Roche推出首款阿尔茨海默病血液检测产品 Elecsys pTau181 获FDA批准上市

发布时间：2025-10-15 11:45:09 相关企业：问药网

　　10月13日，Roche(罗氏)宣布，其自主研发的 Elecsys pTau181 血液检测试剂获得美国食品药品监督管理局(FDA) 批准正式上市。

　　该产品是全球首个、目前唯一一款获批用于基层医疗的阿尔茨海默病相关生物标志物血液检测试剂，标志着阿尔茨海默病(AD)早期筛查迈入新的阶段。

　　研究证实：阴性预测值高达97.9%，助力精准排除病变

　　在一项涵盖 312名受试者的多中心临床研究中，Elecsys pTau181 检测试剂在排除阿尔茨海默病相关淀粉样蛋白病变的检测中表现出 97.9% 的阴性预测值，显示其在早期筛查中的高准确性与可靠性。

　　该试剂通过定量检测血浆中磷酸化 tau 蛋白181(pTau181)水平，帮助医生识别那些不太可能患有阿尔茨海默病病变的患者，为临床初步诊断提供科学依据。

　　创新检测方式：基层医疗即可开展

　　Elecsys pTau181 的最大突破在于：

　　它可在基层医疗场景中进行检测，不再局限于神经科等专科医院，使更多患者能更早、更方便地完成初步评估。

　　该检测适用于 55岁及以上出现认知障碍或记忆力下降的患者，旨在辅助临床医生判断患者是否可能存在阿尔茨海默病相关病理改变，从而更合理地进行转诊与后续诊疗。

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　　与礼来合作开发，推动认知障碍早筛普及

　　这款创新检测由 Roche 与礼来制药(Eli Lilly and Company)联合研发，为认知功能减退人群提供了一种微创、便捷的检测选择。

　　长期以来，阿尔茨海默病的早期诊断一直面临挑战——研究显示，约 92%的轻度认知障碍患者并未被确诊，因此错过了可能的干预时机。

　　而 Elecsys pTau181 的出现，有望改变这一现状，为早期识别和防控带来全新思路。

　　降低诊断门槛：节约医疗资源、提高转诊效率

　　传统的阿尔茨海默病检测通常依赖 PET影像扫描或脑脊液分析，这些方法不仅成本高昂、侵入性强，还需占用大量专科医疗资源。

　　相比之下，Elecsys pTau181 检测试剂可通过血液样本完成检测，操作全自动化，可直接在基层实验室或社区医院开展。

　　Roche 表示，该检测已与公司在全球部署的超过4500台自动化诊断设备完全兼容，使检测服务能够快速覆盖更多临床机构与患者群体，让精准筛查真正“走进社区”。

　　欧洲已获认证，全球化布局加速推进

　　在获FDA批准前，Elecsys pTau181 已于欧洲取得 CE 认证，并成为首个符合《体外诊断医疗器械法规》(IVDR) 要求、用于辅助排除阿尔茨海默病相关病变的血液检测产品。

