肿瘤细胞的“免疫伪装”：乳腺癌细胞的新逃逸策略

　　2026年1月26日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公布，由维昇药业携手Ascendis Pharma共同研发的隆培促生长素(lonapegsomatropin)正式获得上市批准，用于治疗儿童生长激素缺乏症。这一突破性药物借助TransCon专利技术平台的创新，彻底改变了传统生长激素治疗的模式。　　TransCon技术：长效治疗的革命　　隆培促生长素通过Ascendis Pharma的TransCon(暂时连接)技术成功设计，将人类生长激素转化为前药形式。该技术与其他长效生长激素类似物显著不同，患者只需每周注射一次即可，而目前国内市场上的生长激素短效制剂则需要每日注射。这种给药频率上的革新，不仅减轻了患者的负担，还提升了治疗的便捷性。　　全球上市成功经验与本地临床结果　　早在2021年，隆培促生长素已在美国获批，用于治疗由于内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童，该儿童需年满一岁并体重至少达到11.5公斤(25.4磅)。2022年，该药物在中国针对生长激素缺乏症儿童的III期临床试验取得成功，显著证明其有效性。　　在为期52周的治疗过程中，隆培促生长素与每日生长激素制剂分别获得年化生长速度(AHV)为10.66厘米/年和9.75厘米/年(组间差异0.91，95%置信区间：0.37-1.45，p=0.0010)。这表明隆培促生长素在临床效果上不劣于每日制剂，达成试验的主要终点。　　技术与市场的全球化布局　　隆培促生长素及其应用的TransCon技术为Ascendis Pharma所有，在全球范围内得到推广。维昇药业则负责该药物在大中华区的独家开发、生产和商业化，确保本地区患儿能够获得这一创新性治疗。　　展望未来　　隆培促生长素的获批标志着儿童生长激素缺乏症治疗迈向新阶段。随着TransCon技术的成熟应用，更多患者将从中获益，减轻家长和患儿的治疗压力。此项技术不仅有望引领长效生长激素治疗的新潮流，也为全球生长障碍患者提供了更加有效和便利的解决方案。

　　1月19日，艾迪药业发布公告称，其抗艾滋病领域的创新药物——2.3类改良型复方制剂多替拉韦拉米夫定替诺福韦片(ADC205片)，已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。　　适应症及药物组成　　该药品适用于感染人类免疫缺陷病毒1型(HIV-1)的成人患者及体重不低于35公斤的儿童。多替拉韦拉米夫定替诺福韦片是一种化学药品复方制剂，包含多替拉韦钠50mg(按C20H19F2N3O5计)、拉米夫定300mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg。这三种成分均已作为单药广泛应用于艾滋病治疗多年，机制明确且临床验证充分。　　组合优势及治疗意义　　基于拉米夫定(3TC)和富马酸替诺福韦二吡呋酯(TDF)构建骨干，以多替拉韦(DTG)为核心的抗逆转录病毒治疗方案(ART)，因其出众的抗病毒效果和快速抑制病毒能力，被世界卫生组织(2021年指南)等多项权威指南推荐作为HIV感染者的标准治疗方案之一。　　便捷服用提高患者依从性　　该复方制剂采用单片固定剂量组合(STRs)，将原本需多片分次服用的治疗方案简化为每日一次、一片服用，大幅度简化了用药流程。这对于需要长期服药控制病毒的HIV患者而言，有助于减轻治疗负担，提高用药依从性，减少漏服风险。　　降低耐药风险的价值　　多种药物联合应用的形式通过多靶点协同作用，有效降低了病毒对单一药物产生耐药的可能性，提升整体治疗效果。艾迪药业此次成功获批临床试验，标志其在HIV治疗领域迈出重要一步，未来有望为患者带来更安全、高效的治疗选择。

