BioMarin注射用伏索利肽在华上市申请获受理

　　癌症转移是导致患者死亡的主要原因之一。虽然科学界已经认识到肿瘤细胞在不同器官间迁移的复杂性，但是什么决定了癌症最终能在哪些器官成功定植并生长，一直是未解之谜。　　2026年1月7日，麻省理工学院(MIT)Matthew G. Vander Heiden团队在《Nature》期刊在线发表了最新研究成果，论文题为《Nutrient requirements of organ-specific metastasis in breast cancer》。该研究首次系统量化了小鼠多个组织中124种代谢物的绝对水平，并探讨了这些代谢特征与乳腺癌细胞在不同器官中生长能力之间的关系。　　通过营养缺陷模型揭示肿瘤“选址”规律　　研究团队构建了一组具广泛转移潜能的乳腺癌细胞株，并人为诱导其对特定营养物质产生缺陷。随后，研究人员将这些细胞注入小鼠体内，观察它们在不同器官的定植情况，以此评估肿瘤细胞的营养依赖性与器官选择之间的关联。　　结果表明，单一营养物质水平并不能决定肿瘤能否在特定器官中生长。相反，研究揭示了嘌呤合成途径在多种组织中对肿瘤生长至关重要，但其作用与组织内核苷酸浓度或新生合成能力并不直接相关。　　这意味着，肿瘤转移并非取决于单个营养因子的“多或少”，而是由多个代谢物之间复杂的相互作用及肿瘤本身的代谢适应性共同决定。　　营养微环境塑造癌症转移的“版图”　　该研究进一步指出，不同组织的营养环境差异巨大，而这种差异正是决定肿瘤转移部位的关键限制因素之一。　　当癌细胞迁移至新的器官时，它们必须调整自身代谢，以适应局部的营养供给。　　例如：　　大脑脂质供应有限，导致乳腺癌和白血病脑转移对脂肪酸合成及去饱和酶活性产生依赖;　　脑组织中丝氨酸水平偏低，使乳腺癌脑转移对丝氨酸合成酶 PHGDH 抑制更为敏感;　　丙酮酸与天冬酰胺的可用性变化，也被发现影响乳腺癌细胞向肺部的转移趋势。　　这些发现共同揭示出：组织营养限制与肿瘤代谢适应之间的“博弈”决定了癌症能否在新环境中存活。　　系统性代谢分析揭示复杂的转移规律　　为了进一步验证这一机制，研究人员聚焦于三阴性乳腺癌(TNBC)模型。他们检测了小鼠血浆及6种组织中124种代谢物的绝对含量，并设计了多种营养缺陷型癌细胞，用以研究其在心脏注射后的多器官转移表现。　　分析结果显示：　　虽然部分代谢物水平与转移趋势存在相关性，但单个营养因子的变化无法完全解释组织特异性转移的发生。　　真正影响转移潜能的，是多种营养因子的综合作用与肿瘤细胞内在代谢调控机制的耦合效应。　　研究意义：揭示代谢与转移的“共生逻辑”　　这项研究为理解癌症转移提供了新的思路——营养可用性是决定癌细胞命运的关键外部因素。　　不同组织的代谢环境差异，迫使肿瘤细胞进行代谢重塑，从而形成新的生长依赖与转移模式。　　研究团队指出，未来若能针对特定组织的营养环境设计靶向代谢干预策略，或将成为限制癌症转移、延缓疾病进展的全新方向。　　结语　　MIT团队的研究揭示了乳腺癌转移背后的代谢逻辑：　　癌细胞的生存不仅依赖自身基因特征，也取决于它们所处环境的“营养图谱”。　　这一发现为未来癌症治疗提供了新的思路，也为通过代谢干预抑制转移开辟了潜在路径。