　　此次在美国上市，标志着该检测正式进入全球市场推广阶段，为未来阿尔茨海默病早期诊断提供了新的方向与标准。

　　结语：开启阿尔茨海默病筛查新篇章

　　随着 Elecsys pTau181 的问世，阿尔茨海默病的早期检测从“高门槛专科”迈向了“基层普及化”。

　　这一创新不仅有助于提升早筛率、优化患者分诊流程，还将推动认知障碍疾病管理的预防与早干预体系建设，为延缓阿尔茨海默病带来新的希望。

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2025-11-01
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2025-10-21
人造甜味剂或损害大脑健康：长期摄入可能加速认知衰退
　　长期以来，低热量或无热量的人造甜味剂被认为是“更健康的糖替代品”，受到减肥人士与糖尿病患者的青睐。然而，一项最新的纵向研究表明，这些看似无害的代糖，可能正在悄然伤害我们的脑部健康。　　甜味剂摄入量高的人认知下降更快　　来自巴西圣保罗大学的研究团队在《Neurology(神经学)》杂志上发表了一项大型前瞻性研究，分析了超过1.2万名中年与老年人长达十多年的饮食与认知数据。结果显示，摄入人造甜味剂最多的人群，其整体思维与记忆能力下降速度比摄入最少的人快62%，相当于大脑提前老化约1.6年。　　尤其是在60岁以下人群中，这种关联更加明显，而在糖尿病患者中，认知损害的风险更为突出。研究负责人、医学博士Claudia Kimie Suemoto指出：“中年时期的饮食选择，可能决定几十年后你的大脑健康。人造甜味剂并非如我们想象中那样安全。”　　研究设计：18年追踪揭示潜在风险　　该研究是目前规模最大、时间最长的此类研究，纳入了12772名巴西成年人，他们参加了“巴西成人健康纵向研究”(ELSA-Brasil)。研究人员在2008至2019年间分三次进行标准认知测试，包括记忆、语言流畅度等核心指标。　　通过食物频率问卷，研究团队计算出七种常见甜味剂的日均摄入量，包括：　　人工甜味剂：阿斯巴甜、糖精、安赛蜜-K;　　糖醇类甜味剂：赤藓糖醇、山梨醇、木糖醇;　　天然甜味剂：塔格糖(Tagatose)。　　参与者按甜味剂摄入量分为三组。结果显示，最高摄入组(约191毫克/天)相比最低组(约20毫克/天)，认知下降幅度显著更大。在语言流畅性方面，差距更为惊人——下降速度分别高出110%和173%。　　中年人更易受影响，糖尿病患者风险更高　　研究者发现，这种“代糖与认知衰退”的关联在60岁以下人群中尤为突出，而在老年人中则相对不明显。这可能意味着，大脑在中年阶段对饮食因素更敏感。　　此外，糖尿病患者由于更频繁地使用无糖或代糖食品，他们的认知下降风险更高，尤其表现在记忆功能方面。这提示，糖尿病患者在控制血糖的同时，也应关注饮食对大脑的潜在影响。　　天然甜味剂或更安全　　值得注意的是，研究发现所有人工甜味剂和糖醇类甜味剂都与认知衰退呈正相关，唯独天然甜味剂“塔格糖”未发现明显关联。　　这意味着，并非所有“甜味替代品”都有相同风险，选择更天然的甜味来源或许更安全。　　Suemoto博士提醒：“我们并非要人们恐慌，但确实应当更谨慎地看待‘无糖’产品。可以尝试用水果、蜂蜜或香料来替代人工甜味剂，并尽量保持饮食多样化。”　　专家评论：可能改变神经学饮食建议　　芝加哥拉什医学院老龄研究所的Thomas Monroe Holland博士在同期社论中指出，这项研究的数据“令人信服且具有启示性”。他认为，人工甜味剂被长期视为健康替代品，但越来越多的研究显示，这些添加剂可能对神经系统产生深远影响。　　Holland强调，结果对神经科医生和公共卫生专家意义重大：“中年阶段的饮食暴露，也许会在几十年后决定一个人的认知命运。我们可能需要重新审视对糖尿病或代谢综合征患者的饮食建议。”　　结论：无糖≠无害，理性选择最重要　　这项研究并非要完全否定人工甜味剂的使用，但它提醒我们：“无糖”标签并不等于对大脑安全。　　尤其是中年人群和糖尿病患者，若长期、大量依赖这些产品，可能会为未来的认知健康埋下隐患。　　在可行的情况下，应选择更天然的食物调味方式，例如：　　使用新鲜水果或蜂蜜增加甜味;　　减少饮料和零食中的代糖产品;　　关注整体饮食均衡而非单一成分。　　总结：　　人工甜味剂并非完全安全的“糖替代品”。最新的长期研究显示，它们与认知衰退存在显著关联，尤其影响中年和糖尿病人群。科学地控制摄入量、优先选择天然甜味来源，才是维护大脑健康的关键。