　　怀孕和分娩对女性身体的影响深远，不仅在生理层面引起巨大变化，也对某些疾病风险产生持久影响。大量研究表明，生育与哺乳可有效降低乳腺癌的发病几率。科学家认为，这与妊娠及哺乳期间乳腺上皮细胞的分化过程密切相关，分化后的组织对癌变的敏感性显著下降。　　有趣的是，生育似乎主要与雌激素受体阳性(ER+)乳腺癌风险下降有关，而哺乳则更针对三阴性乳腺癌(TNBC)这一恶性程度更高的亚型，表现出更强的保护作用。　　《自然》发表最新研究：揭示免疫学机制　　近日，《自然》(Nature)杂志刊登了来自澳大利亚彼得·麦卡伦癌症中心(Peter MacCallum Cancer Centre)的一项突破性研究。该团队发现，妊娠与哺乳能够促进CD8+T细胞在乳腺组织中的长期积累，并增强局部免疫反应，从而减缓肿瘤生长。值得注意的是，这种免疫重塑只有在完成完整哺乳及乳腺退化周期后才会发生。　　研究者对超过1000名乳腺癌患者的数据进行了分析，结果显示，有生育经历的三阴性乳腺癌患者体内T细胞浸润水平更高，预后显著优于未生育者。　　TRm样CD8+T细胞：免疫保护的关键力量　　CD8+T细胞在抗肿瘤免疫中扮演核心角色。研究团队此前已发现一类具有组织驻留记忆(TRm)特征的CD8+T细胞能有效抑制乳腺癌复发。令人惊讶的是，这些TRm样细胞不仅存在于肿瘤中，也在正常乳腺组织内稳定存在。　　进一步分析显示，妊娠与哺乳可显著改变乳腺组织的免疫细胞构成。尤其在哺乳结束后的乳腺退化阶段，研究者观察到NK细胞和T细胞数量增加，提示可能存在一种“免疫监视”机制，为乳腺微环境提供长期防护。　　单细胞测序揭示生育带来的免疫标志　　通过整合四个数据集的乳腺组织单细胞测序结果，研究团队发现，经产女性(至少一次足月妊娠)乳腺组织中的CD3+、CD8+、TRm样细胞比例显著高于未产女性，而其他免疫细胞群体变化不大。　　进一步转录组分析揭示，有生育史女性的TRm样细胞上调了347个基因，其中包括ITGAE、ITGA1和CXCR6。这一特征被研究者命名为“生育相关乳腺特异性TRm基因特征”(PB-TRm)。　　动物实验验证：完整哺乳周期带来免疫防护　　在小鼠实验中，研究者将雌性小鼠分为三组：完成完整哺乳周期组、强制断奶组以及未生育对照组。结果发现，只有完成完整哺乳周期的小鼠体内出现了大量CD8+TRm样细胞。　　当研究者将乳腺癌细胞注入小鼠体内建立三阴性乳腺癌模型时，完整哺乳组的小鼠肿瘤生长明显减缓，CD8+T细胞活性增强;而强制断奶组与未生育组的肿瘤进展速度无显著差异。　　临床数据支持：TNBC患者受益更显著　　在人类临床样本中，研究团队共分析了1204名乳腺癌患者，结果显示，有生育史的三阴性乳腺癌患者肿瘤组织中免疫浸润水平显著高于未生育者，且PB-TRm特征富集。　　在TCGA与METABRIC数据库分析中，PB-TRm特征与T细胞浸润呈正相关，尤其在基底样乳腺癌患者中，这一特征与更好的生存率密切相关。　　研究启示：生育状态或成为TNBC防治的重要考量　　该研究首次揭示了“哺乳—免疫记忆—抗肿瘤保护”之间的生物学联系，表明完整的哺乳周期能够在乳腺组织中建立持久的免疫屏障，从而降低三阴性乳腺癌的风险。　　未来，在乳腺癌的预防与治疗中，考虑患者的生育与哺乳史、识别PB-TRm特征，或将成为个体化治疗和免疫干预的重要方向。

　　心房颤动(Atrial Fibrillation，简称房颤)是目前临床上最常见的持续性心律失常之一，不仅会引发心力衰竭和血栓性中风，还与较高的死亡率及发病率密切相关。房颤的社会与经济负担沉重，现有治疗方式包括复律、导管消融及抗心律失常药物，但复发率仍居高不下。虽然抗凝治疗能有效预防血栓形成，但出血风险始终存在，因此，寻找更安全、机制更明确的治疗方向成为研究重点。　　Nature 子刊新论文揭示房颤免疫新机制　　2025年10月8 上发表题为《B cells promote atrial fibrillation via autoantibodies》的最新研究成果。　　该研究首次发现，B细胞在房颤发生过程中扮演关键角色——它们通过产生自身抗体，导致心肌细胞异常电重构，从而诱发心律失常。研究人员指出，这种机制尤其在同时具备高血压、肥胖和二尖瓣反流三种风险因素的小鼠模型(简称“HOMER小鼠”)中表现显著。　　