新研究揭示：单次苄星青霉素G治疗早期梅毒疗效不逊于三次疗程

　　结核性脑膜炎是一种致死率极高的严重感染性疾病，尽管患者接受了常规抗结核治疗及配合使用糖皮质激素，仍有大量幸存者因为神经系统损伤而出现长期残疾。利福平作为抗结核治疗的核心药物之一，其标准剂量难以有效穿透血脑屏障，限制了对中枢神经系统内感染的控制能力。针对高剂量利福平是否能改善患者临床结局的问题，2025年12月发表在《新英格兰医学杂志》上的一项多国临床试验给予了重要答案。　　试验设计与受试人群　　研究在印度尼西亚、南非和乌干达三国同步进行，采用随机、双盲、安慰剂对照设计纳入成年结核性脑膜炎患者。试验组接受标准抗结核四联疗法(异烟肼、利福平、乙胺丁醇和吡嗪酰胺)，其中利福平剂量为标准的10mg/kg，同时额外加用使得总剂量达到35mg/kg的高剂量利福平;对照组则接受匹配的安慰剂，利福平维持标准剂量。治疗方案持续8周，之后所有患者均接受标准剂量的维持治疗。试验主要观察6个月内患者的死亡率。　　主要结果分析　　本次研究共纳入499名患者，其中249人接受高剂量利福平治疗，250人接受标准剂量治疗。患者中有60.9%合并HIV感染，85.8%的患者确诊或疑似患有结核性脑膜炎。经过6个月随访，高剂量组死亡率为44.6%，标准剂量组为40.7%，两组死亡风险比为1.17(95%置信区间0.89-1.54)，差异无统计学显著性(P=0.25)。此外，死亡患者中，高剂量组的中位存活时间为13天，显著短于标准剂量组的24天。　　安全性及副作用观察　　在副作用方面，高剂量组肝损伤的发生率为8.0%，较标准剂量组的4.4%有所增加，不过没有报告与肝损伤相关的死亡事件。整体来说，高剂量利福平的安全性需谨慎评估。　　研究局限性与临床意义　　尽管这项多中心临床试验具有较大样本量及严谨的设计，研究结果未显示高剂量利福平对结核性脑膜炎患者的生存有显著改善，同时也未能排除可能存在的负面影响。研究存在一定局限，包括结核性脑膜炎的微生物学诊断难度可能引入混杂因素，以及对脑脊液样本的长期动态监测不足。　　结语　　当前证据显示，增加利福平剂量以提高中枢神经系统药物浓度并不一定带来患者预后改善，且可能增加药物毒性风险。因此，结核性脑膜炎的治疗策略仍需寻找其他有效的优化方案。未来研究应聚焦于更精准的诊断手段及联合治疗策略，以期降低该病的死亡率和残疾率。

　　近年来，光疗技术，尤其是光动力治疗(PDT)和光热治疗(PTT)，因其高选择性、非侵入性以及较低副作用等优点，成为癌症治疗领域的研究热点。尤其是光免疫疗法的出现，将光疗技术与免疫治疗相结合，进一步提升了其抗肿瘤效果。然而，传统的光动力治疗(PDT)面临着诸多挑战，特别是在肿瘤缺氧微环境中的治疗效果显著受限。　　光疗技术的局限性与新型光催化疗法的兴起　　传统的光动力治疗依赖于Ⅱ型光敏剂与氧气的反应，在缺氧条件下，肿瘤细胞往往会对该治疗产生抵抗，导致治疗效果不佳。而光催化疗法作为一种新型的非氧依赖的光疗策略，利用光催化反应破坏肿瘤细胞内的氧化还原稳态，诱导细胞凋亡等生物学效应，展现出巨大的潜力。这种疗法无需氧气且具备无创性，成为了肿瘤治疗领域的研究新方向。　　尽管光催化疗法已经取得了显著的研究成果，诸如金属有机配合物和有机小分子光催化剂的开发，也为其在癌症治疗中的应用奠定了基础，但仍然存在细胞毒性过高、组织穿透能力不足等问题，需要进一步优化。　　苏州大学与广东省人民医院联合研发新型光催化剂　　为应对现有光催化疗法中的挑战，苏州大学李盛亮教授团队与广东省人民医院骨科陈元峰研究员团队展开了合作，研究并开发了一种新型的近红外光响应型光催化剂。这一成果近日发表在《Science Advances》期刊上，题为《Biomimetic mitochondrial-targeting photosensitizer with NIR-activated photocatalytic function for enhanced anti-tumor activity》。　　