百利天恒BL-B01D1注射用药上市申请正式获CDE受理

　　2026年1月27日，CDE网站显示，瑞阳制药的库莱韦单抗(RB0026)申请纳入优先审评，旨在预防1岁以下新生儿和婴儿因呼吸道合胞病毒(RSV)感染导致的下呼吸道感染。　　药物研发背景与临床研究进展　　库莱韦单抗是一款全人源长效抗RSV单抗，于2021年12月提交了临床试验申请(IND)，并在2022年6月开始了首项临床试验。临床前药效实验结果表明，库莱韦单抗能够特异性结合RSV的F蛋白，有效抑制病毒感染，降低肺部病毒载量，从而减少因RSV感染导致的病毒性肺炎。改造后的抗体延长了半衰期，减少了注射次数，一次注射便能为整个RSV流行季提供保护。　　临床试验与研究方向　　目前，瑞阳制药已开展三项III期临床试验，旨在评估库莱韦单抗在早产儿、足月儿及1-2岁幼儿中预防RSV引发下呼吸道感染的效果和安全性。　　呼吸道合胞病毒与疾病负担　　RSV是婴儿和儿童早期常见的呼吸道感染病毒，是支气管炎和肺炎的主要病因。RSV流行季通常为每年11月至次年4月，每年数百万儿童因RSV感染而住院，出现毛细支气管炎及重症肺炎。目前，国内仅有阿斯利康与赛诺菲联合推出的尼塞韦单抗获得RSV抗体上市批准。　　市场前景与竞争态势　　随着RSV的高发与其严重的健康影响，库莱韦单抗的问世为预防RSV感染提供了新的治疗选择，市场前景广阔。该药物的临床研究结果如果获得批准，可能成为继尼塞韦单抗之后的另一款重要RSV预防治疗药物。

　　2026年1月26日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准扩大舒立瑞®(Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液)的适应症，适用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这标志着依库珠单抗成为中国首个且唯一获批治疗该类儿童患者的靶向疗法。　　靶向补体抑制，依库珠单抗的创新机制　　依库珠单抗作为全球首个C5补体抑制剂，通过有选择性地阻断末端补体C5的活化过程来发挥作用。补体系统在人体免疫防御中起着重要作用，但若激活失控，可能会攻击机体自身健康的细胞。依库珠单抗的治疗方案是在起始治疗后每两周进行一次静脉输注。　　成功的临床应用与新适应症获批　　依库珠单抗于2018年首次在国内获批，用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药原由Alexion开发，而阿斯利康于2020年12月以390亿美元收购Alexion，取得依库珠单抗和长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)的控制权。　　临床试验支持新适应症　　此次新适应症的获批得益于依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。研究表明，依库珠单抗在第26周时显示出显著的临床意义，重症肌无力定量评分(QMG)总分发生高度统计学意义的改善(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)。　　国际范围的应用与未来展望　　依库珠单抗已顺利在美国、欧盟、日本等地获得用于特定成人和儿童gMG患者的批准。对于其在儿童难治性重症肌无力中的应用，目前正与多国卫生监管机构进行或计划申报，预示着依库珠单抗未来在全球市场潜在的广泛应用。　　依库珠单抗在此次适应症扩展中，再次凸显了其在治疗罕见病以及复杂免疫疾病中的潜在价值，未来将在全球进一步扩展应用，为更多的患者群体带来治疗希望。

