瑞武丽珠单抗
生产厂家:美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
功能主治:Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
用法用量: 1、成人PNH和aHUS患者: 推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量,通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重,如表1所示。 对于成年患者(≥ 18岁),维持剂量应每8周间隔给药一次,从负荷剂量后2周开始行政。 给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗,但后续剂量应根据原始方案给药)。 对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者,应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量,然后每8周给予一次维持剂量,从负荷剂量给予后2周开始,如表 1所示。 表1:Ravulizumab基于体重的给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥40至<6024003000每8周 ≥60至<10027003300每8周 ≥10030003600每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。 没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换,或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。 PNH是一种慢性疾病,建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗,除非有临床指征停止使用ravulizumab。 在aHUS中,用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月,超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。 2、儿科人群 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。 表2:用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥10至<20600600每4周 ≥20至<309002100每8周 ≥30至<4012002700每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述,但对于体重低于10公斤的患者,无法对剂量学提出建议。
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瑞武丽珠单抗适应症,瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的适应证主要包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和重症肌无力(gMG)。
瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种人源化单克隆抗体,主要用于治疗与补体介导的疾病相关的严重疾病。其适应症包括阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。本文将详细探讨瑞武丽珠单抗在这两种疾病治疗中的作用,以及其机制和临床效果。
1. 瑞武丽珠单抗的背景与机制
瑞武丽珠单抗是一种针对补体C5的单克隆抗体,其通过抑制补体系统的激活,来减少与PNH和aHUS相关的红细胞破坏和炎症反应。具体来说,它通过阻止C5转化为C5a和C5b,进而抑制下游补体级联反应的活化,从而保护红细胞并减轻肾脏的损伤。
2. 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)
PNH是一种由骨髓干细胞缺陷引起的罕见疾病,特征是红细胞在夜间或早晨时分解,导致血尿和贫血。患者常常伴有疲劳、腹痛和血栓形成等症状。瑞武丽珠单抗通过有效抑制补体活化,显著改善PNH患者的贫血症状,减少溶血,降低相关并发症的风险。
3. 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)
aHUS是一种与补体系统异常活动相关的疾病,主要特征为溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。瑞武丽珠单抗在治疗aHUS方面展现了良好的疗效,能够快速恢复肾功能,改善临床症状。通过调节补体系统,瑞武丽珠单抗有助于降低肾脏损伤和其他器官的并发症。
4. 临床效果与应用前景
多项临床试验表明,瑞武丽珠单抗在PNH和aHUS患者中均显示出良好的安全性和有效性。与传统治疗相比,瑞武丽珠单抗的给药频率更低、负担更小,患者的顺应性更高。未来,随着研究的深入,瑞武丽珠单抗有望扩展其适用范围,为更多补体介导相关疾病的患者提供新的治疗选择。
综上所述,瑞武丽珠单抗作为一种针对补体C5的单克隆抗体,在阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的治疗中展现了显著的疗效和良好的安全性。这一新型生物制剂的出现,为临床带来了新的希望,进一步推动了这些罕见疾病的治疗进展。