HOMER模型揭示B细胞促房颤的路径　　研究团队在HOMER小鼠体内发现，左心房及引流淋巴结中的树突状细胞(DC)数量显著上升，同时检测到心肌细胞来源的蛋白质信号。这些信号激活了B细胞，使其在干扰素-α刺激下分泌自身抗体，这些抗体会干扰心肌钙离子处理功能，从而导致电生理异常。　　进一步的动物实验表明，当研究者利用μMT HOMER小鼠(阻断B细胞发育)或Mb1cre/+ Prdm1fl/fl HOMER小鼠(清除浆细胞)后，房颤的发生显著减少，并且左心房动作电位时程延长现象得到明显改善。　　抗CD20抗体干预显著降低房颤风险　　值得注意的是，研究团队还使用临床常用的抗CD20单克隆抗体(用于淋巴瘤及自身免疫病治疗)对HOMER小鼠进行B细胞清除干预。结果显示，房颤的发生率降至原来的五分之一，验证了B细胞耗竭可显著降低房颤诱发概率。　　这一结果意味着，未来通过靶向体液免疫反应或B细胞的治疗策略，可能为部分自身抗体介导的房颤患者提供全新的治疗思路。　　研究意义：免疫学为房颤治疗打开新方向　　总体而言，该研究首次系统揭示了免疫系统与心房电活动异常之间的联系。研究指出，常见的房颤风险因素可诱导机体产生针对心肌膜蛋白的自身抗体，从而触发促心律失常的电生理改变。　　通过B细胞清除或阻断浆细胞成熟，不仅能够改善心房钙离子处理机制，还显著减少房颤的发生。这一成果为今后开发基于免疫调控的房颤治疗方案提供了坚实的科学依据，也为临床探索“免疫型房颤”的精准治疗开辟了新方向。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)近日宣布加速批准Dordaviprone用于治疗H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤。这是首个全身性疗法获批用于这种侵袭性胶质瘤亚型，对医疗领域意义重大。此次批准为处于治疗困境中的患者带来了一线希望，也标志着胶质瘤治疗领域迈出了新的步伐。　　H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤：严重影响儿童与青年的罕见疾病　　H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤是一种高度侵袭性的4级中线肿瘤，主要影响儿童与青年群体。这种疾病的中位生存期仅约为1年，既往治疗局限于放疗，复发后几乎仅能提供姑息治疗。患者面对高复发率与严峻生存状况，迫切需要有效的治疗手段。　　Dordaviprone：首创Imipridone类药物的新突破　　Dordaviprone是一种创新的口服Imipridone类药物，其独特的作用机制包括：　　破坏肿瘤细胞代谢：通过改变肿瘤细胞代谢环境，切断肿瘤生长所需的能量供应。　　增强免疫攻击敏感性：提高肿瘤对免疫介导攻击的响应，协同免疫反应抑制肿瘤扩散。　　这款药物标志着胶质瘤治疗进入代谢与免疫调控的全新领域，为面临治疗瓶颈的患者提供了全新解决方案。　　加速批准基于单臂研究汇总分析　　FDA此次批准基于5项单臂研究的汇总分析，这些研究共纳入46名成人及4名儿童患者，这些患者均已接受过放疗且肿瘤复发。通过免疫组织化学检测及肿瘤组织测序确认患者的突变状态。　　疗效分析　　总缓解率(ORR)：达到22%。　　治疗反应时间：中位反应时间为8.3个月，中位缓解持续时间(DOR)为10.3个月。　　73%的缓解患者DOR至少为6个月;27%的患者DOR至少达12个月。　　辅助效果：在可评估的患者中，46.7%实现皮质类固醇剂量减少50%以上;20.6%患者体能状态有所改善。　　安全性与耐受性：常见副作用与风险提示　　治疗期间出现的不良事件(TEAEs)占60%，其中包含常见副作用如疲劳(34%)、恶心(18%)及淋巴细胞水平降低(14%)。严重的不良事件主要包括脑积水和恶心(均占8%)。此外，20%的患者经历了3级治疗相关不良事件(TR-TEAEs)，其中疲劳率最高(10%)。观察到少量严重情况，如癫痫发作和肺栓塞，但未出现与治疗相关的死亡病例。　　