　　近日，百利天恒宣布，其核心创新药物——双抗抗体偶联药物(ADC)BL-B01D1(iza-bren)在III期临床研究BL-B01D1-305的期中分析中取得突破性进展。研究结果显示，该药物在复发性或转移性食管鳞癌患者中，无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)均达到主要研究终点。　　这是全球首个在食管癌领域实现PFS与OS双阳性结果的ADC药物III期临床试验，标志着iza-bren在食管癌治疗中取得里程碑式成果。该研究主要针对在PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗失败后的复发或转移性食管鳞癌患者，为这一治疗空白领域提供了新的可能。　　食管癌临床需求迫切，中国患者数量居全球首位　　食管癌是全球常见的消化系统恶性肿瘤之一，占全部肿瘤发病率约2%。根据GLOBOCAN 2022数据显示，全球每年约有51.1万例新发病例，其中中国占43.8%(约22.4万例)，居全球首位。　　在中国，食管鳞癌约占食管癌总病例的90%以上。尽管一线免疫联合化疗已成为标准治疗，但在患者病情进展后，缺乏有效的二线治疗方案，形成显著的临床未满足需求。此次BL-B01D1-305试验的成功，为晚期患者带来了新的希望，也为未来治疗策略提供了更多方向。　　第二个确证性III期成功适应症，iza-bren再创佳绩　　值得关注的是，食管癌已成为iza-bren继鼻咽癌之后，第二个在确证性注册III期临床研究中成功达到主要终点的适应症。　　此前在2025年7月，iza-bren在鼻咽癌III期临床试验的期中分析中亦达到主要疗效目标。同年9月，该项目被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评名单，显示出其在头颈部肿瘤治疗领域的突出潜力与临床价值。　　全球首创EGFR×HER3双抗ADC，开启精准治疗新纪元　　Iza-bren是百利天恒自主研发的全球首创(First-in-class)EGFR×HER3双抗ADC药物，也是目前全球唯一进入III期临床阶段的同类药物。　　该药物通过双靶点协同机制精准锁定肿瘤细胞，结合ADC(抗体偶联药物)高效递药系统，在提高抗肿瘤活性的同时降低非特异性毒性，为患者带来更优的疗效与耐受性。　　随着BL-B01D1-305研究的成功，iza-bren有望成为晚期食管鳞癌新的标准治疗选择，并进一步推动中国创新ADC药物在国际舞台上的影响力。

　　注意缺陷多动障碍(ADHD)，又称多动症，是一种起源于儿童期的神经发育障碍，其发病具有强烈的遗传学基础。全球约有5%的儿童和2.5%的成年人受到ADHD的影响，该疾病常与学习困难、情绪障碍及社会适应不良等不良预后密切相关。虽然先前研究已发现部分常见基因突变与ADHD有关，但罕见遗传变异在ADHD中的具体作用机制一直未被充分揭示。　　三个关键基因揭示ADHD的遗传风险　　2025年11月12日，丹麦奥胡斯大学Anders D. Børglum教授团队(段金杰为共同第一作者)在国际顶级期刊《Nature》上发表了最新研究成果，题为《Rare genetic variants confer a high risk of ADHD and implicate neuronal biology》。　　研究团队利用外显子测序技术，对8,895名ADHD患者与53,780名健康对照个体的基因组进行分析，重点挖掘罕见编码区突变。结果发现，MAP1A、ANO8和ANK2三个基因与ADHD的发病密切相关。这些基因在神经元发育、突触传递以及细胞骨架重组等关键生物学过程中发挥核心作用。　　神经生物学机制：罕见突变影响大脑发育　　进一步的蛋白质互作网络分析显示，这三个基因不仅与其他神经发育障碍的高风险基因呈显著富集关系，还涉及多个参与突触功能、RNA加工和神经信号传导的基因模块。　　研究发现，这些与ADHD风险高度相关的基因在胎儿期及早期发育阶段的大脑中表达活跃，尤其集中于GABA能神经元与多巴胺能神经元。这提示罕见突变可能在早期神经发育过程中扰乱神经回路平衡，进而导致ADHD症状的形成。　　