医药资讯

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  依库珠单抗在中国获批用于儿童难治性全身型重症肌无力的新适应症 2026年1月26日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准扩大舒立瑞®(Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液)的适应症，适用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这标志着依库珠单抗成为中国首个且唯一获批治疗该类儿童患者的靶向疗法。　　靶向补体抑制，依库珠单抗的创新机制　　依库珠单抗作为全球首个C5补体抑制剂，通过有选择性地阻断末端补体C5的活化过程来发挥作用。补体系统在人体免疫防御中起着重要作用，但若激活失控，可能会攻击机体自身健康的细胞。依库珠单抗的治疗方案是在起始治疗后每两周进行一次静脉输注。　　成功的临床应用与新适应症获批　　依库珠单抗于2018年首次在国内获批，用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药原由Alexion开发，而阿斯利康于2020年12月以390亿美元收购Alexion，取得依库珠单抗和长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)的控制权。　　临床试验支持新适应症　　此次新适应症的获批得益于依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。研究表明，依库珠单抗在第26周时显示出显著的临床意义，重症肌无力定量评分(QMG)总分发生高度统计学意义的改善(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)。　　国际范围的应用与未来展望　　依库珠单抗已顺利在美国、欧盟、日本等地获得用于特定成人和儿童gMG患者的批准。对于其在儿童难治性重症肌无力中的应用，目前正与多国卫生监管机构进行或计划申报，预示着依库珠单抗未来在全球市场潜在的广泛应用。　　依库珠单抗在此次适应症扩展中，再次凸显了其在治疗罕见病以及复杂免疫疾病中的潜在价值，未来将在全球进一步扩展应用，为更多的患者群体带来治疗希望。

  2026-01-27

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  隆培促生长素在中国获批上市，开启治疗儿童生长激素缺乏的新纪元 2026年1月26日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公布，由维昇药业携手Ascendis Pharma共同研发的隆培促生长素(lonapegsomatropin)正式获得上市批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症。这一突破性药物借助TransCon专利技术平台的创新，彻底改变了传统生长激素治疗的模式。　　TransCon技术：长效治疗的革命　　隆培促生长素通过Ascendis Pharma的TransCon(暂时连接)技术成功设计，将人类生长激素转化为前药形式。该技术与其他长效生长激素类似物显著不同，患者只需每周注射一次即可，而目前国内市场上的生长激素短效制剂则需要每日注射。这种给药频率上的革新，不仅减轻了患者的负担，还提升了治疗的便捷性。　　全球上市成功经验与本地临床结果　　早在2021年，隆培促生长素已在美国获批，用于治疗由于内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童，该儿童需年满一岁并体重至少达到11.5公斤(25.4磅)。2022年，该药物在中国针对生长激素缺乏症儿童的III期临床试验取得成功，显著证明其有效性。　　在为期52周的治疗过程中，隆培促生长素与每日生长激素制剂分别获得年化生长速度(AHV)为10.66厘米/年和9.75厘米/年(组间差异0.91，95%置信区间：0.37-1.45，p=0.0010)。这表明隆培促生长素在临床效果上不劣于每日制剂，达成试验的主要终点。　　技术与市场的全球化布局　　隆培促生长素及其应用的TransCon技术为Ascendis Pharma所有，在全球范围内得到推广。维昇药业则负责该药物在大中华区的独家开发、生产和商业化，确保本地区患儿能够获得这一创新性治疗。　　展望未来　　隆培促生长素的获批标志着儿童生长激素缺乏症治疗迈向新阶段。随着TransCon技术的成熟应用，更多患者将从中获益，减轻家长和患儿的治疗压力。此项技术不仅有望引领长效生长激素治疗的新潮流，也为全球生长障碍患者提供了更加有效和便利的解决方案。

