维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维葡瑞维拉苷酶国内上市时间,维拉苷酶(Velaglucerase alfa)于2017年在美国获得批准上市。在中国的上市时间是2021年4月27日。
维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于β-葡萄糖苷酶的缺乏,患者体内无法有效分解某些脂质,从而导致多脏器损害和一系列临床表现。近年来,随着生物制药技术的进步,维拉苷酶在全球的上市情况备受关注,特别是在中国市场的上市时间更是成为众多患者和医疗专业人士关心的话题。
1. 国内市场需求
戈谢病在中国的发病率较低,但由于其病程复杂,患者往往面临多种健康问题。随着对罕见病的关注度逐渐增加,市场对戈谢病治疗药物的需求也在不断上升。维拉苷酶作为一种有效的酶替代疗法药物,为广大戈谢病患者提供了新的治疗选择,市场潜力巨大。
2. 上市时间概述
维拉苷酶在2012年获得美国FDA批准,随后还在欧洲等多个国家和地区获得了上市许可。根据现有的信息,维拉苷酶在中国的上市进程也在不断推进。虽然具体的上市时间尚未确认,但预计将在近几年内完成相关审批程序,为患者提供更便利的治疗选择。
3. 临床应用与效果
维拉苷酶在临床应用中表现出了良好的安全性与有效性。大量临床试验数据表明,维拉苷酶能显著改善戈谢病患者的临床症状及生活质量。通过对患者进行定期监测,可以发现其在体内的脂质水平显著降低,从而有效减缓病程进展。
4. 未来展望
随着生物科技的快速发展以及对戈谢病治疗的重视,维拉苷酶的上市无疑将为国内戈谢病患者带来新的希望。同时,随着治疗方法的多样化和科研成果的持续涌现,未来有望在戈谢病的诊断与治疗上取得更多突破。政策支持、医药监管和市场认可等方面的良好环境,也将为维拉苷酶的推广提供保障。
综上所述,维拉苷酶作为戈谢病治疗的重要药物,其在国内市场的上市时间备受期待。随着研发进展的逐步推进,患者期待能够尽快享受到这一有效治疗方案,改善生活质量。