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依特立生(Eteplirsen)如何贮藏
依特立生(Eteplirsen)如何贮藏,Eteplirsen(Eteplirsen)贮存条件为:储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下,切勿冷冻,置于原包装盒中避光储存。置于儿童不可接触的地方。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物。作为一种特定的寡核苷酸,它可以通过调整特定基因的表达来减缓这种罕见疾病的进展。为了确保依特立生的疗效和安全性,正确的贮藏条件至关重要。本文将探讨依特立生的贮藏要求以及注意事项,以供相关从业人员和患者参考。 1. 贮藏温度要求 依特立生应保存在2到8摄氏度的环境中,这意味着必须在冰箱中贮存。温度过高或过低都可能影响药物的稳定性和效力。因此,维护恒定的冷藏温度是确保依特立生有效性的首要步骤。 2. 避免光照 依特立生应避免直接暴露在阳光下或强光照射中。光照可能会导致药物降解,从而降低其疗效。在贮藏时,建议将药物放置在遮光的容器中,或放在不透光的包裹内,以保护其免受光线影响。 3. 保持干燥 依特立生应存放在干燥的环境中,以防潮气影响药物的质量。在潮湿环境中,药物的化学成分可能会发生变化,从而影响其效果。因此,选择干燥的贮藏地点和密封的容器是必要的。 4. 防止霉菌和细菌污染 在处理和贮藏依特立生时,要确保所有使用的器具均为无菌。药物的污染不仅可能导致疗效降低,还可能引起不良反应。定期检查药物贮藏环境,以确保无霉菌或细菌的滋生。 在贮藏依特立生时,遵循上述建议是至关重要的,只有这样才能确保药物在治疗杜氏肌营养不良症时发挥最佳效果。了解并遵循这些贮藏要求,不仅有助于保持药物的稳定性,也为患者的健康提供了重要保障。
黄斌 | 问药网药师
回答时间 2025-06-15
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依特立生(Eteplirsen)仿制药是真的吗
依特立生(Eteplirsen)仿制药是真的吗,Eteplirsen(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的专用药物。该病是一种遗传性疾病,导致肌肉的逐渐萎缩和无力,从而严重影响患者的生活质量。近些年来,依特立生作为一种特定的抗病毒药物,受到广泛关注,尤其是在其仿制药的出现后,许多人开始关注其安全性和疗效。本文将探讨依特立生仿制药的实情,以及这对患者可能意味着什么。 1. 依特立生的背景 依特立生是一种针对杜氏肌营养不良症的药物,旨在通过促进特定蛋白的生成来改善患者的肌肉功能。作为一种新兴的治疗选择,依特立生特别针对具有特定基因突变的患者,显示出一定的治疗潜力。由于其高昂的价格,许多患者面临治疗方案选择的困境。 2. 仿制药的研发 随着依特立生市场需求的增加,仿制药的研发逐渐成为一个热门话题。仿制药通常是指那些在原药专利期结束后,由其他厂商生产的药物,旨在为患者提供更为经济的治疗选择。目前,多个制药公司正在研发依特立生的仿制药,意在降低其价格,提高患者的可及性。 3. 仿制药的安全性和效果 人们对依特立生仿制药的效果和安全性产生了广泛关注。尽管仿制药在成分和疗效方面应与原药物一致,但由于生产工艺的不同,其生物等效性仍需经过严格评估。监管机构通常会对仿制药进行临床试验,以确保其在疗效和安全性方面符合原药的标准。 4. 患者的选择和建议 对于杜氏肌营养不良症患者来说,依特立生及其仿制药的出现提供了新的治疗选择。患者在选择是否使用仿制药时,仍需谨慎。建议患者在决定前咨询医生,了解药物的最新研究结果、安全性以及可能的副作用,以便做出最适合自身情况的选择。 随着依特立生仿制药的不断推出,患者的治疗选择将日益丰富。在享受经济实惠的同时,确保药物安全性和疗效仍是首要任务。因此,依特立生及其仿制药的未来发展值得我们持续关注与研究。
李娟 | 问药网药师
回答时间 2025-06-15
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戈洛迪森是不是必须在国外治疗才能使用
戈洛迪森是不是必须在国外治疗才能使用,戈洛迪森(Golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症(DMD)患者,经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力,戈洛迪森作为处方药,通过促进缺失的外显子剪切和连接,产生较小的蛋白质以缓解症状。戈洛迪森(Golodirsen)的用法用量为每周一次给药,剂量根据患者体重计算,一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注,输注时间可能需要60分钟。在使用过程中,应定期监测肾功能。戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新药物,特别适用于那些因基因突变而可进行外显子53跳跃的患者。在国内外的医学界,关于戈洛迪森是否必须在国外接受治疗存在诸多讨论。本文将探讨这一问题的多方面因素,包括药物的有效性、医疗条件、政策影响等。 1. 戈洛迪森的治疗适应症 戈洛迪森是一种针对特定基因突变的药物,主要用于有外显子53缺失的DMD患者。其作用机制是通过促进肌肉细胞内的外显子跳跃,从而恢复部分肌肉功能。这种治疗方法对于改善患者的生活质量和延缓疾病进程具有重要影响。 2. 国外治疗的必要性 虽然戈洛迪森在国外得到了批准并广泛使用,但在中国等一些国家,其批准及使用仍在等待中。这引发了许多DMD患者家庭的担忧:是否只有在国外才能接触到这种救命药物?目前,国外的医疗体系通常具备更为完善的临床试验和药物审批流程,患者在那里接受治疗的机会相对较高。 3. 国内医疗条件的挑战 虽然国内对DMD的关注逐渐加强,但在特定药物的研发与引进上,仍面临不少挑战。国内医疗资源的限制、政策滞后以及专业医生的短缺,都可能导致患者在获取戈洛迪森时的困难。因此,许多患者家庭选择出国治疗,以期尽快用上有效的药物。 4. 政策与未来展望 随着国家对 rare疾病的重视和相关政策的制定,国内引入戈洛迪森的前景正在变得乐观。药品监管改革与国际合作的加强,将可能加速这一过程。未来,患者在国内也能够更便捷地获得最新的治疗方案,减少因为治疗而产生的经济负担和心理压力。 综上所述,戈洛迪森是否必须在国外治疗的问题并没有简单的答案。虽然当前的现实使得许多患者选择出国,但随着国内医疗条件的不断改善,我们期待未来能够在本国解决这一问题,使更多DMD患者受益于这一重要治疗。
陈志明 | 问药网药师
回答时间 2025-06-13
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更多- Amondys 45的说明书
Amondys 45的说明书,Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(Casimersen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型药物,专门用于治疗因45外显子突变引起的遗传性肌肉疾病。DMD是一种逐渐加重的肌肉退化性疾病,影响居多为男性患者,随着疾病的发展,患者的运动能力逐渐下降,日常生活受到严重影响。Amondys 45的出现为特定类型的DMD患者提供了新的治疗选择,探讨该药物的相关信息对于患者及其家属而言具有重要意义。 1. 药物机制 Amondys 45采用了一种新的药理机制,旨在通过外显子跳跃技术替代缺失的外显子。其中,Casimersen通过靶向45号外显子,从而促进肌营养蛋白dystrophin的产生。该机制的核心在于改变RNA的拼接方式,帮助DMD患者合成功能性dystrophin,这对于改善肌肉功能至关重要。 2. 适用人群 Amondys 45专为携带特定基因突变(即45外显子突变)的DMD患者设计。这类突变使得患者体内无法产生正常的dystrophin,导致肌肉细胞的退化和死亡。因此,只有通过基因检测确认患者存在45外显子突变后,才能考虑使用该药物。 3. 临床表现与疗效 在临床试验中,Amondys 45显示了对特定DMD患者群体的积极疗效。试验结果表明,使用该药物的患者在运动能力、肌肉力量等方面有所改善。尽管这些疗效在个体间存在差异,但药物的整体表现令人鼓舞,为未来DMD治疗提供了新的希望。 4. 使用注意事项 在使用Amondys 45时,患者需要在医生的指导下进行治疗。与其他药物一样,该治疗也可能会出现副作用,如注射部位反应、头痛等。因此,在开始治疗前,医生需充分告知患者可能的风险以及如何应对。同时,定期的随访检查也非常重要,以评估药物的疗效和安全性。 Amondys 45(Casimersen)作为一种新的治疗选择,为特定类型的杜氏肌营养不良症患者提供了希望。通过合理的药物使用、科学的医疗管理,患者的生活质量有望得到改善。对于DMD患者及其家庭而言,了解这种治疗方案的相关信息,能够帮助他们做出更为明智的治疗决策。
问药网 您身边的用药科普专家
2025-06-15
- Amondys 45如何印度代购
Amondys 45如何印度代购,Amondys 45(Casimersen)的代购价格是10000元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Amondys 45(Casimersen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)45号外显子跳跃突变的特殊治疗药物。随着其在全球市场的逐步推出,许多患者及其家庭开始关注如何在印度进行代购,以解决药物获取方面的挑战。本文将探讨Amondys 45在印度代购的相关信息,包括药物的特点、代购流程、注意事项与前景展望。 1. Amondys 45的特点 Amondys 45是一种注射型药物,专门针对因45号外显子缺失而引起的杜氏肌营养不良症。