奶皮子糖葫芦爆红网络：创新美食也要“对症下口”

　　生殖能力是物种延续的基础，但全球范围内男性不育症的发生率逐年上升，已成为影响社会健康的重要问题之一。男性不育症不仅带来了生理上的困扰，也对心理健康和社会结构产生了深远的影响。　　其中，弱畸精子症(Asthenoteratozoospermia)是导致男性不育的重要原因之一。该症状表现为精子运动能力显著下降(弱精子症)以及精子形态异常(畸精子症)。这种精子功能和结构的缺陷降低了其到达卵子的能力，即使通过辅助生殖技术，也可能导致怀孕失败。　　弱畸精子症的遗传机制：仍待揭示的分子基础　　虽然弱畸精子症的遗传病因尚不完全明确，但已有研究发现，基因突变和精子生成缺陷可能是其主要诱因。至今，少数致病突变已被报道，但这些突变如何影响精子的活力和形态，仍然是一个未解的难题。　　近期研究发现：hnRNPR与SKAP2的关键作用　　2025年12月24日，浙江大学医学院黄荷凤院士、复旦大学附属妇产科医院张晨研究员等，发表了题为《Targeting SKAP2 restores sperm motilityand morphology through modulating mitochondrial organization and cytoskeletal remodeling》的研究论文。　　该研究发现，hnRNPR是精子发生过程中m6A介导的Skap2 pre-mRNA剪接的关键调控因子。通过牛奶来源的细胞外囊泡(mEV)递送SKAP2，研究人员成功恢复了精子的活力和形态。　　基因突变对精子活力和形态的影响　　研究表明，hnRNPR基因突变会导致精子运动能力下降、形态异常以及男性不育症。具体机制上，hnRNPR基因突变破坏了Skap2基因pre-mRNA的m6A依赖性剪接，进而影响精子的细胞骨架结构和线粒体组织。实验结果显示，特异性敲除雄性生殖细胞中的Skap2基因，会导致精子异常，且其表型与人类和小鼠中Hnrnpr基因突变的表现相似。　　新疗法：通过mEV-SKAP2恢复精子质量　　基于上述研究发现，研究团队开发了创新的治疗方法——mEV-SKAP2递送，通过牛奶来源的细胞外囊泡(mEV)将SKAP2递送至睾丸附睾管。经过短短7天时间，这一策略显著促进了精子细胞骨架重塑和线粒体组织的修复，从而恢复了精子的活力和形态。此外，将mEV-SKAP2与人类和小鼠精子共同培养后，精子的活力也得到了显著提高。　　展望：为男性不育症带来新希望　　这项研究表明，mEV-SKAP2可能成为改善精子质量、治疗男性不育症的新途径。通过靶向调控m6A依赖性剪接机制，研究人员为精子质量差和男性不育症患者提供了一个有前景的治疗方案。未来，基于这一机制的治疗方法可能会为不育男性带来更多希望。

　　近年来，光疗技术，尤其是光动力治疗(PDT)和光热治疗(PTT)，因其高选择性、非侵入性以及较低副作用等优点，成为癌症治疗领域的研究热点。尤其是光免疫疗法的出现，将光疗技术与免疫治疗相结合，进一步提升了其抗肿瘤效果。然而，传统的光动力治疗(PDT)面临着诸多挑战，特别是在肿瘤缺氧微环境中的治疗效果显著受限。　　光疗技术的局限性与新型光催化疗法的兴起　　传统的光动力治疗依赖于Ⅱ型光敏剂与氧气的反应，在缺氧条件下，肿瘤细胞往往会对该治疗产生抵抗，导致治疗效果不佳。而光催化疗法作为一种新型的非氧依赖的光疗策略，利用光催化反应破坏肿瘤细胞内的氧化还原稳态，诱导细胞凋亡等生物学效应，展现出巨大的潜力。这种疗法无需氧气且具备无创性，成为了肿瘤治疗领域的研究新方向。　　尽管光催化疗法已经取得了显著的研究成果，诸如金属有机配合物和有机小分子光催化剂的开发，也为其在癌症治疗中的应用奠定了基础，但仍然存在细胞毒性过高、组织穿透能力不足等问题，需要进一步优化。　　苏州大学与广东省人民医院联合研发新型光催化剂　　为应对现有光催化疗法中的挑战，苏州大学李盛亮教授团队与广东省人民医院骨科陈元峰研究员团队展开了合作，研究并开发了一种新型的近红外光响应型光催化剂。