2025年7月29日，艾伯维宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交维奈克拉(Venclexta)的补充新药申请(sNDA)，拟联合BTK抑制剂阿可替尼(Calquence)用于治疗既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。一旦获批，这将成为CLL领域第一个全口服联合治疗方案，为患者提供更加便捷、高效的治疗选择。
维奈克拉：首创BCL-2抑制剂
维奈克拉是一款由艾伯维与罗氏联合研发的BCL-2蛋白选择性抑制剂，通过诱导癌细胞自然凋亡来发挥作用。在许多血液癌症中，BCL-2蛋白会阻止癌细胞的自我毁灭过程，而维奈克拉能够通过靶向结合BCL-2恢复凋亡机制，显著提高治疗效果。
已获FDA批准的适应症
慢性淋巴细胞白血病(CLL)：2016年4月首次获批，用于治疗至少接受过一种治疗的CLL患者;
小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL);
急性髓性白血病(AML)。
目前，该药物已在全球80多个国家获得批准，成为治疗多种血液癌症的重要药物。
AMPLIFY研究：维奈克拉联合阿可替尼的临床表现
此次sNDA提交基于AMPLIFY研究的积极结果，这是一项由阿斯利康主导的全球多中心III期临床试验，评估维奈克拉+阿可替尼±奥妥珠单抗(商品名：Gazyva)对比化学免疫疗法在治疗无del(17p)或TP53突变的CLL患者中的有效性和安全性。
研究结果
无进展生存期(PFS)显著延长：
维奈克拉联合阿可替尼组患者的PFS显著优于化学免疫疗法组(HR=0.65，p=0.004);
中位随访40.8个月时，达到36个月PFS的患者比例分别为76.5%(维奈克拉+阿可替尼)、83.1%(维奈克拉+阿可替尼+奥妥珠单抗)和66.5%(化学免疫疗法)。
总生存期(OS)结果良好：
在36个月时，总生存率分别为94.1%、87.7%及85.9%。
安全性表现一致，无新安全信号：
联合用药方案的最常见不良事件包括中性粒细胞减少、出血及COVID-19;
最常见的3级或以上严重不良事件为中性粒细胞减少(发生率为26.8%)。
CLL治疗进展：全口服联合治疗的优势
慢性淋巴细胞白血病是成人中最常见的一类白血病，其治疗目标是延长缓解期，提高生活质量。从传统化疗到靶向免疫疗法的过渡，治疗选择不断优化。此次维奈克拉联合阿可替尼方案的推出，标志着CLL治疗的一大重要进步。
全口服方案的潜在优势
治疗便捷性：患者无需依赖静脉输液，显著提升治疗体验和依从性;
疗效优异：AMPLIFY研究显示PFS明显延长，总生存率维持高水平;
安全性可控：不良事件与单药治疗情况一致，无新增安全风险。
这一全口服方案有望改变既往未经治疗的CLL患者的治疗格局，提高治疗效率，减轻患者负担。
临床意义与未来展望
此次维奈克拉联合阿可替尼sNDA的提交，不仅体现了艾伯维与阿斯利康在血液肿瘤领域的持续创新，也为全球CLL患者带来更多选择。以下是其临床意义与未来可能方向：
开创CLL治疗新标准：首次实现全口服联合方案，为患者提供长期高效、安全的解决方案;
延展联合治疗的适应症：未来或可探索该方案在其他血液肿瘤中的应用，比如小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)等;
优化联合治疗预算：通过药物成本和治疗便利性的整合，进一步降低患者经济负担，实现高性价比治疗。
结语
维奈克拉联合阿可替尼方案的sNDA提交，为慢性淋巴细胞白血病患者的治疗带来了新的希望。随着全口服联合治疗方案逐步进入临床应用，这一突破性疗法或将显著改善患者的生存期与生活质量，成为未来CLL治疗的重要选择。艾伯维与阿斯利康的合作再次展示了其在血液肿瘤领域的领先地位，也有望引领更多精准治疗的创新方向，为全球患者提供更安全、更高效的治疗方案。
