维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种重组酶,用于治疗戈谢病这种罕见的遗传代谢病。戈谢病是由于体内缺乏葡萄糖酯酶(Glucocerebrosidase)所引起的,导致某些细胞不能正常代谢某种脂质,进而在体内积累。此病会引起一系列的症状,包括脾肿大、血小板减少、骨痛等。维拉苷酶的应用为患者带来了新的希望,能够缓解多种症状,提高生活质量。
1. 缓解脾肿大
戈谢病患者常常会出现脾肿大,这不仅造成身体不适,还会影响到其他器官的正常功能。维拉苷酶能有效减少体内积累的葡萄糖酯,从而减轻脾肿大症状。通过定期注射,患者的脾脏体积通常会逐渐缩小,改善腹部不适感,增强患者的生活质量。
2. 改善血小板计数
戈谢病患者的血小板计数通常较低,容易导致出血和淤血等问题。维拉苷酶的使用能够改善血小板数目,通过提高血液中正常细胞的比例,从而减少出血事件的发生。研究表明,接受维拉苷酶治疗的患者在血小板计数方面表现出了显著的改善。
3. 缓解骨痛
骨痛是戈谢病患者常见的症状之一,严重影响患者的日常活动。维拉苷酶能减轻骨髓中脂质的积聚,降低其对骨骼的损害。此外,治疗后患者的骨密度往往能够改善,从而有效缓解骨痛,提升其生活质量。
4. 改善整体健康状况
维拉苷酶治疗不仅针对具体症状,还能从整体上改善患者的健康状况。研究显示,维拉苷酶治疗可以提高患者的精力,减少疲劳感,改善精神状态。随着症状的缓解,患者的生活质量显著提升,能够更好地参与到社交和家庭活动中。
维拉苷酶在缓解戈谢病症状上展现出了良好的效果,推动了患者生活质量的改善。在治疗过程中,患者应定期与医生沟通,及时调整治疗方案,以达到最佳效果。希望未来在戈谢病的研究与治疗方面能取得更多进展,帮助更多患者过上更健康的生活。