这一成果近日发表在《Science Advances》期刊上，题为《Biomimetic mitochondrial-targeting photosensitizer with NIR-activated photocatalytic function for enhanced anti-tumor activity》。　　研究团队设计并合成了一种长波长近红外光响应的多功能共轭聚合物材料，这种材料不仅具有高效的光催化性能，还具备高亮度的荧光发射功能。通过细胞器仿生工程策略，研究团队进一步将其转化为能够特异性靶向肿瘤细胞线粒体的仿生纳米药物，利用近红外光的激发作用，直接破坏线粒体功能，从而引导肿瘤细胞死亡。　　新型光催化剂的性能与临床前效果　　通过分子工程设计，研究人员调控了电子给体(D)与受体(A)之间的相互作用，合成了近红外响应型共轭聚合物材料YBSe-SS。随后，这些材料被进一步加工为仿生纳米光催化剂Mito-NPs，具备了对肿瘤细胞线粒体的靶向能力。　　在808 nm的近红外光照射下，Mito-NPs显示出了优异的性能，包括高达80.3%的光热转换效率和2.7%的NIR-II区荧光量子产率。同时，它能够同时产生Ⅰ型和Ⅱ型活性氧，进一步增强了抗肿瘤效果。研究还发现，这些纳米材料能高效光催化氧化还原型烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NADH)，导致线粒体功能受损，从而促使肿瘤细胞死亡。　　此外，转录组测序分析显示，Mito-NPs能够显著调控线粒体功能及相关免疫应答，进一步增强免疫系统对肿瘤的清除作用。　　在小鼠骨肉瘤的原发和肺转移模型中，Mito-NPs显示出优异的治疗效果，并通过NIR-II荧光成像引导下的肿瘤消融与免疫激活，展现出极好的临床前潜力。　　总结与展望　　这一研究为近红外激活的非氧依赖型光催化材料在肿瘤治疗中的应用提供了新的思路。通过线粒体靶向和近红外光催化作用，能够有效解决传统光动力治疗在缺氧环境中的局限性，为高效、精准的肿瘤治疗带来了新的希望。未来，随着这一技术的不断优化和临床试验的深入，预计将为癌症治疗领域带来重大突破。　　该研究由苏州大学药学院博士后王玉博士、高一剑博士和博士研究生杨宇亮共同完成，李盛亮教授与陈元峰研究员为该研究的共同通讯作者。

　　大鹏药品工业株式会社(Taiho Pharmaceutical)、Taiho Oncology与Cullinan Therapeutics近日联合宣布，已向美国FDA提交了其在研小分子药物zipalertinib的加速批准新药申请(NDA)。该药物用于治疗携带EGFR第20外显子插入突变(EGFR ex20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，这些患者此前已接受过含铂全身化疗。此次申请主要基于REZILIENT1临床试验的积极数据，该试验评估了zipalertinib作为单药治疗的效果。　　Zipalertinib：靶向EGFR ex20ins突变的口服小分子抑制剂　　Zipalertinib是一款靶向EGFR外显子20插入突变的口服小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带这一特定突变的NSCLC患者。与其他EGFR抑制剂不同，zipalertinib能够选择性地抑制EGFR变体，特别是携带外显子20插入突变的变体，同时避免对正常(野生型)EGFR的抑制。这一特性使得zipalertinib成为一种潜在的下一代EGFR抑制剂，能够在不影响正常细胞的情况下，有效针对特定基因亚型的非小细胞肺癌。　　