维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶适应症,维拉苷酶(Velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病(Gaucherdisease)的长期酶替代治疗(ERT)。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解,减少葡糖脑苷脂累积,被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组人源β-葡萄糖苷酶,主要用于治疗戈谢病。这种罕见的遗传代谢疾病是由于β-葡萄糖苷酶的缺乏,导致脂质在细胞中堆积,从而对身体的多个系统产生负面影响。本文将探讨维拉苷酶的适应症及其在戈谢病患者中的应用。
1. 戈谢病概述
戈谢病是一种由β-葡萄糖苷酶缺乏引起的遗传性代谢障碍,属于溶酶体储存病。这种疾病分为三种主要类型,分别是类型1(非神经系统型)、类型2(急性神经系统型)和类型3(慢性神经系统型)。其中,类型1最为常见,患者通常会出现肝脏和脾脏肿大、贫血、骨痛等症状。
2. 维拉苷酶的机制
维拉苷酶通过补充体内缺失的β-葡萄糖苷酶来发挥作用,从而改善戈谢病患者的病理状态。它能够促进脂质的代谢,减少肝脏和脾脏的脂质沉积,缓解患者的临床症状。维拉苷酶的应用,使得戈谢病患者的生活质量得到了显著提高,尤其是改善了贫血和脾脏肿大的情况。
3. 适应症及治疗标准
维拉苷酶主要适用于已被诊断为戈谢病的患者,特别是类型1患者。临床试验表明,维拉苷酶在治疗过程中具有良好的安全性和耐受性,能够有效降低相关的疾病症状。此外,维拉苷酶也适用于那些对其他酶替代治疗反应不良的患者。医学专家建议,在诊断后尽早启动酶替代治疗,以防止进一步的器官损伤。
4. 患者管理与随访
戈谢病的治疗不仅仅依赖于药物干预,还需要综合考虑患者的整体健康状况。在维拉苷酶治疗期间,医生应定期评估患者的血液指标、脾脏和肝脏的大小,以及骨骼状况,以监测治疗效果。此外,患者还需定期进行相关检查,以便于及时调整治疗方案,确保最佳的疗效。
维拉苷酶作为戈谢病的一种有效治疗选择,极大地改善了患者的生活质量。随着医学研究的不断深入,未来可能会有更多针对戈谢病的治疗方法出现,为患者带来更好的希望和选择。