调强放射治疗联合TQB2450：复发性鼻咽癌的新希望

　　2026年1月26日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准扩大舒立瑞®(Soliris®，通用名：依库珠单抗注射液)的适应症，适用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这标志着依库珠单抗成为中国首个且唯一获批治疗该类儿童患者的靶向疗法。　　靶向补体抑制，依库珠单抗的创新机制　　依库珠单抗作为全球首个C5补体抑制剂，通过有选择性地阻断末端补体C5的活化过程来发挥作用。补体系统在人体免疫防御中起着重要作用，但若激活失控，可能会攻击机体自身健康的细胞。依库珠单抗的治疗方案是在起始治疗后每两周进行一次静脉输注。　　成功的临床应用与新适应症获批　　依库珠单抗于2018年首次在国内获批，用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药原由Alexion开发，而阿斯利康于2020年12月以390亿美元收购Alexion，取得依库珠单抗和长效补体C5抑制剂Ultomiris(Ravulizumab)的控制权。　　临床试验支持新适应症　　此次新适应症的获批得益于依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中进行的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。研究表明，依库珠单抗在第26周时显示出显著的临床意义，重症肌无力定量评分(QMG)总分发生高度统计学意义的改善(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)。　　国际范围的应用与未来展望　　依库珠单抗已顺利在美国、欧盟、日本等地获得用于特定成人和儿童gMG患者的批准。对于其在儿童难治性重症肌无力中的应用，目前正与多国卫生监管机构进行或计划申报，预示着依库珠单抗未来在全球市场潜在的广泛应用。　　依库珠单抗在此次适应症扩展中，再次凸显了其在治疗罕见病以及复杂免疫疾病中的潜在价值，未来将在全球进一步扩展应用，为更多的患者群体带来治疗希望。

　　2026年1月20日，礼来公司发布声明，宣布其研发的药物Sofetabart Mipitecan(LY4170156)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认证。该适应症为治疗已接受贝伐珠单抗及索米妥昔单抗疗法后的成人铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，且需符合用药条件。　　基于Ia/b期临床试验数据获认可　　此次突破性疗法认定主要依托LY4170156在早期临床Ia/b期研究中展现出的积极疗效。该研究显示，药物在不同剂量水平均表现出治疗效果，且疗效不受患者肿瘤中的FRα表达量影响。即使是先前接受过索米妥昔单抗治疗并出现疾病进展的患者，也从该药物中获益明显。　　良好安全性和耐受性优势明显　　初步安全性数据表明，LY4170156耐受性较好。患者间质性肺病、周围神经病变及脱发等不良事件发生率较低，且未发现明显的眼部毒性反应，支持其在临床推广中的安全性保障。　　继续推进临床研究，期待未来审批进展　　礼来计划继续推进LY4170156的临床开发，深化疗效和安全性数据的积累，助力药物尽快获得更广泛的监管审批。此次FDA授予的突破性疗法资格为该药物提供了重要的监管支持，提升其临床应用前景。　　结语：为铂耐药卵巢癌患者带来新希望　　LY4170156的研发进展为铂耐药上皮性卵巢癌及相关肿瘤患者带来了新的治疗选择，尤其是在标准疗法无效后依然能产生疗效，彰显其潜在临床意义。未来，随着更多临床数据公布，LY4170156或将成为该领域重要的治疗突破。

