金赛药业金蓓欣（伏欣奇拜单抗）荣登权威指南推荐，开创痛风治疗新篇章

　　2025年12月30日，来自浙江大学的苏文静、李恭会及丁丽峰团队在《美国国家科学院院刊》(PNAS)在线发表了一项重大研究成果，论文题为：　　“Circular RNA–based therapy targeting metabolic vulnerability of fatty acid synthesis overcomes castration-resistant prostate cancer”。　　该研究首次发现，一种受雄激素受体(AR)信号调控的环状RNA——circUTRN，在前列腺癌进展及耐药形成过程中发挥关键作用，并提出了以circRNA为基础的全新治疗策略。　　雄激素受体信号依然是前列腺癌治疗核心　　雄激素受体(AR)作为一种配体依赖的转录因子，长期被认为是前列腺癌(PCa)细胞生长与存活的主导分子。　　尽管雄激素剥夺治疗(ADT)仍是早期去势敏感性前列腺癌(CSPC)的标准方案，但几乎所有患者最终都会发展为去势抵抗性前列腺癌(CRPC)。　　新一代AR信号抑制剂(如恩杂鲁胺、阿比特龙)的出现延缓了疾病进展，却无法彻底阻止耐药性发生。在CRPC阶段，肿瘤仍依赖AR介导的基因调控网络，而目前对这些分子机制的理解仍存在显著空白。　　前列腺癌的代谢特征：脂肪酸合成成关键脆弱点　　与多数依赖葡萄糖代谢的肿瘤不同，前列腺癌细胞展现出一种独特的代谢重编程特征——从头脂肪酸合成(de novo lipogenesis)异常活跃。　　研究发现，AR信号不仅调控肿瘤的生长，还通过促进脂肪酸合成帮助肿瘤在低雄激素环境下生存。　　然而，这一过程的分子调控机制及其可利用的代谢脆弱性一直未被充分阐明。　　circUTRN：受AR抑制的关键分子，阻断脂肪酸合成通路　　浙江大学研究团队通过系统筛选发现，circUTRN是一种受AR信号抑制的环状RNA。　　该分子在接受新辅助内分泌治疗后显著上调，而在肿瘤组织中则持续下调。　　功能实验表明，circUTRN能够显著抑制去势敏感性及去势抵抗性前列腺癌细胞的增殖，并促进细胞凋亡。　　机制研究进一步揭示，circUTRN可直接与乙酰辅酶A羧化酶1(ACC1)结合，通过磷酸化依赖及非依赖途径共同抑制其活性，从而阻断脂肪酸合成过程。　　研究者发现，在从CSPC向CRPC过渡的过程中，circUTRN与ACC1的表达呈反向动态变化，提示ACC1介导的脂肪酸代谢可能是CRPC的潜在“代谢弱点”。　　纳米递送circRNA治疗：突破AR耐药限制　　基于上述发现，研究团队构建了前列腺特异性膜抗原(PSMA)配体修饰的纳米颗粒，实现circUTRN的靶向递送。　　该纳米治疗系统与AR信号抑制剂(ARSI)联合使用后，能够在体内显著抑制CRPC异种移植瘤的生长，即使在对新一代AR抑制剂耐药的模型中仍显示出强效抗肿瘤活性。　　研究意义与展望　　这项研究揭示了一个此前未知的分子通路：AR信号通过抑制circUTRN进而维持脂肪酸合成，从而促进前列腺癌的存活与耐药形成。　　通过外源递送circUTRN，可有效干扰这一代谢依赖性过程，为去势抵抗性前列腺癌带来了全新的治疗思路。　　研究者指出，这一策略不仅展示了circRNA作为治疗分子的潜力，也为探索代谢脆弱性靶向疗法提供了新方向。

　　近日，国家药品监督管理局(NMPA)官网公布，上海益思妙医疗器械有限公司自主研发的“静脉曲张封闭胶套件”正式通过注册审批，注册证编号为国械注准20253132648。这款产品是国内首款采用常温闭合技术的静脉曲张治疗封闭胶，标志着我国在微创静脉曲张治疗领域取得了重大技术突破。　　国内首张静脉曲张封闭胶产品注册证　　“静脉曲张封闭胶套件”作为国内首个获得注册证的创新静脉曲张治疗材料，研发过程严格遵循循证医学原则。产品上市前进行的大规模随机对照试验(RCT)历时半年，相关成果已发表于权威期刊《中华医学杂志》，而其一年期临床数据更被国际著名医学期刊《Journal of Translational Internal Medicine》(JTIM，影响因子≥7.4)收录。