临床数据支持：REZILIENT1试验带来积极成果　　此次递交的新药申请基于REZILIENT1试验的结果，该试验是一项针对已接受过治疗且携带EGFR ex20ins突变的NSCLC患者进行的1/2期临床试验。该试验的积极数据表明，zipalertinib在这些患者中的疗效显著，支持其在该适应症中的使用。　　突破性疗法认定与加速审批　　Zipalertinib曾获得FDA授予的突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，这是FDA对具有显著临床疗效的创新药物的一项重要认可。此项认定有助于加快临床试验进程和审批流程，加速药物上市。如今，zipalertinib的加速批准申请为其早日进入市场提供了进一步的推动。　　通过向FDA递交新药申请，zipalertinib有望为EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。若获批准，该药物不仅将为患者提供一种更为精准的治疗方案，也将进一步推动靶向治疗在肺癌治疗领域的发展。

　　近年来，多项研究显示阿司匹林可能具有抗肿瘤潜力，尤其是在结直肠癌治疗中。但其疗效为何在不同患者中表现出差异尚不明确。近日，瑞典卡罗林斯卡学院的一项最新研究为这一问题提供了答案。研究表明，阿司匹林的疗效与结直肠癌患者是否具有PI3K通路相关基因突变密切相关，在这种亚群患者中，阿司匹林能够显著降低复发风险。相关研究结果发表在《新英格兰医学杂志》中。　　阿司匹林的抗肿瘤作用机制与PI3K通路　　阿司匹林的抗癌作用被认为主要通过抑制环氧合酶-2(COX-2)实现。COX-2可促进前列腺素E2(PGE2)的生成，激活PI3K/AKT/mTOR信号通路，从而加速肿瘤的发生与发展。研究显示，约三分之一的结直肠癌患者在PI3K通路中存在基因改变(如PIK3CA、PIK3R1或PTEN突变)。观察性研究提示，阿司匹林对存在PI3K通路突变的患者可能具有显著的疗效。　　ALASCCA试验：阿司匹林对PI3K突变患者的疗效评估　　为了进一步验证这一假设，研究团队开展了双盲、随机、安慰剂对照试验ALASCCA，评估阿司匹林在PI3K通路突变的I-III期结直肠癌患者中的疗效。　　试验设计　　纳入患者：　　筛选了2980名结直肠癌患者，发现1103名患者存在PI3K通路基因突变，并最终随机分组626名患者入组试验。患者分为两组：　　A组：PIK3CA基因的热点突变(第9号或第20号外显子)。　　B组：其他PI3K相关的功能性突变(如PIK3CA非热点突变、PIK3R1、PTEN基因突变)。　　主要终点：3年复发率。　　次要终点：无病生存率和5年总生存率。　　研究结果　　累积复发率(3年随访)　　A组：阿司匹林组复发率为7.7%，安慰剂组为14.1%，风险下降51%。　　B组：阿司匹林组复发率为7.7%，安慰剂组为16.8%，风险下降58%。　　无病生存率(DFS)　　A组：阿司匹林组3年DFS率88.5%，安慰剂组81.4%，风险下降39%，但未达统计学显著性。　　B组：阿司匹林组89.1%，安慰剂组78.7%，风险显著下降49%。　　总生存率(OS)(5年随访)　　A组：阿司匹林组为91.6%，安慰剂组为90.1%，风险下降21%，不具统计学显著性。　　B组：阿司匹林组为93.0%，安慰剂组为89.7%，风险下降32%，未达统计学显著性。　　性别差异　　阿司匹林对女性患者作用更显著：女性组3年复发率下降75%，男性仅下降25%。　　阿司匹林的安全性与不良反应　　试验结果显示，阿司匹林的安全性整体可控，但仍需警惕一些不良事件：　　轻中度不良事件：阿司匹林组发生率为43.4%，安慰剂组为35.4%，主要涉及血液系统和胃肠道问题。　　严重不良事件：阿司匹林组发生率为16.8%，安慰剂组为11.6%。常见问题包括术后并发症、深静脉血栓等。少数患者出现胃肠道出血、自发性血肿等情况需特别注意。　　