　　2026年1月21日， 大冢制药宣布其产品Dawnzera(通用名：donidalorsen)已获得欧盟委员会(EC)正式批准上市，适用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)的反复发作常规预防。此次批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)此前给予的积极评估意见，为Dawnzera在欧洲的临床推广奠定基础。　　遗传性血管性水肿简介及临床威胁　　遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传疾病，特征为皮肤和黏膜下组织反复发生水肿，严重时累及上呼吸道和胃肠道，喉部水肿可能导致呼吸受阻甚至危及生命，是该病的主要致死原因。　　基于关键临床试验数据获批　　Dawnzera此次获批主要依托两项关键的3期临床试验——OASIS-HAE和OASISplus。在这些研究中，Dawnzera在多项重要临床指标上表现卓越，尤其在降低患者平均每月发作次数方面显示出显著效果。值得一提的是，OASISplus的开放标签延长期数据显示，患者使用Dawnzera一年后，平均月发作率降低了高达94%，充分验证了其长期预防作用的稳定性和有效性。　　便利的给药方式提升患者依从性　　Dawnzera采用皮下注射的给药方式，患者可使用自动注射器自行操作，给药频率灵活，支持每4周或每8周一次的注射方案。这种便捷的用药体验有助于提高患者的用药依从性，支持长期规范的疾病管理。　　未来展望　　随着Dawnzera在欧洲获批，预计将为遗传性血管性水肿患者提供一种安全有效且便捷的预防治疗选择，帮助降低疾病发作频率，改善患者生活质量。大冢制药持续致力于罕见病领域的创新突破，推动更多治疗方案惠及患者。

　　大脑中的神经元如同精密仪器般协同运作，但当它们突然开始“生锈”、功能崩溃时，往往意味着一场神秘的病变正在发生。近期发表在国际顶级期刊《Cell》上的一项研究，为这一现象提供了分子级答案——科学家首次证实，铁死亡(ferroptosis)可直接驱动神经退行性病变，这一发现或将改写我们对阿尔茨海默病等痴呆症的认识。　　铁死亡：神经元的“隐形杀手”　　目前，全球已有超 5500 万人 正受痴呆症困扰，其中阿尔茨海默病是最常见类型。过去几十年，研究者多将焦点放在大脑内的淀粉样蛋白沉积上，但越来越多证据表明，细胞膜脂质的过氧化损伤可能是更早启动的病理事件。　　铁死亡是一种独特的细胞死亡方式，其核心机制是铁离子催化下的脂质过氧化反应。当细胞膜被氧化“腐蚀”时，神经元就会像生锈的零件一样逐渐丧失功能。　　GPX4——防止神经元“生锈”的关键守护者　　在体内，有一类特殊酶承担着防御任务——谷胱甘肽过氧化物酶4(GPX4)。它能有效清除细胞膜上的脂质过氧化物，防止铁死亡的发生。　　德国赫尔姆霍兹慕尼黑中心的研究团队注意到，三名来自美国的早发性痴呆儿童均携带GPX4基因突变R152H。深入研究后，他们在GPX4蛋白中发现一个关键结构——“鳍状环”。这个结构能让GPX4牢牢锚定在细胞膜内侧，像“冲浪板的鳍”一样稳定巡逻，防止脂质被氧化。　　然而，R152H突变会导致这一“鳍”结构坍塌，使GPX4无法再附着于细胞膜，抗氧化防线被破坏，脂质过氧化物迅速积聚，最终引发神经元铁死亡。　　