多中心大样本的临床研究验证了该产品在长期使用中的安全性与疗效。　　益思妙医疗构建创新材料产品矩阵　　益思妙医疗作为一家集研发、生产和销售于一体的高端生物医用材料企业，一直坚持自主核心材料的可控研发策略。此次获批的静脉曲张封闭胶套件，与公司先前推出的聚乙二醇栓塞微球(注册证号：国械注准20243131976)及聚乙二醇封堵止血系统(注册证号：国械注准20243131834)共同组成了其创新材料产品矩阵。此外，益思妙医疗仍在积极推进自显影神经血管栓塞胶等多款新型前沿产品的研发和注册工作。　　引领国产医疗器械创新发展新趋势　　业内人士认为，益思妙“静脉曲张封闭胶套件”的成功上市，不仅填补了我国在常温闭合疗法治疗静脉曲张领域的技术空白，也树立了国产医疗器械基于材料学创新和循证医学体系的研发新标杆。随着更多具有自主知识产权的生物医用材料产品陆续问世，益思妙医疗有望持续推动国产化替代进程，助力提升我国医疗器械行业的核心竞争力与国际影响力。

　　人体肠道内栖息着数万亿微生物，它们与宿主共生，共同参与食物分解、免疫调节、神经信号传递等重要过程。越来越多的研究发现，这一复杂的“生态系统”几乎影响着我们的全身健康。　　当微生物群落出现失衡时，可能引发代谢紊乱、炎症反应，甚至影响情绪与认知功能。　　过去，科学界早已明确抗生素会破坏肠道菌群，但斯坦福大学的一项新研究揭示，许多常见药物同样会深刻改变肠道微生态。　　新发现：药物改变菌群的生态规律　　2025年11月17日，《细胞》(Cell)杂志发表了斯坦福大学的最新成果。研究团队发现，不同类型的药物会以特定规律影响肠道中的微生物群落，从而重塑肠道生态结构。　　这项研究由斯坦福大学工程学院与医学院教授 KC Huang领导，他指出：“药物引起的肠道微生物变化并非随机，而是遵循生态学的竞争法则。这意味着我们未来或许能预测并预防药物对肠道健康的副作用。”　　707种药物揭示“营养竞争”主导菌群变迁　　为探究药物如何影响肠道菌群，团队从9名健康志愿者的粪便样本中培养出复杂的微生物群落，并使用707种临床常见药物进行系统测试。　　在博士后研究员施涵铎(Handuo Shi)的带领下，研究人员分析了细菌生长、群落组成及代谢产物(即代谢组)的变化。　　结果显示，141种药物可显著改变肠道微生物结构，其中部分药物甚至在短期使用后仍会引发持久性影响，导致某些菌种完全消失。　　研究指出，这种变化主要是由营养竞争驱动的——药物会削弱特定细菌，使得能更好利用剩余营养物质的菌群成为“胜利者”。　　从“杀菌”到“重塑生态”：全新视角下的药物作用　　“药物不仅仅是抑制细菌，而是在重新安排肠道中的‘食物分配’，”Shi解释道，“我们可以通过了解菌群对药物的敏感性及其争夺资源的能力，预测谁会在这场‘生态战’中存活下来。”　　团队基于这些实验数据，建立了一个计算机预测模型，能够模拟不同药物对肠道生态的整体影响。这一模型不仅能帮助科学家预测个体化的微生物变化，还可能为药物研发提供新的设计思路。　　迈向个性化药物与益生元共治时代　　这项研究提出了一个重要转变：未来，药物不应只被视为作用于单个微生物，而应被理解为影响整个微生物生态系统的变量。　　这意味着，在设计药物或制定治疗方案时，可以同时考虑益生元、饮食搭配，甚至个体的菌群特征，从而在治疗疾病的同时维护肠道生态平衡。　　扩展研究：从药物到草本植物　　斯坦福团队计划将研究范围扩展至传统草药与天然活性物质。KC Huang 教授表示：“很多草药已经被使用了上千年，但我们对它们与微生物组的相互作用了解不多。它们可能蕴藏着巨大的临床潜力。”　　研究人员还计划利用可吞服取样装置，直接从小肠采集数据，以更精准地观察肠道菌群的动态变化。　　研究意义：重建健康微生态的未来方向　　Huang总结道：“理解微生物之间如何竞争营养，是揭开药物副作用与菌群紊乱之谜的关键。掌握这一机制，我们就能预测哪些细菌将繁荣，哪些会消亡，从而让药物与肠道生态的关系更加可控。”　　这项研究不仅为药物安全与肠道健康提供了新的科学依据，也为个性化医疗、益生元开发与生态药理学开辟了全新方向。