罕见突变与社会经济及认知表现的相关性　　研究团队还发现，携带更多罕见有害突变的ADHD个体，往往伴随较低的社会经济水平与较差的教育成绩。在962名成年ADHD样本中，每多携带一个罕见有害突变，智商(IQ)平均下降约2.25分。　　此外，在合并智力障碍的ADHD患者中，罕见突变的总体负担显著增加;而其他精神疾病(如焦虑、抑郁等)的共病，仅在与这些特定疾病相关的基因集中表现出突变富集现象。　　精准医学启示：为ADHD治疗带来新方向　　该研究首次系统揭示了罕见遗传突变在ADHD发病中的决定性作用，并指出ADHD与精神共病之间的遗传差异主要源自特定基因突变的累积，而非全基因组范围内的普遍突变负荷。　　这一发现为ADHD的分子分型与精准治疗提供了重要线索：　　未来可通过基因检测识别高风险人群;　　针对特定突变通路开发靶向治疗药物;　　为合并智力障碍或学习障碍的ADHD患者提供更个体化的干预方案。　　结语　　这项发表在《Nature》的重磅研究不仅拓宽了人们对ADHD遗传机制的认识，也标志着ADHD研究正从“共性突变”走向“罕见变异精准识别”的新阶段。通过深入解析这些罕见突变的功能网络，未来或将开启更有效、更精准的ADHD诊疗新纪元。

　　2025年11月10日，远大医药正式宣布，其与Glenmark联合研发的盐酸奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂获国家药监局(NMPA)批准在中国上市，用于成人及儿童过敏性鼻炎(AR)的治疗。这一产品的上市，标志着中国在过敏性鼻炎治疗领域又迎来一款国际同步创新药。　　全球创新复方制剂：抗组胺药+皮质类固醇联合方案　　该药为全球首创的抗组胺药与皮质类固醇联合复方鼻喷剂，在美国、欧盟、澳大利亚、韩国、英国、俄罗斯等国家和地区均已上市。国际注册名为莱特灵®(Ryaltris)，其优势在于通过一次给药同时实现快速缓解鼻炎症状与持久抗炎控制。　　复方中，奥洛他定(Olopatadine)作为第二代抗组胺药，能迅速阻断组胺引发的过敏反应;糠酸莫米松(Mometasone Furoate)则是一种局部糖皮质激素，能有效抑制炎症反应。两者联用实现“双靶点、双机制”协同作用，有助于改善鼻塞、打喷嚏、流涕及鼻痒等症状。　　临床研究显示疗效显著优于单方药　　该产品于2021年10月获批在中国启动Ⅲ期临床试验(GSP 301-308)。研究采用随机、双盲、双模拟、三臂对照设计，共入组535例季节性过敏性鼻炎患者，比较复方鼻喷剂与两种单方原研制剂的疗效与安全性。　　结果显示，莱特灵®在主要疗效指标上均显著优于单方对照组，同时在安全性、耐受性及药代动力学特征上均符合预期目标。2023年9月，临床研究圆满达到全部主要终点，为其在中国的上市奠定了坚实基础。　　更便捷、更高依从性的治疗选择　　传统鼻炎治疗常需联合使用多种药物，增加了患者的用药复杂性和依从性风险。莱特灵®的复方配方将抗过敏与抗炎机制整合于一次喷雾中，简化治疗流程、提高疗效与患者依从性，特别适合中度至重度季节性或常年性过敏性鼻炎患者。　　国内鼻炎治疗领域的创新加速　　近年来，中国在呼吸与过敏相关疾病领域的创新药物不断涌现。例如，康诺亚的司普奇拜单抗与赛诺菲的盐酸非索非那定口服混悬液等新药相继获批，为不同类型的鼻炎患者提供了多样化的治疗选择。此次盐酸奥洛他定糠酸莫米松复方鼻喷剂的上市，则进一步完善了临床用药格局，为患者带来更科学、更便捷的治疗方案。　　总结　　远大医药此次新药获批，不仅标志着其在呼吸与过敏治疗领域的持续布局成果，也体现了中外合作在创新药物研发中的高效协同。随着莱特灵®正式上市，国内过敏性鼻炎患者将迎来兼具快速缓解与长期控制优势的全新治疗选择。