FDA在药物的处方信息中明确提出以下警告：　　超敏反应：需关注潜在的过敏风险。　　QTc间期延长：可能影响心脏功能。　　胚胎-胎儿毒性：建议对孕妇慎用。　　后续计划：3期试验验证进一步疗效　　目前，Dordaviprone正处于3期试验阶段，以进一步确认其对复发性H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤的疗效。这项研究的结果将提供更多临床证据，为未来治疗及其他胶质瘤类型的应用提供支持。　　意义与展望：开创新的治疗希望　　此次FDA加速批准Dordaviprone不仅为这一高致死性疾病提供了新的治疗选择，还开创了在肿瘤代谢调控与免疫攻击敏感性联合调控领域的研究方向。对患者而言，这种治疗方式减少了对姑息疗法的依赖，为提高中位生存期与生活质量提供了希望。　　未来，随着3期试验的深入以及其他相关研究的开展，Dordaviprone有望成为胶质瘤治疗领域的跨时代药物，同时为其他侵袭性中枢神经系统肿瘤的治疗提供借鉴。

　　8月9日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布，恒瑞医药自主研发的HER2抗体药物偶联物(ADC)瑞康曲妥珠单抗(SHR-A1811)联合PD-L1单抗阿得贝利单抗，用于治疗PD-L1阳性(CPS≥1)局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗，拟纳入突破性疗法。这一信息标志着恒瑞药物创新在乳腺癌领域的又一重要进展。　　瑞康曲妥珠单抗：靶向HER2机制创新　　瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的一款以HER2为靶点的抗体药物偶联物(ADC)。该药物通过精准靶向HER2表达的肿瘤细胞，与肿瘤细胞结合后被吞入溶酶体，在细胞内释放毒素，通过诱导细胞周期阻滞从而实现肿瘤细胞凋亡。　　不仅在乳腺癌领域展现了潜力，该药物还已经在非小细胞肺癌(NSCLC)治疗中被附条件批准，用于治疗HER2突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除局部晚期或转移性NSCLC成人患者。瑞康曲妥珠单抗的多功能性和强效性充分体现了HER2靶向疗法的创新能力。　　ASCO大会数据支持其联合疗法疗效潜力　　2025年ASCO大会上，恒瑞医药公布了瑞康曲妥珠单抗与阿得贝利单抗联合疗法在局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌中的Ib/II期研究初步结果：　　总体疗效：在可评估的患者中，显示总体客观缓解率(ORR)为66.7%(26/39)。　　PD-L1阳性亚组疗效：该亚组的ORR达到了77.8%(21/27)。　　疾病控制：6个月无进展生存率(PFS率)高达86.2%。　　研究还指出，联合疗法具有良好的耐受性，并未发现新的安全问题。这表明，该疗法不仅疗效显著，还具备较好的安全性，为患者提供了一线治疗的新选择。　　瑞康曲妥珠单抗已纳入多个突破性适应症　　此前，瑞康曲妥珠单抗已被纳入多个适应症的拟突破性治疗品种，包括：　　HER2低表达的复发或转移性乳腺癌;　　HER2阳性的复发或转移性乳腺癌;　　含铂化疗失败的HER2突变晚期非小细胞肺癌;　　奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的HER2阳性结直肠癌;　　抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌;　　经多线治疗后的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌;　　HER2表达的铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌;　　接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂失败的HER表达(IHC≥1+)的复发或转移性宫颈癌。　　