　　在人类性活跃人群中，约有八成一生至少感染过人乳头瘤病毒(HPV)。这种“隐形病毒”可以在体内潜伏多年，随后悄然诱发宫颈癌、肛门癌、阴茎癌以及头颈癌等多种恶性肿瘤。虽然疫苗的推广显著降低了感染率，但为何某些HPV亚型致癌风险极高，仍是未解之谜。　　近日，来自美国特拉华大学的科研团队在《Virology Journal》发表最新成果，他们借助人工智能与结构生物学技术，解析了HPV关键调控蛋白E2的三维结构，成功定位出可能导致癌症风险上升的关键突变位点——如HPV52亚型中的T309P突变。该发现为未来抗癌药物的靶点设计提供了新方向。　　HPV的“潜伏术”：四亿年进化出的顽固病毒　　HPV历史悠久，种类繁多，拥有超过200种亚型。大多数感染者可依靠免疫系统在两年内清除病毒，但在40岁以上人群中，病毒可能长期潜伏在细胞中，数十年后重新激活，引发癌变。　　研究人员指出，目前男性尚无有效检测手段，许多感染者直到确诊头颈癌或口腔癌时，才意识到自己早已感染HPV。　　研究负责人Sam Biswas教授指出：“即使医生告知患者病毒已清除，也不能排除病毒以‘遗传残留’形式潜伏在宿主基因中，未来仍有致癌风险。”　　E2蛋白：决定病毒致癌潜能的“总指挥官”　　E2蛋白是HPV基因组中的核心调控因子，掌控着病毒复制与致癌基因(E6、E7)的表达平衡。它由转录激活域、DNA结合域与柔性连接区三部分构成。　　正常情况下，E2通过结合病毒长控制区(LCR)抑制E6/E7的过度表达，从而阻止癌变。然而，一旦E2结构被破坏，病毒基因可能整合入宿主DNA中，失控激活癌基因，最终导致肿瘤形成。　　AI助力：精准锁定高危突变T309P　　该研究的第一作者、特拉华大学本科生Sean Fletcher在Esther Biswas-Fiss教授指导下，利用AlphaFold3蛋白结构预测与PyMOL三维可视化技术，对215种HPV亚型的E2蛋白进行了系统建模与比对。　　研究发现，高度保守的氨基酸残基集中于C端DNA结合界面及N端与宿主蛋白互作区域，这些区域一旦突变，E2调控能力将显著下降。　　特别值得关注的是HPV52亚型B2中的T309P突变。这一单氨基酸替换使E2蛋白链局部弯折，破坏了正常的二级结构，削弱其与DNA结合的能力。研究指出，该突变在东亚人群中较为常见，或是导致HPV52高致癌率的关键原因。　　研究启示：AI与结构生物学融合或开启抗癌新路径　　“如果没有AI，我们根本无法在短时间内捕捉到如此复杂的结构变化。”Fletcher表示。　　团队认为，通过AI分析E2蛋白结构差异，不仅能揭示HPV致癌机制，还能为药物设计提供分子级依据。未来可望开发稳定E2结构或恢复其抑癌功能的小分子药物，从根本上阻断病毒诱癌过程。　　目前，该团队已获得美国国立卫生研究院(NIH)的研究资助，计划继续深入分析HPV各关键蛋白的原子级构象，绘制完整的“病毒结构地图”，以期实现精准防控与治疗HPV相关癌症。　　结语：揭开HPV的“分子密码”，为防癌提供新希望　　这项研究不仅展示了人工智能在病毒结构研究中的强大潜力，也为全球抗HPV致癌机制研究开辟了全新方向。　　正如Biswas教授所言：“只有深入理解病毒与宿主在分子层面的交互，我们才能真正掌握阻断癌症的主动权。”　　随着AI驱动的结构生物学不断进步，HPV这位“潜伏高手”的秘密，正一点点被揭开。

　　长期以来，流行病学数据表明，男性罹患多种癌症的几率明显高于女性。其中，男性患膀胱癌的风险是女性的 4 倍以上。虽然吸烟被认为是膀胱癌的重要诱因，但科学家们一直未能完全解释这种显著的性别差异究竟源于何处。　　2025 年 10 月 8 日，巴塞罗那科学与技术研究所与华盛顿大学的科研团队在《Nature》期刊发表重磅论文《Sex and smoking bias in the selection of somatic mutations in human bladder》。研究首次揭示，性别与吸烟史不仅影响癌症的形成过程，更早在癌前阶段就已开始作用于正常膀胱组织，促进携带特定致癌突变的细胞克隆扩增。　　