纽伦捷生物全球首创原位转分化疗法获FDA临床试验许可

　　2025年12月4日，百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb，简称BMS)宣布，其创新型CD19 CAR-T细胞疗法 Breyanzi(liso-cel) 获得美国食品药品监督管理局(FDA)的正式批准，用于治疗 既往接受过至少两种系统性治疗后仍出现复发或难治性的边缘区淋巴瘤(MZL) 成人患者。这一里程碑式的批准，为边缘区淋巴瘤患者提供了全新的治疗选择。　　CD19 CAR-T疗法再拓新领域　　Breyanzi的此次获批，标志着其在治疗B细胞恶性肿瘤领域的又一重大突破。该疗法此前已被批准用于多种血液系统恶性肿瘤，是目前覆盖癌种最广的CD19靶向CAR-T疗法之一。随着MZL适应症的加入，Breyanzi已成为在五种不同类型癌症中获得批准的CAR-T疗法，进一步强化了BMS在细胞治疗领域的领导地位。　　BMS：推动细胞疗法惠及更多患者　　BMS细胞疗法部门总裁Lynelle B. Hoch在声明中表示，FDA对Breyanzi在MZL适应症上的批准，是公司持续兑现“将细胞疗法的变革性潜力带给更多患者”这一承诺的重要成果。她强调：“Breyanzi是首个也是唯一获批用于该类患者的CAR-T疗法，体现了我们持续扩展治疗可及性、推动创新疗法普惠患者的坚定决心。”　　为复发或难治性MZL患者带来新希望　　边缘区淋巴瘤是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤类型，部分患者在经历多线治疗后仍面临疾病复发或难治的困境。Breyanzi的获批，为这部分患者提供了新的治疗方案，也为未来探索CAR-T疗法在其他淋巴瘤类型中的应用奠定了基础。　　总结：　　百时美施贵宝的Breyanzi在MZL领域的获批，标志着细胞免疫疗法在血液肿瘤治疗中的版图再次扩大。这不仅彰显了BMS在CAR-T领域的研发实力，也为复发或难治性边缘区淋巴瘤患者带来了新的生存希望。

　　2025年11月24日，诺华(Novartis)正式宣布，其基因替代疗法 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液(OAV101，商品名 Zolgensma/Itvisma®) 获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，适用于两岁及以上、确诊为 脊髓性肌萎缩症(SMA) 并携带 SMN1基因突变 的患者。此项批准使 Zolgensma 成为目前首个也是唯一一个可覆盖儿童、青少年乃至成人SMA患者的基因疗法。　　一次性治疗，靶向根本病因　　Zolgensma 的独特之处在于，它采用 一次性固定剂量的基因替代治疗，不需根据患者年龄或体重调整。药物通过替换缺陷的 SMN1 基因，从根本上修复导致SMA的遗传缺陷，从而恢复运动神经元的功能，改善肌肉控制与运动能力。　　不同于需要长期服药的传统疗法，Zolgensma 通过一次治疗即可 实现持续的 SMN 蛋白表达，从机制上阻止疾病的进一步恶化，大大降低了后续治疗负担。　　从婴儿到成人的治疗突破　　早在2019年5月，Zolgensma 已被FDA批准用于两岁以下I型SMA患儿，是首个实现基因替代治疗的药物。而本次获批的 鞘内注射版本 进一步扩大了适应人群范围，使年长患者也有机会获得基因层面的治疗干预。　　诺华在公告中指出，这一版本的疗法不仅能改善运动功能，还能为已出现病程进展的患者带来潜在益处。　　研发成本与药价引关注　　Zolgensma 的研发历程漫长且投入巨大。诺华在2018年以 87亿美元 收购AveXis公司后，全面推进该项目的临床与产业化。据披露，累计研发投入高达 94亿美元(约合人民币669亿元)。　　与高昂的研发成本相对，Zolgensma 的售价也位列全球药物价格榜前列——单次治疗费用高达 210万美元(约人民币1495万元)，位居“全球十大最贵药物”第九位。　　基因疗法的未来图景　　此次FDA批准标志着基因疗法在神经肌肉疾病领域迈出关键一步。Zolgensma 的成功不仅为SMA患者带来新的希望，也为未来更多遗传性疾病的 一次性治愈策略 奠定了基础。　　业内专家指出，随着基因编辑与载体技术的成熟，类似Zolgensma的疗法或将在未来十年内逐步普及，为罕见病治疗打开新的篇章。