这些适应症的纳入展示了瑞康曲妥珠单抗在多个癌种中展现出的广泛潜力。　　展望与意义　　恒瑞医药此次提出将瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗用于三阴性乳腺癌突破性疗法的申请，不仅为患者提供新的治疗希望，也展现了国产创新药物在肿瘤治疗领域的卓越进展。通过进一步验证临床疗效与安全性，这一联合治疗方案或将成为PD-L1阳性三阴性乳腺癌患者的一线治疗新选择。　　随着HER2靶点研究的不断深入，瑞康曲妥珠单抗有望解锁更多适应症，为多种难治肿瘤的精准治疗带来新的突破，为全球癌症治疗领域注入新动力。

　　外周动脉疾病(Peripheral Artery Disease, PAD)是一种常见的动脉粥样硬化性血管疾病，主要影响下肢血液供应。据估计，全球有超过2.3亿人受到该疾病影响，尤其是伴有2型糖尿病的患者，其健康相关生活质量和功能能力显著降低。然而，目前能够有效改善这类患者功能能力的治疗选择仍然有限。2025年5月，发表在《Lancet》杂志上的一项STRIDE研究探讨了司美格鲁肽对症状性外周动脉疾病合并2型糖尿病患者行走能力的影响，揭示了新的治疗可能性。　　研究背景与目的：改善行走能力与生活质量　　外周动脉疾病患者通常表现为间歇性跛行，严重干扰日常活动和生活质量。鉴于治疗选择的匮乏，本研究旨在评估司美格鲁肽这种常用于治疗2型糖尿病的GLP-1受体激动剂，是否能通过改善患者的行走能力以及相关症状，为PAD的管理提供新的解决方案。　　方法：全球多中心双盲随机试验　　研究设计与对象　　STRIDE研究为一项双盲、随机、安慰剂对照试验，覆盖了北美、欧洲及亚洲20个国家的112个临床试验中心。研究对象为年龄18岁及以上、患有2型糖尿病并伴有间歇性跛行的PAD患者，其踝肱指数(ABI)≤0.90或趾肱指数(TBI)≤0.70，具备行走200米以上的能力(Fontaine IIa期)。　　治疗与分组　　患者通过交互式网络随机分配为司美格鲁肽组(每周皮下注射1.0mg，治疗52周)和安慰剂组，比例为1:1。　　终点指标　　主要终点：恒定负荷跑台测试中的最大行走距离相对基线的变化。　　安全性评估：包括治疗相关事件的发生率以及严重不良事件(SAE)的频率。　　研究结果：司美格鲁肽显著改善行走能力　　参与者特征　　总计792名患者参与，分别分配至司美格鲁肽组和安慰剂组(均为396名)。　　男女比例分别为男性597名(75%)，女性195名(25%)，中位年龄为68岁(范围61~73岁)。　　主要疗效结果　　行走距离显著延长：52周时，司美格鲁肽组患者在跑台测试中的最大行走距离比基线提高了21%，显著高于安慰剂组的8%：　　司美格鲁肽组：1.21倍(IQR，0.95~1.55);　　安慰剂组：1.08倍(IQR，0.86~1.36);　　治疗比值：1.13(95% CI，1.06~1.21;p=0.0004)。　　安全性分析　　治疗相关事件低发：司美格鲁肽组报告了5例可能与治疗相关的不良事件，而安慰剂组为6例。　　严重不良事件主要集中在胃肠道：司美格鲁肽组有2例胃肠道事件，安慰剂组有5例。两组均未发现治疗相关的死亡病例，整体安全性良好。　　解读：司美格鲁肽的疗效与未来研究方向　　研究结果表明，司美格鲁肽显著改善了2型糖尿病合并PAD患者的行走能力，并对症状及生活质量产生积极影响。这一发现不仅为GLP-1受体激动剂开辟了新适应症方向，也为PAD患者的综合管理提供了潜在的治疗工具。　　可能的作用机制　　研究推测，司美格鲁肽除了通过降糖作用改善全身代谢状况外，可能通过以下机制改善患者的行走能力：　　改善血流供应：可能通过减轻动脉粥样硬化或改善微循环，提高下肢供血能力。　　减少炎症：GLP-1类似物已被证明具有抗炎作用，可能缓解PAD患者的血管炎症反应。　　代谢改善：优化糖脂代谢环境，间接提升肌肉功能与耐力。　　研究局限性　　本研究未涉及非糖尿病PAD患者的疗效，未来需进一步探索其在这部分人群中的作用。