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那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤的成功案例

发布时间:2025-09-12 08:42:56 阅读:1550 来源:问药网
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那昔妥单抗

那昔妥单抗 生产厂家:美国Y-mAbs Therapeutics 功能主治:适用于患有神经母细胞瘤的儿童和成人患者 用法用量:  一、推荐剂量  本品的推荐剂量为 3 mg/kg/天(最高 150 mg/天),在每个治疗周期的第1、3和5天给药,稀释后静脉输注给药 [参见用法用量],与 GM-CSF 联合皮下给药,如表1所示。有关推荐剂量信息,请参阅 GM-CSF 处方信息。  每4周重复治疗周期,直至完全缓解或部分缓解,然后每4周再重复5个周期。后续周期可每8周重复一次。如果发生疾病进展或不可接受的毒性,应停用本品和GM-CSF。  遗漏剂量  如果漏服一剂本品,应在下一周第10天前补服。在输注本品的第一天以及第二次和第三次输注的前一天和当天分别给予GM-CSF 500 µg/m 2/天(即500 µg/m 2/天共5天)。  二、前驱用药和支持性用药  输注前和输注期间的疼痛管理 [见警告和注意事项]:  1、在每个周期首次输注本品前5天,开始为期12天的神经性疼痛预防性用药疗程(第-4天至第7天),如加巴喷丁。  2、每次开始输注本品前 45-60 min 口服阿片类药物,并在输注期间根据需要额外静脉给予阿片类药物治疗爆发性疼痛。  3、对于阿片类药物不能充分控制的疼痛,考虑使用氯胺酮。  前驱用药:降低输液相关反应和恶心/呕吐的风险 [参见警告和注意事项和不良反应]。  1、在首次输注本品前 30 min 至2小时内静脉输注皮质类固醇(如甲泼尼龙2 mg/kg,最大剂量为 80 mg 或等效皮质类固醇剂量)。如果前一次输注或前一个周期发生重度输注反应,在后续输注时给予皮质类固醇前驱用药。  2、每次输注前 30 min 给予抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚和止吐药。  针对不良反应的剂量调整  针对不良反应的本品推荐剂量调整见表2。  三、给药  1、根据建议,以稀释的静脉输注方式给予本品。请勿静脉推注或推注本品 [见用法用量]。  2、首次输注(第1周期第1天)时,应在 60 min 内静脉输注本品。  后续输注时,应根据耐受情况在 30-60 min 内静脉输注本品。[参见用法用量]。  3、每次输注后观察患者至少2小时。
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那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤的成功案例,那昔妥单抗(Naxitamab)是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体,主要用于治疗儿童和成人复发性或难治性骨或骨髓高危神经母细胞瘤患者。该药物与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合使用,通过与肿瘤细胞表面的GD2结合,触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用和补体依赖的细胞毒性效应,达到杀伤肿瘤的效果。

那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤的成功案例展示了这一新型单克隆抗体在复发性或难治性骨或骨髓高危神经母细胞瘤患者中的显著疗效。这种抗体通过靶向神经母细胞瘤细胞表面的特定抗原,激发免疫系统的反应,从而有效抑制癌细胞的生长和扩散。

1. 治疗背景

神经母细胞瘤是一种起源于交感神经系统的恶性肿瘤,尤其在儿童中较为常见。该疾病的高危患者经常面临复发或难治的挑战,传统治疗手段如化疗和放疗的效果有限,导致患者的预后不良。针对这一现状,科研人员不断探索新的治疗方案,以提高患者的生存率。

2. 那昔妥单抗的作用机制

那昔妥单抗(Naxitamab)是一种针对GD2抗原的单克隆抗体。GD2是一种在神经母细胞瘤细胞表面高表达的糖脂分子。通过与GD2结合,那昔妥单抗可以诱导肿瘤细胞的凋亡,同时激活机体的免疫系统,从而增强抗肿瘤反应。这种独特的作用机制为复发或难治性的神经母细胞瘤患者提供了新的治疗选择。

3. 临床案例介绍

在某医院的临床试验中,一名4岁的小患者被诊断为复发性神经母细胞瘤,且病情已扩散至骨髓。经过多轮化疗后,病情未见明显改善,肿瘤标志物仍然高企。随后,该患者接受了那昔妥单抗治疗,治疗方案为每周一次静脉注射。经过数周的治疗,医生观察到患者的肿瘤标志物显著下降,同时影像学检查显示肿瘤缩小,骨髓的病变也趋于稳定。

4. 治疗效果与随访

经过6次那昔妥单抗治疗后,该患者的病情显著改善,症状明显减轻,生活质量提高。随着随访时间的延长,患者的肿瘤保持稳定,未出现明显的复发迹象。此案例展示了那昔妥单抗在高危神经母细胞瘤患者中的潜力,为其他类似患者的治疗提供了信心。

总结而言,那昔妥单抗作为一种新兴的治疗选择,在复发性或难治性神经母细胞瘤患者中展现出良好的疗效。未来,随着临床研究的深入与技术的完善,这一治疗方案有望为更多的患者带来福音,提高其生存率和生活质量。