米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家:美国阿吉奥斯制药公司
功能主治:适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用,整个吞服。不要分开,粉碎,咀嚼,或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg,然后至每天两次50mg的最大推荐剂量,每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前,评估Hb和输血需求,因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求,如果24周内未观察到任何益处,则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd,请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时,不要服用替代剂量,并等到下一剂预定剂量。随后,返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险,尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量,逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时,每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间,考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法,监测血红蛋白,必要时滴定超过每日两次50mg的剂量,但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量,剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平,即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd,应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下,可以在不减量的情况下停止治疗,并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐国内有没有上市,米他匹伐(Mitapivat)于2022年2月获得美国FDA的批准正式上市,目前国内未上市。
米他匹伐(Mitapivat)是一种新兴药物,主要针对由丙酮酸激酶(PK)缺乏所引起的成人溶血性贫血。这种病症导致红细胞易于破裂,患者常常面临慢性贫血的困扰。随着医学研究的不断深入,米他匹伐作为一种新型的治疗选择,其在中国市场的上市情况引发了广泛关注。本文将对此进行分析。
1. 米他匹伐的基本信息
米他匹伐是一种针对红细胞代谢的药物,能够激活缺乏功能的丙酮酸激酶,从而改善红细胞的生存和功能。通过这种机制,米他匹伐有效缓解由PK缺乏引起的贫血症状,提高患者的生活质量。该药物的靶向作用使其成为治疗溶血性贫血的一种重要选择。
2. 国内上市进展
截至目前为止,米他匹伐在中国的上市进展仍处于审批阶段。根据最新的药品注册动态,米他匹伐的临床试验结果已经提交至相关监管机构,但具体的上市时间尚未确定。对于急需该药物的患者群体来说,这一进展备受瞩目,许多人期待其能尽快获得批准。
3. 临床试验结果
米他匹伐在多个国家和地区的临床试验中表现出良好的疗效和安全性。临床数据显示,接受米他匹伐治疗的患者,红细胞计数显著提高,溶血症状明显缓解。这些结果为米他匹伐在国内上市奠定了科学基础,也为相关患者带来了希望。
4. 患者的期待与需求
国内众多患者及其家庭对米他匹伐充满期待。由于PK缺乏引起的溶血性贫血,患者需要常规接受输血和其他治疗手段来维持生命,这对生活质量造成了极大影响。米他匹伐的上市,有望为患者提供更为有效且便捷的选择,减轻他们的负担。
米他匹伐作为一种新型药物,针对丙酮酸激酶缺乏引发的成人溶血性贫血,展现了良好的治疗前景。尽管它在国内的上市仍在等待中,但通过科研进展和临床试验结果,患者对未来的期待和信心明显增强。希望这一创新药物能在不久的将来,早日惠及广大需要帮助的患者。