此外，对行走能力改善的长期持续性和具体生理机制仍需深入研究。　　临床意义：为PAD治疗开辟新途径　　司美格鲁肽不仅为2型糖尿病的管理树立了标杆，也为PAD这一治疗手段有限的领域提供了全新选择：　　多重获益：通过改善行走能力，提高患者的生活质量和运动功能，同时改善糖尿病相关代谢问题。　　安全性良好：研究显示，司美格鲁肽在PAD患者中的应用安全性可控，为临床推广提供依据。　　精准治疗思路：为2型糖尿病合并PAD患者的多病共管提供了科学基础，有望作为未来指导治疗的标准之一。　　展望：扩展适应症与个性化用药　　本研究为司美格鲁肽拓展至PAD治疗领域提供了强有力的证据基础。未来的研究可扩展至以下方向：　　非糖尿病人群的疗效验证：评估司美格鲁肽对无糖尿病PAD患者的影响，探索其潜在的普适性效益。　　与其他疗法的协同作用：结合药物、运动康复及其他管理策略，优化PAD综合治疗方案。　　长期观察与真实世界数据：评估行走能力改善的长期维持效果及其对患者预后的实际影响。　　结语　　司美格鲁肽通过提高症状性PAD合并2型糖尿病患者的行走能力，为改善患者生活质量提供了新的希望。作为一项里程碑式的研究，STRIDE试验不仅为PAD的管理开拓了新路径，也为GLP-1受体激动剂的应用探索了更多可能。未来，期待更多关于其机制及适应症扩展的进一步研究，为患者带来更加多元化的治疗选择。

　　近日，强生公司向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了新药Icotrokinra(研发代号JNJ-2113)的上市申请。这款全球首款口服IL-23受体拮抗剂，专为中重度斑块状银屑病患者设计，不仅承载患者希望告别注射治疗的期待，更被视为强生挑战老牌对手艾伯维“自免一哥”地位的重要一步。　　口服多肽药物的技术突破：从“不可能”到现实　　作为一种技术难度极高的口服多肽药物，Icotrokinra的研发成功打破了行业长期以来的技术瓶颈，实现了从“理论设想”到“临床证据”的重大飞跃。在四项关键的III期临床试验中，该药不仅展示出卓越的治疗效果，还对头皮和生殖器等传统治疗难点区域展现了显著优势。更重要的是，每天只需服用一片药物，相比频繁注射极大提升了患者治疗过程中的便利性与依从性。　　改写银屑病治疗版图，强生野心显现　　作为该靶点的首款口服药物，Icotrokinra获批后将成为银屑病治疗市场的“规则重塑者”。然而，强生的战略布局并不仅限于银屑病。据报道，该药物在溃疡性结肠炎的IIb期研究中同样展现出了潜力，预示着其跨适应症开发的巨大可能性。　　强生与艾伯维：自免市场的王者之争　　目前，艾伯维依靠IL-23单抗Skyrizi和JAK抑制剂Rinvoq在后修美乐时代的强劲表现，年自免业务收入已接近1300亿元人民币，稳稳占据行业龙头地位。相较之下，强生的主力产品Stelara(乌司奴单抗)正面临专利到期的严重威胁，急需通过新产品弥补市场空白，支撑其在自免领域的地位。　　中国力量的加入：创新全球化与本土挑战　　值得一提的是，Icotrokinra的研发和生产链条中，出现了中国企业的身影。药明康德深度参与了该药的开发，这不仅彰显了中国医药研发外包在全球的竞争力，也凸显了本土企业逐步从“参与者”向“主导者”角色转变的潜力。但如何让创新源头彻底在中国生根发芽，仍是行业亟需解决的关键问题。　　结语　　强生递交Icotrokinra的上市申请，标志着银屑病治疗领域迎来重要变革。随着高效便捷的治疗方案逐渐落地，这款创新药物有望为中重度银屑病患者带来更优质的生活质量，同时重新定义全球自免市场的格局。中国制药企业在其中的深度参与，进一步显示了其在全球创新链中的重要性。未来，自免药物市场的竞争与跨适应症探索将更值得期待。