研究意义与未来展望　　这项试验首次在前瞻性研究中明确了阿司匹林在两类PI3K通路突变结直肠癌患者中的获益，尤其是B组患者复发风险显著下降，且无病生存率显著提高。这一成果为精准用药提供了重要指导依据：　　个体化治疗　　结果表明阿司匹林的抗癌作用可能局限于特定分子亚群，因此应对患者进行基因检测，选出富含PI3K通路突变的群体，以更精准地进行用药。　　抗癌预防　　阿司匹林还显示出潜力，可用于高风险人群的癌症预防，尤其是携带PI3K通路突变者。　　未来研究将继续探索：　　剂量优化：更低剂量能否维持疗效同时减少不良反应?　　机制研究：深入探讨为何女性患者收益率更高。　　扩大适应症开发：评估阿司匹林对其他肿瘤类型的影响。　　结论　　本研究表明，阿司匹林在两类PI3K通路突变的结直肠癌患者中能够显著降低复发率，并改善无病生存率。尽管需谨慎管理其不良反应，阿司匹林作为一种廉价易获得的药物，有望成为特定结直肠癌患者的有效治疗补充。以上研究进一步突出了分子分型在癌症治疗中的作用，为精准医学的临床应用提供了新的见解。

　　2025年8月19日，中山大学肿瘤防治中心方文峰教授、张力教授团队在 《Nature Medicine》 期刊上发表了一篇重要临床研究，首次公布了 芦康沙妥珠单抗(Sacituzumab tirumotecan, sac-TMT) 联合 塔戈利单抗(Tagitanlimab) 一线治疗驱动基因阴性晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的 OptiTROP-Lung01研究的2期临床数据。这一结果表明，联合治疗可进一步提升晚期NSCLC患者的临床获益，有望成为这一领域的新疗法。　　TROP2靶向ADC：芦康沙妥珠单抗的突破性优势　　芦康沙妥珠单抗是一款由科伦博泰开发的 TROP2靶向抗体药物偶联物(ADC)，在国内已获批用于晚期三阴性乳腺癌治疗。目前，该药物正积极开展多项针对 非小细胞肺癌(NSCLC) 等多种癌症的临床试验。　　药物机制：　　靶向TROP2蛋白：TROP2是一种在多种癌症中高表达的蛋白，通过精准靶向肿瘤细胞，芦康沙妥珠单抗实现了高效杀伤。　　药物偶联技术：通过偶联强效细胞毒性药物，实现更高效的肿瘤细胞杀伤，同时降低对正常组织的损害。　　OptiTROP-Lung01研究：联合免疫治疗的初步成果　　试验设计：　　方文峰教授团队开展了 OptiTROP-Lung01研究，评估芦康沙妥珠单抗联合科伦博泰开发的 抗PD-L1单抗塔戈利单抗 一线治疗驱动基因阴性的晚期或转移性NSCLC患者的疗效。　　队列1A：40名患者，每3周接受一次治疗;芦康沙妥珠单抗(5 mg/kg)联合塔戈利单抗(1200 mg)。　　队列1B：63名患者，每2周接受一次治疗;芦康沙妥珠单抗(5 mg/kg)联合塔戈利单抗(900 mg)。　　通过持续治疗至疾病进展或不可耐受毒性，试验主要终点包括 安全性 和 客观缓解率(ORR)。　　安全性评估：　　队列中最常见的不良事件：≥3级治疗相关不良事件包括中性粒细胞计数降低(30.0% vs 34.9%)、白细胞计数降低(5.0% vs 19.0%)、贫血(5.0% vs 19.0%)。　　无治疗相关死亡病例：两队列均表现出良好的安全性，未观察到显著死亡风险。　　疗效表现：　　客观缓解率(ORR)：队列1A为 40.0%(16/40)，队列1B为 66.7%(42/63)，队列1B疗效更优。　　疾病控制率(DCR)：队列1A为 85.0%，队列1B为 92.1%。　　中位无进展生存期(PFS)：队列1A达到 15.4个月，而队列1B中位PFS尚未达到，显示长期疗效更佳。　　与传统治疗相比的优势：或成新一线疗法　　相比于当前标准治疗方案，无论 PD-L1表达水平 或 组织学类型，芦康沙妥珠单抗联合塔戈利单抗均展现出更优异疗效：　　治疗广谱性：驱动基因阴性的晚期非小细胞肺癌是癌症治疗中的巨大难题，该方案在多亚组中均展现一致疗效。　　