诺华Ianalumab III期研究取得突破进展，或成首个干燥综合征靶向疗法

发布时间：2025-08-12 10:10:22 相关企业：问药网

　　2025年8月11日，诺华宣布其靶向药物Ianalumab(VAY736)在治疗活动性干燥综合征的两项III期临床试验(NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2)中获得积极结果。这一突破性成果使Ianalumab有望成为干燥综合征领域的首个靶向治疗药物。

　　Ianalumab：首个完成III期研究的抗BAFF-R抗体

　　Ianalumab是诺华通过收购MorphoSys后获得的一款全人源单克隆抗体，靶向B淋巴细胞活化因子受体(BAFF-R)。该药物具有双重作用机制：既能耗竭B细胞，又能抑制BAFF-R信号活性，因此适用于治疗多种自身免疫性疾病，包括干燥综合征、免疫性血小板减少症(ITP)和系统性红斑狼疮(SLE)。

　　Ianalumab作为首个完成III期研究的抗BAFF-R靶向药物，在干燥综合征治疗领域展现出卓越的临床潜力。

　　III期研究设计与结果

　　NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2研究概况

　　两个III期研究均为随机、双盲、多中心的临床试验，各纳入275名患者。其中：

　　NEPTUNUS-1研究：评估Ianalumab(300mg，每月皮下注射一次)与安慰剂对比治疗干燥综合征的疗效与安全性;

　　NEPTUNUS-2研究：评估Ianalumab(300mg，每月或每三个月皮下注射一次)与安慰剂的疗效和安全性。

　　两项研究的主要终点均为治疗第52周时，用EULAR干燥综合征疾病活动指数(ESSDAI)评分评估患者疾病活动度的改善程度。

　　研究结果：显著疗效与良好耐受性

　　试验结果显示，Ianalumab在改善疾病活动度方面显著优于安慰剂组，两项研究均达到了主要终点。患者的ESSDAI评分显著降低，说明疾病症状得到了有效缓解。此外，Ianalumab的安全性和耐受性良好，为患者提供了一种潜在的安全治疗选择。

　　诺华计划在近期的国际医学会议上公布研究的具体数据，同时着手准备提交Ianalumab的上市申请。

　　干燥综合征的特点与治疗需求

　　疾病概况

　　干燥综合征是一种系统性慢性自身免疫疾病，主要表现为外分泌腺的损害，导致眼干、口干等症状，超过90%的患者会体验到这些症状的不适。此外，该疾病还具有系统性特征，30%-40%的患者会出现腺外器官受累，涉及皮肤、肌肉骨骼系统、肺、肾等器官，严重时甚至增加淋巴瘤的发病风险。

　　干燥综合征影响约0.25%的人口，且女性发病率是男性的9倍，具有显著的性别差异。然而，临床上约有一半的患者未被确诊，疾病的异质性和复杂性加大了诊断难度。

　　现状与未被满足的需求

　　目前，干燥综合征的治疗以对症处理为主，但仅能部分缓解症状，无法达到疾病的长期控制或根治。缺乏特异性靶向药物成为该领域研究的最大瓶颈，因此开发有效且针对性强的治疗方案已成为临床急需。

　　Ianalumab的临床意义与未来潜力

　　作为首个完成III期阶段并展现显著疗效的抗BAFF-R单抗，Ianalumab的积极试验结果具有里程碑意义：

　　填补治疗空白

　　Ianalumab有望成为全球首个干燥综合征靶向疗法，该药物的双重机制不仅提供了创新的治疗方式，还实现了针对疾病核心机制的干预。

　　多领域拓展潜力

　　除了干燥综合征，Ianalumab在其他自身免疫性疾病(如免疫性血小板减少症和系统性红斑狼疮)中同样展现出广泛适用性，这使得其市场前景进一步扩大。

　　患者福音

　　凭借其良好的安全性和Convenient的给药方式(每月或每三个月注射一次)，Ianalumab不仅提高了患者的治疗依从性，也为长期依赖对症疗法的患者提供了全新的治疗选择。

　　结语

　　Ianalumab的III期研究成功标志着干燥综合征治疗进入了一个新的里程碑，其上市将为数百万患者提供前所未有的治疗选择，并为相关自免疾病的药物开发带来启示。未来，诺华的持续研发与临床推进有望将这一创新疗法推向全球市场，从而让更多患者获益。

