米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家:美国阿吉奥斯制药公司
功能主治:适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用,整个吞服。不要分开,粉碎,咀嚼,或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg,然后至每天两次50mg的最大推荐剂量,每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前,评估Hb和输血需求,因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求,如果24周内未观察到任何益处,则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd,请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时,不要服用替代剂量,并等到下一剂预定剂量。随后,返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险,尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量,逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时,每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间,考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法,监测血红蛋白,必要时滴定超过每日两次50mg的剂量,但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量,剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平,即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd,应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下,可以在不减量的情况下停止治疗,并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的作用及治疗效果,米他匹伐(Mitapivat)是一种针对丙酮酸激酶缺乏症(PKD)的口服治疗药物,它通过激活丙酮酸激酶-R(PKR)来改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞健康水平。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。米他匹伐(Mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂,能改善血红细胞的能量供应,提高红细胞的健康水平,从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血。
米他匹伐(mitapivat)是一种新型药物,主要用于治疗由丙酮酸激酶(PK)缺乏引起的成人溶血性贫血。这种疾病会导致红细胞的破坏和贫血症状的出现,严重影响患者的生活质量。米他匹伐的作用机制、临床效果及其在治疗中的应用都显示出其独特的重要性。
1. 米他匹伐的作用机制
米他匹伐通过激活红细胞内的丙酮酸激酶,促进糖酵解过程,从而增加红细胞能量的产生。这一机制能够改善红细胞的存活时间,减少因PK缺乏而导致的红细胞破坏,为患者提供了新的治疗选择。
2. 临床试验结果
在临床试验中,米他匹伐显示出良好的疗效。许多接受治疗的患者预期的血红蛋白水平显著提高,贫血相关症状显著改善。同时,米他匹伐的服用安全性较高,副作用相对较小,患者普遍能够耐受其治疗。
3. 对患者生活质量的影响
研究表明,接受米他匹伐治疗的患者在生活质量上得到了显著改善。他们在日常活动能力方面有了提升,疲乏感减轻,心理健康状态也有所提高。治疗不仅减轻了生理负担,还增强了患者的信心与自我管理能力。
4. 临床应用前景
米他匹伐作为PK缺乏导致的成人溶血性贫血新药,其临床应用前景广阔。随着对该药物研究的深入,未来可能会出现更多的应用方案,以进一步提高患者的生活质量并减少其病痛。此外,相关研究也在探索米他匹伐在其他类型贫血的有效性,期待其能为更多患者带来希望。
米他匹伐在治疗丙酮酸激酶缺乏性贫血方面展现了良好的效果,标志着针对这一罕见病症的新疗法的到来。随着医学研究的持续进展,米他匹伐在未来有望为更多患者提供救助与支持。