　　近日，惠和生物正式宣布，其自主研发的创新药物——三特异性T细胞衔接器CC312，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的新药临床试验(IND)许可。这款药物是全球首个靶向CD19/CD3/CD28的三特异性抗体，计划用于治疗多种自身免疫性疾病。　　继此前在中国获批开展系统性红斑狼疮(SLE)临床研究后，CC312再度通过美国监管审批，意味着该产品在中美两地均获得临床准入许可，成为惠和生物国际化战略中的关键里程碑。　　自主创新平台TriTETM助力三特异性抗体研发　　CC312由惠和生物基于其自主研发的TriTETM共刺激信号TCE平台打造，是一款具备CD19/CD3/CD28三重靶点的创新抗体。　　与传统的双特异性抗体相比，CC312可通过桥接T细胞与靶细胞，同时激活CD3信号与CD28共刺激信号，从而实现更高效的免疫反应。　　研究表明，该机制不仅能增强T细胞对靶细胞的杀伤能力，还可促进T细胞增殖、延缓凋亡与耗竭，在B细胞相关疾病的治疗中展现出显著优势。　　临床研究进展：双领域齐头并进　　目前，CC312在血液肿瘤与自身免疫性疾病两大方向均进入临床I期阶段。针对自免适应症的多项临床研究也在同步推进中。　　初步结果显示，CC312能够实现更彻底的B细胞清除作用，且安全性表现良好。在SLE患者中，其可显著降低疾病活动指数(SLEDAI-2K)，提升临床缓解率，核心疗效指标已超越部分现有治疗方案。　　医药界新希望：为全球患者带来治愈潜力　　作为全球首个获批开展SLE临床研究的同靶点三抗TCE药物，CC312的成功不仅彰显了中国创新生物医药力量的崛起，也为B细胞相关疾病治疗提供了新的思路与手段。　　专家认为，CC312在精准免疫调控与T细胞激活方面的独特机制，将有望推动自身免疫疾病与血液瘤治疗进入新阶段，为全球患者带来更多康复希望。　　结语：国际化布局提速，创新驱动未来　　惠和生物凭借TriTETM技术平台的持续创新，正不断拓展三特异性抗体药物管线。CC312的中美双获批，不仅巩固了公司在全球免疫治疗领域的领先地位，也标志着国产创新药走向国际化的重要一步。未来，惠和生物将继续加快临床研究步伐，探索更多具有全球竞争力的创新疗法。

　　近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批通道，附条件批准乐普生物科技股份有限公司研发的创新抗体偶联药物——注射用维贝柯妥塔单抗(商品名：美佑恒)正式上市。　　一种全新机制的精准抗癌药物　　美佑恒是一款抗体偶联药物(Antibody-Drug Conjugate，简称ADC)。这类药物结合了单克隆抗体的靶向特性与化疗药物的强效杀伤能力，通过化学连接子将两者精准结合，使药物能够定点攻击肿瘤细胞，在提高治疗效果的同时，尽量减少对正常组织的损伤。　　适应症：为复发/转移性鼻咽癌提供新选择　　根据批准信息，美佑恒适用于既往接受至少两种系统化疗及PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发或转移性鼻咽癌成人患者。这类患者往往治疗手段有限，疗效不佳，而美佑恒的上市为这部分患者带来了全新的治疗希望。　　政策支持下的创新突破　　此次美佑恒的获批得益于国家药监局的优先审评审批政策，这一机制旨在加速具有显著临床价值创新药物的上市进程，让更多患者能够尽早用上创新疗法。这也标志着我国在抗体偶联药物领域的研发与监管正持续取得突破。　　推动国内ADC药物研发进步　　近年来，ADC药物作为“精准医疗”的代表，在全球肿瘤治疗领域备受关注。美佑恒的成功上市不仅丰富了我国ADC药物的产品线，也彰显了本土生物制药企业在高端创新药领域的研发实力。未来，随着更多ADC药物的研发推进，肿瘤治疗将迈向更加精准、安全与个体化的方向。