免疫联合优势：通过结合TROP2靶向ADC与PD-L1免疫抑制剂，该联合方案进一步提升了患者生存获益。　　这项研究有望为晚期驱动基因阴性NSCLC患者提供一种新的标准治疗选择。　　研究意义与未来方向　　对驱动基因阴性癌症的突破：　　驱动基因阴性NSCLC患者缺乏可靶向的基因组改变，通常治疗效果不佳。芦康沙妥珠单抗联合塔戈利单抗为这一群体提供了新的希望。　　“中国方案”的全球影响：该研究团队已连续三次将“中国方案”发表在国际顶级医学期刊，显示中国在抗癌药物研发中的领先地位。　　临床应用前景：　　基于OptiTROP-Lung01研究的2期数据，该联合方案有望在进一步的临床试验中验证其长期疗效，推动其成为晚期驱动基因阴性NSCLC的一线治疗新标准。同时，其安全性优异的表现也增强了患者的治疗耐受性。　　总结：芦康沙妥珠单抗联合塔戈利单抗或开启晚期NSCLC新纪元　　芦康沙妥珠单抗联合塔戈利单抗在晚期驱动基因阴性 NSCLC 患者中初步展现了更优异的疗效和安全性，有望成为行业标准。这项研究不仅增强了全球对 TROP2 靶向 ADC 与免疫疗法联合应用的信心，也为患者带来了新的治疗选择。未来随着进一步研究的推进，这一联合疗法有望为更多患者延续生命质量，改善治疗结局，展现“中国方案”的国际竞争力与创新潜力。

　　咖啡因作为世界上最受欢迎的刺激物之一，深受全球人群的喜爱。据统计，约 80% 的成年人每天都会摄入至少一种含咖啡因的饮料，全球每天消费的咖啡量高达 30 亿杯。不仅人类热爱咖啡，就连蜜蜂和大黄蜂等动物也喜欢含咖啡因植物的花蜜。然而，咖啡对身体的影响究竟是利是弊，始终备受关注。　　一项近期研究揭示，早晨喝一杯咖啡不仅能提神醒脑，还能有效改善情绪，让人更快乐、更积极。这一发现再次加强了人们对咖啡益处的认知。　　新研究成果：咖啡与情绪关联首次明确　　这项最新研究由德国比勒费尔德大学和英国华威大学的研究人员合作完成。他们的成果于 2025年8月5日 发表在权威期刊 《Scientific Reports》 上，论文标题为《咖啡因摄入与正性情绪的关系，但与负性情绪的变化无关》。　　研究通过分析真实生活情境下的咖啡因摄入数据，系统考察了咖啡与情绪状态之间的关联，尤其是在一天不同时段的影响。　　正性情绪提升：早晨效果最为显著　　研究显示，饮用含咖啡因的饮料(如咖啡)可以显著提升积极情绪，让人感到更加快乐、充满热情。这种效果在人们早晨醒来后 2.5小时内最为显著，是一天内咖啡最“提振心情”的黄金时段。　　同时，研究发现喝咖啡也能减少消极情绪，例如降低悲伤感或心烦意乱。然而，与积极情绪显著改善的情况相比，这方面的关联相对较弱，且与一天中具体时间的关联性不大。　　全人群覆盖：效果一致性让人吃惊　　研究团队邀请了 236名年轻人 参与这一为期 4周 的实验，所有参与者每天通过智能手机完成 7次问卷调查，记录其当前情绪状态以及过去90分钟内是否饮用了含咖啡因饮料。在研究过程中，科学家们惊讶地发现，无论参与者的咖啡因摄入量、是否存在焦虑、抑郁症状或睡眠问题，咖啡所带来的情绪提升作用在不同个体中几乎一致。　　机制揭秘：腺苷受体阻断与多巴胺水平提升　　研究指出，咖啡因能够显著改善早晨情绪的原因在于其可以 阻断大脑的腺苷受体，从而增加清醒度，让人感觉更加活力充沛。与此同时，咖啡因还能通过提升 多巴胺活跃水平，带来更好的情绪改善和警觉性。　　不过，研究作者也提醒公众，虽然咖啡因有益于情绪提升，但 过量摄入可能带来健康风险，例如导致依赖性、心悸等问题。此外，在晚间饮用含咖啡因饮品可能干扰正常睡眠，建议适量饮用。　　总结：合理饮用咖啡，开启健康情绪新一天　　这项研究结果为咖啡的情绪调节功能提供了更多科学依据。每天早晨适量饮用一杯咖啡，不仅能有效提神，还能让情绪更积极、更快乐。　　然而，过犹不及，注意控制咖啡因摄取量仍是健康饮食的重要原则。合理饮用咖啡，将为每一天注入更多活力和正能量!