  2026-01-27

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  中性粒细胞胞外陷阱（NETs）与髓过氧化物酶的新发现 中性粒细胞作为体内最丰富且具有高度生物毒性的免疫细胞，通过将自身核DNA挤出细胞外形成一种独特结构——中性粒细胞胞外陷阱(NETs)，在维持免疫平衡中发挥关键作用。NETs不仅能捕获和杀灭病原体，还参与调节血液凝固、自身免疫反应和肿瘤发生等过程。近日，马克斯·普朗克感染生物学研究所Arturo Zychlinsky团队在《Nature》发布了题为“髓过氧化物酶将染色质转化为中性粒细胞胞外陷阱”的研究，揭示了髓过氧化物酶(MPO)在NET形成中的核心机制。　　MPO促进核小体解体，驱动NET生成　　研究表明，MPO这种中性粒细胞中特异高表达的蛋白，通过破坏核小体结构，推动染色质的去致密化，进而促进NET形成。MPO作为二聚体时，通过两种不同构象的“原聚体”分别与核小体DNA和酸性斑块结合，将核小体中的DNA排挤出来，最终导致其解体。与此同时，MPO单体稳定地结合核小体表面的酸性区，不直接接触DNA，支持NET在细胞外环境中保持活性并产生抗菌的次卤酸。　　MPO分子状态调控NET的形成与稳定　　该团队发现，MPO的不同聚合状态决定其在NET形成与维持中的不同功能。二聚体MPO负责核小体的破坏以解聚染色质，而单体MPO则帮助NET结构稳定并参与抗菌活性。MPO不仅通过其酶活性生成强力杀菌的次氯酸，还通过直接与染色质蛋白的分子互作，将染色质转化为非复制、非编码的结构，为免疫防御提供新机制。　　NETs的生物学意义及形成过程　　在感染和非感染性炎症过程中，中性粒细胞会迁移至受损组织，释放预先合成的颗粒蛋白以执行吞噬作用和脱颗粒反应。NET形成是一种特殊的细胞死亡方式(NETosis)，其过程包括染色质修饰和去致密化，随后排放至胞外构建细网状结构，帮助捕获微生物。MPO作为NETs的重要成分，占中性粒细胞蛋白总量约5%，在NET的抗菌与免疫调节中不可或缺。　　前沿技术揭示MPO与核小体的精细结合机制　　通过超分辨率显微镜，研究者观察到MPO沿NET纤维呈周期性分布，结合单粒子冷冻电子显微镜解析MPO通过两个精氨酸锚点特异性结合核小体酸性斑块，而无需其酶活性介导。此外，使用原位电子冷冻断层扫描及囊性纤维化患者的呼吸道样本验证了MPO-核小体复合物在体内NETs中的存在，证明该机制具有生理学意义。　　MPO的全新生物学角色及临床潜力　　这项研究首次将MPO从经典的抗菌氧化酶角色转变为“染色质结构解聚器”，揭示其在NET形成的关键启动步骤中的核心地位。鉴于NET过度形成与多种炎症性和自身免疫性疾病密切相关，MPO及其与染色质的相互作用为开发针对NET相关病理的新型干预策略提供了创新靶点，未来有望推动疾病治疗领域的突破。