多模型验证：从细胞到动物的全链路证据　　为了验证这一机制，科研团队利用患者来源的诱导多能干细胞(iPSC)构建了皮层神经元与前脑类器官模型。结果显示，这些突变细胞对铁死亡极度敏感，而在加入铁死亡抑制剂后，神经元的存活率明显提高。　　进一步的动物实验中，研究人员在小鼠神经细胞中引入相同突变或敲除Gpx4基因。结果，小鼠逐渐出现运动障碍、神经炎症及皮层神经元死亡等症状，与患者表现高度一致。　　意外发现：铁死亡机制与阿尔茨海默病惊人重叠　　蛋白质组学分析揭示，小鼠脑组织中因GPX4突变引发的蛋白变化谱，与阿尔茨海默病患者脑组织的分子特征高度重合。这意味着，铁死亡不仅是罕见病的致病机制，也可能在常见痴呆症中扮演关键角色。　　这一发现将研究视角从“蛋白质堆积”拓展至“细胞膜氧化损伤”，为理解阿尔茨海默病开辟了全新路径。　　从罕见病到共性机制：科学研究的跨越式突破　　这项研究的意义在于，它建立了“结构缺陷—功能丧失—疾病表型”的完整链条。研究团队通过结构生物学、细胞与动物模型及蛋白质组学多维度验证，系统揭示了GPX4突变导致铁死亡的全过程。　　更重要的是，这项工作成功连接了罕见病与常见病机制。通过对罕见儿童痴呆的研究，科学家意外揭示出铁死亡在多种神经退行性疾病中的共性作用，为阿尔茨海默病等提供了全新的干预靶点。　　铁死亡抑制剂：未来潜在的神经保护策略　　在细胞和动物实验中，铁死亡抑制剂已显示出改善神经元存活的潜力。尽管距离临床应用尚远，但这为开发针对铁死亡的新型神经保护药物提供了“原理性验证”。　　研究团队强调，未来仍需解决药物安全性、靶向递送及临床转化等难题，但这无疑为痴呆治疗点亮了新的方向。　　结语：关注神经元的“围墙”，防止大脑悄然生锈　　这项研究提醒我们，大脑的退化并非单一事件，而是多种细胞层面变化的累积结果。长期以来，人们将注意力集中于大脑内的“蛋白垃圾”，而如今，科学家让我们看到——神经元的细胞膜健康同样关键。　　从一处微小的基因突变出发，研究者揭开了铁死亡与神经退行性疾病的深层联系。这不仅为罕见病患儿带来了病因答案，也为数以千万计的痴呆患者点亮了新的科研希望。

　　下次打开一包含氢化脂肪的零食前，也许值得犹豫一下——这口看似无害的脂肪，可能正在向你的身体发送错误的“季节信号”。最新研究显示，这类脂肪会让身体误以为正处在食物丰盛的夏季，从而诱发更强的进食欲望与能量储存反应。　　超越日照的季节感知机制　　长期以来，科学界普遍认为哺乳动物主要依靠光照时间来感知季节变化——例如，黑熊通过日照变短准备冬眠，日照变长则活跃觅食。　　然而，加州大学旧金山分校(UCSF)的科研团队在《科学》(Science)杂志发表的新成果推翻了这一单一观点：他们发现，饮食中多不饱和脂肪酸(PUFA)与单不饱和脂肪酸(MUFA)的比例，在调节季节生理中同样关键，甚至能直接影响身体的“时间调控核心”——PER2 蛋白。　　PER2 蛋白：体内季节节律的“主控开关”　　PER2 是掌控人体昼夜节律的重要蛋白，能协调睡眠周期与能量代谢。研究者发现，其第 662 位丝氨酸(PER2-S662)的磷酸化状态，是季节调节的关键开关。　　当实验小鼠摄入高脂饮食(特别是 PUFA:MUFA 比例较低的)时，下丘脑中 PER2-S662 的磷酸化水平显著升高。这一变化导致它们更难适应冬季节律，在“冬季光照”条件下(每日仅 4 小时光照)活动提前幅度明显减弱;但在“夏季光照”环境下，适应速度却更快。　　氢化脂肪的“季节错觉”效应　　为了验证脂肪种类的影响，研究团队设计了两种等热量高脂饲料：一种富含 PUFA(使用玉米油)，另一种含部分氢化玉米油(PHCO，PUFA 被转化为 MUFA)。