2025-10-16
乳腺癌脑转移机制新发现：小胶质细胞TBK1信号通路成为治疗潜在靶点
　　乳腺癌是最容易发生脑转移的癌症之一，其中HER2阳性乳腺癌的脑转移风险更高，可达30%-50%。然而，科学家对乳腺癌脑转移的分子机制了解有限，导致有效治疗手段缺乏，患者预后极差。近日，美国克利夫兰诊所Chen Peiwen团队在《Cancer Research》期刊上发表了研究论文，揭示了肿瘤相关小胶质细胞的TBK1信号通过粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)促进乳腺癌细胞的迁移、侵袭和增殖，成为脑转移形成的重要因素。研究进一步证明，靶向TBK1的抑制剂可以减少脑转移病灶并延长小鼠的生存期，为乳腺癌脑转移的治疗提供了新方向。　　乳腺癌脑转移：肿瘤相关小胶质细胞的关键角色　　乳腺癌脑转移受肿瘤微环境的显著影响，尤其是其中的肿瘤相关小胶质细胞。据统计，约30%的乳腺癌患者会经历脑转移，相关小胶质细胞被发现对癌细胞的定植和增殖具有支持作用。然而，这些细胞具体如何促进脑转移，此前研究并不清楚。　　此次克利夫兰诊所的研究聚焦于小胶质细胞的TANK结合激酶1(TBK1)，其在小胶质细胞的生物学功能调控中具有重要作用。团队发现，在乳腺癌肿瘤微环境中，小胶质细胞的TBK1信号通路被激活，并进一步上调GM-CSF表达，继而诱导乳腺癌细胞的上皮-间质转化(EMT)、迁移和侵袭。　　关键实验：TBK1信号通路激活如何影响乳腺癌细胞　　研究首先通过乳腺癌细胞培养基处理小胶质细胞，模拟真实肿瘤微环境对小胶质细胞的“教育”过程。之后，用这些受影响的小胶质细胞处理乳腺癌细胞，观察乳腺癌细胞的EMT相关基因表达和侵袭性变化。　　实验结果：　　肿瘤相关小胶质细胞可显著促进乳腺癌细胞EMT发生，增强其迁移、侵袭和增殖能力;　　使用TBK1抑制剂预处理小胶质细胞后，上述效应彻底消失，说明TBK1信号通路在这一过程中起关键作用。　　进一步实验发现，虽然TBK1信号通路抑制影响乳腺癌的迁移和增殖，但不影响其存活，揭示TBK1信号主要影响癌细胞行为，而不直接诱导凋亡。　　GM-CSF：TBK1信号通路的下游机制　　通过转录组分析，研究团队发现肿瘤相关小胶质细胞的GM-CSF显著上调。以下实验验证了GM-CSF在TBK1信号通路中的作用：　　CSF2敲低实验：敲低小胶质细胞中的CSF2基因后，其对乳腺癌细胞的EMT、迁移和侵袭促进作用被完全抵消。　　CSF2受体耗竭实验：耗竭乳腺癌细胞表面的GM-CSF受体后，GM-CSF不再能诱导癌细胞的EMT及相关侵袭性行为。　　结果明确，小胶质细胞的TBK1信号通过上调GM-CSF发挥作用，进一步驱动乳腺癌脑转移的形成。　　动物模型：TBK1抑制剂对乳腺癌脑转移的治疗潜力　　在乳腺癌脑转移小鼠模型中，研究团队测试了TBK1抑制剂的效果：　　预防脑转移：使用TBK1抑制剂显著减少脑转移病灶，并延长小鼠生存期;　　治疗已发生脑转移：对于已形成脑转移的小鼠，TBK1抑制剂能够抑制脑内转移灶的进一步生长。　　这些实验结果显示，靶向TBK1的药物不仅可用于脑转移的预防，还可作为治疗未来乳腺癌脑转移的关键干预手段。　　研究意义与未来方向　　该研究揭示了肿瘤相关小胶质细胞中TBK1信号通路在乳腺癌脑转移中的核心作用，不仅阐明了致病机制，也为靶向TBK1的治疗方案提供了理论基础。目前市面上已有用于抗炎抗过敏的TBK1抑制剂获批上市，这将大大加速其在乳腺癌脑转移领域的临床研究转化。此外，研究还将继续深入探讨小胶质细胞如何被乳腺癌“教育”成肿瘤相关类型，为整个转移过程提供新的干预靶点。　　总结　　该研究首次揭示了小胶质细胞的TBK1信号通路通过GM-CSF调控乳腺癌细胞行为，成为乳腺癌脑转移形成的重要驱动机制。靶向TBK1的药物有望成为治疗乳腺癌脑转移的突破性方案，为改善患者预后提供切实希望。这一研究不仅深化了对乳腺癌转移机制的认知，还为开发新型疗法提供了方向，值得关注。

2025-09-23
君实生物JS005治疗斑块状银屑病III期研究取得积极成果
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2025-09-09
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　　2025年9月5日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网披露，BioMarin Pharmaceutical研发的注射用伏索利肽(vosoritide)已正式进入中国上市申请受理阶段。根据临床注册信息显示，该药物主要用于治疗儿童软骨发育不全。　　伏索利肽的作用机制　　伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物。软骨发育不全患者通常存在成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)功能获得性突变，这一异常会对软骨内骨生长造成负调控。伏索利肽通过作为FGFR3下游信号的正向调节剂，从而促进骨骼的正常生长与发育。　　国际批准情况　　早在2021年11月，美国FDA已加速批准伏索利肽上市，用于骨骺未闭合、年龄在5岁及以上的软骨发育不全患儿的线性生长治疗。该药成为FDA首个获批用于该类儿童的特异性药物。随后，欧洲、日本、韩国等国家也陆续批准了伏索利肽的上市申请。---　　关键临床试验数据　　一项III期随机、双盲、安慰剂对照临床试验对伏索利肽在软骨发育不全儿童中的疗效进行了评估。研究对象为5岁及以上且骨骺未闭合的患者，受试者每日接受一次药物或安慰剂治疗，疗程为52周。试验结果显示，伏索利肽治疗组的平均年生长速度较安慰剂组提高了1.57厘米，疗效具有统计学意义。　　拓展适应症前景　　除了在软骨发育不全中的应用外，BioMarin还在积极探索伏索利肽在特纳综合征等其他相关疾病中的潜在适应症。这为药物未来的发展带来了更广阔的市场前景。　　总结　　伏索利肽作为全球首个针对软骨发育不全儿童的靶向治疗药物，已在欧美及亚洲多国获批上市。随着其在中国的上市申请获受理，该药有望为国内相关患者带来新的治疗选择。