  2026-01-26

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  空气污染与运动神经元病风险及预后的强关联 最新研究表明，长期暴露于常见空气污染物如颗粒物(PM)和二氧化氮(NO2)与运动神经元病(MND)的发病率显著相关，同时加速疾病进展并降低患者存活率，即使污染水平较低亦存在风险。该研究由瑞典卡罗林斯卡学院环境医学研究所的Jing Wu博士领衔，于2026年1月20日在《JAMA Neurology》在线发表。　　MND及其与环境因素的复杂联系　　运动神经元病是一类以运动神经元退化为特征的进行性疾病，最常见类型为肌萎缩侧索硬化症(ALS)，患者表现为肌肉无力、瘫痪及呼吸功能衰竭。尽管遗传因素对MND风险贡献显著，但环境影响尚未明确，尤其是空气污染对MND发病的长期影响尚缺乏一致结论。　　大规模人群研究揭示污染暴露的风险提升　　研究采用瑞典国家登记册数据，包含1463名新诊断MND患者及7130名匹配对照，并进一步用947例患者与1768名兄弟姐妹对照以解析遗传及早期环境因素。研究利用卫星定位的高精度模型，精确估计诊断前10年内各类颗粒物(PM2.5、PM2.5-10、PM10)与NO2的暴露水平。　　结果显示，随颗粒物和NO2水平每增加一个四分位距，MND发生率显著上升，PM2.5、PM2.5-10及PM10分别对应的发病风险比均超过1.2。此外，这些污染物暴露水平与疾病进展速度加快和患者死亡风险提升存在正相关，且较高的PM10和NO2暴露还与侵入性辅助通气需求增加密切相关。　　共享基因和早期环境因素的干扰　　虽然总体分析指向空气污染与MND风险高度相关，但在与兄弟姐妹对照的二次分析中，这些关联有所减弱，表明部分关联可能源自家族遗传或早年共同生活环境的影响。　　改善空气质量助力神经退行性疾病预防　　研究团队指出，即使是在瑞典较低的空气污染背景下，这些污染物依然对MND风险和病程产生负面影响，强调提升环境空气质量对于降低神经退行性疾病负担及改善患者生存状况的重大意义。　　专家观点与未来研究方向　　医学专家Holly Elser和Jill Goslinga在相关社论中支持上述发现，认为该研究为空气污染影响MND提供了有力证据。同时，他们建议未来重点研究不同颗粒物亚型及污染源的具体作用机制，探讨空气污染与遗传易感性的交互效应，并关注社会经济弱势群体所承受的环境健康压力，以推动更精准的公共卫生干预措施。

  2026-01-26

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  血液癌症风险降低的遗传变异新发现 血液癌症是指影响血液、骨髓及淋巴系统的一类疾病，发病多因DNA突变积累，尤其随着年龄增长，这些基因错误增加。然而，部分携带高风险基因突变的人群却不易罹患血液癌症。近期发表于《科学》杂志的一项研究揭示了这一现象背后的遗传原因。　　克隆造血过程减缓降低血癌风险　　研究团队发现，一种罕见的遗传变异能够减缓“克隆造血”(clonal hematopoiesis，CH)的进程，从而显著降低包括白血病在内的多种血液癌症风险。克隆造血指的是造血干细胞内的某些突变细胞大量扩增，形成单一突变细胞群。研究中科学家分析了超过64万人的基因数据，精准定位出抵御CH的关键遗传变异。　　非编码变异影响造血干细胞增殖蛋白　　该保护性遗传变异位于染色体17q22区域的rs17834140-T，经实验证实可降低干细胞内一种称为MSI2的蛋白质水平。MSI2是调控干细胞生长的重要因子，其在血癌细胞中过度表达促进突变细胞快速扩散，占据骨髓空间。携带该变异时，MSI2表达下降，突变细胞的生长受到抑制，进而降低恶性转化的风险。研究显示，携带该遗传符号的人群发生CH的概率减少约30%。　　开辟血液癌症预防新路径　　此次研究为血液癌症的预防开辟了新的方向。通过靶向降低MSI2活性，科学家有望开发小分子药物或基因编辑技术，模拟这一天然保护机制，实现癌症的早期预防。研究作者指出，这种策略或能有效阻断疾病的发展进程，而非仅在病发后采取治疗。　　从人体自我防御中寻找治疗灵感　　该研究不仅演示了癌症抵抗力如何通过遗传变异自然产生，还为未来探索更多可用于预防或治疗恶性肿瘤的天然机制提供宝贵线索。正如研究团队总结：“揭示人体内在的抗癌机制，将激励我们发掘新的天然通路，助力癌症的有效防治。”