结果显示，食用 PHCO 的小鼠 PER2-S662 磷酸化水平更高，对冬季节律的适应能力下降约 40%。　　但在 PER2-S662G 突变小鼠(无法被磷酸化)中，无论摄入哪种脂肪，适应速度均无差异，证实脂肪确实通过调节该位点影响生物钟。　　冬夏天然脂肪比例与现代饮食的矛盾　　自然界中，冬季植物会积累更多 PUFA 以维持细胞膜流动性，而夏季则 MUFA 含量更高。PER2-S662 的磷酸化状态正是这种季节差异的“信号翻译器”：　　PUFA 丰富(冬季) → PER2-S662 磷酸化低 → 促进活动与脂肪消耗;　　MUFA 丰富(夏季) → PER2-S662 磷酸化高 → 促使身体储能。　　然而现代人常年摄入的氢化脂肪(存在于薯片、饼干、人造黄油中)人为打乱了这种平衡。它会让身体“误判”为夏季，从而持续释放储能信号，即使在冬天也更容易产生食欲与脂肪积累。　　禁食或成“重置”生物钟的钥匙　　研究还指出，间歇性禁食(如 16 小时不进食)能有效降低 PER2-S662 的磷酸化水平，促进下丘脑恢复正常节律，甚至激活 PUFA 代谢相关基因，帮助体内生成调节代谢的脂质信号分子。　　但若 PER2-S662 处于持续磷酸化状态(如突变型 PER2-S662D)，禁食也无法纠正节律紊乱，显示出该位点在代谢调控中的核心作用。　　健康启示：冬季少氢化，多天然脂肪　　现代生活让我们处于“恒夏状态”——长时间人工光照、随时可得的高热量食品，加剧了生物钟与环境的错位。研究负责人 Louis Ptacek 教授形象地比喻：“这就像熊明明到了冬天，却因为吃到‘夏季型脂肪’而误以为仍该四处觅食。”　　专家建议，冬季应减少氢化脂肪摄入，多选择富含 PUFA 的天然食物，如深海鱼油、坚果及未氢化植物油，帮助身体重新感知季节节律。毕竟，一口加工脂肪引起的“时间错觉”，可能让代谢恢复需要付出更大代价。

　　三阴性乳腺癌(TNBC)是一种侵袭性极强的乳腺癌亚型，其远处转移导致了70%的乳腺癌相关死亡。肿瘤引流淋巴结通常是TNBC远处转移的“第一站”。虽然淋巴结在人体免疫系统中充当抗肿瘤的先锋角色，但TNBC却能将其转化为有利于癌细胞转移的通道。9月，由德国维尔茨堡大学Angela Riedel团队领衔的研究在《Immunity》上发表，揭示了TNBC如何重编程肿瘤引流淋巴结，营造免疫抑制微环境，并促进远处转移的机制，为三阴性乳腺癌靶向治疗提供了新思路。　　肿瘤引流淋巴结：癌症转移的十字路口　　正常情况下，肿瘤引流淋巴结汇聚了抗原呈递细胞和T细胞，在抗癌过程中发挥重要作用。然而，许多癌症，包括TNBC，会将淋巴结重构为转移的通道。这项研究发现，淋巴结被TNBC重新“编程”，充当了转移前微环境(pre-metastatic niche)，为癌细胞铺设远处转移的“基石”。　　关键发现一：TLR4激活成纤维网状细胞 释放免疫抑制因子　　研究显示，三阴性乳腺癌细胞通过分泌蛋白(如SAA1、S100A9和FN1)，作用于成纤维网状细胞表面的TLR4受体。这种激活促进了CCL2和CCL7等细胞因子的分泌，吸引了免疫抑制性单核细胞向淋巴结迁移。　　这些单核细胞高表达PD-L1和诱导型一氧化氮合成酶(iNOS)，通过产生一氧化氮，抑制了CD8+ T细胞的抗肿瘤活性。最终，这种免疫抑制微环境为癌细胞的远处转移创造了条件。　　关键发现二：单核细胞和成纤维网状细胞的协同作用　　多种TNBC小鼠模型结果显示，肿瘤引流淋巴结中存在大量PD-L1高表达的单核细胞。在转移性TNBC中，这些单核细胞的比例显著升高。