　　Sabin株脊灰灭活疫苗正式获批上市　　近日，国药集团中国生物武汉生物制品研究所宣布，在儿童疫苗研发方向再传捷报。其研发的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(Vero细胞)正式获得国家药品监督管理局批准上市(批准文号：国药准字S20250060)。与此同时，吸附无细胞百白破灭活脊髓灰质炎及b型流感嗜血杆菌(结合)联合疫苗也顺利获批进入临床试验阶段(受理号：CXSL2500756)。　　这标志着我国在重大传染病防控及高端多联疫苗自主创新方面实现了重要里程碑。　　创新技术平台支撑，脊灰疫苗实现高纯度高一致性　　Sabin株脊灰灭活疫苗(Vero细胞)依托武汉生物制品研究所在哺乳动物细胞大规模培养技术上的深厚积累，采用了生物反应器微载体高密度培养工艺以及多步纯化制备流程。　　该技术路线大幅提高了抗原纯度与比活度，同时降低杂质残留，确保批次间稳定一致。　　该疫苗能够有效预防由Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型脊髓灰质炎病毒引起的脊髓灰质炎(俗称“小儿麻痹症”)，为儿童提供更安全、更高效的免疫屏障，也为全球脊灰根除计划贡献了“中国方案”。　　“一针防五病”：五联疫苗进入临床阶段　　另一项同步推进的重要成果是武汉所研发的五联疫苗——吸附无细胞百白破灭活脊髓灰质炎和b型流感嗜血杆菌(结合)联合疫苗。　　该疫苗通过精准抗原纯化、组分匹配优化及佐剂体系协同设计实现多重免疫功能整合，可同时预防白喉、破伤风、百日咳、脊髓灰质炎以及b型流感嗜血杆菌感染。　　五联疫苗适用于2月龄及以上婴幼儿接种，可将原本复杂的免疫程序(需接种11剂注射+2剂口服)简化为仅4剂注射即可完成，大幅减少接种次数。　　这种“一针防五病”的模式不仅能提升家长与患儿的接种依从性与便利性，也有助于优化公共卫生资源配置，进一步提高儿童免疫覆盖率。　　推动国产高端疫苗研发，助力健康中国建设　　此次两款疫苗的相继获批，充分体现了国药集团中国生物武汉所在创新疫苗研发体系建设与关键技术攻关方面的持续突破，也彰显了我国在高端疫苗自主可控与国际化竞争力上的新进展。　　未来，随着更多自主研发的多联疫苗进入上市阶段，我国儿童免疫规划将更加科学、便捷、安全，为建设健康中国打下坚实基础。

　　引导骨再生(GBR)技术在牙科及颌面外科中广泛应用，尤其在治疗因牙周病、创伤或种植手术等引起的骨缺损方面展现了重要价值。其基本原理是通过使用屏障膜创造一个受保护的环境，引导具有成骨潜力的细胞向缺损区域迁移，同时防止其他结缔组织的入侵，从而促进骨骼自体再生。然而，当前的GBR膜面临着降解过快和机械性能不足的问题，迫切需要更具韧性和强度的材料来解决这些挑战。　　研究创新：茶多酚调控蛋白质水凝胶强化骨再生膜　　2025年10月7日，天津大学的刘文广教授、徐子扬博士与山东大学齐鲁医学院的高飞教授联合在《Cell Biomaterials》期刊上发表了一项重要研究，提出通过茶多酚调控蛋白质二级结构来开发高强度、韧性强的天然蛋白质水凝胶，用于构建新的GBR膜。这项创新性研究不仅在材料科学领域具有重要意义，同时也为引导骨再生提供了新的技术突破。　　