维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维葡瑞维拉苷酶的作用机理是什么,维葡瑞(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重组人类酶。这种酶的主要作用是替代患者体内缺乏的β-葡萄糖苷酶,通过这种方式帮助分解体内积聚的脂质,从而改善患者的病症。本文将详细探讨维拉苷酶的作用机理,以便理解其在戈谢病治疗中的重要性。
1. 什么是戈谢病
戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病,主要由于β-葡萄糖苷酶的缺乏导致的。这种酶负责分解一种名为酯葡萄糖苷的脂质,缺乏这种酶的患者体内会积累相应的脂质,从而引发多种健康问题,包括脾肿大、肝脏功能障碍、骨痛以及神经系统症状等。
2. 维拉苷酶的结构和来源
维拉苷酶是一种通过重组技术生产的人类酶。与自然来源的β-葡萄糖苷酶相比,维拉苷酶在结构上经过了一些改造,以提高其稳定性和生物活性。这种药物通过细胞培养的方式生产,确保其质量和纯度。
3. 作用机理
维拉苷酶的主要作用机理是通过补充体内缺乏的β-葡萄糖苷酶,促进脂质的代谢。当患者注射维拉苷酶后,药物能够进入体内的不同组织,在细胞内发挥作用。它通过水解反应分解积聚的酯葡萄糖苷,使其转化为无害的代谢产物,进而缓解戈谢病症状。
4. 临床应用与效果
维拉苷酶的临床应用主要针对戈谢病患者,尤其是1型和3型戈谢病。临床研究显示,接受维拉苷酶治疗的患者在脾肿大、肝脏功能及血液学指标上都有显著改善。此外,维拉苷酶在缓解骨痛和提高生活质量方面也表现出一定的效果。
在戈谢病的治疗中,维拉苷酶扮演着至关重要的角色。通过补充体内缺乏的酶,该药物能够有效减轻患者的症状,提高生活质量。了解其作用机理将有助于医生更好地应用该药物,为戈谢病患者提供更有效的治疗方案。