强生突破性疗法INLEXZO获FDA批准，用于治疗拒绝膀胱切除术的NMIBC患者

发布时间：2025-09-10 09:49:55 相关企业：问药网

　　2025年9月9日，强生宣布其创新产品INLEXZO(吉西他滨膀胱内释放系统，TAR-200)正式获得FDA批准上市。INLEXZO适用于治疗拒绝或不符合根治性膀胱切除术、卡介苗(BCG)无应答、伴原位癌(CIS)、伴或不伴乳头状肿瘤的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)成人患者。这款突破性疗法为希望保留膀胱的患者提供了全新的治疗选择。

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　　INLEXZO：个性化膀胱内药物释放疗法

　　INLEXZO由Taris Biomedical开发，该公司于2019年被强生收购。作为一种膀胱内药物释放系统(iDRS)，INLEXZO能够缓释抗癌药物吉西他滨到膀胱内，在局部环境下直接抑制癌细胞增殖。该系统设计简单，可通过导尿管和管心针在几分钟内完成植入，无需全身麻醉或额外监测，极大减轻了患者治疗过程中的负担。

　　关键临床试验的积极结果支持获批

　　FDA此次批准主要基于IIb期SunRISe-1临床试验的积极成果。该试验是一项单臂、开放标签研究，专门评估INLEXZO在BCG无应答、拒绝或不符合根治性膀胱切除术的伴CIS、伴或不伴乳头状肿瘤的NMIBC患者中的疗效与安全性。

　　主要终点：任何时间点的完全缓解(CR)率。

　　次要终点：缓解持续时间(DOR)。

　　研究结果显示，接受INLEXZO治疗的患者中有82.4%获得完全缓解(CR)，即治疗后未检测到癌症迹象。此外，51%的患者在治疗后至少一年保持完全缓解，表现出较强的持久性效果。

　　常见不良反应与安全性评估

　　在临床试验中，INLEXZO显示良好的安全性，但部分患者出现一定的不良反应(发生率≥15%)，包括尿频、尿路感染、排尿困难、尿急等泌尿系统症状，以及其他全身性副作用如血红蛋白水平降低、血尿、肌酐升高等指标变化。这提示临床使用时需对相关副作用进行规范管理。

　　NMIBC治疗的现状与需求

　　非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)是一种不侵袭性膀胱癌，可分为低、中、高风险类型，其中合并原位癌(CIS)的患者约占10%。目前卡介苗(BCG)是NMIBC的一线治疗，但部分患者对BCG疗法无应答，导致疾病难以根治。对于BCG失败病例，国际指南通常推荐根治性膀胱切除术。然而，该手术对患者风险较高，其术后死亡率达到3%-8%，且许多老年患者可能因身体状况不适合接受如此激烈的手术。INLEXZO的上市为这些不适合手术的患者提供了更安全、更方便的治疗选择。

　　专家观点：创新疗法燃起希望

　　强生执行副总裁兼创新制药全球主席Jennifer Taubert表示：“INLEXZO的获批上市，标志着膀胱癌治疗进入了一个新阶段。过去40多年来，NMIBC领域治疗手段的进展十分有限，但这款首创疗法燃起了患者希望，为他们提供了保留膀胱的新选择，意义非凡。”

　　未来展望

　　INLEXZO的上市为NMIBC患者提供了一种非侵入性、具备高缓解率且安全性良好的治疗方法。作为一款突破性创新产品，它不仅填补了治疗空白，也为不适合手术的患者带来了切实的益处。随着更多临床数据积累，INLEXZO或将在膀胱癌治疗领域发挥更大的潜力，为全球更多患者创造健康奇迹。