进一步分析表明，成纤维网状细胞的CCL2和CCL7因子通过与单核细胞表面受体CCR2结合，促进免疫抑制性单核细胞的大量聚集。此外，iNOS抑制剂的应用可逆转单核细胞对T细胞的抑制作用，为恢复免疫功能提供了一种潜在解决方案。　　关键发现三：TLR4抑制剂可以减少转移　　在控制癌细胞对成纤维网状细胞的作用方面，TLR4成了一个重要靶点。研究发现，使用TLR4抑制剂不仅降低了CCL2和CCL7的表达，还减少了单核细胞的迁移活动。在动物实验中，联合使用TLR4抑制剂和PD-L1抑制剂显著减少了乳腺癌的肺转移。这一发现进一步强调了靶向成纤维网状细胞-单核细胞轴作为治疗TNBC的潜力。　　在三阴性乳腺癌患者中的验证　　Riedel团队通过分析三阴性乳腺癌患者样本，验证了上述机制同样存在于人体中。通过与Luminal A型乳腺癌患者的对比发现，三阴性乳腺癌患者的肿瘤引流淋巴结中单核细胞富集，成纤维网状细胞的CCL2表达显著升高。而在转移前阶段和微转移阶段，免疫抑制性最强的单核细胞水平达到峰值。值得注意的是，TLR4配体高表达预示着三阴性乳腺癌患者预后较差。　　研究意义与未来前景　　这项研究首次揭示了TNBC细胞通过TLR4-CCL2/CCL7轴重编程引流淋巴结，营造免疫抑制微环境、促进远处转移的机制。研究表明，靶向淋巴结中的成纤维网状细胞以及相关小分子抑制剂，可能成为抑制TNBC转移的潜在治疗策略。　　未来的治疗方案或可结合TLR4抑制剂与PD-L1抑制剂，以实现更显著的抗转移效果。此外，进一步探索成纤维网状细胞的详细功能及其在不同乳腺癌亚型中的作用，将为精准治疗提供更多线索。　　总结　　德国研究团队的这项突破性研究为理解三阴性乳腺癌转移的免疫机制提供了重要线索，并指出了淋巴结内成纤维网状细胞和单核细胞在癌症转移中的关键作用。靶向这一途径的一系列治疗策略将在未来攻克TNBC转移领域发挥重要作用，为患者提供新的希望。

　　2025年8月22日，轩竹生物科技股份有限公司推出的1类创新药“地罗阿克片”(商品名：轩菲宁®)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。作为轩竹生物自主研发的首款肺癌靶向创新药，这款产品凭借起效迅速、强效抑瘤、持久缓解和显著生存优势，为晚期耐药及脑转移患者提供了全新的治疗选择。　　快速起效：抢占治疗关键窗口　　地罗阿克片采用独特的分子结构设计，通过提升药物的生物利用度，实现了对肿瘤快速且有效的抑制，从而为患者争取到治疗的黄金窗口期。其迅速起效的特性在临床实践中尤为关键，让患者能够尽早获得治疗效益。　　强效抑瘤：耐药突变患者的新希望　　在关键Ⅲ期临床试验中，地罗阿克片显示出显著的优势，其用于ALK阳性晚期NSCLC患者的疗效远超目前市场上一代和二代ALK抑制剂。尤其是在对耐药突变如G1202R和I1171N的抑制方面，地罗阿克表现了卓越的效果，为耐药患者带来了新的希望。　　疗效持久：长期缓解疾病进展　　地罗阿克片显著延长了患者的疾病缓解时间，这为长期稳定病情创造了条件。通过长期的疾病管理，让患者在治疗过程中最大限度获得生活质量的提升，同时减少病情反复的压力。　　显著生存获益：迈向慢性病管理的未来　　凭借对患者生存周期的显著延长，地罗阿克片真正体现了“慢性病管理”的理念。这一特性使ALK阳性肺癌从一种高致死率疾病转化为可以长期管理的慢性病，为患者及其家庭提供了更多治疗信心。　　高效血脑屏障穿透能力：弥补现有疗法不足　　地罗阿克片的另一亮点是其高效穿透血脑屏障的能力。