　　2025年8月18日，美国细胞药物巨头Iovance传出好消息，其首款TIL(肿瘤浸润性淋巴细胞)细胞治疗产品 Amtagvi 正式获得加拿大药品监管机构 Health Canada 的批准上市。这一进展标志着Amtagvi全球推广迈出的第一步，同时也是TIL行业的重大利好。　　加拿大批准：治疗无理想方案患者的新希望　　此次获批是基于加拿大 Notice of Compliance with Conditions NOC/c 指导，产品适应症为治疗抗PD-1药物治疗无效且无法切除或出现转移的黑色素瘤成年患者(若BRAF V600突变阳性，则需接受BRAF抑制剂治疗)。对于这些患者而言，现有治疗方案常难以奏效，而Amtagvi的国际化在加拿大的落地，为这一高需求领域提供了全新选择。　　全球布局提速：迈向更多市场　　加拿大市场的成功获批是Iovance全球战略的重要里程碑。未来几个月内，Iovance 将加速其在加拿大的细胞治疗中心授权布点，以保障更多患者能够获得质控可靠的治疗方案。　　同时，Iovance正在积极拓展国际市场，Amtagvi的全球化进程已初具规划：　　欧洲市场：已与欧洲药品管理局(EMA)展开密切沟通，预计将进一步推进上市许可申请(MAA)。　　英国和澳大利亚：预计在2026年上半年完成相关获批工作。　　瑞士市场：计划于2025年第四季度提交优先审查申请。　　这一国际化布局体现了Iovance致力于将先进TIL细胞疗法推广至更广泛市场的决心。未来，Amtagvi有望成为全球免疫肿瘤治疗领域的重要突破点。　　TIL疗法：黑色素瘤治疗领域的革新趋势　　TIL细胞疗法以患者自身的免疫细胞为基础，通过对肿瘤浸润性淋巴细胞的工程化增强，精准攻击肿瘤，为无法切除黑色素瘤及药物耐药患者带来希望。这一疗法已成为近年来免疫肿瘤治疗的热门研究方向，而 Amtagvi 的上市将进一步提升TIL疗法的广泛应用。　　总结：重塑肿瘤治疗的未来　　加拿大对 Amtagvi 的批准，不仅是Iovance全球战略的重要一步，更是细胞免疫疗法迈向世界舞台的关键起点。伴随着未来欧盟、英国、澳大利亚等多个市场的协同推进，Amtagvi将为更多癌症患者提供创新疗法的选择，同时进一步推动全球黑色素瘤治疗领域的发展。

　　2025年8月15日，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，神济昌华公司申报的1类新药SNUG01获批临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)。这是国内首个以TRIM72为靶点的基因治疗药物，其获批标志着SNUG01正式迈入中美国际多中心临床试验(MRCT)开发阶段，为全球ALS患者带来了新的治疗希望。　　ALS：亟待突破的神经退行性疾病　　ALS的疾病特征与治疗困境　　ALS是一种以运动神经元进行性退行性病变为特征的致死性神经退行性疾病。患者会逐渐丧失肌肉力量，表现为肌肉无力、萎缩，最终导致吞咽和呼吸功能受累，中位生存期仅为3-5年。目前全球尚无治愈ALS的疗法，现有治疗方案仅能有限延缓疾病进程，但无法有效改善患者预后。　　90%的ALS患者无法获益于突变型疗法　　目前针对ALS的部分治疗集中于基因突变型患者(约占10%)，但对于占患者总数90%的散发型ALS，仍缺乏有效的治疗选择，亟需新型广谱疗法填补这一巨大临床空白。　　SNUG01：以TRIM72为靶点的基因治疗创新药　　SNUG01由神济昌华自主研发，以清华大学贾怡昌教授实验室的原创性研究为基础，聚焦ALS的致病机制，设计出这款新型基因治疗药物。　　