研究团队设计并合成了一种长波长近红外光响应的多功能共轭聚合物材料，这种材料不仅具有高效的光催化性能，还具备高亮度的荧光发射功能。通过细胞器仿生工程策略，研究团队进一步将其转化为能够特异性靶向肿瘤细胞线粒体的仿生纳米药物，利用近红外光的激发作用，直接破坏线粒体功能，从而引导肿瘤细胞死亡。　　新型光催化剂的性能与临床前效果　　通过分子工程设计，研究人员调控了电子给体(D)与受体(A)之间的相互作用，合成了近红外响应型共轭聚合物材料YBSe-SS。随后，这些材料被进一步加工为仿生纳米光催化剂Mito-NPs，具备了对肿瘤细胞线粒体的靶向能力。　　在808 nm的近红外光照射下，Mito-NPs显示出了优异的性能，包括高达80.3%的光热转换效率和2.7%的NIR-II区荧光量子产率。同时，它能够同时产生Ⅰ型和Ⅱ型活性氧，进一步增强了抗肿瘤效果。研究还发现，这些纳米材料能高效光催化氧化还原型烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NADH)，导致线粒体功能受损，从而促使肿瘤细胞死亡。　　此外，转录组测序分析显示，Mito-NPs能够显著调控线粒体功能及相关免疫应答，进一步增强免疫系统对肿瘤的清除作用。　　在小鼠骨肉瘤的原发和肺转移模型中，Mito-NPs显示出优异的治疗效果，并通过NIR-II荧光成像引导下的肿瘤消融与免疫激活，展现出极好的临床前潜力。　　总结与展望　　这一研究为近红外激活的非氧依赖型光催化材料在肿瘤治疗中的应用提供了新的思路。通过线粒体靶向和近红外光催化作用，能够有效解决传统光动力治疗在缺氧环境中的局限性，为高效、精准的肿瘤治疗带来了新的希望。未来，随着这一技术的不断优化和临床试验的深入，预计将为癌症治疗领域带来重大突破。　　该研究由苏州大学药学院博士后王玉博士、高一剑博士和博士研究生杨宇亮共同完成，李盛亮教授与陈元峰研究员为该研究的共同通讯作者。

　　注意缺陷多动障碍(ADHD)，又称多动症，是一种起源于儿童期的神经发育障碍，其发病具有强烈的遗传学基础。全球约有5%的儿童和2.5%的成年人受到ADHD的影响，该疾病常与学习困难、情绪障碍及社会适应不良等不良预后密切相关。虽然先前研究已发现部分常见基因突变与ADHD有关，但罕见遗传变异在ADHD中的具体作用机制一直未被充分揭示。　　三个关键基因揭示ADHD的遗传风险　　2025年11月12日，丹麦奥胡斯大学Anders D. Børglum教授团队(段金杰为共同第一作者)在国际顶级期刊《Nature》上发表了最新研究成果，题为《Rare genetic variants confer a high risk of ADHD and implicate neuronal biology》。　　研究团队利用外显子测序技术，对8,895名ADHD患者与53,780名健康对照个体的基因组进行分析，重点挖掘罕见编码区突变。结果发现，MAP1A、ANO8和ANK2三个基因与ADHD的发病密切相关。这些基因在神经元发育、突触传递以及细胞骨架重组等关键生物学过程中发挥核心作用。　　神经生物学机制：罕见突变影响大脑发育　　进一步的蛋白质互作网络分析显示，这三个基因不仅与其他神经发育障碍的高风险基因呈显著富集关系，还涉及多个参与突触功能、RNA加工和神经信号传导的基因模块。　　研究发现，这些与ADHD风险高度相关的基因在胎儿期及早期发育阶段的大脑中表达活跃，尤其集中于GABA能神经元与多巴胺能神经元。这提示罕见突变可能在早期神经发育过程中扰乱神经回路平衡，进而导致ADHD症状的形成。　　罕见突变与社会经济及认知表现的相关性　　研究团队还发现，携带更多罕见有害突变的ADHD个体，往往伴随较低的社会经济水平与较差的教育成绩。在962名成年ADHD样本中，每多携带一个罕见有害突变，智商(IQ)平均下降约2.25分。　　此外，在合并智力障碍的ADHD患者中，罕见突变的总体负担显著增加;而其他精神疾病(如焦虑、抑郁等)的共病，仅在与这些特定疾病相关的基因集中表现出突变富集现象。　　