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科兴三价流感疫苗安尔来福®扩龄获批，覆盖6月龄及以上人群
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2025-10-31
再生元Cemdisiran治疗全身型重症肌无力（gMG）取得积极III期试验结果，计划2026年递交上市申请
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2025-07-17
盛夏贪凉需谨慎，高温天吃“冰”也要讲科学
　　炎炎夏日，烈日炙烤下，人们纷纷寻找解暑良方，冰淇淋、冰镇饮料、冰镇西瓜等成为避暑神器。一口冰凉下肚，似乎能瞬间驱散暑气，令人感到畅快无比。但在这份清凉惬意的背后，隐藏着潜在的健康风险。高温天吃“冰”固然能带来片刻的舒爽，但如果食用不当，也可能给身体带来不必要的负担。　　“脑结冰”：一时清凉可能引发不适　　近日，上海一名女子因吃冰淇淋后前额突然剧烈疼痛，伴随胃部不适，不得不前往医院就诊。医生诊断为“脑结冰”，一种常见但容易忽视的反应。　　据广州市红十字会医院急诊医学科副主任医师刘剑烽介绍，“脑结冰”医学上称为冰激凌头痛，其典型症状包括前额或太阳穴附近突然出现剧烈刺痛，有时还会伴随流泪、恶心、呕吐、肢体乏力、血压升高甚至短暂性的意识障碍。这些症状通常持续几分钟即可缓解，但个别患者可能会长时间感到不适。　　“脑结冰”的成因　　当冰凉的食物或饮料大量进入口腔，会引起口腔黏膜和蝶腭神经节的强烈刺激。冷刺激会导致头面部血管迅速收缩，随后又被动扩张，以恢复正常温度。在这一过程中，扩张的血流冲击动脉壁上的痛觉神经末梢，再通过三叉神经传递至大脑皮层，从而导致剧烈头痛。　　如何科学避暑，健康吃“冰”?　　尽管冷饮能在高温天气中带来一时的清凉，但贪凉过度可能伤身。那么，如何才能在享受夏日美味的同时兼顾健康呢?以下几点建议值得参考：　　控制冷饮的摄入量与频率　　适量适时：避免一次性大量摄入冷饮，更不要在空腹时食用冷食，以免对胃肠道造成刺激。　　运动后慎吃冷饮：在剧烈运动或劳作后，身体处于血管扩张和大量排汗的状态，此时立即吃冷饮可能因冷热刺激引发血管问题或胃部不适。　　避免骤冷环境转换：如在炎热出汗后立刻进入空调房、冲凉水澡或大量吃冰，会加重身体对温差的应激反应，可能诱发头痛、感冒等健康风险。　　选择更健康的解暑食品　　优选天然饮品：绿豆汤、冬瓜汤、酸梅汤等传统解暑饮品，不仅温和不伤身，还能清热解暑，有助于调节身体代谢。　　避免高糖冷饮：市售冰淇淋、大量糖分添加的饮料可能带来额外负担，适当控制摄入量是健康生活的重要保障。　　注意水分补充　　保持身体水分平衡是抵抗高温的基础。建议多喝温开水或淡盐水，既能解渴，又能补充因出汗流失的电解质。　　注意：高温天贪凉还可能引发其他健康问题　　除了“脑结冰”，过度贪凉还可能引发以下问题：　　肠胃不适：吃太多冷饮会刺激胃肠道引发痉挛，导致腹痛、腹泻甚至肠胃炎。　　免疫力下降：过度依赖冷气或冷饮会使身体温度调节系统失衡，增加感冒等疾病的风险。　　牙齿敏感：牙齿长期受到冷刺激可能导致牙釉质磨损或加重牙齿敏感症状。　　夏季防暑建议：科学清凉更健康　　面对酷暑，高温带来的不适感可以通过科学的防暑措施得以改善：　　保持空气流通：在室内避免过度依赖空调，可通过自然通风或使用风扇等方式降温。　　穿着清爽舒适：穿透气性好的棉麻材质衣物，能够有效减少热感。　　避免烈日暴晒：在高温预警期间减少外出，避免长时间暴露在烈日下。　　注意饮食清淡：适当增加果蔬摄入，减少油腻食物对消化系统的负担。　　结语：享受夏日美味，守护健康不放松　　高温天吃“冰”确实是解暑的好方法，但应掌握一个“度”。适量食用冷饮、做好预防工作，才能更健康地享受夏日的清凉与惬意。贪凉虽一时爽，但科学防暑、健康生活才是长久之道。面对炎炎夏日，不妨多选择健康的解暑方式，不仅能享受清凉，还能有效守护家人和自己的身体健康。