这一技术突破有效解决了现有治疗在中枢神经系统保护方面的短板，使脑转移患者的治疗更加全面，提升了对晚期疾病控制的整体效果。　　安全性优势：促进长期用药依从性　　地罗阿克片的安全性同样表现不俗。其不良反应主要集中在消化道问题(如腹泻与呕吐)，多数为轻至中度(1至2级)，并可通过对症处理或调整剂量后缓解。此外，其胸腔积液与肝毒性风险明显减少，大大提高了患者在长期用药中的依从性。　　总结　　作为轩竹生物创新研发的首款ALK靶向药物，地罗阿克片通过其显著的疗效与安全性，为ALK阳性肺癌患者带来了新的治疗选择。快速起效、强效抑瘤、持久缓解和高效穿透血脑屏障等特点，不仅满足了患者的迫切需求，也为靶向治疗开启了崭新的篇章。未来，地罗阿克片有望助力更多患者迈向“慢性病管理”的健康新生活。

　　2025年8月15日，诺和诺德宣布，其GLP-1类药物司美格鲁肽(Wegovy)的补充新药申请(sNDA)正式获得美国FDA批准，成为全球首个获批用于治疗代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)的药物。结合减卡路里饮食和增加体力活动，司美格鲁肽将为伴有中晚期肝纤维化(F2期或F3期)的MASH患者提供全新治疗方案。这标志着代谢相关性肝病治疗领域的一项重要突破。　　MASH：肥胖群体的重大健康负担　　MASH的疾病负担与现状　　MASH是代谢功能障碍相关性肝脂肪变性(MASLD)的一种严重类型，特点是伴随炎症和纤维化，其严重病例可能进展为肝硬化、肝功能衰竭甚至肝癌。MASH患者大部分伴有超重或肥胖问题，造成巨大的健康和经济负担。　　全球约三分之一的超重或肥胖人群受到MASH的影响;　　仅在美国，就有约2200万例MASH患者。　　MASH治疗领域长期以来未有任何获批的特异性药物。司美格鲁肽的获批不仅填补了这一空白，还为患者提供了逆转病情的新希望。　　FDA批准依据：III期ESSENCE研究结果　　研究设计与目标　　ESSENCE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估司美格鲁肽对中晚期肝纤维化MASH患者的疗效与安全性：　　样本量：共纳入1200例成人患者;　　给药方式：2.4mg司美格鲁肽，每周1次皮下注射;　　持续时间：试验分为两部分：　　Part 1目标：通过肝活检数据评估72周时的肝脏组织学变化;　　Part 2目标：240周时评估肝脏相关临床事件(如肝脏失代偿、肝移植等)风险的降低情况。　　Part 1关键结果　　在第72周时，2.4mg司美格鲁肽显示出显著的疗效，主要表现为：　　肝纤维化改善且无脂肪性肝炎恶化的比例：　　司美格鲁肽组为36.8%;　　安慰剂组为22.4%。　　脂肪性肝炎缓解且无肝纤维化恶化的比例：　　司美格鲁肽组为62.9%;　　安慰剂组为34.3%。　　安全性与耐受性：　　司美格鲁肽的安全性与耐受性与其用于减重或糖尿病治疗的既往研究结果一致，无新增安全性信号。　　Part 2继续进行　　ESSENCE研究的第二阶段(Part 2)正在进行中，预计结果将在2029年揭晓，以进一步验证司美格鲁肽在减少肝脏相关临床事件风险方面的长期获益。　　全球首个MASH治疗药物：司美格鲁肽的独特定位　　诺和诺德研发负责人Martin Holst Lange表示：“Wegovy是第一个也是唯一一个被批准用于治疗MASH的GLP-1药物，同时也补充了其在减重和心血管获益方面的大量证据。”　　多重作用机制　　代谢改善：司美格鲁肽通过GLP-1受体激动剂作用，可帮助减少卡路里摄入、改善胰岛素抵抗等代谢异常。　　