　　头颈部鳞状细胞癌治疗的难题　　头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)是一种具有高度侵袭性的癌症，发生部位包括鼻腔、口腔和喉咙等。其治疗往往依赖化疗和放疗，但这些方法常伴随严重的副作用，如口腔溃疡、吞咽困难和听力下降。研发一种能够精准靶向癌细胞并减少对正常细胞损害的创新疗法，一直是医学领域的攻坚目标。　　全新发现：合成神经酰胺类似物LCL768　　近日，一项发表在国际期刊《Cancer Research》的研究揭示了一种潜在强大的抗癌武器——LCL768。LCL768是一种合成的神经酰胺类似物，可通过干扰癌细胞的“能量工厂”(线粒体)，从而有效抑制头颈部肿瘤的生长。这一发现为HNSCC患者的治疗提供了新的希望。　　LCL768的作用机制：双重打击癌细胞　　LCL768通过以下机制实现对癌细胞的精准攻击：　　触发线粒体自噬：LCL768通过增加线粒体中的C18-神经酰胺水平，启动线粒体自噬(细胞清除受损或多余线粒体的机制)。癌细胞高度依赖线粒体的能量供给，当线粒体被破坏时，癌细胞无法生存。　　削弱代谢途径：通过阻断延胡索酸这一关键代谢分子，进一步抑制癌细胞能量生成。　　这两种机制协同作用，可有效诱导癌细胞死亡，同时对正常组织的影响较小，降低治疗副作用。　　实验验证：显著抑制肿瘤生长　　在小鼠模型和实验室培养的肿瘤组织中测试LCL768后，研究人员发现：　　显著增加C18-神经酰胺水平：治疗后癌细胞信号中的线粒体自噬和代谢崩溃迹象明显增强。　　抑制肿瘤生长：肿瘤生长速度减缓，显著改善了小鼠的生存期。　　另外，当向细胞中补充延胡索酸时，几乎完全逆转LCL768的疗效，证明了该代谢通路的重要性。　　LCL768的独特优势：靶向精准，副作用少　　传统治疗如化疗和放疗同时会损害正常细胞，导致严重的副作用，而LCL768则表现出以下优势：　　靶向性强：专门针对癌细胞清除线粒体的过程，正常细胞由于不依赖该途径，影响有限。　　副作用轻：相比放疗和化疗，LCL768对健康细胞的损伤较少，病人出现相对更少的不适。　　广泛潜力：针对神经酰胺水平降低的肿瘤　　神经酰胺水平降低是许多癌症的一个标志，而LCL768通过提升其水平提供了新的治疗思路。这种方法可能适用于多种对标准疗法耐药的肿瘤。研究者指出，破坏癌细胞的代谢和管理能量的内部基础设施，是LCL768治疗多种癌症的潜力所在。　　展望与挑战　　目前，LCL768仍处于临床前测试阶段，但其早期实验结果令人鼓舞。研究人员正努力推进临床试验，优化其应用方法，为治疗选择有限的癌症患者提供一种安全、有效的新疗法。这项研究不仅揭示了新的治疗靶点，也为开发更多类似抗癌药物奠定了基础。　　总结　　LCL768作为一种合成神经酰胺类似物，通过破坏癌细胞线粒体以及阻断其代谢途径，展现了卓越的抗癌潜力。其精准靶向及副作用少的特点，使其成为头颈部癌症治疗的新希望，同时也指向了未来抗肿瘤药物研发的全新方向。如果临床试验结果继续取得进展，LCL768或将为全球范围内癌症患者带来重大福音。