精准医学启示：为ADHD治疗带来新方向　　该研究首次系统揭示了罕见遗传突变在ADHD发病中的决定性作用，并指出ADHD与精神共病之间的遗传差异主要源自特定基因突变的累积，而非全基因组范围内的普遍突变负荷。　　这一发现为ADHD的分子分型与精准治疗提供了重要线索：　　未来可通过基因检测识别高风险人群;　　针对特定突变通路开发靶向治疗药物;　　为合并智力障碍或学习障碍的ADHD患者提供更个体化的干预方案。　　结语　　这项发表在《Nature》的重磅研究不仅拓宽了人们对ADHD遗传机制的认识，也标志着ADHD研究正从“共性突变”走向“罕见变异精准识别”的新阶段。通过深入解析这些罕见突变的功能网络，未来或将开启更有效、更精准的ADHD诊疗新纪元。

　　2025年11月5日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示显示，第一三共制药提交的注射用德曲妥珠单抗(DS-8201a，商品名T-DXd，规格100mg/瓶)新适应症上市申请正式获受理。本次申请适用于联合帕妥珠单抗治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者的一线用药方案。　　德曲妥珠单抗在中国的最新进展　　德曲妥珠单抗作为一款创新型抗体偶联药物(ADC)，于2023年2月首次在中国获批上市，用于治疗HER2阳性晚期实体瘤。此次获受理的新适应症是其在中国递交的第八个上市申请，也是继此前多项乳腺癌相关适应症之后，提交的第五个乳腺癌领域的注册申请。这进一步扩大了德曲妥珠单抗在HER2阳性乳腺癌治疗中的应用版图。　　研究基础：DESTINY-Breast09临床数据支撑　　本次适应症申请主要依据全球多中心III期临床研究——DESTINY-Breast09(DB-09)的中期分析结果。　　该研究采用随机、三组平行对照设计，评估了：　　T-DXd联合或不联合帕妥珠单抗(T-DXd组对帕妥珠单抗设盲);　　标准治疗方案SoC THP(紫杉烷 + 曲妥珠单抗 + 帕妥珠单抗)　　三组方案在HER2阳性、不可切除或转移性乳腺癌患者中的疗效与安全性。　　主要终点为独立盲态影像评估委员会(BICR)评估的无进展生存期(PFS)，关键次要终点包括总体生存期(OS)等。中期结果显示，T-DXd联合方案在疗效方面表现出显著优势，进一步强化了其作为HER2阳性乳腺癌一线治疗新选择的潜力。　　扩展HER2靶向治疗版图　　HER2阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的15%～20%，具有侵袭性强、复发率高等特点。随着靶向治疗药物的不断创新，HER2阳性患者的生存率已显著提高。　　德曲妥珠单抗(T-DXd)以精准靶向+细胞毒递送的双重机制显著改善了肿瘤负荷控制效果，临床表现出较持久的疗效与较可控的安全性。此次联合帕妥珠单抗的一线治疗方案，有望进一步提升该人群的治疗获益。　　展望：多靶点联合策略成趋势　　随着DESTINY系列研究的持续推进，德曲妥珠单抗正在从后线治疗逐步走向一线治疗舞台，并在乳腺癌、胃癌、肺癌等多种肿瘤类型中展现出广泛潜力。此次新适应症申请的获受理，标志着第一三共在中国HER2靶向治疗领域的布局再进一步，也预示着未来多靶点联合用药策略将成为乳腺癌治疗的重要方向。

