册(NCT04516967)。　　研究结果：阿伐曲泊帕显著提高血小板应答　　研究共纳入75名儿童，年龄从1岁至18岁。结果显示，阿伐曲泊帕组显著改善了患者的持续血小板应答和总体应答率。　　主要终点：持续血小板应答　　阿伐曲泊帕组：15人(28%)达到应答;　　安慰剂组：0人(0%)达到应答;　　应答率差异为28%(95%CI 16～40)，p=0.0077。　　替代主要终点：血小板应答率　　阿伐曲泊帕组：44人(81%)达到应答;　　安慰剂组：0人(0%)达到应答;　　应答率差异为81%(95%CI 71～92)，p<0.0001。　　这些数据提示，阿伐曲泊帕有效提高了ITP患者的血小板计数，为儿童和青少年提供了新的治疗选择。　　安全性与耐受性：无重大安全事件　　研究同时评估了患者的安全性，结果表明阿伐曲泊帕在儿科患者中具有良好的耐受性：　　较常见不良事件：瘀斑(20人)，鼻出血(16人)，头痛(14人);　　严重不良事件：阿伐曲泊帕组中有5名(9%)患者报告，安慰剂组1名(5%)报告;　　未报告重大安全风险：包括死亡、血栓栓塞事件或3级及以上出血事件。　　这些结果表明，阿伐曲泊帕的安全性在儿科人群中具有较好保证。　　研究贡献与意义　　阿伐曲泊帕作为一种有效的口服TPO-RA药物，为儿童和青少年ITP患者提供了新的治疗选择，尤其适用于病程超过6个月且既往治疗无效的患者。与目前可用的其他治疗方案相比，阿伐曲泊帕的特点如下：　　便捷性：每日一次口服，适应儿童饮食条件，可与食物同服;　　显著疗效：无论是在持续血小板应答还是替代主要终点上都表现优越;　　安全性良好：未发现重大安全隐患，且不良事件可控。　　总结：阿伐曲泊帕对儿科ITP的潜力　　通过这项IIIb期研究，阿伐曲泊帕被证明是一种对儿童ITP患者有显著疗效且安全性高的治疗选择。该药物填补了儿科ITP治疗中的重要空白，为该患者群体带来了更多希望。未来，随着相关临床试验数据的进一步积累，阿伐曲泊帕有望在儿科ITP治疗中广泛应用，显著改善患者的生活质量。

　　近日，博安生物自主研发的度拉糖肽注射液博优平正式获得国家药监局(NMPA)批准上市，成为全球首个国产度拉糖肽生物类似药。这一突破标志着国产高端生物药在糖尿病领域迈出了重要的一步，为本土药企打破国际垄断格局吹响了号角。　　原研替代的关键实力　　度拉糖肽的优势　　作为一种长效GLP-1受体激动剂，度拉糖肽具备以下显著特点：　　稳定降糖：通过葡萄糖依赖的模式增强胰岛素分泌，同时抑制胰高血糖素;　　心肾保护作用：降低心血管及肾病风险，为患者提供综合性健康管理;　　低风险：极少引发低血糖事件，安全性突出。　　博优平的临床等效性验证　　在关键Ⅲ期临床试验中，博优平与原研药通过随机、平行对照设计直接“较量”，结果显示：　　治疗效果一致：糖化血红蛋白(HbA1c)降幅为1.44%，与原研药的1.41%几乎相同(差异0.06%，P>0.05);　　药代动力学一致性：《Expert Opinion on Biological Therapy》刊文指出，博优平在药代动力学、安全性和免疫原性方面，均与原研药无异。　　这些数据全面证实了博优平在疗效、安全性及药物代谢上的高度等效性，为其与原研药竞争奠定了坚实基础。　　打造差异化优势：博优平的三重关键价值　　精准血糖控制　　通过激活GLP-1受体，博优平帮助患者有效管理血糖水平，显著降低HbA1c，同时改善胰岛功能，从双重层面提升患者治疗效果。　　综合健康管理　　博优平不仅降糖，还具备显著的减重效果、降低血脂水平、减少心血管风险、延缓糖尿病肾病发生等作用，全方位守护患者健康。　　简化用药方式　　每周一次皮下注射的给药方式显著提高患者依从性，解决了传统口服降糖药每日多次服药的繁琐问题，让治疗更便捷、更持久。　　技术攻坚的“中国方案”　　度拉糖肽生物类似药开发难点　　度拉糖肽是一个复杂的融合蛋白，在生产和储存过程中面临氧化、分子断裂和电荷异质性等诸多挑战，影响其稳定性、活性及均一性。　　