　　2025年8月15日，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网显示，礼来的塞普替尼(Selpercatinib)新适应症上市申请已获受理。根据注册性临床试验的进展，此次申报的适应症预计为治疗RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。这一进展标志着塞普替尼在RET相关实体瘤治疗领域的覆盖进一步扩大。　　塞普替尼：全球首个高选择性RET抑制剂　　药物概况　　塞普替尼是一款强效、高选择性、口服的RET酪氨酸激酶抑制剂。作为一种创新性靶向药物，该药物能够通过阻断RET基因融合或突变后发生的异常信号传导，从而抑制肿瘤生长。　　首次获批：2020年5月，塞普替尼获FDA批准上市，成为全球首款高选择性RET抑制剂。　　国内适应症：2022年10月，塞普替尼已在中国获批，用于以下实体瘤适应症：　　RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者;　　RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人及12岁及以上儿童患者;　　RET基因融合阳性的甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者，且放射性碘难治或不适用。　　LIBRETTO-121研究支持儿童适应症扩展　　临床试验设计与数据　　礼来的LIBRETTO-121研究是一项I/II期临床试验，评估塞普替尼治疗RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者的疗效与安全性。最新结果显示：　　中位随访时间：30个月;　　目标缓解率(ORR)：可评估患者(n=36)ORR为36%;　　治疗持续率及生存率：24个月的DOR率高达100%，24个月的PFS率为86%。　　分组分析成果　　RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)　　患者数：15例;　　ORR：40%。　　RET融合阳性甲状腺癌　　患者数：15例;　　ORR：33.3%。　　这些数据表明塞普替尼在RET相关晚期实体瘤的儿童患者中显现出优异疗效，同时具备良好的安全性和耐受性。　　塞普替尼新适应症的意义　　针对RET相关实体瘤的全人群覆盖　　此次上市申请目标覆盖儿童实体瘤患者，进一步填补了RET基因相关疾病治疗的空白。对于需要创新疗法支持的儿童患者群体而言，塞普替尼的扩展批准意味着更广泛的获益机会。　　推动精准医学发展　　RET基因改变广泛存在于多种实体瘤中，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌等。作为首个高选择性RET抑制剂，塞普替尼不仅体现了针对RET靶点的精准设计，还能通过临床试验数据证明其显著治疗效果。　　RET靶向治疗的前景与挑战　　市场需求扩大　　RET基因改变虽然相对罕见，但其与多种实体瘤密切相关。随着塞普替尼适应症的不断扩展，市场需求有望快速增长，为更多患者带来治疗福音。　　新的治疗方向　　除了针对RET基因融合及突变，未来RET靶向治疗可能结合其他靶点，为复发性和耐药性病例提供多元解决方案。　　总结与展望　　塞普替尼的适应症扩展是RET相关实体瘤治疗领域的一项重要突破。新适应症不仅回应了儿童实体瘤患者的未满足需求，还进一步巩固了塞普替尼在精准肿瘤治疗中的核心地位。未来，随着更多临床数据的积累，塞普替尼有望惠及更广泛的患者群体，同时为靶向药物的研发提供重要参考。