  2026-01-26

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  免疫疗法开启癌症治疗新篇章，肠道微生物成关键因素 近年来，利用免疫系统定向识别并消灭肿瘤细胞的治疗方法彻底改变了癌症管理。免疫检查点抑制疗法(ICB)通过解除T细胞激活的负性调控，显著激活抗肿瘤免疫反应，已在部分癌症患者中取得突破性成效。然而，仍有大量患者未能获得理想疗效，亟需进一步揭示影响ICB反应的关键机制。　　肠道微生物群参与免疫治疗反应的机制探析　　肠道微生物群由数万亿微生物构成，是调控免疫系统和癌症免疫治疗效果的重要因素，尽管研究发现微生物群的多样性与患者临床反应密切相关，但其具体影响ICB疗效的生物学机制尚未完全阐明。　　纽约大学Dan R. Littman团队重磅研究　　2026年1月14日，纽约大学Dan R. Littman课题组在《Nature》杂志在线发表题为《Microbiota-induced T cell plasticity enables immune-mediated tumour control》的研究，聚焦单一肠道共生菌——分段丝状细菌(SFB)对免疫检查点阻断疗法的调控作用。该菌种在小肠固有层(SILP)诱导特异性TH17细胞，影响ICB疗法中肿瘤生长的远端控制。　　SFB定植促进PD-1抑制剂有效性　　研究显示，仅有定植SFB的小鼠体内，抗PD-1免疫疗法才能有效压制表达SFB相关抗原的黑色素瘤肿瘤生长。通过T细胞受体(TCR)追踪和命运定位，科学家们发现SFB诱导的稳态TH17细胞会向肿瘤相关的TH1样细胞转变，这类T细胞在肿瘤微环境内产生大量促炎因子IFN-γ和TNF，有助于提升抗原呈递及促进CD8+细胞毒性T细胞激活、扩增与肿瘤浸润。　　肠道教育的Th17细胞关键促进抗肿瘤免疫　　通过选择性剔除SFB诱导的IL-17A+CD4+ T细胞(即肿瘤相关TH1样细胞的前体)，抗PD-1介导的肿瘤抑制效果显著下降，肿瘤特异性的CD8+ T细胞数量及其效应功能都被削弱，进一步证实了这些转化的Th17细胞在免疫疗法中的核心作用。　　微生物群调控开启免疫治疗新策略　　该研究阐明了一条关键细胞途径，表明单一肠道共生菌诱导的T细胞塑性增强了PD-1免疫检查点阻断疗法的效果，为利用微生物群靶点优化癌症免疫治疗提供了理论基础，提示通过调节肠道菌群，有望扩展和提升ICB疗效。

  2026-01-26

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  艾迪药业多替拉韦拉米夫定替诺福韦片获临床试验批准 1月19日，艾迪药业发布公告称，其抗艾滋病领域的创新药物——2.3类改良型复方制剂多替拉韦拉米夫定替诺福韦片(ADC205片)，已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。　　适应症及药物组成　　该药品适用于感染人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)的成人患者及体重不低于35公斤的儿童。多替拉韦拉米夫定替诺福韦片是一种化学药品复方制剂，包含多替拉韦钠50mg(按C20H19F2N3O5计)、拉米夫定300mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg。这三种成分均已作为单药广泛应用于艾滋病治疗多年，机制明确且临床验证充分。　　组合优势及治疗意义　　基于拉米夫定(3TC)和富马酸替诺福韦二吡呋酯(TDF)构建骨干，以多替拉韦(DTG)为核心的抗逆转录病毒治疗方案(ART)，因其出众的抗病毒效果和快速抑制病毒能力，被世界卫生组织(2021年指南)等多项权威指南推荐作为HIV感染者的标准治疗方案之一。　　便捷服用提高患者依从性　　该复方制剂采用单片固定剂量组合(STRs)，将原本需多片分次服用的治疗方案简化为每日一次、一片服用，大幅度简化了用药流程。这对于需要长期服药控制病毒的HIV患者而言，有助于减轻治疗负担，提高用药依从性，减少漏服风险。　　降低耐药风险的价值　　多种药物联合应用的形式通过多靶点协同作用，有效降低了病毒对单一药物产生耐药的可能性，提升整体治疗效果。艾迪药业此次成功获批临床试验，标志其在HIV治疗领域迈出重要一步，未来有望为患者带来更安全、高效的治疗选择。