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2026-01-04
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2025-11-27
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2025-11-19
新研究提出快速抗抑郁新策略，激动剂TMU4142有望解决SSRI起效慢的问题
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2025-11-14
致病性大肠杆菌新机制揭示：阻断肠道自我防御或为感染扩散关
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2025-10-27
肝癌转移新机制：乳酸激活巨噬细胞合成乙酸盐，推动癌细胞迁移
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2025-10-22
默沙东启动三项IIb期研究评估抗TL1A抗体tulisokibart在免疫性疾病中的疗效
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2025-10-09
舶望制药与诺华扩大战略合作：聚焦心血管siRNA疗法
　　2025年9月3日，舶望制药宣布与诺华公司进一步深化合作关系，双方达成新战略协议，共同开发多项心血管疾病相关小干扰RNA(siRNA)药物。这次合作是双方在心血管领域共同探索基础上的进一步扩展，显示了siRNA技术在治疗心血管疾病中的广阔潜力。　　合作内容：多款siRNA药物开发　　此次协议包含多个心血管siRNA药物的开发与合作，具体包括：　　早期开发分子：两款处于早期研发阶段的产品，舶望制药授予诺华中国以外的权益选择权，这些药物主要用于重度高甘油三酯血症(sHTG)和混合型血脂异常治疗。　　BW-00112(ANGPTL3)产品：诺华将享有其优先谈判权。目前，BW-00112已进入美国和中国的II期临床试验，后续舶望制药将主导相关联合治疗的临床开发。　　临床前siRNA药物：一款临床前siRNA药物的中国以外权益，并包含中美两地合作分担损益(P&L)的选择权。该产品预计2026年启动I期临床试验。　　协议条款：里程碑付款高达52亿美元　　根据合作协议，舶望制药将获得：　　首付款1.6亿美元;　　未来潜在的研发里程碑及期权付款，总金额或高达52亿美元;　　商业化销售阶段的分级特许权使用费。　　此外，诺华还表达了初步意向参与舶望制药的下一轮股权融资，这将进一步巩固双方的合作关系。　　siRNA疗法：心血管领域的新突破　　心血管疾病是全球范围内致死和致残的主要原因。据统计，2021年全球有2050万人死于心血管疾病，占所有死亡人数的近三分之一。近年来，siRNA疗法凭借其精准靶向基因调控的作用方式，在心血管疾病领域显示出显著优势。其差异化疗效和便利的给药方式被认为有望改善患者预后并提升依从性。　　舶望制药的技术优势　　舶望制药是一家专注于小核酸药物开发的生物技术公司，拥有先进的siRNA技术平台。其产品管线涵盖心血管代谢、病毒感染及罕见疾病领域。此次合作展示了舶望制药在siRNA药物开发中的行业领先地位，也进一步证明了其技术平台在创新药物开发中的巨大潜力。　　加深合作的背景　　早在2024年1月，舶望制药就与诺华启动了初步合作。彼时，诺华获得了一款正在1/2a期临床心血管项目的大中华区以外权益、另一款1期项目的全球权利，以及对不超过两个心血管项目的选择权。当时协议的首付款高达1.85亿美元，总合作金额可能超过41.65亿美元。此次新协议进一步深化了双方关系，显示诺华对舶望制药siRNA技术的持续信任。　　前景展望　　诺华作为全球制药巨头，选择加码siRNA心血管药物的开发，不仅彰显了其在心血管创新疗法上的战略眼光，也将助推siRNA技术在这一领域的商业化进程。对于舶望制药而言，这一合作无疑也将助力其更快地将创新药物推向国际市场，为全球更多心血管疾病患者带来治疗希望。　　舶望制药表示，将与诺华携手，加速共同研究项目的推进，同时持续深耕siRNA疗法开发，扩大其全球影响力。未来，siRNA技术有望成为心血管疾病治疗的新标杆，为行业提供更多创新解决方案。