　　注意缺陷多动障碍(ADHD)，又称多动症，是一种起源于儿童期的神经发育障碍，其发病具有强烈的遗传学基础。全球约有5%的儿童和2.5%的成年人受到ADHD的影响，该疾病常与学习困难、情绪障碍及社会适应不良等不良预后密切相关。虽然先前研究已发现部分常见基因突变与ADHD有关，但罕见遗传变异在ADHD中的具体作用机制一直未被充分揭示。　　三个关键基因揭示ADHD的遗传风险　　2025年11月12日，丹麦奥胡斯大学Anders D. Børglum教授团队(段金杰为共同第一作者)在国际顶级期刊《Nature》上发表了最新研究成果，题为《Rare genetic variants confer a high risk of ADHD and implicate neuronal biology》。　　研究团队利用外显子测序技术，对8,895名ADHD患者与53,780名健康对照个体的基因组进行分析，重点挖掘罕见编码区突变。结果发现，MAP1A、ANO8和ANK2三个基因与ADHD的发病密切相关。这些基因在神经元发育、突触传递以及细胞骨架重组等关键生物学过程中发挥核心作用。　　神经生物学机制：罕见突变影响大脑发育　　进一步的蛋白质互作网络分析显示，这三个基因不仅与其他神经发育障碍的高风险基因呈显著富集关系，还涉及多个参与突触功能、RNA加工和神经信号传导的基因模块。　　研究发现，这些与ADHD风险高度相关的基因在胎儿期及早期发育阶段的大脑中表达活跃，尤其集中于GABA能神经元与多巴胺能神经元。这提示罕见突变可能在早期神经发育过程中扰乱神经回路平衡，进而导致ADHD症状的形成。　　罕见突变与社会经济及认知表现的相关性　　研究团队还发现，携带更多罕见有害突变的ADHD个体，往往伴随较低的社会经济水平与较差的教育成绩。在962名成年ADHD样本中，每多携带一个罕见有害突变，智商(IQ)平均下降约2.25分。　　此外，在合并智力障碍的ADHD患者中，罕见突变的总体负担显著增加;而其他精神疾病(如焦虑、抑郁等)的共病，仅在与这些特定疾病相关的基因集中表现出突变富集现象。　　精准医学启示：为ADHD治疗带来新方向　　该研究首次系统揭示了罕见遗传突变在ADHD发病中的决定性作用，并指出ADHD与精神共病之间的遗传差异主要源自特定基因突变的累积，而非全基因组范围内的普遍突变负荷。　　这一发现为ADHD的分子分型与精准治疗提供了重要线索：　　未来可通过基因检测识别高风险人群;　　针对特定突变通路开发靶向治疗药物;　　为合并智力障碍或学习障碍的ADHD患者提供更个体化的干预方案。　　结语　　这项发表在《Nature》的重磅研究不仅拓宽了人们对ADHD遗传机制的认识，也标志着ADHD研究正从“共性突变”走向“罕见变异精准识别”的新阶段。通过深入解析这些罕见突变的功能网络，未来或将开启更有效、更精准的ADHD诊疗新纪元。

　　近年来，血脑屏障(BBB)在阿尔茨海默病(AD)发生和进展中的作用越来越受到关注。研究表明，血脑屏障功能的紊乱可能通过多种病理反应加剧AD病理进程，其中包括血管周围β淀粉样蛋白(Aβ)沉积和低密度脂蛋白受体相关蛋白1(LRP1)转移到周细胞。这种细胞内定位的变化导致Aβ清除能力减弱，并可能促进神经血管解偶联病理的发生。　　LRP1作为一种重要的内皮细胞受体，在清除Aβ过程中起着至关重要的作用。随着年龄增长，LRP1的表达逐渐下降，且这一变化与血脑屏障损伤以及认知功能障碍紧密相关。因此，适当调节内皮细胞LRP1水平可能成为治疗阿尔茨海默病的一种潜在方法。　　新型多价纳米药物改善Aβ清除，修复血脑屏障　　四川大学附属华西医院的研究团队近期在《信号转导与靶向治疗》(STTT)杂志上发表了新的研究成果。