  2026-01-26

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  常州制药普瑞巴林胶囊获新加坡药监局批准上市 近日，上药常药旗下常州制药厂生产的普瑞巴林胶囊顺利通过新加坡食品药品监督管理局的注册审批，正式获得药品注册证书，获准在新加坡市场销售。　　普瑞巴林胶囊主要适应症介绍　　该药品广泛应用于治疗带状疱疹后神经痛、糖尿病性周围神经痛、纤维肌痛症及脊髓损伤引发的神经性疼痛，同时也用于癫痫的辅助治疗，具有较好的临床疗效。　　研发进展及海外市场拓展历程　　常州制药厂于2019年10月完成了普瑞巴林胶囊的研发工作。此后，2021年7月该产品获得了美国食品药品监督管理局的批准，2025年6月也获得了泰国药监部门的上市许可。此次新加坡注册批文的获得，标志着公司在海外市场的销售资质进一步完善，为开拓国际市场奠定了坚实基础。　　多规格产品满足市场需求　　此次获批的普瑞巴林胶囊包含50mg、75mg及150mg三个规格，丰富的剂型规格能够满足不同患者的治疗需求，提升市场竞争力。　　意义及未来展望　　此次新加坡上市批准不仅推动了公司国际化战略的实施，还为积累海外注册和市场运营经验提供了宝贵契机。未来，常州制药将继续致力于优质药品的研发与推广，积极拓展包括东南亚在内的全球医药市场。

  2026-01-26

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  南京医科大学团队发现食管鳞癌免疫耐药关键“免疫豁免生态位” 近日，南京医科大学附属淮安第一医院王其龙教授团队在肿瘤免疫治疗领域权威期刊《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》发表了题为《一种免疫特权生态位介导食管癌免疫治疗耐药》的研究成果。该研究首次通过空间转录组学结合病理学分析，揭示了食管鳞癌肿瘤侵袭边缘存在一个关键的“免疫豁免生态位”，它在决定免疫治疗效果中发挥重要作用。　　研究团队组成与背景　　此次研究由南京医科大学附属淮安第一医院王其龙教授、张莉副研究员和谢坤鑫教授共同通讯，联合南京医科大学肿瘤医学中心万里博士、泰山学院李勃晔副教授、扬州大学附属淮安医院马天云博士及南京医科大学第一附属医院王敏博士等多位专家共同完成。食管鳞癌虽然接受新辅助免疫治疗后疗效显著提升，但依旧存在部分患者出现免疫耐药，背后分子机制尚未明朗。　　空间转录组技术洞察耐药背后的时空异质性　　研究团队采用10X空间转录组学技术，对食管鳞癌免疫治疗耐药样本的肿瘤-基质交界区域进行了高分辨率的细胞组成和空间关系分析。结果发现，肿瘤边缘特异性表达LAMC2的食管鳞癌细胞是驱动耐药机制的关键细胞群。这些细胞显示异常的乳酸代谢高活性及增强的干性特征。　　LAMC2⁺肿瘤细胞协同形成免疫屏障　　LAMC2⁺细胞通过分泌信号分子SEMA3C，激活邻近的COL11A1⁺成纤维细胞，形成过度沉积的胶原纤维网络，构筑起致密的物理屏障，阻碍CD8⁺ T细胞向肿瘤内部渗透。同时，该区域富集的SPP1⁺巨噬细胞进一步促进免疫抑制微环境，导致肿瘤浸润T细胞的功能衰竭，形成多重免疫排斥机制并最终引发免疫治疗耐药。　　跨癌种的免疫豁免生态位及其临床意义　　进一步的泛癌分析显示，这种由肿瘤细胞主导、成纤维细胞及巨噬细胞协同构建的免疫豁免生态位，在胰腺癌、胃癌和结直肠癌等多种实体瘤中普遍存在，提示这是实体肿瘤广泛采用的免疫逃逸策略。研究中还提出，LAMC2有望成为预测食管鳞癌患者免疫治疗反应的重要生物标志物。　　研究展望：开启肿瘤免疫联合治疗新方向　　该项研究不仅从空间维度深刻揭示了肿瘤微环境的复杂异质性与耐药机制，还提出“从肿瘤边缘向内部突破”免疫屏障的新型治疗策略。未来针对该免疫豁免生态位的干预可能显著提升食管鳞癌及其他实体瘤的免疫治疗效果，为精准免疫联合治疗提供了创新思路和潜在靶点。

