维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物。戈谢病是一种遗传性代谢紊乱,主要由于β-葡萄糖苷酶缺乏导致的蜡样物质蓄积,进而影响多个器官的正常功能。维拉苷酶通过补充缺失的酶来改善患者的代谢状况。本文将探讨维拉苷酶的药物剂型及其在戈谢病治疗中的应用。
1. 药物剂型概述
维拉苷酶的主要剂型为注射液,通常以无菌液体形式提供。注射液的制备过程要求严格的无菌操作,以避免细菌污染对患者造成威胁。维拉苷酶的剂型设计旨在保障药物的稳定性及有效性,让患者在接受治疗时能够最大程度地受益。
2. 给药途径
维拉苷酶一般通过静脉输注给药,能够快速进入血液循环,便于迅速达到治疗效果。静脉给药的方式确保了足够的药物浓度在短时间内发挥作用。这对于戈谢病患者尤为重要,因为他们往往需要快速缓解与疾病相关的症状。
3. 剂量调整及治疗方案
维拉苷酶的剂量通常根据患者的体重和病情严重程度进行调整。治疗方案也会随着患者病情的发展而变化。医生会定期监测患者的临床反应和实验室指标,从而对剂量进行恰当的调整,以实现最佳的治疗效果。
4. 副作用及管理
虽然维拉苷酶在治疗戈谢病方面具有良好的安全性,但仍可能出现一些副作用,如过敏反应、头痛等。医生在给药前需详细了解患者的过敏史与既往病史,以便进行有效的风险管理。此外,患者在接受治疗时应定期进行随访,以便及时发现和处理可能出现的不良反应。
维拉苷酶作为一种重要的酶替代疗法,极大地改善了戈谢病患者的生活质量。通过科学的药物剂型设计与合理的给药途径,维拉苷酶为戈谢病患者提供了有效的治疗选择。随着医疗技术的发展,未来对该药物的研究与应用有望不断深化,为更多患者带来希望。