该研究展示了他们开发的一种多价纳米药物A40-POs，其通过中等亲和力与LRP1结合，促使LRP1转向转胞吞途径，从而增强Aβ清除能力。与传统的高亲和力结合方式不同，这种方法避免了LRP1的降解，能够在不激活内吞途径的情况下保持其功能。　　在AD小鼠模型中，A40-POs药物的治疗能够在2小时内显著减少脑内Aβ水平45%，并且这种改善在6个月后依然持续。此外，认知功能的改善也显著表现出来，空间学习和记忆能力均得到显著提高。　　LRP1与Aβ清除的机制：亲和力决定转运途径　　研究人员深入探讨了LRP1在Aβ运输中的作用，并发现其转运途径的变化与亲和力密切相关。高亲和力结合促使LRP1通过内吞途径进入细胞并被降解，而中等亲和力结合则通过与PACSIN2结合，激活非常规的转胞吞途径，避免内吞作用，从而维持Aβ的清除功能。　　通过对APP/PS1转基因小鼠与野生型小鼠LRP1及Aβ表达的比较，研究团队发现，随着小鼠年龄的增加，APP/PS1小鼠的LRP1逐渐转移至周细胞，同时，Rab5(内吞途径关键分子)水平上升，PACSIN2水平下降，这一现象与Aβ沉积的加剧密切相关。　　A40-POs显著改善AD小鼠认知功能与血脑屏障功能　　通过给AD小鼠注射A40-POs，研究团队观察到小鼠脑内Aβ浓度显著下降，并且血浆中的Aβ浓度显著升高，表明Aβ成功地被转运并外排到血液中。与对照组相比，实验组小鼠的LRP1表达恢复，并重新定位至内皮细胞膜，PACSIN2水平上升，Rab5水平下降。这一结果表明，A40-POs能够有效修复血脑屏障，并增强Aβ的清除能力。　　通过Morris水迷宫实验，实验组小鼠的学习速度加快，记忆能力显著提高，这一改善持续了至少6个月。此外，实验组还在其他认知任务中表现更好，显示出生活质量的提升。　　研究意义与前景：新型治疗策略为AD提供新方向　　这项研究不仅为阿尔茨海默病的治疗提供了新的理论依据，也为治疗其他神经系统疾病提供了新的思路。通过修复血脑屏障，增强LRP1的功能，多价纳米药物为清除Aβ提供了新的策略，而不单纯依赖绕过血脑屏障的传统方法。这一新兴治疗模式有望成为未来神经退行性疾病治疗的新范式。　　研究团队的发现开启了靶向LRP1和转胞吞途径的治疗策略，为阿尔茨海默病患者提供了一种全新的干预手段，具有广泛的临床应用前景。

　　诺诚健华(股票代码：688428;09969)近日宣布，公司研发的BTK抑制剂宜诺凯®(奥布替尼)已获得新加坡卫生科学局(HSA)的批准，用于治疗成人复发或难治性边缘区淋巴瘤(R/R MZL)患者。这是宜诺凯®在新加坡获批的第二项适应症，标志着诺诚健华在国际市场拓展的进一步进展。　　宜诺凯®的独特优势　　奥布替尼(宜诺凯®)是一种由诺诚健华自主研发的高选择性的BTK抑制剂，具有出色的靶向选择性。其设计旨在避免脱靶效应，从而改善药物的安全性和有效性，尤其适用于血液肿瘤和自身免疫性疾病的治疗。通过靶向B细胞受体信号通路，奥布替尼能够有效抑制恶性B细胞的增殖，成为治疗相关疾病的重要药物。　　边缘区淋巴瘤的治疗现状　　边缘区淋巴瘤(MZL)是一种相对惰性的B细胞非霍奇金淋巴瘤，主要影响中老年人群。近年来，全球边缘区淋巴瘤的年发病率呈上升趋势。尽管患者常常接受一线治疗，仍有不少患者会经历疾病进展或复发。对于这类复发或难治性边缘区淋巴瘤患者，目前仍缺乏有效的治疗方案。　　宜诺凯®在国际市场的布局　　今年4月，宜诺凯®在中国获得了用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的一线治疗适应症批准。此前，宜诺凯®也在中国获批用于治疗至少接受过一次治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(R/R CLL/SLL)、套细胞淋巴瘤(R/R MCL)以及边缘区淋巴瘤(R/R MZL)。这三项适应症已被纳入中国国家医保，为患者提供了更多的治疗选择。　　总结　　奥布替尼(宜诺凯®)在新加坡的批准，不仅是诺诚健华国际化战略的关键一步，也为复发或难治性边缘区淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。随着药物在全球多个市场的获批，诺诚健华在血液肿瘤领域的影响力不断增强，为更多患者带来希望。