茶多酚赋能天然蛋白质水凝胶　　该研究利用茶多酚作为“机械调节剂”，调控牛血清白蛋白和丝素蛋白的二级结构。通过这种调节策略，研究团队成功开发出具有优异机械性能的天然蛋白质水凝胶，具有高拉伸强度(2.64±0.20兆帕)、高杨氏模量(60.37±2.71兆帕)和高韧性(1.83±0.13兆焦耳/立方米)，这些性能远超大多数传统天然蛋白质水凝胶。　　研究亮点：多孔结构与生物活性的结合　　该研究还通过茶多酚调控使得水凝胶具有不对称多孔结构，使其在机械强度的同时，具备抗氧化活性、抗菌性以及促进骨生成的能力。经过处理的天然蛋白质水凝胶膜可以有效地阻挡软组织侵入，为新骨的生成提供了充足的空间。这种多孔膜结构不仅有助于防止软组织的迁移，还能增强骨再生过程中的生物学效果。　　体内实验验证：显著的骨再生效果　　通过12周的体内实验验证，茶多酚处理的天然蛋白质水凝胶膜在牙周骨再生过程中取得了显著效果。实验结果表明，这种新型GBR膜不仅具备了极佳的生物相容性，还能有效促进牙周骨的再生，证明其在临床应用中的潜力。　　研究总结：创新的GBR膜带来新的治疗前景　　本研究的主要贡献在于提出了一种通过茶多酚调控蛋白质二级结构的全新思路，从而开发出高强度、高韧性的天然蛋白质水凝胶。这种水凝胶膜在促进骨再生的同时，还展现了抗氧化、抗菌等多重生物活性，为引导骨再生技术(GBR)提供了一个理想的材料基础。该研究不仅为材料科学提供了新的研究方向，同时也为临床骨缺损修复提供了潜在的解决方案。　　未来展望　　随着GBR技术的不断发展和创新，茶多酚调控的天然蛋白质水凝胶有望成为治疗骨缺损的一个重要材料。未来，研究人员可能进一步优化该膜的性能，并在临床中进行更广泛的应用，以期为更多患者带来更好的治疗效果。

　　2025年9月15日，国家药监局官网显示，正大天晴药业集团自主研发的注射用醋酸地加瑞克(商品名：晴立舒®)正式获批上市，用于需接受雄激素去势治疗的前列腺癌患者。这是全球首款上市的地加瑞克仿制药，这一突破性获批不仅结束了原研药费蒙格®长达十余年的市场垄断，同时为患者提供了更具性价比的治疗选择。　　前列腺癌：发病率上升，治疗需求迫切　　前列腺癌是男性泌尿生殖系统中最常见的恶性肿瘤类型，也是男性第二大常见癌症。随着人口老龄化加剧，发病率持续攀升，对高效、低副作用的药物需求愈发紧迫。醋酸地加瑞克作为全球公认的优质GnRH拮抗剂类药物，在晚期前列腺癌治疗中表现出卓越疗效。　　晴立舒®：治疗优势与市场意义　　晴立舒®作为GnRH拮抗剂，可快速有效降低睾酮水平，避免“反跳现象”(睾酮暂时性升高)导致的不良影响。　　治疗有效性：　　与传统GnRH激动剂相比，拮抗剂在控制睾酮水平方面具有更优表现，对于有心血管疾病史的患者，能显著降低心血管事件的发生风险。　　全球首仿：深化国际竞争力　　晴立舒®已经获得欧盟市场批准，并在美国获得暂时批准，这标志着正大天晴在复杂制剂研发领域迈入国际领先水平，全面提升了自身的国际市场竞争力。　　专利挑战成功：市场独占与价格优势　　在国内申报过程中，正大天晴同步发起专利挑战，针对原研药的医药用途专利(ZL200980104713.X)和制剂组合物专利(ZL201380028448.8)提出无效请求，成功宣告核心专利权无效。晴立舒®成为我国药品专利链接制度实施后再次获得“12个月市场独占期”的药品。　　借助“首仿+专利挑战”的模式，晴立舒®成功打破原研药费蒙格®在中国的市场垄断，预计上市后将形成市场竞争，显著降低治疗成本，减轻患者经济负担。　　前列腺癌市场：充满活力与竞争　　2023年，原研费蒙格®通过医保谈判进入新版医保目录，其全球销售额已突破13亿美元。