米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐中文说明书,米他匹伐(Mitapivat)是一种针对丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的口服治疗药物，它通过激活丙酮酸激酶-R（PKR）来改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞健康水平。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。
米他匹伐（Mitapivat）是一种新型口服药物，主要用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性贫血。这种疾病是一种罕见的遗传性贫血，患者因缺乏丙酮酸激酶而导致红细胞破坏加剧，从而出现贫血症状。米他匹伐通过激活代偿性的红细胞代谢途径，改善红细胞的生存率，帮助患者维持更正常的血红蛋白水平。本文将介绍米他匹伐的作用机制、适应症及使用注意事项等内容。
1. 作用机制
米他匹伐的主要作用机制是通过部分激活丙酮酸激酶，以促进糖酵解途径的正常运作，提升红细胞的能量产生。通过增加能量供应，这种药物能够改善红细胞的功能和存活率，从而有效减轻因PK缺乏而导致的贫血症状。其机制的独特性使得米他匹伐成为治疗这一罕见疾病的新选择。
2. 适应症
米他匹伐被批准用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏引起的溶血性贫血患儿。根据临床试验的结果，使用米他匹伐的患者能够显著改善血红蛋白水平，减轻乏力和运动耐力下降等临床症状，提高生活质量。此外，米他匹伐还具有良好的耐受性，适合长期使用。
3. 使用注意事项
在使用米他匹伐时，需要注意一些事项。首先，医生会根据患者的具体情况制定适合的治疗方案，并定期监测血红蛋白水平，以评估疗效。其次，患者可能会出现轻微的副作用，如头痛、恶心和腹泻等，通常在适应后会有所缓解。此外，米他匹伐不适合与某些药物合用，因此在使用前，患者需详细告知医生其用药史。
4. 未来展望
米他匹伐的上市为丙酮酸激酶缺乏患者带来了新的希望。随着研究的深入，有望不断发现其在其他血液疾病中的潜在应用。更重要的是，米他匹伐的成功案例可能会推动新一轮针对遗传性贫血疾病的治疗研究，为更多患者带来创新疗法。
综上所述，米他匹伐作为一种新型治疗方案，展现了对丙酮酸激酶缺乏相关溶血性贫血的重要作用。其显著的疗效和良好的安全性使得患者在面对这一罕见疾病时，拥有了更多的选择与希望。