该药物的机制是通过靶向特定的mRNA,促使肌肉细胞产生功能性肌肉蛋白,从而改善患者的肌肉功能。临床研究显示,使用者在肌肉力量和功能方面的改善效果显著,这使得该药物在DMD治療中具有重要价值。 2. 代购流程 在印度代购Amondys 45通常分为几个步骤。首先,患者需要确定自己的处方,并获得医生的建议。接下来,可以通过网上药店或代购平台寻找合适的供应商。选择时需注意药物的来源及其合法性,避免购买假药。一旦找到合适的供应商,患者可以通过网络下单,并等待药物送到。 3. 注意事项 代购过程中,患者要特别关注药物的保存条件和有效期。此外,还要了解印度的海关规定,因为进口药物可能会受到监管。在购买前,最好咨询医生或专业人士,以确保使用此药物的安全性和适用性。若在代购过程中遇到任何问题,患者应及时与供应商联系解决。 4. 前景展望 随着对杜氏肌营养不良症的认识不断加深,Amondys 45等新药的研发和市场推出将为患者带来新的希望。尽管代购药物存在一定风险,但其仍然是许多患者获取治疗的重要途径。未来,随着印度医疗市场的逐渐规范,患者或许能更加便利地获取像Amondys 45这样的创新疗法,从而改善生活质量。 Amondys 45作为一种针对杜氏肌营养不良症的治疗药物,其代购在印度面临机遇与挑战。患者在代购时需谨慎选择,并随时保持与医生的沟通,以确保用药安全。
问药网 您身边的用药科普专家
2025-06-14
- Amondys 45的适应症和用法用量
Amondys 45的适应症和用法用量,Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。Amondys 45(Casimersen)用法用量:1.在开始Amondys45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。2.每周一次,每公斤体重30毫克。3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。4.给药前需要稀释。Amondys 45(Casimersen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新药物,特别针对45外显子跳跃突变的患者。该药物的作用机制旨在通过促进特定外显子的跳跃,来恢复肌肉蛋白的产生,从而改善患者的肌肉功能和生活质量。本文将对Amondys 45的适应症和用法用量进行详细介绍。 1. 适应症 Amondys 45主要适用于确认具有45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者。DMD是一种遗传性肌肉病,主要影响男孩,导致疼痛和肌肉逐渐无力。针对特定突变的治疗方法虽然相对新颖,但对于改善DMD患者的运动能力具有重要意义。 2. 用法用量 Amondys 45通常以注射形式给药,建议由专业医疗人员进行注射。患者的剂量应根据医生的处方和患者的具体情况来确定。一般情况下,初始剂量为每周一次,每次30 mg的推注,后续剂量可根据患者的反应进行调整。此药物需要在单位或医院进行监测,以确保安全性和有效性。 3. 服用注意事项 在使用Amondys 45之前,患者应告知医生其有关病史,包括现有的健康状况和正在服用的其他药物。对该药物成分有过敏史的患者应避免使用。此外,使用过程中需要定期进行肌肉功能测试及相关的监测,以评估治疗效果及副作用。 4. 可能的副作用 尽管Amondys 45在临床试验中显示出良好的安全性,但仍可能出现一些副作用,如注射部位反应、过敏症状或血液检测异常等。患者在用药过程中若出现任何不适,应立即告知医生,并及时处理。 Amondys 45作为一种新型的杜氏肌营养不良症治疗药物,为患有特定基因突变的患者提供了新的希望。在应用该药物时,遵循医生的指导与监控是确保疗效和安全的关键。希望未来能有更多的研究和治疗方案出现,以帮助更多DMD患者改善生活质量。
问药网 您身边的用药科普专家
2025-06-13
企业信息
企业全称 | 美国Sarepta Therapeutics, Inc | ||
企业简称 | 美国Sarepta医疗(SRPT)公司 | ||
国家 | 美国 | ||
企业介绍 | Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司,致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术,能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发,包括其主导候选产品——eteplirsen,目前正在llb临床试验阶段。该公司也致力于治疗感染性疾病的候选药物开发,包括其主导的针对马尔堡出血热病毒的候选药物,该公司已经受到并期望继续受到美国政府的研究合同。 Sarepta治疗方案公司于1980年7月22日成立与俄勒冈州。 |
企业位置
美国
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