晴立舒®的上市将进一步推动药品价格降低，为广大患者带来福音。目前国内仅有正大天晴一家药企拥有地加瑞克仿制药的上市资格，这意味着晴立舒®将在一定时间内独占国内市场。　　随着正大天晴在前列腺癌治疗领域的布局深化和仿制药的价格优势，晴立舒®有望成为市场上的重要力量，为更多患者提供更加可负担的治疗选择。　　总结　　正大天晴醋酸地加瑞克仿制药晴立舒®的成功获批，不仅突破了原研药费蒙格®的长期垄断，还彰显了中国药企在复杂制剂研发领域的实力。晴立舒®的上市将为前列腺癌患者带来新的希望，也为我国药品市场形成更公平的竞争格局提供了重要保障。随着治疗选择的多样化，未来前列腺癌市场将激发更多创新与活力，造福更多患者。

　　7月28日，齐鲁制药旗下利培酮口溶膜正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗精神分裂症。该批准标志着齐鲁制药在精神疾病治疗领域再添强劲产品，并进一步推动病患用药需求的精准满足。　　利培酮：精神分裂症一线首选用药　　利培酮是一种选择性单胺能拮抗剂，其通过抑制多巴胺D2受体和5-羟色胺5HT2受体来发挥治疗精神分裂症的作用。作为上市多年的经典药物，利培酮始终是国内外治疗精神分裂症指南推荐的重要一线用药，具有明显的临床疗效和安全性优势。　　利培酮口溶膜：创新剂型提升用药便捷　　与传统药物剂型相比，利培酮口溶膜为患者带来众多独特优势：　　服用便捷与顺应性显著提升　　口溶膜无需咀嚼或水送服，仅需接触少量唾液即可快速崩解。　　对于吞咽困难的患者，如老年人、儿童和长期卧床患者，以及在户外缺乏水源环境下的人群，服用更加方便且安全。　　快速起效与良好体验　　药物通过舌下或口腔内快速吸收，可实现较快的起效速度。　　口溶膜外观小巧，携带方便，且具备良好的口感，从而提升患者的用药体验和依从性。　　特定场景和人群的创新解决方案　　对于不主动配合用药的患者，利培酮口溶膜不易吐出，显著减少了用药遗漏风险。　　齐鲁制药在利培酮领域的布局与成就　　齐鲁制药在利培酮制剂领域深耕多年：　　利培酮口崩片(商品名：醒志)：早在2007年，齐鲁制药便成功上市利培酮口崩片，规格涵盖0.5mg、1mg和2mg，满足不同患者的剂量需求。　　一致性评价：2016年3月，利培酮口崩片开启一致性评价相关研究，并于2019年9月通过一致性评价，为患者提供更高质量的用药保障。　　利培酮口溶膜的获批进一步丰富了齐鲁制药在利培酮产品线的布局，为精神分裂症患者提供了更多元化、精准化的治疗选择。　　齐鲁制药口溶膜技术的领先能力　　利培酮口溶膜的获批标志着齐鲁制药在口溶膜制剂领域的新成就。截至目前，齐鲁制药已经成功推出包括阿立哌唑口溶膜、奥氮平口溶膜、美金刚口溶膜、孟鲁司特钠口溶膜、他达拉非口溶膜在内的6款口溶膜产品。这些药物涵盖精神疾病、神经退行性疾病、呼吸系统疾病及慢性病治疗等多个领域，展现了齐鲁制药在口溶膜开发和应用上的领先优势。　　口溶膜作为一种创新剂型，不仅在工艺上对制药企业提出了更高要求，也显著提高了患者的用药便利性与依从性。齐鲁制药凭借卓越的制剂研发能力，已经构建起全面且稳定的口溶膜产品管线。　　总结：创新剂型助力患者福祉　　随着利培酮口溶膜的获批，齐鲁制药不仅提升了在精神分裂症治疗领域的市场竞争力，也为更多患者带来了更便捷、安全的用药体验。凭借其在口溶膜领域的深厚技术积累和不断创新研发能力，齐鲁制药正在用实际行动助力更多患者获得高质量的健康生活。未来，期待齐鲁制药继续以患者需求为核心，持续推动药物研发和临床应用进程。