肝脏保护：通过减轻肝内脂肪沉积和炎症，阻止肝纤维化的进一步发展，同时逆转已造成的损害。　　显著患者获益　　司美格鲁肽的推出为MASH患者提供了一种不仅能改善肝病活动，还能逆转肝纤维化的创新治疗方法。尤其是该病与肥胖密切相关，司美格鲁肽的减重效果则可带来额外的健康收益。　　展望与意义　　司美格鲁肽获批用于MASH治疗是代谢性肝病领域的里程碑事件，具有深远意义：　　1. 填补MASH治疗空白　　目前针对MASH的治疗以生活方式干预为主，尚无获批药物可用。司美格鲁肽的上市为中晚期肝纤维化MASH患者提供了一种迫切需要的新选择，有望显著改善患者预后。　　2. 开启新时代，为患者造福　　MASH的高发病率与其严重并发症使之成为全球医疗负担的重要组成部分。司美格鲁肽的问世不仅可能帮助数千万患者延缓或逆转病情，更为GLP-1类药物在肝病治疗中的应用树立了新典范。　　3. 长期挑战与机遇　　虽然短期内ESSENCE研究的Part 1结果令人鼓舞，但Part 2的长期终点验证仍需更多时间。2029年后，若能证明司美格鲁肽降低肝脏相关临床事件的风险，其应用潜力和市场前景将进一步扩大。　　结语　　司美格鲁肽作为全球首个获批用于MASH治疗的药物，开创了代谢性肝病治疗的新纪元。凭借其显著的肝脏保护作用和良好的安全性，该药物有望显著改善全球MASH患者的健康状况，同时进一步巩固GLP-1类药物在慢性疾病管理中的重要地位。未来，随着更多临床数据的揭示，这一治疗突破将为医学界和患者带来更多惊喜。

　　微芯生物自主研发的2型糖尿病药物西格列他钠(双洛平®)在代谢相关脂肪性肝炎(MASH)治疗中的Ⅱ期临床研究结果，近日发表在国际肝病领域顶级期刊《Hepatology》上。研究显示，18周治疗后，患者的肝脏脂肪含量下降了40%，超过70%的患者肝酶恢复到正常范围。此外，该研究还作为唯一中国创新成果入选了2024年美国肝病研究学会(AASLD)年会的口头报告。　　MASH治疗面临的挑战　　代谢相关脂肪性肝病(MASLD)已成为全球范围内的慢性肝病主要原因之一，全球成人MASLD的患病率高达32.4%。在中国，MASLD患者的数量已超过慢性乙型肝炎，成为最为常见的肝病类型。代谢相关脂肪性肝炎(MASH)是MASLD的一种严重类型，约有15%至25%的MASLD患者可能进展为MASH。MASH若未得到有效控制，可能导致肝纤维化、肝硬化，甚至肝衰竭或肝癌，构成重大健康威胁。　　尽管MASH的治疗方法以生活方式干预为主，但目前尚缺乏能够有效逆转肝纤维化或减缓疾病进程的药物。新药研发面临着极大的挑战，全球目前仅有一款药物获得美国FDA批准用于治疗中重度肝纤维化的MASH患者，而中国尚未有相关治疗药物获批，仍存在巨大的治疗需求。　　临床试验结果：西格列他钠的多维度改善效果　　本研究是由首都医科大学附属北京友谊医院尤红教授牵头的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床试验。研究共纳入104名符合条件的MASLD患者，随机分为48mg和64mg西格列他钠治疗组，以及安慰剂组，进行为期18周的治疗。研究结果显示，西格列他钠在MASH治疗中展现了多维度的改善作用：　　肝脏脂肪含量：48mg和64mg西格列他钠组分别实现了28.1%和39.5%的肝脏脂肪含量下降，超过30%的患者在两组中肝脏脂肪含量下降。　　肝脏健康改善：在高剂量组中，患者的谷丙转氨酶(ALT)水平下降超过50%，超过70%的患者ALT恢复到正常范围，表明肝细胞损伤得到了显著修复。　　