　　靶向表皮生长因子受体(EGFR)突变的药物，如第三代酪氨酸激酶抑制剂奥希替尼(Osimertinib)，为非小细胞肺癌(NSCLC)带来了治疗革命。然而，疗效背后隐藏着一大难题——耐药的出现几乎不可避免。部分肿瘤细胞在药物作用下并未彻底清除，而是进入“药物耐受持久性(DTP)”状态，逐渐演变为完全耐药。　　近期，复旦大学附属中山医院詹成、蒋炜团队在《Cancer Communications》发表的研究揭示，一个名为 CD24 的分子是导致EGFR-TKI耐药的关键“帮凶”，并指出靶向CD24可为联合治疗开辟新方向。　　从“精准打击”到“免疫盲区”：奥希替尼的耐药难题　　EGFR-TKI通过精准抑制突变的EGFR信号通路，让肿瘤迅速缩小，但癌细胞往往会通过多种方式逃脱。以往尝试将PD-1/PD-L1免疫疗法与TKI联合使用，结果不仅疗效有限，还导致毒性增加。　　研究团队因此提出新的假设：是否存在另一种免疫相关分子，能与TKI形成更优协同?　　CD24浮出水面：隐藏在耐药背后的“保护伞”　　为了找出导致奥希替尼耐药的分子，研究者在EGFR突变肺癌细胞模型中模拟药物应答、耐受与完全耐药三种状态，并通过RNA测序筛选出11个可能参与耐药过程的基因。进一步结合29例肺癌患者单细胞测序数据，他们发现 CD24在肿瘤细胞中高度表达，而在免疫细胞中几乎缺失，是最具潜力的安全靶点。　　蛋白水平验证也印证了这一发现：不论是在细胞模型还是患者样本中，奥希替尼治疗后CD24的表达均显著上升。临床分析还表明，高CD24表达的患者在术后接受TKI辅助治疗时，复发风险更高、无复发生存期更短。这意味着CD24不仅是耐药机制中的参与者，也可作为潜在预后标志物。　　双重作用机制：CD24如何让肿瘤“躲过一劫”　　研究揭示，CD24在耐药形成中扮演了“两面角色”：　　抵御药物杀伤：CD24维持AKT和ERK通路的低水平持续激活，从而削弱TKI对肿瘤细胞的抑制效果，使部分细胞“苟活”下来。　　帮助免疫逃逸：CD24还能与巨噬细胞表面的Siglec-10受体结合，发送“别吃我”的信号，阻止免疫系统清除残余癌细胞。　　这种“双重防护机制”让CD24成为肿瘤生存的关键“护身符”。　　靶向CD24的新武器：ATG-031抗体联合奥希替尼显著提效　　团队进一步测试了一种新型抗CD24单克隆抗体——ATG-031。结果令人振奋：该抗体不仅能阻断CD24与Siglec-10的相互作用，还能增强巨噬细胞的吞噬功能。　　在多种动物模型(包括细胞系移植瘤、PDX模型、自发性肺癌模型)中，ATG-031与奥希替尼联合使用显著提升了抗肿瘤效果，小鼠生存期明显延长。值得注意的是，当研究者清除小鼠体内的巨噬细胞后，这种疗效优势消失，证明疗效确实依赖免疫系统介导的吞噬反应。　　机制溯源：为何TKI会“意外激活”CD24?　　进一步研究发现，EGFR-TKI治疗会激活JNK激酶，使转录因子YY1在S247位点发生磷酸化。磷酸化后的YY1倾向形成二聚体，能同时结合CD24基因的启动子与增强子区域，形成“染色质环”结构，从而显著提升CD24的转录水平。这揭示了TKI诱导CD24上调的分子开关机制，也为未来开发靶向YY1磷酸化的药物提供了新方向。　　展望未来：CD24——从“耐药标志物”到“治疗靶点”　　这项研究系统揭示了CD24在EGFR突变肺癌耐药中的核心作用：它既能帮助肿瘤逃脱药物打击，又能屏蔽免疫系统识别。通过靶向CD24的抗体疗法，如ATG-031，可显著增强EGFR-TKI的治疗效果，目前该药已进入早期临床试验阶段。　　未来，研究者计划进一步验证CD24作为预测性生物标志物的临床价值，并探索其在ALK、KRAS等其他靶向药耐药机制中的潜在应用。　　结语：让“顽固癌细胞”无处遁形　　从发现耐药机制到提出联合免疫策略，这项研究为EGFR突变肺癌治疗带来了新的启示。靶向CD24或将成为破解EGFR-TKI耐药的新钥匙，帮助更多患者延长无病生存期，实现精准治疗的新跨越。

　　10月15日，三生制药宣布，其自主研发的创新药物——601A(SSGJ-601，通用名：贝伐珠单抗眼内注射溶液)首个上市申请已被国家药监局正式受理。该药拟用于治疗因视网膜分支静脉阻塞(BRVO)引起的黄斑水肿相关病变，为眼科疾病治疗领域带来新的希望。　　自主研发抗VEGF单抗，靶向抑制病理性新生血管　　601A是一款由三生制药自主研发的重组抗血管内皮生长因子(VEGF)人源化单克隆抗体。VEGF在视网膜及脉络膜病变中起关键作用，会诱导异常新生血管生成并提高血管通透性，导致黄斑区域水肿。