　　来自匹兹堡大学的一项最新研究揭示了运动如何通过调节肠道微生物组，从而改善癌症预后，并增强小鼠对免疫疗法的反应。研究指出，运动通过促进肠道细菌产生一种名为甲酸的代谢物，从而增强免疫系统的抗癌能力。相关研究结果已在《细胞》杂志上发表，具有重要临床意义。　　运动如何改善癌症预后?　　该项研究由匹兹堡大学医学院免疫学系的Marlies Meisel博士主导，研究团队首先对比了进行规律运动的小鼠和久坐的小鼠。在面对侵袭性黑色素瘤时，运动组小鼠不仅肿瘤体积更小，生存率也显著提高。但令人意外的是，当研究者使用无菌小鼠或通过抗生素清除其肠道微生物组时，这些益处便消失了。　　Meisel博士表示，“我们发现，运动对癌症预后的正面影响与肠道微生物组密切相关，这为运动和肠道健康的关系提供了新线索。”　　甲酸在运动中的关键作用　　进一步研究发现，这些免疫效应并非由肠道细菌本身直接引起，而是由肠道微生物所产生的代谢物——甲酸所驱动。通过使用SLIDE机器学习工具，研究人员识别出甲酸作为关键代谢物，能够增强免疫系统中的CD8 T细胞的活性，进而发挥抗癌作用。CD8 T细胞是免疫系统中重要的抗癌细胞，在抑制肿瘤生长中发挥核心作用。　　实验表明，甲酸能够在黑色素瘤、腺癌和淋巴瘤的小鼠模型中显著抑制肿瘤生长，并提高小鼠的生存率。特别是在黑色素瘤小鼠中，甲酸显著增强了免疫检查点抑制剂的疗效。　　人类免疫疗法中的甲酸作用　　为了验证甲酸在人类中的相关性，研究团队分析了接受免疫检查点抑制剂治疗的晚期黑色素瘤患者。结果显示，血液中甲酸水平较高的患者，进展性生存期显著优于甲酸水平较低的患者。进一步的研究表明，接受来自甲酸水平较高供体的粪便移植(FMT)的小鼠，其T细胞活性得到增强，肿瘤控制效果也更为显著。　　这种现象突出了甲酸在免疫疗法中的潜力，尤其是在那些对免疫治疗无反应的患者中。Meisel博士认为，甲酸可能成为一种有效的辅助疗法，改善免疫检查点抑制剂在无应答患者中的效果。　　未来的研究方向与临床应用　　Meisel博士的团队目前正在研究运动引起的肠道微生物组变化是否对其他疾病(如自身免疫性疾病)也有类似的影响。与此同时，他们还对运动如何通过影响肠道微生物群体的机制进行深入探索，希望能揭示运动与免疫系统之间更复杂的相互作用。　　此外，Meisel博士也表示，虽然粪便菌群移植(FMT)已被用于改善免疫疗法对非应答者的疗效，但为何某些“超级供者”能够带来更好效果，仍然是一个亟待解答的问题。　　结语　　这项研究为运动与免疫疗法之间的关系提供了新视角，表明运动通过肠道微生物的变化、尤其是甲酸的产生，能够显著增强免疫疗法的效果。未来，甲酸可能成为癌症治疗的新辅助药物，特别是在那些对传统免疫疗法没有反应的患者中。同时，研究团队也将在更多疾病的研究中探索肠道微生物组和运动的潜在益处，为个体化医疗开辟新的方向。

　　癌细胞往往具备逃避传统细胞凋亡的能力，因此近年来，非凋亡细胞死亡途径(如铁死亡)成为癌症治疗的重要研究方向。既往研究表明，酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)如索拉非尼可以通过诱导铁死亡治疗晚期肝细胞癌(HCC)，但其临床疗效却常因耐药问题受限。香港大学黄泽蕾团队的最新研究揭示了肝癌细胞如何利用甲羟戊酸途径应对铁死亡，并提出靶向甲羟戊酸焦磷酸脱羧酶(MVD)这一关键酶的策略作为治疗新方向。这一成果发表在了国际顶级期刊《Journal of Hepatology》上，为肝癌治疗开启了新的可能。　　