博安生物的技术创新　　博安生物提出了一系列“中国方案”，通过技术突破实现高质量度拉糖肽的国产化：　　高精度质量控制：采用高分辨质谱技术精确监测氧化碎片，确保药物稳定性;　　电荷异质性调控：优化发酵及纯化工艺，使产品批间差异率低于0.8%，确保疗效和安全性的一致性;　　高效细胞株表达系统：通过基因工程技术改造细胞株，使其实现度拉糖肽活性表达接近原研药98.7%，为规模化生产提供保障。　　这些技术突破不仅使博优平迅速获批，还为其未来进入欧盟和美国市场奠定了基础。　　国内外竞品动态：卡位赛道竞争加速　　博安生物的先发优势　　博优平率先成为国内首个获批的度拉糖肽生物类似药，其中美欧三地申请的布局领先在研竞品一大步，已抢占市场先机。　　竞品竞争态势　　乐普医疗：其度拉糖肽生物类似药处于Ⅲ期临床，主打自主研发的注射笔装置，吸引注射体验需求较高的患者。　　双鹭药业：通过优化生产流程降低成本，预计价格比竞品低15%，将在基层医疗市场展现竞争力。　　Biocon：作为印度仿制药巨头，Biocon具备丰富的海外销售网络，未来有望快速占领新兴市场国家。　　未来市场竞争将逐步转向“用药体验+支付生态”构建，患者对药品便捷性和医保支持的需求将成为企业争夺的重点。　　博优平的市场与政策挑战　　虽然博优平的上市打破了国际垄断格局，但挑战仍然严峻：　　原研专利壁垒：礼来公司全球专利保护依然是竞品推广的重要屏障;　　医保准入：医保报销政策影响患者可及性，想要突破市场需要优化支付策略;　　竞品价格战：成本控制能力与价格优势将成为争夺基层市场的关键。　　未来展望　　博优平的上市意义重大，不仅填补了国产度拉糖肽类药物的空白，还为中国糖尿病创新药物的国际化进程提供了模板。未来，博安生物若能进一步积累真实世界数据，验证博优平在心肾保护上的长期获益，并打通医保支付通道，将有望巩固其市场地位，为患者提供更普惠的治疗选择。　　国产高端生物药正在全球市场崭露头角，中国药企掌舵的创新之旅正扬帆起航。

　　近年来，免疫治疗在癌症领域带来了革命性的进展，尤其是在恶性肿瘤的治疗中展现出广泛潜力。然而，并非所有患者都能从中受益，治疗耐药问题仍然限制了其应用范围。越来越多的证据表明，肠道菌群与宿主免疫系统之间的交互可能影响免疫治疗效果。　　Alistipes finegoldii：一种有助于抗癌免疫的新型肠道细菌　　2025年7月24日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队在《Cancer Cell》期刊发表重磅研究，论文题为《Alistipes finegoldii augments the efficacy of immunotherapy against solid tumors》，首次系统性揭示了一种名为 Alistipes finegoldii 的肠道细菌对增强实体瘤免疫治疗反应的重要作用。　　研究发现，在多个独立免疫治疗患者队列中，Alistipes finegoldii 的高丰度与更佳的治疗反应显著相关。进一步实验验证表明，这种菌株可以通过调控免疫细胞迁移，显著提升PD-1免疫检查点抑制剂的治疗效果。　　关键机制：激活趋化信号通路，招募CD8+ T细胞　　在深入机制研究中，团队发现 Alistipes finegoldii 可激活 CXCL16-CXCR6 趋化轴，增强 CD8+ T细胞在肿瘤微环境中的浸润。具体过程如下：　　Alistipes finegoldii 分泌的一种脂蛋白(LIPOAF)可与宿主的 TLR2(Toll样受体2)结合;　　该结合激活 NF-κB 信号通路，从而促进免疫相关趋化因子 CXCL16 的表达;　　CXCL16 进而吸引表达 CXCR6 的 CD8+ T细胞向肿瘤区域迁移，增强局部抗肿瘤免疫反应;　　整体过程显著增强 PD-1 抗体在小鼠实体瘤模型中的抗肿瘤疗效。　　