拜耳非激素药物Elinzanetant获英国MHRA批准治疗更年期症状

发布时间：2025-07-15 14:40:31 相关企业：问药网

　　2025年7月，拜耳公司宣布，其研发的非激素类药物Elinzanetant正式获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)的批准，用于治疗更年期相关的中重度血管舒缩症状，尤其是潮热和盗汗。该药物成为全球首个获得批准用于此适应症的神经激肽-1和-3(NK-1,3)双重受体拮抗剂，标志着更年期治疗领域的一个里程碑。

　　更年期女性的治疗挑战

　　更年期是许多女性必经的自然生理阶段，但随之而来的潮热、盗汗等症状常常给她们的日常生活带来极大困扰。传统上，激素替代疗法(HRT)是缓解这些症状的主流选择，但由于激素疗法可能带来的副作用，不少女性无法或不愿使用此类治疗。

　　Elinzanetant的创新疗法

　　Elinzanetant为这类女性提供了新的治疗选择。该药物通过作用于下丘脑中的KNDy神经元(这些神经元表达NK-1和NK-3受体)，有效抑制这些神经元的过度活动，进而重新平衡体温调节中枢，缓解更年期症状。作为一种口服药物，Elinzanetant每天只需服用一次，为那些无法接受激素替代治疗的女性提供了非激素的替代方案。

　　临床研究成果突出

　　Elinzanetant的批准基于三项大规模III期临床研究(OASIS-1、OASIS-2和OASIS-3)，这些研究共招募了1400多名年龄在40至65岁的女性。研究结果表明，Elinzanetant能够显著减少潮热的发作频率和严重程度，同时改善睡眠质量，提升整体生活质量。在26周的治疗周期内，超过80%的患者潮热频率减少至少50%，且疗效在52周时仍保持稳定。

　　尽管药物使用过程中出现一些轻微副作用，如头痛、疲劳和嗜睡，但大部分患者在两周内即可自行缓解这些症状。

　　国际推广计划与未来展望此次批准使得Elinzanetant成为英国市场上首个获批治疗更年期症状的非激素药物，拜耳公司也计划将其推广到全球其他市场。目前，Elinzanetant的注册申请正在美国和欧盟等地进行。美国FDA已经设定2026年7月为审批目标日期。

　　英国市场的现状与未来

　　目前，Elinzanetant在英国已可通过私人处方获得，而是否纳入英国国家卫生服务(NHS)的报销范围，将由英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)进行评估和决策。这一决策的结果将对药物在英国市场的普及与使用产生重要影响。

　　总结

　　Elinzanetant的上市为全球更年期女性带来了新的治疗选择，尤其是对于那些无法或不愿使用激素疗法的女性。这款非激素类药物的创新机制，结合临床研究的显著疗效，标志着更年期症状治疗领域的重要突破。随着拜耳公司在全球范围内推进Elinzanetant的注册申请，预计未来会有更多国家的女性受益于这一疗法。

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2025-09-18
再生元Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）取得积极III期试验结果，计划2026年递交上市申请
　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)公司宣布其与Alnylam合作开发的小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期临床研究中取得了积极结果。基于此，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这一成果为gMG患者提供了一种有潜力的新治疗选择。　　Cemdisiran：精准靶向补体因子C5的小干扰RNA药物　　Cemdisiran是一款针对补体因子5(C5)的siRNA药物，通过降低C5水平来干预补体系统的异常激活，从而治疗相关疾病。补体系统的异常激活是gMG的核心致病机制之一。　　在补体抑制领域，此前已有多款药物获批，如依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽勒普肽，但大多数需高频次注射，患者治疗负担较重。相比之下，Cemdisiran以皮下注射方式，每12周给药一次，有望提高患者治疗的便利性。　　NIMBLE试验：评估单药及联合用药对gMG的疗效与安全性　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性症状性gMG患者。试验设置了三组：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周注射一次);　　Cemdisiran联合用药组(Cemdisiran 200mg与Pozelimab 200mg，每4周注射一次);　　安慰剂组。　　主要终点为从基线到第24周的重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点为定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　试验结果：对gMG症状显著改善　　结果显示，无论单药还是联合用药，Cemdisiran均表现出明显疗效：　　MG-ADL总分变化：Cemdisiran单药组降低4.52分，联合用药组降低3.96分，安慰剂组仅降低2.22分。　　QMG总分变化：单药组降低4.24分，联合用药组降低3.32分，安慰剂组仅降低1.46分。　　值得注意的是，单药组在所有gMG特异性结果方面表现更为优异。　　历史临床试验数据显示，现有C5抑制剂在MG-ADL总分上的治疗差异范围为-1.6至-2.1分，而Cemdisiran单药组超过了这一潜在疗效标准，显示出更强的治疗效果。　　安全性分析：耐受性良好，严重不良事件率低　　在安全性方面，24周研究期间，Cemdisiran单药组的不良事件发生率(TEAE)为69%，明显低于联用组(81%)和安慰剂组(77%)。严重TEAE发生率分别为3%(单药组)、9%(联用组)和14%(安慰剂组)，显示单药组具有更好的耐受性。　　最常见(发生率≥5%)的TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、尿路感染、头痛等。试验期间未出现脑膜炎奈瑟菌感染，也无患者因不良事件停药。　　扩展期中，有两例死亡病例：一例因肺炎(单药组)，一例因脓毒症休克(联用组)，两者均在Cemdisiran治疗过程中同时接受免疫抑制剂治疗。　　gMG疾病概述：高致病率与治疗进展　　重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其病理机制为异常抗体激活补体系统(包括C5)，破坏神经与肌肉之间的通讯，导致肌肉无力的渐进性加重。在美国，重症肌无力影响约85000人，且85%的患者会从初期的眼部症状逐渐进展为全身型重症肌无力(gMG)。　　gMG的症状复杂多样，患者可能面临极度疲劳，以及表情、言语、吞咽和行动的严重障碍。目前已有三款补体药物获批用于治疗gMG，但这些注射方案频次较高，患者依从性较低。Cemdisiran有望凭借便捷的给药方式和显著疗效改善患者生活质量。　　未来计划与市场前景　　基于III期试验的积极结果，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这将进一步丰富全球gMG治疗选择，同时提升C5抑制领域的治疗创新。　　此外，Cemdisiran作为一种siRNA药物，在gMG领域的应用只是其潜力的开始。未来，该药物或将拓展至其他补体相关疾病。凭借其创新机制和靶向治疗方式，Cemdisiran有望在全球市场占据重要地位。　　总结：新希望照亮重症肌无力治疗领域　　Cemdisiran的III期临床试验结果不仅展现了显著疗效，还进一步验证了其良好的安全性和耐受性。作为一种低频次给药的新型siRNA药物，Cemdisiran有望成为治疗全身型重症肌无力(gMG)的重要突破，为难治性患者改善日常生活能力和肌肉强度提供新希望。　　随着上市申请的推进和潜在适应症的扩展，Cemdisiran正在展现其革命性改变补体相关疾病治疗的潜力。这为患者以及医疗行业注入了新的信心，同时推动了精准治疗领域的不断进步。

2025-08-28