铁死亡与肝癌耐药：MVD的关键作用　　铁死亡的抑制机理　　铁死亡是一种受到代谢和调控途径影响的细胞死亡形式，主要通过两个抑制系统来抵抗：　　GSH/GPX4系统：依赖于谷胱甘肽和谷胱甘肽过氧化物酶4(GPX4)来清除活性氧(ROS);　　CoQ10/FSP1系统：辅酶Q10(CoQ10)与铁死亡抑制蛋白1(FSP1)协同保护细胞膜免受脂质过氧化损伤。　　甲羟戊酸途径通过生成中间产物异戊烯焦磷酸(IPP)调控上述两个抑制系统，成为癌细胞逃避铁死亡的重要途径。　　MVD与肝癌的关系　　在黄泽蕾团队的多组学分析中发现，甲羟戊酸途径中多种酶(如HMGCS1、HMGCR、PMVK、MVD、FDPS)在肝癌组织中上调，其中MVD表达最显著，且与患者预后恶化密切相关。进一步研究表明，MVD通过促进IPP生成，调控了GPX4的合成和CoQ10的生成，有效激活两个铁死亡抵抗系统，使癌细胞能够抵御索拉非尼等药物诱导的铁死亡。　　打破铁死亡抵抗：靶向MVD的临床潜力　　为了验证靶向MVD的治疗效用，研究人员设计了一系列实验：　　靶向MVD的抑制剂：6-FMEV　　研究团队开发了一种与甲羟戊酸焦磷酸竞争结合的MVD抑制剂——6-FMEV。实验显示：　　使用6-FMEV可显著减少肝癌小鼠的肿瘤负荷;　　与索拉非尼联合使用时，可成功增强肝癌细胞对铁死亡的敏感性，提高疗效。　　他汀药物的协同效果　　研究还表明，靶向甲羟戊酸途径的上游抑制剂，如阿托伐他汀，同样能够诱导肝癌细胞的铁死亡并减少肿瘤负荷：　　与TKIs联合使用：阿托伐他汀与索拉非尼等酪氨酸激酶抑制剂结合，可实现协同抗肿瘤效果;　　与PD-1抑制剂联合使用：阿托伐他汀能进一步增强免疫治疗的抗癌效应，为联合治疗提供新思路。　　事实上，早在2023年初，上海交通大学的研究团队就发现，他汀类药物可通过阻断甲羟戊酸途径增强癌细胞的免疫原性死亡;港大的最新发现显然补充了他汀抗癌的生物学机制，提升了其在肝癌治疗中的应用前景。　　临床意义与未来方向　　黄泽蕾团队的研究为深入理解肝癌细胞如何利用代谢途径抵抗铁死亡提供了理论依据，同时强调了MVD在甲羟戊酸途径中的关键作用，并划定了其作为治疗靶点的潜在价值。　　靶向MVD的创新治疗方向　　抗肝癌药物研发：开发专门针对MVD的抑制剂，如6-FMEV，可显著改善索拉非尼等现有药物的疗效;　　联合治疗策略：将阿托伐他汀与TKIs或免疫疗法相结合，提升疗效并延缓耐药产生;　　这一成果还拓展了他汀类药物在癌症治疗中的应用范围，为以代谢干预为核心的精准治疗开辟了新天地。　　总结：代谢通路上的治疗突破　　本研究揭示了肝癌细胞利用甲羟戊酸途径逃避免疫原性死亡的机制，并通过实验验证了靶向MVD的治疗潜力。未来，通过联合MVD抑制剂、TKIs及免疫治疗，有望进一步优化肝癌治疗策略，让更多患者从代谢干预疗法中受益。这不仅增强了对肝癌复杂病理机制的理解，也为后续抗癌药物开发提供了新的方向。

　　7月10日，亚盛医药自主研发的利沙托克拉片(APG-2575)获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗复发性或难治性(R/R)慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。作为中国首款Bcl-2选择性抑制剂，利沙托克拉为这一复杂且治疗需求未满足的疾病提供了全新疗法。　　利沙托克拉：新一代Bcl-2抑制剂的卓越表现　　利沙托克拉是一种创新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过靶向Bcl-2蛋白，恢复肿瘤细胞正常凋亡过程，从而阻止肿瘤进一步发展。　　