核心机制：多维度神经保护　　SNUG01以重组腺相关病毒9型(rAAV9)为载体，通过鞘内注射(IT)递送人源TRIM72基因靶向进入神经元，从多方面保护神经元，具体包括：　　膜修复：促进细胞膜修复，减轻神经元的物理损害;　　抗氧化作用：通过修复线粒体功能减少应激反应，提高神经元存活能力;　　抑制应激颗粒：降低应激诱发的细胞病理变化，从根本上延缓神经退行性进展。　　前临床与IIT研究结果　　临床前研究与研究者发起的临床试验(IIT)显示：　　安全与耐受性良好：SNUG01在安全性与耐受性方面展现了可靠的数据支撑;　　疗效信号积极：在ALS患者的疗效指标和生物标志物改善上呈现积极信号，有望为更广泛的ALS患者群体(包括散发型患者)提供潜在解决方案。　　从临床开发到国际多中心试验　　里程碑式进展　　2025年3月：SNUG01获得美国FDA临床试验许可;　　2025年6月：正式被FDA授予孤儿药资格;　　2025年8月：获得中国国家药监局临床试验许可。　　这些成果使SNUG01成为同靶点领域下的全球领先药物之一，同时开启了中美国际多中心试验。　　即将开展的1/2a期国际注册试验　　SNUG01即将进入1/2a期国际注册临床试验，主要目标包括：　　系统评估SNUG01在ALS成人患者中的安全性和耐受性;　　对初步疗效和潜在治疗机制进行全面验证;　　为未来的临床推广提供关键数据支持。　　SNUG01的潜在优势与未来展望　　全面覆盖ALS患者群体　　SNUG01并不限于特定的基因突变型ALS，而是通过多维度的神经保护机制，有望适用于占ALS患者总数90%的散发型病例，这使其具备行业内极其稀缺的广谱治疗潜力。　　国际化布局与推广　　SNUG01同步获得中国和美国的监管许可，凸显了其全球研发与市场扩展能力。随着多中心试验的推进，SNUG01有望快速完成国际化布局，并为全球ALS患者提供精准而高效的治疗方案。　　推动ALS研究与基因治疗应用　　SNUG01的研发不仅为ALS治疗提供了创新性靶点与方法，还凸显了基因治疗在神经退行性疾病领域的广泛前景。其成功可能进一步推动这一领域的技术进步与商业拓展，为更多神经系统疾病带来新希望。　　结语　　SNUG01的获批临床是ALS治疗领域的一项重大突破，标志着神济昌华在基因治疗创新道路上的再次领先。作为一款以TRIM72为靶点、布局全球市场的广谱ALS基因疗法，SNUG01的临床推进不仅有望填补兼顾散发型及遗传性ALS患者需求的空白，还为神经退行性疾病的治疗与研究开创了新的方向。未来，期待SNUG01在多中心试验中的成果能够为全球ALS患者带来更多治疗希望与改善方案。

　　SCA3：最常见的遗传性共济失调类型　　脊髓小脑性共济失调第3型(SCA3)是目前全球最常见的常染色体显性遗传性共济失调疾病，由ATXN3基因的CAG三核苷酸重复扩增引发。患者通常会出现逐渐加重的平衡障碍、构音困难、吞咽功能受损及肢体动作不协调等症状。多数患者在确诊后10至20年内将失去独立行走能力，生存期通常不超过25年。　　由于目前尚缺乏能够逆转或延缓病情进展的有效疗法，SCA3不仅严重影响患者生活质量，也给家庭和社会造成沉重负担。　　Cell子刊发表：tACS治疗SCA3成临床新突破　　近日，福建医科大学附属第一医院的甘世锐、付莹、王柠和倪隽等专家团队在国际期刊《Cell Reports Medicine》上发表重要研究成果，题为 “Transcranial alternating current stimulation for treating spinocerebellar ataxia type 3: A randomized controlled trial”。　　