维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
查看详情
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种由葡萄糖酰胺酶缺乏引起的遗传性代谢疾病,导致脂质在细胞内积聚,影响多个器官的正常功能,其中包括脾脏、肝脏以及骨骼。贫血是戈谢病的常见并发症之一,而维拉苷酶的应用被认为可以改善患者的贫血症状。本文将探讨维拉苷酶在治疗戈谢病中对贫血的改善作用。
1. 戈谢病与贫血的关系
戈谢病的患者常由于脾脏肿大和骨髓功能受损出现贫血。这种贫血多数属于溶血性贫血,由于大量的脂质积聚导致红细胞的破坏增加。此外,骨髓内巨噬细胞的积聚也会影响红细胞的生成。因此,处理戈谢病的根源是缓解贫血的重要步骤。
2. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶是一种重组人类葡萄糖酰胺酶,通过替代体内缺乏的酶来降低累积在细胞内的脂质,减轻这些物质对脾脏和骨髓的负面影响。当体内的酶水平恢复至正常范围时,可以改善脾脏的功能以及骨髓的造血能力,从而有助于提升血红蛋白水平和改善贫血症状。
3. 临床研究的支持
多项临床研究对维拉苷酶在戈谢病患者中的应用进行了评估,结果显示其可以显著改善贫血指标。接受维拉苷酶治疗的患者中,血红蛋白水平逐渐上升,并伴随其他血液学指标的改善。这些研究建议,维拉苷酶作为长期治疗的有效选择,为戈谢病患者提供了希望。
4. 治疗中的注意事项
尽管维拉苷酶在改善贫血症状方面展现出积极效果,但并非所有患者的反应都相同。有些患者可能会经历治疗的耐受性问题或不良反应。因此,医生在制定治疗方案时需要根据患者的个体情况进行调整,并密切监测治疗效果与不良反应,以确保患者获得最佳的治疗结果。
综上所述,维拉苷酶在改善戈谢病患者的贫血症状方面具有良好的临床前景。通过替代缺乏的酶,该疗法能够有效改善脾脏和骨髓的功能,从而帮助患者缓解贫血。随着进一步研究的开展,维拉苷酶有望为更多戈谢病患者带来实际的好处。