作用机制：　　Bcl-2是一种凋亡抑制蛋白，能通过调控线粒体膜通透性、抑制细胞色素C的释放等方式，抑制细胞自然凋亡，帮助肿瘤细胞逃脱免疫系统的攻击。　　利沙托克拉可精准靶向Bcl-2蛋白，解除凋亡抑制，使肿瘤细胞恢复凋亡能力，从而起到治疗作用。　　全球领先地位：　　全球范围内，只有艾伯维的维奈克拉成功上市，其作为首个Bcl-2抑制剂奠定了这一靶点的成功基础。利沙托克拉是全球第二款成功进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂，也是首款来自中国的自主创新药物。　　临床数据支持：疗效与安全性令人瞩目　　利沙托克拉的获批主要基于中国注册的II期临床研究(APG2575CC201)，该研究对单药治疗R/R CLL/SLL患者的疗效与安全性进行了深入评估。此外，在国际会议上披露的联合治疗数据显示，该药物在难治性患者中效果显著。　　1. 联合治疗数据显示卓越疗效　　2024年12月，亚盛医药在第66届美国血液学会(ASH)年会上公布了利沙托克拉联合阿可替尼或利妥昔单抗的最新研究成果：　　总缓解率(ORR)：　　在87例接受联合阿可替尼治疗的患者中，ORR高达98%。　　中位缓解持续时间(DOR)和中位无进展生存期(PFS)均未达到，显示缓解效果持久。　　耐药性患者疗效：　　对先前接受维奈克拉治疗后复发或耐药的患者，ORR为86%;12个月PFS率为84%，18个月PFS率为73%。　　对于其中的耐药细胞群体(9例)，ORR提升至89%，12个月和18个月PFS率分别为89%。　　2. 安全性良好　　在所有治疗组合中，各队列的不良事件(TEAEs)均表现出可控范围，未出现严重毒性反应，进一步支持利沙托克拉的广泛临床应用潜力。　　CLL/SLL的医疗需求与重要价值　　CLL/SLL疾病特点　　CLL/SLL是在成熟B淋巴细胞克隆增殖基础上产生的恶性肿瘤，CLL较为常见于西方国家老年群体，而SLL被认为是CLL的局部表现形式，20%的SLL患者将进展为CLL。　　中国患者现状：　　CLL/SLL发病率相对低于欧美，但近年呈上升趋势。而中国患者发病年龄更年轻、侵袭性更强，加重了治疗负担。　　未满足的治疗需求　　尽管免疫化疗和BTKi(布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂)有效提高了初治患者的缓解率，但面对复发或耐药(R/R)患者情况复杂，治疗依然具有明显局限性。利沙托克拉以全新作用机制填补了这一空白，为未满足的医疗需求提供了突破性选择。　　Bcl-2靶点开发的里程碑成果：从挑战到突破　　Bcl-2的重要性与抗癌意义　　Bcl-2蛋白的过度表达是肿瘤细胞逃避凋亡的重要机制，通过阻止细胞色素C释放或抑制凋亡蛋白酶活化，维持肿瘤细胞存活。　　突破性研发历程　　历经近40年的研究，Bcl-2靶点成药性复杂而具挑战性。全球仅艾伯维的维奈克拉成功上市，而利沙托克拉作为自主研发的创新药物，以更精确的抑制作用和更好的安全性为血液肿瘤治疗提供了全新方向。　　未来展望：适应症扩展与全球化布局　　目前，亚盛医药正在推进利沙托克拉的4项国际注册III期临床试验，其适应症范围涵盖CLL/SLL、急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)等多种血液性恶性肿瘤。　　适应症扩展：　　利沙托克拉的广泛潜力将助力其覆盖更多血液和实体瘤领域，未来适用人群范围将进一步扩大。　　国际化路径：　　利沙托克拉已获得FDA批准进行全球注册III期临床，通过国际多中心研究进一步验证其疗效与安全性，支持其走向国际市场。　　结语：国产创新药物的崛起标杆　　亚盛医药利沙托克拉片以其卓越的疗效、良好的安全性和广泛的适应症成为中国抗肿瘤药物领域的里程碑式成果。作为中国首款Bcl-2选择性抑制剂，利沙托克拉成功填补了国内在精准医疗领域的空白。未来，随着其在不同适应症以及全球化扩展上的表现，利沙托克拉将不仅改善患者生存质量，更将助力中国原创新药在全球医药市场上的不断崛起，为更多患者带来希望和福音。