2025-07-08
艾司氯胺酮鼻喷雾剂临床成果：单药快速缓解难治性抑郁症症状
　　难治性抑郁症(TRD)是一类治疗挑战极大的精神疾病，占重度抑郁症患者的约35%。患者对至少两种不同类型的抗抑郁治疗无效，并呈现出更高的自杀风险：自杀发生率是普通抑郁症患者的7倍，自杀相关死亡率提升3.6倍。随着治疗无效时间的延长，患者对后续治疗的响应率进一步降低，并且即便取得明显初步疗效，也更容易复发。　　2025年，《美国医学会杂志·精神病学》(JAMA Psychiatry)刊发了一项由强生公司联合美国阿拉巴马大学伯明翰分校等研究机构开展的最新临床试验成果。研究显示，艾司氯胺酮鼻喷雾剂单药治疗难治性抑郁症具有显著优势。相比安慰剂，该药24小时内即可减轻抑郁症状，且疗效可持续至第28天。研究结果同时表明，该药物安全性良好，不良事件大多为轻至中度，并能够在观察期内缓解。这一突破为无法接受或不耐受口服抗抑郁药物的患者提供了全新的治疗选择。　　研究设计：双盲对照与开放标签并行　　这项双盲、随机、安慰剂对照临床试验于2020年11月至2024年1月期间，在美国51个研究中心进行。研究主要分为筛选阶段、双盲治疗阶段和开放标签阶段。　　筛选阶段：患者需逐渐减量停用现有抗抑郁药物或辅助精神病治疗药物，并在随机分组前至少停药两周。　　双盲阶段：患者按照1:1:2的比例被分入艾司氯胺酮鼻喷雾剂56mg组、84mg组或安慰剂组。治疗周期为4周，每周给药两次，给药及随后2小时均在医疗人员监控下完成。　　开放标签阶段：双盲阶段结束后，部分患者选择继续使用艾司氯胺酮进行治疗，以进一步评估疗效和安全性。　　研究共纳入378名患者的疗效分析，同时包括476名患者的安全性分析。在开放标签阶段，441名患者选择继续接受艾司氯胺酮治疗，其中379人完成观察期，完成率高达85.9%。　　研究成果：快速起效且疗效显著　　抑郁症状缓解显著　　试验结果显示，与安慰剂相比，艾司氯胺酮组患者的抑郁症状显著改善：　　最快起效时间：给药后24小时内即见效，两种剂量组均表现出比安慰剂更明显的疗效。　　抑郁评分改善：第28天时，艾司氯胺酮56mg组与84mg组的MADRS(蒙哥马利抑郁评分)总比分别下降12.7分和13.9分，而安慰剂组仅下降7.0分。　　响应率与缓解率提升：第28天时，艾司氯胺酮组的响应率为安慰剂的两倍，而缓解率则为其两至三倍。开放标签阶段结束后，安慰剂组转换到艾司氯胺酮治疗的患者，其响应率与缓解率也显著改善。　　患者自我评估：患者健康问卷(PHQ-9)显示，艾司氯胺酮组自我报告的抑郁症状有明显改善。　　长期效果延续　　在开放标签阶段，双盲期使用艾司氯胺酮的患者取得疗效延续，而此前接受安慰剂的患者转换为艾司氯胺酮治疗后，疗效同样显著提升。　　安全性：轻至中度不良反应可控　　双盲阶段：　　艾司氯胺酮组不良事件发生率为73.9%，高于安慰剂组的49.2%。但多数不良事件为轻度或中度，常见的不良反应包括恶心(24.8% vs. 8.4%)、解离(24.3% vs. 2.8%)、头晕(21.7% vs. 7.2%)和头痛(19.0% vs. 8.8%)。　　事件性质：大多数不良事件均于给药当天出现，可在观察期内缓解。未见导致死亡的不良事件。　　开放标签阶段：　　安全性结果与双盲阶段一致，未出现新的安全性信号，进一步验证了艾司氯胺酮鼻喷雾剂较好的耐受性。　　自杀意念/行为比例改善：56mg和84mg组分别从基线时的67.6%和64.5%，升至74.0%和84.9%;安慰剂组与之相比，自杀意念的改善更缓慢。　　意义与未来展望　　这项临床试验首次证明了艾司氯胺酮鼻喷雾剂作为单一治疗手段对难治性抑郁症的快速和显著疗效。对于无法耐受或治疗无效的患者来说，这无疑是一个新的希望。　　实验结果进一步支持了艾司氯胺酮鼻喷雾剂的安全性。尽管在疗效上优于安慰剂，不良反应发生率较高，但这些问题通常可以被有效管理。对于在传统抗抑郁药物上遭遇失败的患者来说，这一药物的上市可能有效填补治疗的空白。　　未来，艾司氯胺酮作为单药治疗的广泛应用，将为临床治疗难治性抑郁症开辟更多可能性。同时，针对长期使用或不同人群的更深入研究将为优化用药方案提供支持。

2025-07-04