纤维化改善：高剂量组患者的肝脏硬度(LSM)检测值下降了2kPa，且疗效表现出剂量和时间依赖性，为肝纤维化逆转提供了新思路。　　此外，西格列他钠在MASH高风险亚组患者中也显示了治疗效果。安全性方面，西格列他钠在两种剂量组中均表现出良好的耐受性，绝大多数不良事件为轻度至中度，且与研究药物无关。　　糖尿病与MASH的共管：西格列他钠的潜在价值　　MASH与2型糖尿病患者群体常常存在共病关系，近年来“糖肝共管”的理念越来越受到重视，强调在糖尿病和MASH等代谢性疾病的治疗中，既要关注血糖控制，也要重视肝脏健康。对于这些共病患者，理想的治疗方案应能够多维度综合获益，既能减少肝脏脂肪沉积，又能改善胰岛素抵抗、调节血脂、缓解肝脏炎症并抑制纤维化进展。　　西格列他钠作为全球首个PPAR全激动剂，能够同时调节糖、脂肪和能量代谢平衡。其“三靶点协同、多代谢通路干预”的机制使其在临床中展现出独特的多维调控优势，既能有效改善胰岛素抵抗，稳定血糖控制，还能显著降低甘油三酯水平和肝脏脂肪含量，成为糖尿病合并脂肪肝患者的重要治疗方案。　　未来展望　　随着MASH和糖尿病共病患者群体的增多，临床急需能够同步改善肝脏与代谢健康的治疗方案。西格列他钠凭借其多靶点机制，有望为该患者群体提供精准的综合管理方案。通过这种创新治疗方案，未来可能为中国慢性病的综合管理探索出可持续的解决途径。　　结语　　西格列他钠在代谢相关脂肪性肝炎治疗中的突破性进展为肝病治疗提供了新的思路，尤其是在糖尿病患者中，其多靶点机制显现出显著的临床潜力。这一研究成果不仅为MASH的治疗带来了希望，也为糖尿病合并肝病的综合管理提供了新的药物选择。

　　中医治疗肿瘤，是中医学研究领域的重点之一。与西医的化疗、手术、放疗等传统治疗方式相比，中医治疗肿瘤的方法更为温和、自然，且副作用小，能够显著提高患者的生活质量。　　中医治疗肿瘤的方法多样，常用的治疗手段包括中药汤剂、针灸、推拿、气功等。中药汤剂是中医治疗肿瘤的主要手段之一，很多患者都用中药治疗肿瘤获得了良好的效果。中药治疗肿瘤的主要原理是调节机体内环境，增强机体的免疫力，攻击肿瘤细胞。针灸和推拿在中医治疗肿瘤方面也有较为广泛的应用。针灸的主要目的是通过调节人体气机，达到消肿、止痛、扶正抗癌的目的。推拿则是通过按摩某些穴位，刺激患处神经，从而达到缓解病情、促进血液循环的目的。　　中医对肿瘤的防治一直处于领先地位。中医治疗肿瘤以调节气血为主，辅以补肾固本和提高机体免疫力的方法，从而增加机体的抵御能力。中医治疗肿瘤的效果因人而异，一般需要在较长时间内持续地进行，以达到较好的治疗效果。如果治疗方法得当，肿瘤可以得到显著的缩小或消除，达到甚至能治愈的效果。而且治疗过程中无创伤，不影响患者正常活动，重要的是中医治疗肿瘤副作用小，患者能够更好地承受治疗。　　虽然中医治疗肿瘤的方法多样，但是也需要具有一定的技术及治疗经验的中医来进行治疗。因为中医治疗肿瘤，需要对病情进行全面、个性化的判断，根据病人的具体情况制定出有针对性的治疗方案，方案的制定及调整需要根据患者不断变化的病情进行调整。因此，在选择中医治疗肿瘤的时候，需要更加严谨、专业，找有相应资质的、有一定治疗经验的医生进行治疗。　　总之，中医治疗肿瘤具有方法简单、副作用小、调节气血、提高机体免疫力等优点。但是，我们也必须看到，中医治疗肿瘤只是一个治疗手段，他并不是完全取代西医，也无法完全替代西医。在治疗中，中西医结合或是综合治疗是一个更好的选择。相信在科研人员和医生们的共同努力下，中医治疗肿瘤会不断升级创新，为中国的医疗事业带来更大的贡献。