维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维葡瑞维拉苷酶有仿制药吗,维拉苷酶(Velaglucerase alfa)的参考价为约为17940元/盒。
维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重组酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍,患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶,导致某些脂质在细胞中积累,进而影响多种器官和系统的正常功能。维拉苷酶通过补充缺失的酶,帮助减少脂肪物质的积聚,从而改善患者的症状。关于维拉苷酶是否存在仿制药的讨论引起了广泛关注。
1. 维拉苷酶的药理特性
维拉苷酶是一种重组人源性酶,主要用于治疗戈谢病的1型形式。其机制是通过酶的替代作用,促进体内脂质的分解,减轻相关症状。维拉苷酶的注射形式使其易于给药,且通常患者需要定期接受治疗以维持疗效。
2. 仿制药的定义与现状
仿制药是指与已上市的创新药物具有相同活性成分、剂型、给药途径和生物等效性的药物。它们通常在品牌药的专利期结束后推出,价格更为便宜。关于维拉苷酶的仿制药,目前并没有正式上市的消息。据悉,这可能是由于其复杂的生产工艺和严格的监管要求。
3. 研发瓶颈与挑战
虽然市场上对维拉苷酶的需求很大,但制造生物药物面临着许多技术和成本上的挑战。维拉苷酶的生产需要高度专业化的设施和严格的质量控制,确保其安全性和有效性。因此,开发仿制药的企业需要投入大量资源,并克服众多难题,这在一定程度上拖延了仿制药的问世。
4. 患者的潜在选择
尽管维拉苷酶的仿制药尚未上市,但有其他治疗戈谢病的选项可供选择。例如,另一种已有上市的酶替代疗法—阿尔法-酮戊二酸(Imiglucerase),也被广泛应用于戈谢病的治疗。患者在接受治疗时,可以咨询专业医生,了解适合自己的治疗方案。
综上所述,虽然维拉苷酶作为一种重要的戈谢病治疗药物在临床上发挥了重要作用,但尚无仿制药的推出。随着生物制药技术的不断发展,有可能在未来会有更多的选择出现,改善戈谢病患者的生活质量。在此过程中,患者应与医疗专业人员紧密合作,以确保获得最佳治疗方案。