通过抑制VEGF信号通路，可有效减少液体渗漏与水肿，从而改善患者视力，是目前国际公认的主要治疗方向。　　III期临床结果：疗效与雷珠单抗相当　　601A已完成针对BRVO患者的III期临床试验。研究结果显示，经过24周治疗后，患者的最佳矫正视力(BCVA)较基线显著提升，其改善效果与国际常用药物雷珠单抗相当。　　在治疗12、24及52周时，601A组患者中视力提高≥5、≥10及≥15个字母的比例与雷珠单抗组差异不大。同时，在中央视网膜厚度(CRT)改善等关键指标上，601A同样表现出一致的疗效趋势。　　安全性表现良好，耐受性优异　　临床数据显示，601A在整个治疗周期中总体安全性较高，未发现新的安全隐患。患者对药物的耐受性良好，整体获益-风险评估为正向，显示其具备进一步临床应用的潜力。　　黄斑水肿：BRVO患者视力损害的主要元凶　　视网膜静脉阻塞(RVO)是仅次于糖尿病视网膜病变的第二大视网膜血管性疾病，其中以BRVO最为常见。其并发症包括黄斑水肿、视网膜新生血管形成、玻璃体出血及新生血管性青光眼等。　　其中，黄斑水肿是最常见且最具破坏性的并发症，发生率可达48%~67%。若未及时干预，早期水肿即可影响视觉质量，长期或严重者甚至可能导致永久性视力丧失。　　展望未来：国产抗VEGF药物的新进展　　随着601A上市申请的受理，三生制药在眼科治疗领域迈出了关键一步。该药有望成为国产抗VEGF治疗黄斑水肿的又一重要选择，为国内患者带来更可及的治疗方案，也为中国生物药物创新提供了新的突破方向。

　　一项最新观察性研究显示，在70岁及以下存在听力损失的人群中，使用助听器与痴呆风险显著降低有关。研究发现，助听器使用者的痴呆风险比未使用者低61%。这一研究由德克萨斯大学圣安东尼奥健康科学中心的Lily Francis及其团队完成，并于2025年8月18日发表在《JAMA Neurology》上。这一结果强调了早期干预听力损失的潜在健康益处。　　听力损失与痴呆风险的关联　　听力损失在老年人群中非常常见，美国国家耳聋与其他交流障碍研究所估计，目前约有3750万美国人存在听力问题，其中有大约2880万可以从佩戴助听器中获益。　　此前已有研究显示，听力损失与认知衰退相关，采取治疗措施如助听器使用，可以减缓认知功能下降，降低痴呆风险。然而，这项新研究首次明确指出“早期使用助听器”本身可能具有独立的降低痴呆风险的作用。　　研究设计与方法　　研究数据来自弗雷明汉心脏研究(Framingham Heart Study)的原始队列与子代队列，总计分析了2953名通过纯音测听确认存在至少轻度听力损失的参与者。　　平均年龄：68.9岁;　　性别分布：59%为女性;　　人群分层：42%的参与者在听力评估时年龄小于70岁。　　研究人员建立三种分析模型以校正可能的混杂因素：　　模型1：校正年龄和性别;　　模型2：校正年龄、性别和弗雷明汉卒中风险评分;　　模型3：校正年龄、性别和教育水平。　　主要研究结果　　助听器使用者风险显著降低　　对听力评估时小于70岁的听力损失参与者，使用助听器者的痴呆风险比未使用者低61%(HR=0.39;95%CI：0.17～0.89;P=0.03)。　　在听力评估时小于70岁且没有听力损失的参与者，其痴呆风险比有听力损失但未佩戴助听器的参与者低21%(HR=0.71;95%CI：0.54～0.95;P=0.02)。　　70岁以上人群无显著差异　　在人群中年龄超过70岁的参与者，无论是否存在听力损失、是否使用助听器，其新发痴呆风险在所有模型中均未表现出显著差异。　　研究局限与可能影响因素　　Francis团队指出，研究结果尽管具有重要意义，但仍存在一些局限性：　　助听器使用情况的评估局限：助听器使用依赖参与者的自我报告，未包含使用频率或使用程度的详细数据，难以评估使用质量对结果的影响。　　早期干预划分的影响：研究不能明确干预获益与“按年龄划分的早期干预”或“按听力损失严重程度划分的早期干预”之间的相关性。　　社会经济因素混杂：能够负担助听器费用者通常拥有更多医疗服务获取机会，这可能影响研究结果的准确性。　　