2025-09-05
达罗他胺单药获批治疗转移性去势敏感性前列腺癌：FDA解锁新适应症
　　近日，美国食品药品管理局(FDA)正式批准达罗他胺作为单药治疗转移性去势敏感性前列腺癌(mCSPC)。这一重要进展为mCSPC患者提供了一种新的治疗选择，标志着雄激素受体抑制剂达罗他胺应用范围的进一步扩展。此前，达罗他胺已获批与多西他赛化疗联合应用治疗mCSPC，此次单药适应症的批准基于Ⅲ期临床试验ARANOTE的主要疗效终点及安全性数据。　　ARANOTE试验结果：达罗他胺单药疗效与安全性　　ARANOTE研究是一项全球性随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，旨在评估不联合多西他赛的达罗他胺对mCSPC患者的治疗效果。试验相关的主要结果如下：　　主要疗效终点　　446例mCSPC患者被随机分为治疗组和安慰剂组(比例为2:1)，均接受雄激素剥夺治疗(ADT)。主要疗效指标为中位放射学无进展生存期(rPFS)，研究结果显示：　　治疗组(达罗他胺单药+ADT)：中位rPFS未达到。　　安慰剂组+ADT：中位rPFS为25个月。　　风险比(HR)：0.54，显著优于安慰剂组。　　总生存率　　在最终分析时，达罗他胺组与安慰剂组的总生存率(OS)虽无显著差异，但数据呈现积极趋势，HR为0.78。　　治疗方式与剂量建议　　根据FDA最新批准的适应症说明，达罗他胺单药用于mCSPC治疗的推荐剂量和方式如下：　　推荐剂量：600mg/次，每日两次，需口服300mg两片，并与食物同服。　　用药时长：患者可持续用药，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。　　所有接受治疗的患者均需同步接受促性腺激素释放激素(GnRH)类似物治疗，或已进行双侧睾丸切除术，以实现雄激素剥夺效果。　　不良反应与安全性数据　　ARANOTE试验中，与既往临床数据一致，达罗他胺单药治疗的不良反应主要包括缺血性心脏病、癫痫及胚胎-胎儿毒性等。FDA发布的警告和预防措施信息指出：　　患者用药期间需格外关注心血管健康状况;　　生育能力可能受到影响，孕育胚胎存在风险，需严格规避孕妇接触药物。　　关于详细的处方内容，建议患者和医疗工作者参考 FDA 官方平台(Drugs@FDA)公布的药品信息。　　临床意义与前列腺癌治疗的新进展　　转移性去势敏感性前列腺癌(mCSPC)是一种高危前列腺癌类型，其特点是疾病伴随转移，但患者仍对雄激素剥夺治疗敏感。达罗他胺作为雄激素受体抑制剂，通过干扰雄激素信号通路，发挥抗肿瘤作用。此次达罗他胺单药适应症的获批，具有重要临床意义：　　优化治疗方案：对于无法耐受化疗或存在相关禁忌症的患者，达罗他胺单药方案提供了安全性更高的替代选择;　　治疗路径简化：无需联合化疗的治疗选择降低了多药联用可能带来的复杂性及毒性风险;　　提升患者生存质量：试验结果表明，达罗他胺单药可通过延缓疾病进程显著改善患者预后。　　结语　　达罗他胺此次获批单药治疗转移性去势敏感性前列腺癌(mCSPC)，标志着在前列腺癌领域的治疗管理迎来新突破。基于ARANOTE试验的临床数据支持以及FDA的批准决议，这一方案不仅拓宽了达罗他胺的应用范围，也为mCSPC患者提供了新的治疗选项，优化了现有标准治疗方案。未来，达罗他胺的进一步应用或将惠及更多患者，为改善临床预后提供更加卓越的支持。