　　美国顶级癌症治疗和研究机构希望城市(City of Hope)国家医疗中心周二发布公告称，在临床前研究中，该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤(癌瘤)的靶向化疗药物。　　然而，中文互联网流传的“美机构研发出能杀死所有实体癌瘤的药物”这个消息，可信吗?凤凰网《CC情报局》请教了科普作家庄时利和、ZEALER，他们表示，这种药物我们每年都能见到几个到几十个，对于真实效果还需持谨慎态度。　　仅在动物模型中杀死癌细胞，人体临床才可验证真实患者是否有效　　公告里所提及的临床前研究，已经以论文的形式发表在《细胞化学生物学》期刊上。前文提及的这款药物(AOH1996)，是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA(增殖细胞核抗原)抑制剂。背后的原理也很容易解释。增殖细胞核抗原在DNA复制和修复的过程中非常重要，这款药物特别针对增殖细胞核抗原的一个癌变形，这种蛋白质在所有扩展瘤的DNA复制和修复过程中起着关键作用。根据临床实验前研究的报告，研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。最终结果的结果是，AOH1996引发了癌细胞的死亡(或者叫凋亡)，同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。　　随着动物模型验证药物可行性后，AOH1996也已经进入Ⅰ期临床试验阶段，该阶段主要测试药物的安全性和推荐使用剂量等情况。根据美国临床试验资料库的数据显示，这个阶段的试验预期在明年3月底前结束。也就是说，大概在一年左右的时间里，我们就能看到这款药物在真实患者身上使用的数据(clinicaltrials.gov)。　　进入临床试验阶段的药物中，最终只有约1/10可以获批上市，需谨慎观察　　根据历史数据，所有候选药物能通过临床试验最终获批上市的概率(likelihood of approval，LOA)是9.6%，如果除开失败率最高的肿瘤类(oncology)药物临床试验的话，这个数字是11.9%。具体来说，Ⅰ期临床试验平均花费100~300万美金，成功率63.2%;Ⅱ期临床试验平均花费400~1200万美金，成功率30.7%;Ⅲ期临床试验平均花费3000~5000万美金，成功率58.1%;新药生产上市注册申请/生物制品许可申请(NDA/BLA)到最终获批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期临床的话，平均还要相当于一次Ⅰ期临床试验的花费。　　所以每10个有资格进入临床试验阶段的药物当中，最终只有1个可以获批上市。这还是抛开海量的在细胞实验或者动物试验阶段就折戟沉沙的药物，而今天媒体报道的这款药就还处于细胞实验阶段。希望城市(City of Hope)的临床试验确实非常多，癌症研究水平很强，但是还是要看后续这款药的临床试验结果，谨慎观察吧。对于肿瘤患者而言遵循指南治疗才是最重要的。