重磅结论：肠道菌与免疫治疗协同，或为抗癌带来新路径　　这项研究提供了重要证据，说明通过调控肠道微生态，特别是富集 Alistipes finegoldii，可能成为提高癌症免疫治疗响应率的一种全新策略。相比传统药物靶点开发，这种“微生态辅助免疫”方式更具有可操作性和个体化潜力。　　研究结果也进一步支持了“肠道-免疫-肿瘤轴”的理论框架，为未来肿瘤治疗手段的多元化提供了重要方向。　　展望：微生物干预+免疫治疗或将成为抗癌新范式　　随着对肠道微生态在肿瘤治疗中作用认识的不断深化，结合 Alistipes finegoldii 等有益菌的干预方案，有望成为实体瘤免疫治疗的新型辅助手段。该研究为开发基于菌群调控的癌症联合治疗模式奠定了坚实基础，也为精准医学在免疫治疗中的落地提供了新思路。

　　大脑的复杂运作依赖神经元之间的紧密交流，以及负责“清洁保护”的小胶质细胞的支持。小胶质细胞不仅清理代谢废物，还承担修复受损神经和抵御病菌的任务。然而，一些罕见疾病会因小胶质细胞功能紊乱而严重危害大脑健康，其中一种便是成人起病的脑白质病伴轴索球样变和色素胶质细胞(ALSP)。近日，复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队联合上海市第六人民医院曹立团队，在国际顶尖期刊《科学》上发表了最新研究成果，该团队提出了采用骨髓干细胞移植技术替换异常小胶质细胞的治疗策略，为该“无药可治”的致命神经系统疾病带来了曙光。　　ALSP疾病特征：从基因突变到神经功能损伤　　ALSP主要由CSF1R基因突变引起，少数病例与AARS2基因突变有关。突变导致的小胶质细胞数量减少及功能紊乱常产生一系列病理特征：　　小胶质细胞无法完成修复和保护任务，甚至分泌毒性物质损伤其他神经细胞;　　脑白质损伤、髓鞘破坏进一步影响脑神经功能;　　患者随着发病进展，表现出运动协调障碍、语言能力退化和认知衰退。　　ALSP患者通常在40岁左右发病，确诊后平均生存期仅为3~6年，目前临床上尚无有效治疗方法，堪称医学界的难题。　　研究突破：从动物模型到骨髓干细胞移植疗法　　1. 打造适用于ALSP的全新动物模型　　研究团队分析全球患者的CSF1R基因突变数据，锁定了两个常见突变位点(I794T和E633K)，培育出符合人类病理特征的小鼠模型。与以往模型不同，这一突破成功复现以下病理特征：　　小胶质细胞数量下降：减少约70%;　　脑白质损伤：包括髓鞘破坏和运动认知障碍;　　病理表现与患者一致：小胶质细胞能力衰退，显示出真实病患中的神经病理特征。　　2. 骨髓移植替换策略(Mr BMT)　　研究团队提出的小胶质细胞替换技术包括三种方案：　　Mr BMT：通过骨髓移植替换异常小胶质细胞;　　Mr PB：基于外周血细胞移植实现修复;　　Mr MT：直接精准移植健康小胶质细胞到病变区域。　　特别是在Mr BMT的应用中，研究先用药物清除患者异常小胶质细胞，随后移植健康供体骨髓细胞。健康细胞在病变环境中表现出竞争优势，无需额外干预即可分化为正常小胶质细胞。小鼠模型实验显示：　　替换效率超90%：治疗后小胶质细胞功能得到显著恢复。　　神经病理改善：脑白质损伤减轻，运动及认知能力显著提高。　　临床研究：治疗方法显示巨大潜力　　基于动物实验的积极结果，研究团队开展了对8名ALSP患者的临床研究。他们按照Mr BMT技术接受健康供体骨髓细胞移植，并接受了长达两年的随访。　　治疗效果显著　　脑萎缩停止进展：患者大脑代谢活性明显提升，病变得以稳定;　　运动、语言和认知功能趋于稳定：部分患者指标显著改善;　　无进一步病情加重：在两年的观察中，患者病情整体维持稳定。　　安全性验证　　疗程后未出现重大安全问题，治疗过程证明了该技术的可行性。　　从无药可救到有望实现控制：意义与未来方向　　ALSP曾被认为是无法治疗的致命性罕见脑病，而骨髓干细胞替换疗法的突破性进展，为患者群体带来了全新希望。　　1. 