换言之，男性的膀胱组织中潜藏着更多“癌前克隆”，这些细胞早在疾病出现前便积累了危险突变，从分子层面解释了为何男性更容易患膀胱癌。　　克隆景观的秘密：癌症风险从“正常组织”开始　　人类体细胞组织在一生中不断经历突变与选择，这些突变细胞会形成不同的克隆群体(即“克隆景观”)。其中一部分突变虽然不会直接引发癌症，但它们可能是恶性转化的起点。　　研究人员指出，在膀胱组织中，男性和吸烟者的克隆演化方向更偏向于富集高风险突变基因，这为癌变提供了更“肥沃”的土壤。这种在健康组织阶段就已发生的分子偏向，颠覆了传统上“健康”与“疾病”泾渭分明的认知。　　关键发现一：男性膀胱组织中更容易积累危险突变　　研究团队通过超深度双链 DNA 测序(测序深度约 5000×)，分析了 45 位个体的 79 个正常膀胱样本。结果显示，男性的尿路上皮中，在多个癌症相关基因(如 RBM10、CDKN1A、ARID1A)上积累了显著更多的驱动突变，尤其是导致蛋白质失活的“截短突变”。　　这意味着，在男性体内，这些带有关键突变的细胞不仅能存活更久，还可能具有更强的增殖优势。随着时间推移，这些克隆逐渐扩张，构成了潜在的“癌前库”。这种分子层面的“性别偏向”正是导致男性膀胱癌风险更高的内在机制。　　关键发现二：吸烟与衰老共同推动致癌克隆扩增　　除了性别因素外，研究还发现 TERT 启动子突变——膀胱癌中最常见的驱动突变之一——在正常膀胱组织中就能驱动克隆生长。更令人警惕的是，这种突变与吸烟史和年龄增长呈显著正相关。　　换句话说，吸烟不仅仅是诱变剂，它还会为携带突变的细胞提供“成长优势”，促使其在组织中扩张，从而提前埋下癌变的隐患。　　“自然饱和诱变”：在人体内观察突变的真实进化　　这项研究采用的“自然饱和诱变(Natural Saturation Mutagenesis)”策略，是一种突破性的研究方法。通过高通量测序，科学家得以直接在人体正常组织中观测数千种不同突变的“自然筛选结果”，就像在人类体内进行了一场巨大的“突变功能实验”。　　与传统细胞系或动物模型相比，这种方法能更真实地反映人体内部的突变竞争与演化规律，为探索癌症的早期起点提供了新的研究方向。　　研究意义：从预防到早筛的全新启示　　这项研究的重要意义在于，它重新定义了我们理解癌症发生的方式。　　男性性别与吸烟史不只是癌症形成后的加速因子，而是从健康阶段就已在影响细胞克隆的演化。　　正常膀胱组织中隐藏的“突变克隆”，可能是未来癌变的温床。　　未来的防癌策略可从“检测与干预潜伏克隆”入手，而不必等到癌症形成后再治疗。　　研究团队表示，这一发现不仅为膀胱癌高危人群的早期筛查与分子标志物开发提供了方向，也为其他癌症(如肺癌、肝癌等)的机制研究提供了新思路。　　总结　　简而言之，这项《Nature》研究首次证明，男性和吸烟者的膀胱组织在癌症发生前，就已积累了更多的危险突变与克隆扩增。这使得他们在未来更容易走向癌变之路。　　未来，通过监测这些“癌前克隆”的动态变化，人类或许能够更早识别癌症风险，从而实现真正意义上的癌前干预与精准预防。

　　2025年10月6日，默沙东宣布，其在研抗TL1A单克隆抗体tulisokibart(MK-7240)已启动三项全球IIb期临床试验，重点评估其在化脓性汗腺炎(HS)、影像学轴性脊柱关节炎(r-axSpA)和类风湿性关节炎(RA)三种免疫介导炎症性疾病中的安全性和疗效。　　三项IIb期试验：覆盖三类疾病领域　　此次启动的三项研究计划总计入组超过640名受试者，包括以下具体试验：　　MK-7240-012(NCT06956235)：针对中重度化脓性汗腺炎(HS)患者，聚焦评估药物的皮肤炎症和症状改善;　　MK-7240-013(NCT07133633)：针对影像学轴性脊柱关节炎(r-axSpA)，即强直性脊柱炎(AS)患者，评估其对脊柱炎症的控制效果;　　MK-7240-014(NCT07176390)：针对类风湿性关节炎(RA)患者，探索其在关节炎症及疾病活动度改善方面的疗效与安全性。　　