　　卵巢癌因其侵略性强且耐药性高，治疗一直面临巨大挑战。尽管DNA损伤反应抑制剂(DDRi)以其抗肿瘤能力备受关注，却也因对淋巴细胞的毒性副作用，尤其是与其他细胞周期检查点激酶疗法并用时，引起患者不良反应，限制了其广泛应用。近日，华中科技大学同济医学院附属同济医院方勇教授、高庆蕾教授团队在 Science Translational Medicine 发表突破性研究成果，提出了一种更具潜力的序贯治疗方案，为卵巢癌患者带来了新的希望。　　研究背景：DDRi疗法的突破与局限　　DNA损伤反应抑制剂(DDRi)通过增强肿瘤细胞易感性，同时提高机体免疫反应，是目前肿瘤治疗的热点之一。其中，多聚ADP核糖聚合酶抑制剂(PARPi)与细胞周期检查点激酶WEE1抑制剂(WEE1i)在抗肿瘤治疗中具有重要应用价值。然而，联合治疗时因对淋巴细胞的毒性增加，限制了疗效提升。这一关键问题促使科学家们寻求更加优化的治疗方案。　　序贯治疗的机制与优势　　该研究提出，先使用PARPi再使用WEE1i的序贯治疗方案，可显著优化抗肿瘤效果。通过系统评估不同治疗时间线对肿瘤免疫微环境(TIME)的影响，研究发现序贯治疗方案相比单药和联合治疗表现出以下特点：　　更强的抗肿瘤免疫反应　　序贯治疗能够更有效地根除癌细胞，同时激活免疫应答，增强T细胞存活率。这种优化是整体肿瘤微环境改善的结果。　　对T细胞的保护作用　　与联合治疗相比，序贯治疗使T细胞免受严重DNA损伤，保护了其功能完整性，从而维持了更强的免疫战斗力。　　激活cGAS-STING通路　　不同治疗方案均能诱导癌细胞发生致死性DNA损伤，并激活cGAS-STING信号通路以增强抗肿瘤免疫。而序贯治疗能够进一步协调T细胞与癌细胞的反应，为免疫控制创造更有利的条件。　　实验验证：卓越疗效与转化前景　　研究团队通过单细胞分析及蛋白质组学研究，揭示了序贯治疗在T细胞与癌细胞恢复速度上的显著差异。T细胞在DNA损伤后的恢复速度明显快于癌细胞，使其在肿瘤战斗中占据上风。此外，在高级别浆液性卵巢癌小鼠模型以及治疗耐药的患者来源异种移植小鼠模型中，序贯治疗联合免疫检查点抑制剂或CAR-T治疗，表现出比单药治疗更优的抗肿瘤效果。　　研究意义：序贯治疗优化免疫疗法潜力　　这项研究首次证实，通过改变治疗时间线，可以优化抗肿瘤免疫反应并控制肿瘤生长。与传统联合治疗相比，序贯治疗方案不仅提升了药物疗效，还显著减少了对T细胞的毒性，为优化癌症免疫治疗提供了新思路。尤其是针对治疗耐药的卵巢癌患者，该治疗模式展现出卓越的临床转化潜力。　　展望：卵巢癌治疗的未来希望　　华中科技大学团队的这一突破证明，PARPi与WEE1i序贯治疗方案通过保护淋巴细胞、优化肿瘤免疫环境，可显著提升抗肿瘤效果。这一成果为未来卵巢癌治疗策略提供了坚实的理论与实践依据，特别是与免疫检查点疗法和CAR-T技术的结合，或将为卵巢癌患者带来更有效、更安全的治疗选择。

　　近日，强生公司向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了新药Icotrokinra(研发代号JNJ-2113)的上市申请。这款全球首款口服IL-23受体拮抗剂，专为中重度斑块状银屑病患者设计，不仅承载患者希望告别注射治疗的期待，更被视为强生挑战老牌对手艾伯维“自免一哥”地位的重要一步。　　口服多肽药物的技术突破：从“不可能”到现实　　作为一种技术难度极高的口服多肽药物，Icotrokinra的研发成功打破了行业长期以来的技术瓶颈，实现了从“理论设想”到“临床证据”的重大飞跃。在四项关键的III期临床试验中，该药不仅展示出卓越的治疗效果，还对头皮和生殖器等传统治疗难点区域展现了显著优势。更重要的是，每天只需服用一片药物，相比频繁注射极大提升了患者治疗过程中的便利性与依从性。　　