研究意义与临床建议　　这项研究突出强调了早期使用助听器作为听力损失干预措施的重要性：　　预防痴呆的潜在作用：听力损失可能加速认知衰退，而助听器使用不仅能改善听力，还可能降低痴呆风险，为早期干预提供了明确依据。　　提高助听器使用率：仅有约17%的中至重度听力损失患者使用助听器，亟需提高公众对助听器使用的认识，扩大适用人群覆盖率。　　未来研究方向　　从这项研究中可以看出，听力损失干预在降低痴呆风险的过程中具有显著临床潜力，而未来研究需进一步探索以下领域：　　助听器使用质量与频率影响：深入分析助听器佩戴时间与痴呆预防效果之间的关系;　　社会经济因素的影响：区分医疗服务获取能力与干预措施之间的作用;　　具体认知功能改善分析：系统评估听力干预对记忆、语言和执行功能等具体认知领域的影响。　　总结　　早期使用助听器显著降低痴呆风险，这项研究为听力损失干预的临床应用提供了重要依据。虽然研究结果存在一定局限性，但强调了为听力损失患者提供早期帮助的重要性。未来，将助听器的普及率与覆盖率提升至一个更高水平，有望在降低痴呆发生率、改善中老年人群生活质量方面带来更深远的影响。

　　2025年10月1日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示，华奥泰生物瑞西奇拜单抗(HB0034)已正式申报上市，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)急性发作。这一突破性药物的研发进展为罕见病治疗领域贡献了新的选择，也成为国内首款申报上市的自主研发IL-36R抗体产品。　　瑞西奇拜单抗：抗IL-36R单抗的抗炎新疗法　　瑞西奇拜单抗(HB0034)是由华奥泰子公司华博生物开发的一款靶向IL-36受体(IL-36R)的全人源单克隆抗体，其通过抑制IL-36通路来发挥抗炎作用，显著缓解与GPP急性发作相关的炎症反应。截至今年3月，该项目累计研发费用已经超过人民币2亿元，展示了企业对这一罕见病解决方案的高度重视。　　关键性II期研究结果：显著改善急性发作症状　　今年3月，瑞西奇拜单抗针对GPP急性发作的关键性II期研究取得积极结果，研究顺利达到主要终点。试验数据表明：　　皮肤脓疱显著清除：单次静脉给药后，仅1周时间患者皮肤脓疱减少明显，瑞西奇拜单抗组效果显著优于安慰剂组;　　良好的安全性：试验中未出现新的安全性信号，安全性与耐受性表现良好，为其未来在临床实际使用中提供了重要保障。　　这一发现突显了瑞西奇拜单抗在快速控制GPP急性发作方面的潜力，预计将填补国内罕见病治疗的技术空白。　　GPP：危及生命的罕见炎症性皮肤病　　泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种严重且危及生命的罕见病，主要表现为全身红斑、脓疱伴随系统性炎症症状，如发热、关节痛、肌痛等。如果不及时干预，急性发作可能引发败血症、多器官衰竭，甚至死亡。因此，如何快速控制急性发作成为GPP治疗的核心目标。　　GPP已于2023年被纳入中国《第二批罕见病目录》。由于治疗手段有限，目前全球范围内仅有一种药物——抗IL-36R单抗佩索利单抗获批用于GPP治疗，该药已在中国上市。而瑞西奇拜单抗作为国内自主研发药物，若获批将成为国内企业在GPP领域的重要里程碑。　　国内外市场现状：亟需本土创新药物　　在GPP治疗领域，国际药企勃林格殷格翰的佩索利单抗是全球首款获批治疗GPP的IL-36R单抗，并已在国内上市。然而，目前国内尚未有自主研发的同类药物获批上市，对于国产药企而言，这既是挑战，更是机会。瑞西奇拜单抗作为华奥泰的创新成果，将有望打破这一局面，为中国罕见病治疗提供新的选择，推动罕见病领域的国产创新药崛起。　　未来展望　　随着瑞西奇拜单抗的上市申请工作推进，华奥泰有望成为国内首个推出IL-36R抗体治疗方案的企业。这不仅能显著提升GPP患者的治疗可及性，还将进一步推动国产药物在罕见病领域实现技术突破。　　未来，华奥泰将继续聚焦严重罕见病的临床需求，加快产品研发与审批速度，为国内外患者提供更多优质治疗选择。同时，瑞西奇拜单抗也有望凭借其显著的疗效和安全性，开辟更广阔的市场，助力中国药企在全球罕见病市场中占据一席之地。