　　糖尿病已被确认是胰腺癌的一个重要风险因素，但其潜在的机制一直不明。近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院沈柏用教授团队、符达教授团队，与南开大学生命科学学院孙宝发教授团队合作，在《Cell Metabolism》上发表了一项重要研究，揭示了乳酸驱动的肿瘤相关施万细胞(TASC)重塑在糖尿病相关胰腺癌免疫逃逸中的关键作用。研究发现的乳酸-METTL16-CTCF信号轴不仅为胰腺癌的发病机制提供了重要线索，还为代谢失调相关胰腺癌的免疫治疗开辟了新策略。　　糖尿病与胰腺癌：肿瘤相关施万细胞的桥梁　　研究背景　　胰腺导管腺癌(PDAC)是极具侵袭性的肿瘤类型，生存率极低，而糖尿病已被证实是其重要的风险因素。糖尿病患者中的代谢压力与胰腺癌的免疫抑制环境增强存在一定联系。　　此次研究团队通过单细胞RNA测序，揭示了糖尿病相关胰腺癌中富集的一种关键细胞亚群——肿瘤相关施万细胞(TASC)，它能够通过抑制CD8+ T细胞功能和诱导PD-1耐药性，推动肿瘤免疫逃逸。　　TASC的特性　　研究发现，该TASC细胞亚群具有METTL16+ CD276+ NECTIN2+表型，这一细胞亚群在糖尿病相关肿瘤环境中富集，并通过免疫抑制基因的激活破坏正常的免疫监视功能。　　乳酸-METTL16-CTCF信号轴：免疫逃逸的核心机制　　乳酸驱动的TASC重塑　　在代谢压力下，乳酸通过MCT1/MCT4通道进入TASC，与METTL16结合导致K269位点的乳酸化修饰。这一修饰增强了m6A依赖的CTCF蛋白稳定性，并激活了免疫抑制相关基因的转录表达，从而进一步抑制免疫系统。　　METTL16的免疫抑制作用　　乳酸化修饰激活CTCF：通过CTCF稳定性增强，启动多个免疫抑制配体基因的转录，显著增强肿瘤免疫逃逸能力。　　抑制CD8+ T细胞功能：METTL16+ TASC通过免疫抑制调控，显著降低CD8+ T细胞在肿瘤内的活性，导致PD-1治疗耐药性提高。　　瑞舒伐他汀：潜在的METTL16抑制剂　　虚拟筛选发现瑞舒伐他汀的全新机制　　研究团队通过虚拟筛选方法发现，常用的他汀类降脂药瑞舒伐他汀能够直接结合METTL16并降低其活性。　　动物实验与临床验证　　动物实验：在胰腺癌动物模型中，瑞舒伐他汀显著降低TASC中METTL16的活性，同时减少免疫抑制分子水平，并提升CD8+ T细胞比例;　　临床分析：回顾性数据显示，使用瑞舒伐他汀治疗的糖尿病相关胰腺癌患者在免疫抑制分子水平下降的同时，免疫治疗效果显著增强。　　核心研究发现总结　　糖尿病与胰腺癌的免疫抑制机制　　糖尿病通过代谢压力诱导乳酸驱动的TASC重塑;　　TASC通过乳酸-METTL16-CTCF信号轴，激活免疫抑制基因表达，破坏免疫监视机制。　　METTL16+ TASC在免疫逃逸中的作用　　抑制CD8+ T细胞功能;　　提高PD-1治疗的耐药风险。　　瑞舒伐他汀的作用机制与临床潜力　　作为METTL16抑制剂，显著增强了PD-1免疫治疗效果;　　为结合代谢调节和免疫治疗的联合疗法提供了新思路。　　临床与研究意义　　代谢靶点新发现：乳酸-METTL16-CTCF信号轴的揭示深化了对代谢失调与免疫逃逸之间关系的理解，为代谢调控靶点开发提供了新方向。　　药物重定位前景：瑞舒伐他汀作为已广泛临床应用的降脂药，其潜在的METTL16抑制作用显示了快速进入联合疗法临床研究的潜力。　　促进个性化治疗：未来，基于TASC生物标志物的精准医疗将有助于提升胰腺癌免疫治疗的疗效，并为糖尿病相关肿瘤的防治提供指导。　　展望　　该研究首次明确了乳酸驱动的TASC在胰腺癌免疫逃逸中的核心作用，并揭示了乳酸-METTL16-CTCF信号轴在代谢压力与免疫调控中的关键联系。未来的研究可进一步探索这一信号轴在其他类型肿瘤中的适用性，同时推进瑞舒伐他汀联合免疫治疗的临床研究，为糖尿病相关肿瘤患者带来新的希望。