改写银屑病治疗版图，强生野心显现　　作为该靶点的首款口服药物，Icotrokinra获批后将成为银屑病治疗市场的“规则重塑者”。然而，强生的战略布局并不仅限于银屑病。据报道，该药物在溃疡性结肠炎的IIb期研究中同样展现出了潜力，预示着其跨适应症开发的巨大可能性。　　强生与艾伯维：自免市场的王者之争　　目前，艾伯维依靠IL-23单抗Skyrizi和JAK抑制剂Rinvoq在后修美乐时代的强劲表现，年自免业务收入已接近1300亿元人民币，稳稳占据行业龙头地位。相较之下，强生的主力产品Stelara(乌司奴单抗)正面临专利到期的严重威胁，急需通过新产品弥补市场空白，支撑其在自免领域的地位。　　中国力量的加入：创新全球化与本土挑战　　值得一提的是，Icotrokinra的研发和生产链条中，出现了中国企业的身影。药明康德深度参与了该药的开发，这不仅彰显了中国医药研发外包在全球的竞争力，也凸显了本土企业逐步从“参与者”向“主导者”角色转变的潜力。但如何让创新源头彻底在中国生根发芽，仍是行业亟需解决的关键问题。　　结语　　强生递交Icotrokinra的上市申请，标志着银屑病治疗领域迎来重要变革。随着高效便捷的治疗方案逐渐落地，这款创新药物有望为中重度银屑病患者带来更优质的生活质量，同时重新定义全球自免市场的格局。中国制药企业在其中的深度参与，进一步显示了其在全球创新链中的重要性。未来，自免药物市场的竞争与跨适应症探索将更值得期待。

　　近日，根据国家药物临床试验登记与信息公示平台发布的信息，正大天晴的1类创新药TQC2731注射液已登记一项新的Ⅲ期临床试验，试图用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)。此前，TQC2731因其突破性发展潜力曾被评为“最具临床潜力价值TOP15黑马奖”，目前在哮喘、慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特应性皮炎等多项适应症中均处于临床开发的第一梯队，并已在美国和加拿大开展相关临床试验。　　值得注意的是，目前国内尚无TSLP靶点单抗获批上市，而正大天晴的TQC2731有望成为首款获批的国产TSLP单抗药物，备受市场期待。　　CRSwNP：呼吸疾病中的重要治疗痛点　　高发病率与严重生命周期负担　　CRSwNP是慢性鼻窦炎的一种亚型，在普通人群中的患病率约为2%-4%，但在特殊群体中比例更高：　　哮喘患者：患病率上升至7%-15%;　　重度哮喘患者：这一比率高达50%。　　CRSwNP合并重度哮喘大大降低了患者的生活质量，并增加了社会经济负担。传统治疗方案虽然有效，但受限于长期糖皮质激素使用的副作用以及内镜鼻窦手术的高复发率，临床急需更安全更有效的治疗方案。　　TQC2731：靶向TSLP的生物制剂　　TQC2731是一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)的人源化单克隆抗体。作为一种气道上皮细胞分泌的“警报分子”，TSLP在气道炎症的发生和维持过程中起到了关键性作用。通过阻断TSLP，TQC2731能够有效中断炎症反应的级联机制，被视为慢性气道炎症疾病治疗领域的颠覆性靶点之一。　　治疗市场的广阔前景：　　全球范围内，TSLP单抗正被认为是引领呼吸疾病生物制剂时代的标志性靶点，相关市场潜力预计超百亿美元。　　根据研究数据约有40%的CRSwNP患者(包括那些手术后复发的患者)可能依赖生物制剂治疗，这进一步凸显了TQC2731的市场价值。　　国内外合作开拓全球市场　　2017年，正大天晴与博奥信达成合作，获得TQC2731在大中华区的开发及商业化权益。2024年，正大天晴进一步与Aclaris Therapeutics, Inc.签署全球合作协议，为TQC2731进军国际市场铺平了道路。　　研发进程领先　　作为国内首款进入Ⅲ期临床阶段的TSLP单克隆抗体药物，TQC2731的开发速度明显领先于同类国产药物。根据研究计划，TQC2731不仅希望成为全球第二款获批的TSLP单抗药物，也有望率先填补国内此类治疗的市场空白。　　