　　肥胖已成为全球健康的重要问题，影响超过10亿人，不仅增加了心血管疾病和癌症风险，还削弱了机体免疫功能，导致对肿瘤的抗击能力下降。然而，肥胖对肿瘤发展的具体影响是否源于脂肪摄入量还是摄入脂肪的类型，学界一直存在争议。哈佛大学医学院与都柏林三一学院的研究人员联合完成的一项研究，在《Nature Metabolism》上发表了题为“The source of dietary fat influences anti-tumour immunity in obese mice”的论文，揭示了不同膳食脂肪对肥胖小鼠抗肿瘤免疫的差异性影响。　　动物脂肪与植物脂肪的抗肿瘤表现完全不同　　研究表明，膳食脂肪的来源对肥胖小鼠的抗肿瘤免疫功能有重大影响。基于动物脂肪(如猪油、牛油、黄油)的高脂饮食显著削弱了肥胖小鼠的抗肿瘤免疫能力，加速了肿瘤生长;而使用植物脂肪(如椰子油、棕榈油或橄榄油)作为膳食来源，在同样肥胖程度的小鼠中未表现出类似影响，甚至棕榈油还能增强抗肿瘤免疫并减缓肿瘤发展。　　研究通讯作者Lydia Lynch指出，这项发现表明，与肥胖本身相比，膳食脂肪的来源是影响肿瘤生长的重要因素。这不仅为癌症预防提供了饮食干预的方向，也为肥胖患者的癌症治疗结局改善带来潜在希望。　　动物脂肪如何削弱抗肿瘤免疫?　　1. 代谢中间产物抑制免疫细胞功能　　研究发现，动物脂肪(如黄油、猪油、牛油)中的代谢衍生物——尤其是长链酰基肉碱类物质——在肥胖小鼠体内浓度显著升高。这些代谢物强烈抑制NK细胞和CTL细胞的功能，导致免疫系统对肿瘤的杀伤能力下降。在CTL细胞中，这些代谢产物破坏了线粒体代谢功能，使其无法有效产生γ-干扰素，从而导致CTL细胞失去杀伤肿瘤的能力。　　2. 动物脂肪降低关键调控因子c-Myc的表达　　研究还发现，基于动物脂肪的饮食会降低免疫细胞中的c-Myc表达水平，直接导致NK细胞的代谢功能障碍。同样的现象也在人类肥胖人群中被观察到。c-Myc作为代谢调控的核心因子，其表达降低会进一步限制免疫系统清除肿瘤细胞的能力。　　植物脂肪保护免疫功能：棕榈油的特殊作用　　相比动物脂肪，植物脂肪对免疫功能的影响更加积极，其中以基于棕榈油的饮食效果最为突出。研究团队发现棕榈油能够增强NK细胞的代谢能力，这是通过提高细胞关键调控因子c-Myc的活性实现的。这一作用不仅改善了肥胖小鼠的肿瘤微环境，还延缓了肿瘤的生长和发展。　　此外，椰子油和橄榄油作为植物脂肪的典型代表，在研究中表现出一定的中性或积极作用，没有削弱免疫功能，也未增加肿瘤增长速度。　　饮食调整对健康与抗肿瘤的重要意义　　肥胖已被证实会通过高胰岛素血症、高血糖、高血脂以及慢性炎症直接促使肿瘤细胞生长、转化与转移，同时通过抑制CD8 T细胞和NK细胞削弱抗肿瘤免疫，进一步加剧癌症的进展。然而这项研究显示，饮食中的脂肪类型可能对健康与肿瘤免疫的影响更为深远。过去的研究已证实不饱和脂肪酸对心血管疾病具有保护作用，现在又为癌症预防和治疗提供了新的视角：　　癌症治疗中的饮食干预　　对于肥胖患者，特别是正在接受癌症治疗的群体，选择使用植物油替代动物油可能是一种有效的辅助手段。植物脂肪不仅避免了代谢障碍对免疫细胞功能的损害，还可能增强肿瘤微环境中的免疫活性，从而改善治疗效果。　　肥胖人群癌症风险降低策略　　通过调整膳食脂肪来源，肥胖患者或可降低与肿瘤相关的免疫功能削弱风险，减少癌症发病可能性。这种行为改变相对简单易行，对精准营养干预具有重要参考意义。　　结论与未来方向　　哈佛大学和都柏林三一学院的联合研究揭示了膳食脂肪来源对肥胖相关癌症的深远影响。基于动物脂肪的高脂饮食显著削弱免疫功能并促进肿瘤发展，而植物脂肪则能够保护甚至增强抗肿瘤免疫，为肥胖患者提供了新的饮食干预方案。未来这项研究有望被进一步验证在人类临床中的实际效果，为癌症与肥胖治疗提供更多科学依据。