2025-09-06
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2025-08-21
RNA糖基化研究新突破：揭示免疫逃逸与细胞清除机制
　　在全球健康领域，自身免疫性疾病和慢性炎症疾病正在成为威胁人类健康的重要挑战。其中，系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫性疾病的发病机制与免疫系统对自身核酸的异常识别密切相关。近年来，RNA糖基化作为一种新发现的RNA修饰方式受到了科学界的高度关注。这种修饰涉及在RNA分子上添加N-糖链，尤其是在特殊位点3-(3-氨基-3-羧丙基)尿嘧啶(acp3U)处。然而，RNA糖基化在免疫系统中的具体功能及其与疾病发病机制之间的关系仍不清楚。　　近日，康涅狄格大学健康医学院等研究机构在《Nature》杂志上发表了标题为“RNA N-glycosylation enables immune evasion and homeostatic efferocytosis”的研究文章，揭示了RNA糖基化如何通过调控免疫系统影响细胞凋亡后的清除和自身免疫性疾病。这项研究为RNA糖基化的生物学功能以及免疫相关疾病的治疗提供了新的视角。　　RNA糖基化在免疫调控中的作用　　1. RNA糖基化限制免疫激活　　研究人员通过从HeLa细胞中分离小RNA并去除RNA上的N-糖链，发现去糖基化的RNA显著激活RAW巨噬细胞，引发I型干扰素(IFNβ)的强烈表达;而未经处理的小RNA未激活免疫反应。这表明RNA糖基化能够抑制免疫系统的过度反应。　　进一步分析显示，这一免疫激活效应依赖于Toll样受体3(TLR3)和Toll样受体7(TLR7)，前者识别双链RNA，后者识别单链RNA。由此推测，RNA糖基化通过掩盖RNA分子上的关键位点，避免被TLR3和TLR7识别，从而限制炎症反应。　　2. 糖基化RNA的免疫逃逸功能　　研究证实，糖基化RNA能在细胞凋亡后被巨噬细胞吞噬，并阻止内质网RNA传感器的激活，从而避免炎症反应。因此，糖基化RNA有助于维持细胞凋亡后的非炎症性清除过程，这是组织稳态调控的重要一环。　　实验验证与关键发现　　1. 体内实验验证糖基化RNA功能　　通过构建多种小鼠模型，研究人员发现，去糖基化的凋亡细胞会触发巨噬细胞产生强烈的炎症反应，伴随I型干扰素的过量释放。而在敲除TLR3和TLR7的小鼠模型中，这种炎症反应明显减弱。这表明TLR3和TLR7是检测去糖基化RNA的重要受体。　　2. RNA糖基化的核心位置：acp3U　　进一步的实验利用合成含有acp3U修饰的RNA片段验证了acp3U对免疫激活的关键作用。这些片段不仅能直接激活巨噬细胞，还能显著诱导干扰素和炎症因子表达。RNA测序数据显示，去糖基化的小RNA和含acp3U的合成RNA片段均能激活相似的免疫基因表达谱，特别是干扰素信号通路的显著激活。　　3. 阻断免疫激活的机制　　研究发现，N-糖链能够有效掩盖RNA分子上的acp3U区域，从而阻止其与TLR3和TLR7的结合。这一机制解释了为何去糖基化会触发免疫激活，而糖基化则能够实现免疫逃逸。　　RNA糖基化研究的生物学意义　　本研究揭示RNA糖基化在免疫调节中的双重作用：一方面，它通过抑制细胞凋亡后的炎症反应，帮助维持生理平衡;另一方面，其异常可能与自身免疫性疾病的发病相关，尤其是通过过度激活TLR3/TLR7等核酸免疫受体引发炎症信号。这为理解核酸修饰在免疫系统中的重要性提供了新的依据。　　未来研究与应用展望　　RNA糖基化在其他疾病中的作用　　本研究首次揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和炎症调控中的功能，下一步研究将探索RNA糖基化修饰在其他免疫相关疾病(如类风湿关节炎、多发性硬化症)中的机制。　　基于RNA修饰的治疗方法　　通过调节RNA糖基化状态，有望开发出针对自身免疫性疾病的新型疗法。例如，通过人工合成特定糖基化RNA可阻断TLR3/TLR7的过度激活，从而抑制炎症反应，缓解疾病进程。　　RNA糖基化生物标志物的开发　　在临床诊断中，可以利用去糖基化RNA诱导的基因表达模式作为自身免疫性疾病的潜在生物标志物，为更精确的疾病诊断提供参考。　　结论　　RNA糖基化作为一种新兴的RNA修饰形式，在免疫调控和自身免疫性疾病发病机制中发挥着重要作用。研究团队通过一系列实验揭示，RNA糖基化能够通过抑制炎症反应，维持细胞稳态并避免免疫系统的异常激活。未来，深入研究RNA糖基化在其他病理过程中的作用，有望推动新型治疗策略和诊断工具的开发，为自身免疫性疾病的精准医疗提供新的解决方案。