2025-07-08
创新药迎来“全链条”政策支持，本土医药发展提速
　　6月30日，国家医保局和国家卫健委联合发布了《支持创新药高质量发展的若干措施》(以下简称《措施》)，为解决多年来创新药在“研发难、支付难、进院难”上的核心痛点，推出了16项针对性举措。这份被誉为“一场及时雨”的政策，从数据开放、支付创新到准入松绑，为推进创新药“从实验室到病床”的全链条发展注入了新的动力。　　研发端：医保数据开放为创新提供导航　　国家医保局自成立以来，通过累计7轮医保目录调整，已将149款创新药纳入医保范围，有效提升了新药的可及性和医保基金保障能力。数据显示，截至2025年5月，医保基金已为谈判创新药累计支付超4100亿元，带动药品销售额突破6000亿元。　　《措施》的亮点之一在于，拟开放全国统一的医保信息平台，向创新药研发企业提供疾病谱、临床用药需求等高价值核心数据。这将为新药研发提供“真实世界”的精准导航，有助于企业更高效地确定研发方向、优化研发管线，以减少盲目投资和开发风险。　　为解决研发长期资金不足的困境，政策还鼓励商业保险公司通过设立创新药投资基金等方式介入，为创新药研发引入新能源。同时，新药在申请上市的同时即可向医保部门申请“点对点”政策指导，使企业能够明确医保准入的关键条件，助力研发精准和高效推进。　　支付端：商保目录为高值创新药开辟新出路　　“进医保降价太多，不进医保市场难开拓”一直是创新药企业面临的困局。《措施》创新性推出“双轨制”解决方案，同时涵盖医保目录和商业健康保险目录。　　医保路径的优化：　　继续动态调整医保目录，符合条件的创新药可按程序纳入。针对重大公共卫生事件，创新药甚至可探索临时纳入机制。　　通过药物经济学评估制定合理支付标准，并优化续约规则，对新增适应症或销售超预期的产品降幅限制，使市场预期更加稳定。　　商保目录的开辟：　　《措施》首次提出设立“商业健康保险创新药目录”，重点覆盖具有显著临床价值但超出医保范围的创新药。目录药品可享受价格协商保密、不纳入自费率考核等优势，为价格较高的突破性疗法提供全新支付渠道，填补医保覆盖的空白，实现二者互补。　　国家医保局表示，未来将实现商保目录与医保目录同步申报、同步调整程序，并赋予商业保险公司在价格协商和准入评审中的关键决策权，充分尊重市场主体地位。　　准入端：打通进医院的“最后一公里”　　创新药进入医保后，如何推动医院临床使用一直是一大关卡。《措施》明确提出以下支持：　　鼓励医院调整药品目录：医保目录更新后，医疗机构应及时召开药师会，根据患者需求调整药品配备，防止创新药因“药占比”或用药目录数量限制无法进入医院。　　取消“一品两规”限制：允许医保谈判药品与商保目录药品突破药品规格数量限制，从而提高高价值药品进入医院的几率。　　灵活支付机制：对于无法按照现有病种支付体系(如DRG/DIP)结算的创新药病例，医疗机构可申请特例管理，按季或按月组织评审，确保为救命药开辟支付空间。　　多元支付和国际化：开拓创新药新生态　　《措施》不仅积极拓宽创新药支付渠道，还在提升患者用药可及性方面做出了诸多努力：　　联合商业健康保险：鼓励商保产品纳入创新药目录，医保部门将给予数据共享和结算支持，以扩大参保人员的药品覆盖范围。　　慈善捐赠与社会支持：鼓励社会力量通过慈善捐赠帮助困难人群用上创新药。　　在国际化方面，政策提出鼓励药企通过港澳地区面向东南亚、“一带一路”沿线国家搭建全球创新药交易平台，推动中国创新药走向国际，同时引进更多先进国际药物进入中国市场。　　加强监管与可持续性　　在大力支持创新药发展的同时，《措施》也提出了严格监管机制：　　创新药支付被纳入医保监管重点范围;　　全面推广药品追溯码，确保基金安全;　　通过质量抽检和独立审评，避免资源浪费和不必要的基金支出。　　结语：引领创新药发展的新风向　　《措施》以全链条支持为核心，通过聚焦研发、支付和准入等关键环节，为国内创新药产业释放了政策红利。患者获益、企业信心提升、市场生态优化将成为这场改革的积极连锁反应。　　可以预见，随着《措施》的逐步落地，更多突破性“救命药”和“好药”将快速惠及患者，同时也将推动本土医药行业迈向高质量发展的新阶段，为全球医药创新贡献更多中国力量。

2025-07-02