呼吸疾病领域的持续创新与布局　　呼吸疾病是正大天晴重点布局的领域之一，公司已推出包括天晴速畅、天晴速乐等多款治疗药物。此外，多个创新药物正在稳步推进：　　TQC3721吸入混悬液/粉雾剂　　TQC3927吸入粉雾剂　　TQC2938注射液　　这为正大天晴构建了一个完善的呼吸疾病产品矩阵，垂直覆盖从慢性病到急性病、多种病理机制的治疗方案，并提供联合用药可能，从而进一步提升企业在呼吸疾病领域的核心竞争力。　　总结：国产创新药的新里程碑　　TQC2731的开发进程不仅展现了正大天晴在呼吸疾病领域的创新实力，也为国产创新药物参与全球竞争提供了新的示范。作为国内首款进入Ⅲ期临床的TSLP单抗药物，TQC2731承载着应对CRSwNP、哮喘等多种适应症治疗需求的重任。未来，随着其研发与商业化落地，TQC2731将为更多患者带来治疗新希望，同时助力国产创新药在国际市场赢得更多关注与认可。

　　美国顶级癌症治疗和研究机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心周二发布公告称，在临床前研究中，该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤(癌瘤)的靶向化疗药物。　　然而，中文互联网流传的“美机构研发出能杀死所有实体癌瘤的药物”这个消息，可信吗?凤凰网《CC情报局》请教了科普作家庄时利和、ZEALER，他们表示，这种药物我们每年都能见到几个到几十个，对于真实效果还需持谨慎态度。　　仅在动物模型中杀死癌细胞，人体临床才可验证真实患者是否有效　　公告里所提及的临床前研究，已经以论文的形式发表在《细胞化学生物学》期刊上。前文提及的这款药物(AOH1996)，是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA(增殖细胞核抗原)抑制剂。背后的原理也很容易解释。增殖细胞核抗原在DNA复制和修复的过程中非常重要，这款药物特别针对增殖细胞核抗原的一个癌变形，这种蛋白质在所有扩展瘤的DNA复制和修复过程中起着关键作用。根据临床实验前研究的报告，研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。最终结果的结果是，AOH1996引发了癌细胞的死亡(或者叫凋亡)，同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。　　随着动物模型验证药物可行性后，AOH1996也已经进入Ⅰ期临床试验阶段，该阶段主要测试药物的安全性和推荐使用剂量等情况。根据美国临床试验资料库的数据显示，这个阶段的试验预期在明年3月底前结束。也就是说，大概在一年左右的时间里，我们就能看到这款药物在真实患者身上使用的数据(clinicaltrials.gov)。　　进入临床试验阶段的药物中，最终只有约1/10可以获批上市，需谨慎观察　　根据历史数据，所有候选药物能通过临床试验最终获批上市的概率(likelihood of approval，LOA)是9.6%，如果除开失败率最高的肿瘤类(oncology)药物临床试验的话，这个数字是11.9%。具体来说，Ⅰ期临床试验平均花费100~300万美金，成功率63.2%;Ⅱ期临床试验平均花费400~1200万美金，成功率30.7%;Ⅲ期临床试验平均花费3000~5000万美金，成功率58.1%;新药生产上市注册申请/生物制品许可申请(NDA/BLA)到最终获批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期临床的话，平均还要相当于一次Ⅰ期临床试验的花费。　　所以每10个有资格进入临床试验阶段的药物当中，最终只有1个可以获批上市。这还是抛开海量的在细胞实验或者动物试验阶段就折戟沉沙的药物，而今天媒体报道的这款药就还处于细胞实验阶段。希望城市(City of Hope)的临床试验确实非常多，癌症研究水平很强，但是还是要看后续这款药的临床试验结果，谨慎观察吧。对于肿瘤患者而言遵循指南治疗才是最重要的。