　　一项最新的Ⅲ期随机对照试验显示，多发性硬化症(MS)患者在家中完成的锻炼计划，与在医院设施中开展的锻炼在改善患者功能方面效果相当。这项研究为偏好居家运动的患者提供了科学依据，并支持居家锻炼作为一种循证选择。研究者指出，家庭锻炼方案可能有助于提高患者的可及性与依从性。　　该研究由Deborah Backus博士领导，并于2025年5月29日多发性硬化中心联盟(CMSC)年会上公布。这也是首个针对MS患者运动干预的Ⅲ期试验，开创了运动医学领域的重要里程碑。　　研究背景：STEP试验概览　　研究在美国8个中心进行，参与对象为中度步行障碍的MS患者。患者的扩展残疾状态量表(EDSS)评分为4.5到6.0分，旨在招募那些仍然具有活动能力、但需要干预维持功能的目标人群。　　研究采用了两种干预方案：基于医院设施(GEMS-F)的锻炼计划和基于家庭(GEMS-H)的锻炼计划。实验分两个阶段进行：　　随机分配：189名患者被随机分配至GEMS-F或GEMS-H项目。　　自主选择：190名患者根据个人意愿选择GEMS-F或GEMS-H方案，后续比较随机分组与患者自选组之间的效果差异。　　关键结局指标包括25英尺步行时间测试(T25FW)、6分钟步行测试(6MWT)、EDSS评分以及多发性硬化步行量表评分(MSWS-12)。这些指标分别在锻炼16周和52周时进行评估。　　研究结果：居家锻炼效果不输医院锻炼　　试验结果显示，无论是随机分组还是患者自选，GEMS-F组和GEMS-H组在改善患者行走能力方面均表现相当。　　16周时显著改善：T25FW测试显示，两组患者的行走速度均显著提高，且互相间无明显差异。　　长期疗效有所减弱：尽管16周时改善效果显著，但到52周时，部分效果有所减退，这一现象符合长期行为干预的普遍规律。　　其他结局一致：6MWT、MSWS-12等指标表现出类似趋势，经过16周干预后两组均显著改善，但在随访阶段改善效果有所下降。　　EDSS评分稳定：在16周内，所有组的EDSS评分基本保持稳定，但从第16周到第52周，患者的残疾评分在所有实验组中略有下降。　　值得注意的是，尽管两种锻炼方式的运动强度和指导内容基本一致，但由于设备条件不同，部分家庭组参与者缺少跑步机等有氧训练设施。　　安全性再保证：无严重不良事件　　本试验显示，无论患者选择哪种锻炼环境，都未发生严重的不良事件(如跌倒或严重运动损伤)。研究中所有患者均接受了预防跌倒的措施，这也是该试验的一个重要发现。安全性数据的可靠性为更多MS患者选择居家锻炼提供了支持。　　专家观点：家庭锻炼的优势与挑战　　伊利诺伊大学的运动机能学教授Robert W. Motl博士评论称：“研究为家庭锻炼提供了坚实的循证基础。从方便性和成本效益的角度看，在安全性无明显差异的情况下，居家运动更易被患者接受，也更可持续。”　　阿尔伯特·爱因斯坦医学院的神经科医生Frederick W. Foley博士补充道：“减少患者对医院治疗的依赖性非常重要。在家中锻炼不仅舒适，成本也较低。而医疗机构环境费用更高，难以及时满足所有患者需求。”　　不过，Foley博士也指出，从16周到52周疗效的逐渐消退是长期干预的普遍问题。如何延长锻炼的获益，这是未来研究需要面对的最大挑战。　　结论：为居家锻炼提供循证支持　　STEP试验的结果首次证实，居家锻炼与医院锻炼在MS患者中的疗效相当。这为那些喜欢或需要在家锻炼的MS患者提供了一种高效的选择，特别是对于难以定期到医疗设施进行锻炼的患者。　　未来的研究可以进一步优化家庭锻炼方案，比如提供更多便捷设备或远程监测技术，以延长疗效并提高患者参与度。总之，这项研究不仅为MS患者的运动干预指明了新方向，也为慢性疾病的科学管理注入了新思路。

　　2025年7月3日，迪哲医药正式宣布，由其自主研发的创新药舒沃哲®(ZEGFROVY®，通用名：舒沃替尼片)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的上市批准。这款新药专用于治疗患有表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变(exon20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，尤其是那些在含铂化疗治疗期间或治疗后出现疾病进展的患者。　　