2025-08-11
昌郁医药与神基制药签署XG005独家授权合作协议
　　2025年7月，昌郁医药(Xgene Pharmaceutical Inc.)与神基制药(Shenji Pharmaceutical)达成了一项重要的合作协议。根据协议，昌郁医药将向神基制药授予其自主研发的创新镇痛药物XG005在中国大陆、香港和澳门的独家研发、注册、生产及商业化权利。此次合作协议包括首付款、研发里程碑款项及基于净销售额的分级特许权使用费等条款。　　XG005药物概述　　XG005是一种非阿片类口服镇痛药物，由昌郁医药自主研发，且拥有完全自主知识产权。该药物能够有效抑制炎性与神经性病变引起的疼痛，主要通过抑制环氧合酶(COX)及调节外周α2δ亚型钙离子通道实现多重镇痛效果。这种药物不仅具有更高的临床镇痛疗效，还减少了长期使用阿片类药物可能引起的胃肠道和中枢神经系统副作用。　　目前，XG005已经在美国完成了拇外翻手术的II/III期临床试验，并取得了显著阳性结果。在中国的骨关节炎IIb期临床研究中，XG005表现出了明显的疼痛缓解效果，且对关节功能和僵硬症状有显著改善，达到其他已上市骨关节炎药物无法实现的效果。预计2025年内，XG005将启动美国腹部修复手术III期临床研究，并根据研究结果向美国药监局(FDA)申请NDA上市。　　市场潜力与需求　　根据Frost & Sullivan的数据显示，全球疼痛管理药物市场自2020年到2023年增长了近100亿美元，年均增长率为4.9%。预计到2027年和2030年，全球市场规模将分别达到933亿美元和1075亿美元。相比阿片类药物，非阿片类镇痛药物在成瘾性、适应症、术后应用等方面具有显著优势，尤其在减少阿片类药物滥用和依赖方面起到了积极作用。因此，研发强效且安全的非阿片类镇痛药物已经成为市场的核心需求。　　昌郁医药的战略目标　　昌郁医药创始人、董事长兼CEO徐景宏博士表示，XG005作为一种更有效且安全的非阿片类镇痛药物，能为患者提供更好的治疗效果，尤其是术后能够在院外使用，帮助医保降低住院费用。他还强调，昌郁医药将全力推进XG005在中国的商业化进程，并计划加速其海外临床研发，进一步拓展其他药物管线的研发工作。　　关于昌郁医药　　昌郁医药成立于2016年，致力于开发具有高疗效、低毒性的创新药物。公司专注于通过靶向多模式治疗的方式解决当前医疗领域未满足的需求。除了XG005，昌郁医药还拥有创新的透皮镇痛产品XG004和针对神经性疼痛的XG2002等多款潜力药物，旨在为全球患者提供新的治疗选择。　　关于神基制药　　神基制药于2024年末成立，起源于康桥资本与穆巴达拉投资公司联合收购优时比在中国的神经系统及抗过敏业务。公司致力于以创新研发为驱动，提供高质量的治疗方案，特别在神经疾病和镇痛药物领域，努力提升患者的治疗效果和生活质量。　　此次合作标志着昌郁医药在非阿片类镇痛药领域的进一步布局，也为神基制药的产品线注入了强有力的创新力量。双方携手合作，将推动XG005药物在中国市场的推广，并为更多患者带来福音。

2025-07-15