  2026-01-24

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  肠神经系统中新发现的神经肽调控免疫反应机制 2025年5月22日，哈佛医学院Vijay K. Kuchroo团队在《Science》杂志在线发表了题为《2型细胞因子作用于肠感觉神经元调节神经肽驱动的宿主防御》的研究论文。该研究明确了一类初级肠感觉神经元(PSN)亚群，这些神经元不仅能产生神经肽神经素U(NMU)和降钙素基因相关肽β(CGRPβ)，还共同表达2型细胞因子白介素-4(IL-4)和白介素-13(IL-13)受体。这一发现为理解炎症因子如何直接影响肠神经元反应提供了新视角。　　2型细胞因子诱导肠感觉神经元神经肽表达增强　　研究发现，在体外及体内条件下，2型细胞因子IL-4和IL-13能够促进PSN神经元中NMU和CGRPβ的表达水平显著提升。但当PSN中IL-13受体Il13ra1缺失时，这一神经肽的表达增强被完全阻断。进一步实验表明，缺少Il13ra1的PSN小鼠在面对胃肠道寄生蠕虫Heligmosomoides polygyrus感染时，宿主防御能力明显受损，肠道肌肉免疫反应也随之减弱。相反，外源补充NMU23和CGRPβ能有效恢复肠道对蠕虫的免疫清除能力，验证了这两种神经肽在免疫防御中的核心作用。　　肠神经系统：连接肠道免疫与神经调节的桥梁　　传统上，肠神经系统(ENS)被视为调节肠道运动和消化等生理功能的重要网络，近年来研究显示其在肠道神经-免疫通讯中同样发挥关键作用。肠神经元产生的神经肽如NMU、CGRP及血管活性肠肽(VIP)，被证明在调节肠道屏障免疫反应及宿主抵御病原体的过程中具有重要影响。例如，NMU通过作用于NMUR1受体，激活2型先天淋巴样细胞(ILC2s)释放IL-5和IL-13，从而促进肺和肠道的过敏炎症反应。CGRP则表现出因组织和微环境不同而具有复杂的促炎或抗炎双重功能。　　ENS对肠道感染与局部炎症的敏感响应　　肠神经元嵌入肠壁，对微生物感染、组织炎症及机械刺激十分敏感。以肠壁蠕虫感染Heligmosomoides polygyrus为例，该寄生虫的入侵引发局部2型炎症反应，驱动白介素-4和白介素-13的产生。肠道PSN神经元对这些细胞因子产生敏锐响应，上调神经肽NMU和CGRPβ的生成。此过程不仅作为肠道免疫系统与神经系统之间的双向交流信号，还对调控宿主防御机制起到了关键作用，促进了对蠕虫感染的有效清除。　　结论与研究意义　　该项研究首次从分子与细胞水平揭示了肠神经元如何直接响应2型细胞因子，调整神经肽分泌并参与宿主免疫防御的机制，填补了肠神经元在炎症信号中的响应机制知识空白。研究结果为深入理解肠神经系统在神经免疫调节中的作用提供了新思路，也为开发针对肠道感染和炎症性疾病的创新治疗策略奠定了基础。

  2026-01-24