舒沃哲®的批准通过了FDA优先审评程序，成为全球首个、目前唯一在美获批治疗EGFR exon20ins NSCLC的中国创新药。这一突破标志着中国源头创新药物首次在全球范围内取得巨大突破，为难治性肺癌患者提供了全新治疗方案。　　创新分子设计：填补EGFR exon20ins治疗空白　　舒沃哲®是一种口服、不可逆的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，专门针对多种EGFR突变亚型，尤其是EGFR exon20ins突变。EGFR exon20ins是EGFR的第三大原发突变类型，由于其独特的空间构象，以往的传统EGFR TKI药物难以有效靶向，患者治疗选择极为有限，长期处于无药可用的状态。　　迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：“作为中国首个独立研发并在美国获批上市的创新药，舒沃哲®的成功不仅为全球EGFR exon20ins NSCLC患者带来福音，更是中国生物医药创新迈向国际的里程碑。其疗效、安全性和便捷性构成了全球同类最佳的潜力优势。”　　坚实的临床数据支撑：国际试验验证疗效　　舒沃哲®能够在美国成功获批，基于其在全球多中心注册临床试验“悟空1B”(WU-KONG1B)中的优异表现。该试验覆盖多种患者人群，对接受过治疗的EGFR exon20ins NSCLC患者的疗效和安全性进行了严格评估。　　临床试验核心数据　　客观缓解率(ORR)： 达到78.6%，显著高于同类药物;　　中位无进展生存期(mPFS)： 为12.4个月，表现出强效肿瘤消退作用;　　安全可控： 副作用发生率低，每日一次的口服给药方式大幅提升了患者治疗的依从性。　　研究成果在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上以口头报告形式展示，并全文发表于国际权威期刊《临床肿瘤学期刊》(Journal of Clinical Oncology)，其临床数据被认为显著重塑了EGFR exon20ins NSCLC治疗的历史格局。　　国际专家评价：为患者带来希望　　美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)教授Pasi A. Jänne在ASCO年会上表示：“舒沃替尼的获批打破了EGFR exon20ins领域长期缺乏有效治疗选择的困局，其每日一次的口服优势更是极大提升了患者的治疗体验与依从性，对慢病化管理趋势下的肺癌治疗具有里程碑意义。”　　台湾大学癌医中心分院教授杨志新表示：“舒沃替尼不仅展现了强效的缩瘤能力和出色的安全性，其显著突破进一步坚定了我们以患者为中心推动肺癌精准治疗的信心与决心。”　　中国认证与全球认可：双重优势　　舒沃哲®早在2023年8月已获中国药监部门批准上市，填补了国内EGFR exon20ins治疗的空缺，并成为首批被纳入国家医保目录的此类药物，成为目前唯一中国患者可医保报销的EGFR exon20ins NSCLC二/后线治疗方案。此外，舒沃哲®还在中、美两国分别获得突破性疗法认定(BTD)和优先审评资格，取得了此治疗领域的国际性“大满贯”。　　全球推进：一线治疗正提交验证　　除目前获批的二/后线治疗方案外，舒沃哲®也正在通过全球扩展性研究推动其一线治疗地位。全球Ⅲ期临床研究项目“悟空28”(WU-KONG28)，已在16个国家和地区完成入组，其初步数据显示：　　客观缓解率(ORR)： 达78.6%;　　中位无进展生存期(mPFS)： 达12.4个月。　　这些数据进一步证明了舒沃哲®在一线治疗格局中的潜力，有望重塑EGFR exon20ins NSCLC的治疗规范。　　结语：创新疗法助力全球抗癌之路　　作为中国源头研发的首款全球获批EGFR exon20ins NSCLC创新药，舒沃哲®的成功，不仅为患者提供了全新的治疗选择，更树立了中国生物医药走向国际的重要标杆。未来，随着更多适应症的扩展和国际市场布局的完善，舒沃哲®将为全球患者带来更多希望，同时推动肺癌精准医学和创新治疗迈上全新高度。