　　近日，云顶新耀(HKEX 1952.HK)宣布，其全球首个且唯一获中国、美国及欧洲完全批准的IgA肾病对因治疗药物——耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊)扩产补充申请已正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一重要进展将大幅提升耐赋康®的产能，增加产品供应，更高效地满足中国及亚洲国家和地区对该药物不断增长的临床需求。　　耐赋康®：变革性IgA肾病对因治疗药物　　精准靶向机制　　IgA肾病(IgA Nephropathy)是成人慢性肾病的常见原因之一，患者通常进展到肾功能进一步恶化，甚至透析或肾移植的阶段。耐赋康®通过特异性调节肠道黏膜免疫，减少诱发IgA肾病的关键因素——半乳糖缺陷的IgA1(Gd-IgA1)的产生，从疾病源头阻止病理过程。　　机制亮点：　　耐赋康®通过延迟释放及缓释制剂靶向作用于肠道回肠末端的黏膜B细胞群，特别是派尔集合淋巴结，通过减少Gd-IgA1的生成干预IgA肾病的上游病理机制，从而显著减缓蛋白尿、保护肾功能。　　全球临床数据支持　　在全球III期NefIgArd研究中，耐赋康®显著降低肾功能下降的风险：　　肾功能下降风险降低50%;　　中国人群数据中，肾功能衰退风险减少66%，病程进展至透析或肾移植的时间延长12.8年。　　凭借这一创新作用机制及强大临床证据，耐赋康®确立了其作为IgA肾病一线治疗基石的地位。　　产品安全性与特殊剂型工艺　　耐赋康®采用布地奈德这种高效抗炎药物，其首过代谢率高达90%，系统性副作用极低，表现出优良的安全性。　　药物通过三层包衣工艺制成缓释微丸，靶向作用于肠道回肠末端的区域，高效覆盖肠道靶区，持续稳定释放药物，从而实现精准药效。这种制剂设计专为IgA肾病患者需求量身定制，完美契合了疾病治疗需求。　　突破性意义：IgA肾病对因治疗的里程碑　　国内首个且唯一对因治疗药物　　耐赋康®于2023年通过NMPA优先审评程序上市，填补了国内针对IgA肾病对因治疗的空白，结束了长期以来仅能通过支持治疗(如激素疗法和免疫抑制剂)减缓症状的局面。2025年获得完全批准后，耐赋康®的适用范围进一步扩大，不再局限于蛋白尿水平，从而覆盖更多患者群体。　　多方推荐与纳入医保　　被纳入《2024版KDIGO IgA肾病及IgA血管炎临床管理实践指南》和《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南》，为目前唯一同时获国际和国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物;　　在2024年正式纳入国家医保目录，进一步提升患者的可负担性。　　扩产的意义与未来规划　　提升产能，全力响应市场需求　　此次扩产获批后，云顶新耀能够更高效地供应耐赋康®，满足中国大陆及亚洲其他地区不断增长的临床需求，保障药物的可及性。　　拓展适应症与市场布局　　云顶新耀表示，耐赋康®的上市只是起点，公司将进一步推进其在其他相关适应症中的研发。同时，公司在IgA肾病治疗的布局已覆盖大中华地区、新加坡及韩国等授权区域，通过与国际药企Calliditas Therapeutics合作，持续深化产品的商业化发展，为全球更多的患者提供治疗希望。　　结语：从新药获批到升级产能，开拓治疗新格局　　耐赋康®的扩产获批，不仅满足了中国及亚洲市场对IgA肾病治疗药物的紧迫需求，更标志着对IgA肾病治疗范式的深远变革。凭借其创新的靶向机制、显著的临床效果，以及全面的市场布局，耐赋康®已然成为IgA肾病治疗领域的里程碑式产品，为患者带来更优质的健康管理新方案，同时推动了中国生物医药领域向更高质量方向迈进。未来，随着更多资源的投入与研发的深入，云顶新耀将在全球创新药物领域书写更多的辉煌篇章。