该研究是一项严谨的随机、三盲、假刺激对照的临床试验，首次系统评估了经颅交流电刺激(tACS)对SCA3患者的治疗效果和安全性，为小脑类疾病的治疗探索出一条新路径。　　tACS治疗显著改善共济失调症状　　本次临床试验共招募82名SCA3患者，随机分为tACS治疗组与假刺激组。治疗组每天接受为期两周的40分钟电刺激，刺激频率为70赫兹，电流强度为2毫安。试验结果显示，高达80%的治疗组患者临床评分明显改善，而对照组有效率仅为10%。　　此外，在小脑共济失调评估量表(SARA)评分中，tACS组患者的得分显著下降。穿戴式步态监测和功能磁共振成像(fMRI)也显示，大脑神经网络连接获得明显改善，患者运动协调能力得到提升。　　tACS具良好耐受性与安全性　　试验期间，所有接受tACS治疗的患者均未出现严重不良反应，表明该疗法在当前参数设定下具备较高的安全性和良好的耐受性。　　值得一提的是，研究团队指出，该方法为非侵入式脑刺激干预的一种形式，能够通过调节神经可塑性辅助改善神经功能，适合在康复治疗中结合其他方式共同使用。　　小脑疾病治疗或迎来全新转机　　尽管tACS在帕金森、癫痫、阿尔茨海默病等疾病中的潜力已逐步显现，但针对小脑疾病的高质量临床研究仍较为稀缺。福建医科大学本次研究成果不仅填补了该领域的空白，也为更多神经系统疾病的电刺激干预提供了理论基础与实践经验。　　研究团队表示，tACS作为一种安全、非侵入的神经调节技术，在未来或有望成为多种小脑性共济失调和神经退行性疾病的重要辅助治疗手段。　　总结　　福建医科大学附属第一医院在SCA3治疗方面取得的临床突破，为目前缺乏有效治疗手段的遗传性小脑疾病带来了新的希望。经颅交流电刺激(tACS)不仅在改善共济失调症状方面效果显著，同时也表现出良好的安全性和可操作性，未来有望在更大范围内推广应用，造福更多神经疾病患者。

　　根据美国顶级癌症治疗和研究机构希望城市国家医疗中心的公告，他们的科学家在临床前研究中开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤(癌瘤)的靶向化疗药物。这个重要的突破意味着人们有望使用一种有效的治疗方法来对抗各种类型的癌症。　　这款名为AOH1996的药物是一种口服小分子PCNA抑制剂，它的作用是阻止肿瘤细胞的增殖。在临床实验前的研究中，研究人员测试了AOH1996对70多个癌细胞系和几组正常细胞的影响。结果显示，这项研究性疗法能够阻止带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并且阻止在S阶段对DNA进行复制错误。这最终导致癌细胞的死亡或凋亡，而健康的干细胞的繁殖周期没有受到中断。　　这个发现对于癌症治疗领域来说是一个重大的突破。传统的化疗药物常常会影响到正常细胞，导致一系列严重副作用，如恶心、呕吐和脱发等。然而，AOH1996的靶向作用使得它能够准确地攻击癌细胞，而不损伤健康细胞。这意味着患者在接受治疗时不会遭受严重的副作用，从而提高了治疗的耐受性和生活质量。　　这项研究还在论文中详细介绍了AOH1996的作用机制和临床前研究结果。根据研究人员的观察，他们相信这种药物可能会成为未来癌症治疗的重要选择之一。然而，药物研发需要经历长期的临床试验和监测，以确保其安全性和有效性。希望城市国家医疗中心将继续进行进一步的研究，以验证这个突破性疗法的疗效，并最终将其带到临床环境中，造福于患者。　　总的来说，AOH1996的开发是癌症治疗领域的一项重大突破。它的靶向作用能够精确攻击癌细胞，同时保护健康细胞，从而减少了副作用的发生。随着未来进一步的研究和发展，这种靶向化疗药物有望成为治疗各种类型癌症的重要工具，为患者带来新的希望和可能性。