Tulisokibart靶向TL1A：新型炎症通路的潜力　　Tulisokibart是一种靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A(TL1A)的在研人源化单克隆抗体。TL1A是新型炎症信号通路中的关键因子，与免疫介导炎症性疾病(IMID)中的慢性炎症和组织纤维化密切相关。通过结合可溶性和膜结合型TL1A，tulisokibart有可能抑制相关信号通路，减少炎症并延缓疾病进展。　　早期研究显示，TL1A通路在炎症性肠病(IBD)及其他免疫疾病中具有重要作用，因此靶向TL1A的疗法可能在肠道和多器官炎症的治疗上表现出广泛适用性。　　高强度临床开发：涉及多种疾病领域　　在此次三项IIb期研究启动后，tulisokibart的临床项目已覆盖六个疾病领域。目前，默沙东正在多方位推进以下试验：　　免疫介导炎症性疾病：　　溃疡性结肠炎(UC)：ATLAS-UC(NCT06052059)III期研究;　　克罗恩病(CD)：ARES-CD(NCT06430801)III期研究;　　类风湿病相关领域：　　化脓性汗腺炎(HS)、类风湿性关节炎(RA)、轴性脊柱关节炎(r-axSpA);　　系统性硬化症相关间质性肺疾病(SSc-ILD)：II期研究(NCT05270668)，评估对肺部纤维化的改善效果。　　默沙东的研发展望　　默沙东免疫学副总裁Aileen Pangan表示：“通过扩展tulisokibart的临床研究，我们展现了在解决免疫介导炎症性疾病未满足医疗需求领域的决心。这一药物不仅有望改善患者生活质量，还能在风湿病学与皮肤病学等多个领域展现治疗潜力。”　　随着tulisokibart多项试验的推进，默沙东进一步巩固了其在免疫性疾病治疗领域的布局。未来，这一新型抗体或将成为多种炎症性疾病领域的标杆疗法，为患者带来更优质的治疗选择。　　随着TL1A治疗靶点的开发拓展，这一创新药物有望显著推动免疫介导炎症性疾病整体治疗水平，填补临床需求空白。这批试验的积极进展也值得临床与科研的进一步关注。

　　2025年9月4日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网信息披露，三生制药的SA102-CAR-T注射液正式获批临床，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。SA102是由思安医疗自主研发的CS1/BCMA双靶CAR-T产品，这是全球首个获得安全性和有效性临床数据的双靶点CAR-T疗法，为解决单靶BCMA CAR-T在临床应用中的局限性提供了新的思路。　　SA102的合作背景　　2023年12月，三生制药与思安医疗签署了专利授权许可协议。根据协议，三生制药获得SA102在大中华区(包括香港、澳门和台湾)的独家权益，涵盖开发、注册、生产及商业化。同时，三生制药还获得了思安医疗其他在研产品的优先开发选择权。思安医疗将获得来自三生制药的首付款、研发及注册里程碑付款、商业化销售里程碑款以及销售分成等收益。这次合作为SA102在更大范围内推广打下了坚实基础。　　SA102的临床表现：强劲的安全性与有效性　　SA102此前已在武汉协和医院完成了一项研究者发起的I期临床研究(IIT)。以下是关键结果：　　总体缓解率(ORR)：在治疗的16名患者中，13名患者(ORR为81%)达到了总体缓解。　　深度缓解：13名骨髓中出现MM细胞的患者，其ORR高达100%，严格完全缓解(sCR)率为46%。　　缓解深度：其中6名患者达到了严格完全缓解(sCR)，3名患者非常好部分缓解(VGPR)，4名患者部分缓解(PR)。　　快速起效：患者首次达到部分缓解(PR)或更好结果的中位时间仅为1.0个月(范围为0.5~1.0个月)。　　研究表明，SA102不仅具有良好的缓解率，还展现出较快的反应时间，并验证了产品良好的安全性优势。这一数据为SA102未来的临床推广提供了有力支持。　　SA102的创新优势：突破单靶点CAR-T局限性　　多发性骨髓瘤(MM)是血液系统中常见且恶性程度较高的疾病，尽管单靶点CAR-T疗法(如BCMA靶点)取得了显著进展，但在某些患者中可能出现复发或治疗无效。