　　【澳门2025年7月6日讯】 镜湖医院近日在“肺动脉高压治疗新进展”学术研讨会上正式宣布，治疗肺动脉高压(PAH)的全球创新药物——Sotatercept已在澳门特别行政区获批上市。作为镜湖医院开展的新治疗手段之一，这一重大进展为肺动脉高压患者带来了全新的治疗选择。　　肺动脉高压：严峻的心肺疾病挑战　　肺动脉高压是一种因多种病因引起的肺血管阻力及压力升高的综合症，其预后往往不容乐观。镜湖医院副院长张振荣在研讨会上指出，肺动脉高压的临床表现主要涉及呼吸短促、活动耐受力下降等症状，而其疾病发病机制则包括肺血管狭窄与重塑等过程。　　疾病分类与现状　　根据世界卫生组织(WHO)的标准，肺动脉高压被分为五大类，其中特发性肺动脉高压(PAH，第一类)相对少见。尽管近年来，磷酸二酯酶-5抑制剂(PDE5i)、内皮素受体拮抗剂(ERA)、前列环素类似物等药物显现一定疗效，但其主要目标仍是延缓病情进展，对肺血管病变的核心重塑过程干预有限。　　Sotatercept：从源头干预，开辟治疗新路径　　本次会议的重点是全球创新药物Sotatercept。张振荣副院长介绍，Sotatercept是全球首款靶向肺血管重塑机制的药物，通过从源头干预疾病进展路径，为改善患者预后带来了突破性希望。　　Sotatercept的特点与作用机制　　靶向治疗：　　Sotatercept通过调节骨形态发生蛋白(BMP)和转化生长因子β(TGF-β)信号途径，逆转肺动脉重塑过程，改善肺血管功能。　　临床获益：　　临床研究数据显示，Sotatercept显著提升患者活动能力，降低疾病恶化风险，能够作为多种风险等级肺动脉高压患者的附加疗法。　　国际认可：　　2024年，Sotatercept已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，并逐步被纳入国际诊疗指南推荐。　　镜湖医院引入创新药，规范治疗·优化管理　　镜湖医院表示，已根据国际指南制定了实施Sotatercept的完整用药方案，包括详细的用药路径和综合治疗计划。在具体操作中，医院将重点关注以下几个方面：　　治疗规范化：确保药物在不同风险等级患者中的合理使用;　　多层次综合管理：通过联合多种药物开展全面治疗;　　患者教育与沟通：加强对患者及家属的疾病认知与药物管理指导;　　疗效跟踪：定期评估患者的肺功能和生活质量，优化长期治疗效果。　　张振荣副院长表示，此举旨在通过Sotatercept的应用填补传统疗法的不足，全面提高肺动脉高压患者的生活质量与生存预期。　　促进学术交流，深化区域合作　　在此次研讨会上，来自广东省人民医院的姚桦教授和新加坡国立大学卢婷婷教授分享了各自的临床经验与研究成果，为拓展医学视野提供了国际前沿见解。张振荣副院长还提到，镜湖医院借助此次新药的引入，希望充分发挥澳门在区域医学交流中的优势，加强与大湾区乃至国际同行的合作，进一步提升诊疗水平，共促医学发展。　　惠及大湾区患者，建立跨区域治疗渠道　　在接受采访时，镜湖医院心血管内科主任顾问刘红医生强调了Sotatercept对特发性肺动脉高压患者的重要意义。她援引研究数据表示，肺动脉高压的确诊往往较晚，首年死亡率较高。此次Sotatercept获批，不仅为澳门患者提供了全新治疗方案，还为大湾区患者架设了跨区域的医疗网络。　　区域优势与未来规划　　刘红医生指出，澳门具有引入国际创新药物的政策优势，镜湖医院已与大湾区多家医疗机构建立了合作联络机制，加强患者引流与药物共享。预计这一新治疗渠道的建立将惠及更多有需求的患者。　　结语：从创新药物到医疗升级的持续推动　　镜湖医院的引入Sotatercept的举措，不仅推动了肺动脉高压治疗的创新进程，也为当地及周边地区患者带来了新的希望。未来，镜湖医院将继续借助澳门的政策和学术优势，深耕心血管健康领域，联合国内外医学界的力量，共同致力于改善患者的生存质量和治疗结局，为肺动脉高压的治疗开辟新的篇章。