瑞武丽珠单抗
生产厂家:美国亚力兄制药(Alexion Pharma)
功能主治:Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
用法用量: 1、成人PNH和aHUS患者: 推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量,通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重,如表1所示。 对于成年患者(≥ 18岁),维持剂量应每8周间隔给药一次,从负荷剂量后2周开始行政。 给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗,但后续剂量应根据原始方案给药)。 对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者,应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量,然后每8周给予一次维持剂量,从负荷剂量给予后2周开始,如表 1所示。 表1:Ravulizumab基于体重的给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥40至<6024003000每8周 ≥60至<10027003300每8周 ≥10030003600每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。 没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换,或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。 PNH是一种慢性疾病,建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗,除非有临床指征停止使用ravulizumab。 在aHUS中,用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月,超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。 2、儿科人群 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。 表2:用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案 体重范围(公斤)负荷剂量(毫克)维持剂量 (毫克)给药间隔 ≥10至<20600600每4周 ≥20至<309002100每8周 ≥30至<4012002700每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述,但对于体重低于10公斤的患者,无法对剂量学提出建议。
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瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种新型的抗体药物,近年来被广泛应用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。这两种疾病均涉及血液系统的病理变化,瑞武丽珠单抗通过抑制补体系统的活性,对这些病症的治疗起到了积极作用。因此,深入研究瑞武丽珠单抗对血液系统的影响,对于提高患者的生活质量和治疗效果具有重要意义。
1. 瑞武丽珠单抗的机制
瑞武丽珠单抗是一种长效的补体C5抑制剂,通过靶向C5药物,能够有效阻断补体系统的下游激活,防止溶血和炎症反应。这一机制不仅能够减轻PNH患者体内的红细胞破坏,也能在一定程度上改善aHUS患者的肾功能,为治疗提供了新的思路。
2. 对阵发性夜间血红蛋白尿的影响
在阵发性夜间血红蛋白尿患者中,瑞武丽珠单抗能够显著减少溶血的发生。临床研究显示,使用瑞武丽珠单抗后,患者的血红蛋白水平显著提高,贫血症状得到缓解,且血浆中游离血红蛋白的浓度明显降低。这些变化不仅改善了患者的体力,还提高了生活质量。
3. 对非典型溶血性尿毒症综合征的影响
对于非典型溶血性尿毒症综合征患者,瑞武丽珠单抗同样展现了良好的疗效。其通过抑制补体的活化,减少了肾小管的炎症反应,进而有效改善肾功能。临床数据表明,在使用瑞武丽珠单抗治疗后,部分患者的尿蛋白排泄量降低,肾功能指标显著改善,为临床治疗提供了新的希望。
4. 不良反应及安全性
尽管瑞武丽珠单抗在对血液系统的影响上展现出积极效果,但也存在一定的不良反应风险。常见的不良反应包括感染风险的增加,特别是与补体系统相关的细菌感染。因此,在使用该药物时,医生需密切监测患者的感染情况,并根据个体情况调整治疗方案,确保患者的安全性。
总的来说,瑞武丽珠单抗在阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征的治疗中,展现出了显著的疗效和安全性。临床应用仍需基于患者的具体情况进行综合评估,以期最大程度地提高治疗效果,改善患者的生活质量。