SA102通过CS1/BCMA双靶点设计，有效覆盖了多发性骨髓瘤相关关键通路，克服了单靶点疗法的局限，为治疗失败的患者带来了新的希望。　　SA102的未来期待　　SA102的临床表现与创新机制使其备受期待。预计其上市后将为国内广大多发性骨髓瘤患者，尤其是经过移植或单靶点CAR-T治疗失败的患者，带来全新的治疗选择，有望显著提升患者的生存率和生活质量。三生制药也在通过其强大的研发与商业化能力，推动SA102尽早上市，为更多患者谋福祉。　　总结　　SA102作为全球首个进入临床阶段的CS1/BCMA双靶CAR-T产品，不仅展现了卓越的疗效与安全性，更为复发难治性多发性骨髓瘤的治疗提供了一种全新的治疗路径。随着三生制药的推动，SA102有望在未来惠及更多患者，成为多发性骨髓瘤治疗领域的重要突破性疗法。

　　2025年8月26日，再生元(Regeneron)公司宣布其与Alnylam合作开发的小干扰RNA(siRNA)药物Cemdisiran在治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期临床研究中取得了积极结果。基于此，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这一成果为gMG患者提供了一种有潜力的新治疗选择。　　Cemdisiran：精准靶向补体因子C5的小干扰RNA药物　　Cemdisiran是一款针对补体因子5(C5)的siRNA药物，通过降低C5水平来干预补体系统的异常激活，从而治疗相关疾病。补体系统的异常激活是gMG的核心致病机制之一。　　在补体抑制领域，此前已有多款药物获批，如依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽勒普肽，但大多数需高频次注射，患者治疗负担较重。相比之下，Cemdisiran以皮下注射方式，每12周给药一次，有望提高患者治疗的便利性。　　NIMBLE试验：评估单药及联合用药对gMG的疗效与安全性　　NIMBLE研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入190名乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性症状性gMG患者。试验设置了三组：　　Cemdisiran单药组(600mg，每12周注射一次);　　Cemdisiran联合用药组(Cemdisiran 200mg与Pozelimab 200mg，每4周注射一次);　　安慰剂组。　　主要终点为从基线到第24周的重症肌无力日常生活能力量表(MG-ADL)总分变化，关键次要终点为定量重症肌无力量表(QMG)总分变化。　　试验结果：对gMG症状显著改善　　结果显示，无论单药还是联合用药，Cemdisiran均表现出明显疗效：　　MG-ADL总分变化：Cemdisiran单药组降低4.52分，联合用药组降低3.96分，安慰剂组仅降低2.22分。　　QMG总分变化：单药组降低4.24分，联合用药组降低3.32分，安慰剂组仅降低1.46分。　　值得注意的是，单药组在所有gMG特异性结果方面表现更为优异。　　历史临床试验数据显示，现有C5抑制剂在MG-ADL总分上的治疗差异范围为-1.6至-2.1分，而Cemdisiran单药组超过了这一潜在疗效标准，显示出更强的治疗效果。　　安全性分析：耐受性良好，严重不良事件率低　　在安全性方面，24周研究期间，Cemdisiran单药组的不良事件发生率(TEAE)为69%，明显低于联用组(81%)和安慰剂组(77%)。严重TEAE发生率分别为3%(单药组)、9%(联用组)和14%(安慰剂组)，显示单药组具有更好的耐受性。　　最常见(发生率≥5%)的TEAE包括重症肌无力加重、上呼吸道感染、尿路感染、头痛等。试验期间未出现脑膜炎奈瑟菌感染，也无患者因不良事件停药。　　