临床意义：为罕见脑病提供新方案　　不同于传统治疗方式，该技术通过替换病变小胶质细胞，直接恢复其核心生理功能，从而有效遏制疾病进展。　　2. 应用可推广性：技术转化潜力大　　替换过程无需复杂干预，操作简便;　　技术可能拓展应用至其他小胶质细胞相关神经系统疾病，如白质病、神经退行性疾病等。　　未来展望：优化方案与扩大应用范围　　尽管治疗初步显示有效，但研究团队仍在持续优化技术方案以进一步提高效率与长期稳定性：　　提高替换效率：开发更高效的清除异常细胞药物，提升正常小胶质细胞的供应。　　扩大适应症范围：探索小胶质细胞替换技术在其他相关疾病中的应用潜力，例如多发性硬化症和帕金森病。　　研究深层机制：进一步挖掘小胶质细胞在神经系统疾病发生与保护中的角色，为更多神经性疾病干预提供依据。　　结语：破解罕见脑病治疗难题，开启诊疗新篇章　　复旦大学和上海第六人民医院团队的研究为ALSP这样的罕见脑病提供了首个可行的治疗方案，填补了该领域的一大空白。未来，随着骨髓替换技术的进一步成熟，这一成果有望帮助更多罕见病患者摆脱病症困扰，为神经系统疾病治疗开启新的科学篇章，为患者带来希望和福音。

　　近日，东诚药业旗下全资子公司东诚北方收到国家药品监督管理局核准签发的《药品补充申请批准通知书》。东诚北方研发生产的注射用氢化可的松琥珀酸钠顺利通过仿制药质量和疗效一致性评价。这一重要成果不仅为企业在药物研发及质量标准化方面树立了新的里程碑，也为行业树立了优秀的仿制药典范。　　关于注射用氢化可的松琥珀酸钠　　注射用氢化可的松琥珀酸钠属于肾上腺皮质激素类药物，其有效成分是氢化可的松的盐类化合物，具有以下药理作用：　　抗炎作用：缓解炎症反应，降低炎症因子分泌;　　抗过敏作用：对严重过敏反应具有快速控制效果;　　抑制免疫作用：调整免疫系统过度反应，预防排斥反应。　　临床上，该药物适用于抢救危重病患者，主要应用场景包括：　　急性疾病：中毒性感染、过敏性休克等紧急情况;　　内分泌功能障碍：治疗严重的肾上腺皮质功能减退症;　　自身免疫性疾病：结缔组织病如系统性红斑狼疮;　　呼吸系统疾病：严重支气管哮喘及过敏性疾病;　　器官移植后管理：用于移植物急性排斥反应的预防和治疗。　　该药品已被列入《国家基本药物目录》和《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》甲类品种，充分体现了其临床重要性和广泛适应性。　　通过一致性评价的重要意义　　仿制药质量和疗效一致性评价旨在确保仿制药与原研药在质量、疗效、安全性方面达到一致，为患者提供更加经济且优质的药物选择。此次注射用氢化可的松琥珀酸钠通过一致性评价，不仅为东诚药业巩固市场地位提供了助力，也为国内仿制药研发树立了典范。　　核心优势　　市场竞争力提升：通过一致性评价的药品可优先进入医疗机构采购目录，抢占市场份额。　　医保支付覆盖：获得国家医保系统高度认可，有效降低患者用药成本，增强药品可及性。　　研发经验积累：成功的评价过程为后续产品的一致性评价工作提供了丰富的实践经验。　　助力东诚药业品牌建设　　东诚药业表示，此次注射用氢化可的松琥珀酸钠通过仿制药一致性评价，不仅为集团提升制剂领域的竞争力注入了新活力，也强化了公司在药品质量标准化方面的行业领导地位。此批药物的评价通过为未来开发与推广更多优质仿制药积累了宝贵经验，有助于集团持续打造国内外知名品牌，进一步扩大市场影响力。　　未来展望　　随着仿制药质量评价工作的持续推进，东诚药业计划对更多关键产品进行一致性评价，不断提升药物质量和安全性，确保与国际高标准接轨。同时，公司将在国内市场巩固领先地位的基础上，逐步布局全球市场，为患者提供更高质量、更具性价比的药物选择。　　注射用氢化可的松琥珀酸钠通过一致性评价的成功，标志着东诚药业迈出了向制剂领域高质量发展的坚实一步，也彰显了公司为患者健康保驾护航的初心。未来，东诚药业将继续以创新与品质驱动行业发展，不断为社会提供更多优质选择。