扩展期中，有两例死亡病例：一例因肺炎(单药组)，一例因脓毒症休克(联用组)，两者均在Cemdisiran治疗过程中同时接受免疫抑制剂治疗。　　gMG疾病概述：高致病率与治疗进展　　重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其病理机制为异常抗体激活补体系统(包括C5)，破坏神经与肌肉之间的通讯，导致肌肉无力的渐进性加重。在美国，重症肌无力影响约85000人，且85%的患者会从初期的眼部症状逐渐进展为全身型重症肌无力(gMG)。　　gMG的症状复杂多样，患者可能面临极度疲劳，以及表情、言语、吞咽和行动的严重障碍。目前已有三款补体药物获批用于治疗gMG，但这些注射方案频次较高，患者依从性较低。Cemdisiran有望凭借便捷的给药方式和显著疗效改善患者生活质量。　　未来计划与市场前景　　基于III期试验的积极结果，再生元计划于2026年第一季度向美国FDA递交Cemdisiran的上市申请。这将进一步丰富全球gMG治疗选择，同时提升C5抑制领域的治疗创新。　　此外，Cemdisiran作为一种siRNA药物，在gMG领域的应用只是其潜力的开始。未来，该药物或将拓展至其他补体相关疾病。凭借其创新机制和靶向治疗方式，Cemdisiran有望在全球市场占据重要地位。　　总结：新希望照亮重症肌无力治疗领域　　Cemdisiran的III期临床试验结果不仅展现了显著疗效，还进一步验证了其良好的安全性和耐受性。作为一种低频次给药的新型siRNA药物，Cemdisiran有望成为治疗全身型重症肌无力(gMG)的重要突破，为难治性患者改善日常生活能力和肌肉强度提供新希望。　　随着上市申请的推进和潜在适应症的扩展，Cemdisiran正在展现其革命性改变补体相关疾病治疗的潜力。这为患者以及医疗行业注入了新的信心，同时推动了精准治疗领域的不断进步。

　　7月24日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示，艾力斯制药的甲磺酸伏美替尼片递交了新的适应症申请，拟用于治疗经检测确认存在EGFR 20外显子插入突变(EGFR exon 20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，且适用于既往接受含铂化疗后疾病进展或不耐受含铂化疗的患者群体。此次新适应症已被纳入优先审评程序，基于的是单臂临床试验的可喜成果。　　临床数据亮眼，疗效显著　　在2023年世界肺癌大会(WCLC)上，艾力斯公布了伏美替尼在EGFR exon 20ins突变NSCLC患者中的I期FAVOUR研究数据。研究结果显示，30名初治患者使用伏美替尼(每日一次，240mg)治疗后，确认的客观缓解率(cORR)高达78.6%(22/28)。而在已接受过治疗的患者中，28名患者使用相同剂量时cORR为46.2%(12/26)，160mg组的cORR则为38.5%(10/26)，显示出伏美替尼在不同治疗线中的广泛潜力。　　伏美替尼：已上市适应症与发展历程　　伏美替尼于2021年3月在中国获批附条件上市，用于治疗经过EGFR-TKI治疗后出现疾病进展、且检测证实存在EGFR T790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。随着后续数据的积累，该适应症已在2022年6月转为常规批准，成为国内患者可及性较高的第三代EGFR抑制剂之一。　　新适应症填补治疗空白　　EGFR exon 20ins突变是一种罕见且临床治疗选择有限的突变类型，患者往往对现有的EGFR-TKI疗效不佳，化疗仍是主要治疗手段，然而疗效和耐受性均存在局限。伏美替尼若能顺利获批新适应症，有望为这部分患者提供更具靶向性的可选方案。　　结语：国内创新药加速破局　　从最初针对T790M突变，到此次拓展至EGFR exon 20ins，伏美替尼的发展轨迹折射出国产创新药企在精准医疗赛道上的不断突破。伴随优先审评政策和创新药审评速度的提升，更多本土创新药正加速填补临床未被满足的需求，未来在非小细胞肺癌等靶向治疗领域值得持续关注。