帕替西兰中文说明书

发布时间：2025-06-18 09:40:28 阅读：1127 来源：问药网

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帕替西兰 patisiran Onpattro 生产厂家：美国Alnylam公司功能主治：适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病用法用量：对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。对于体重100 kg或以上的患者，推荐剂量为30 mg给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药给药前过滤和稀释注入约80分钟

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帕替西兰中文说明书,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的新型药物。该药物通过抑制与神经病变相关的淀粉样蛋白的生成，旨在减缓疾病进展，为患者提供新的治疗选择。本文将详细介绍帕替西兰的作用机制、适应症、使用方法以及不良反应等内容，以帮助患者及其家属更好地了解这种药物。

1. 作用机制

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物。其作用机制是通过靶向肝脏中的转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，从而减少或抑制TTR蛋白的合成。淀粉样变性多发性神经病是由异常的TTR蛋白沉积引起的，通过降低TTR水平，帕替西兰能够有效减缓或逆转神经病变的进程。

2. 适应症

帕替西兰主要适用于被诊断为遗传性淀粉样变性多发性神经病的成人患者。这种疾病通常表现为周围神经的损伤，导致感官、运动和自主神经系统功能受损，严重影响患者的生活质量。临床研究显示，帕替西兰在改善神经症状方面具有良好的疗效。

3. 使用方法

帕替西兰通常以静脉注射的形式使用，推荐的给药方案为每三周一次。在治疗开始前，医生会进行详细评估，并根据患者的具体情况制定个体化的用药计划。此外，患者在使用药物期间需要定期进行监测，以评估药物疗效和不良反应。

4. 不良反应

尽管帕替西兰的疗效显著，但也可能会出现一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、关节痛和乏力等。在使用药物期间，如出现严重的不良反应或过敏反应，应立即联系医生。此外，医生还会根据患者的健康状况，评估药物的安全性和耐受性。

综上所述，帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了一种新的治疗选择，其通过降低有害蛋白的生成来改善相关症状。了解帕替西兰的使用方法及潜在不良反应，将有助于患者更安全有效地进行治疗，改善其生活质量。在接受治疗前，患者应与医生充分沟通，制定适合自己的治疗方案。

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帕替西兰中文说明书
帕替西兰中文说明书,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的新型药物。该药物通过抑制与神经病变相关的淀粉样蛋白的生成，旨在减缓疾病进展，为患者提供新的治疗选择。本文将详细介绍帕替西兰的作用机制、适应症、使用方法以及不良反应等内容，以帮助患者及其家属更好地了解这种药物。 1. 作用机制帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物。其作用机制是通过靶向肝脏中的转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，从而减少或抑制TTR蛋白的合成。淀粉样变性多发性神经病是由异常的TTR蛋白沉积引起的，通过降低TTR水平，帕替西兰能够有效减缓或逆转神经病变的进程。 2. 适应症帕替西兰主要适用于被诊断为遗传性淀粉样变性多发性神经病的成人患者。这种疾病通常表现为周围神经的损伤，导致感官、运动和自主神经系统功能受损，严重影响患者的生活质量。临床研究显示，帕替西兰在改善神经症状方面具有良好的疗效。 3. 使用方法帕替西兰通常以静脉注射的形式使用，推荐的给药方案为每三周一次。在治疗开始前，医生会进行详细评估，并根据患者的具体情况制定个体化的用药计划。此外，患者在使用药物期间需要定期进行监测，以评估药物疗效和不良反应。 4. 不良反应尽管帕替西兰的疗效显著，但也可能会出现一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、关节痛和乏力等。在使用药物期间，如出现严重的不良反应或过敏反应，应立即联系医生。此外，医生还会根据患者的健康状况，评估药物的安全性和耐受性。综上所述，帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病患者提供了一种新的治疗选择，其通过降低有害蛋白的生成来改善相关症状。了解帕替西兰的使用方法及潜在不良反应，将有助于患者更安全有效地进行治疗，改善其生活质量。在接受治疗前，患者应与医生充分沟通，制定适合自己的治疗方案。

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2025-06-18
帕替西兰医院可以报销吗
帕替西兰医院可以报销吗,帕替西兰(Patisiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的新型药物，它能够有效地抑制导致该病的淀粉样蛋白的形成。越来越多的患者希望了解在接受帕替西兰治疗后，相关费用是否能够报销。本文将就此问题进行详细探讨。 1. 什么是帕替西兰及其适应症帕替西兰是一种靶向治疗药物，主要用于淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的治疗。该疾病由变性的淀粉样蛋白在神经组织中的沉积导致，进而引发一系列神经系统症状。帕替西兰通过RNA干扰机制有效减少体内淀粉样蛋白的合成，有助于缓解病症并改善患者的生活质量。 2. 药物费用及经济负担帕替西兰的治疗费用相对较高，这使得许多患者在选择治疗方案时感到压力。患者在接受治疗前，需充分了解药物的市场价格、使用周期及可能产生的长期经济负担，以便做出更为科学的决策。 3. 报销政策与适用范围在中国，药物的报销政策因地区和医保类型而异。一般来说，国家医保目录中的药物能够获得部分报销，而新上市的药物如帕替西兰，则需通过医院及医保局的审核。患者应与当地医疗机构及医保部门进行沟通，确认帕替西兰是否被纳入报销范围，并了解具体的报销比例及流程。 4. 政府和社会支持为减轻患者的经济负担，政府和社会各界也在不断寻求解决方案。部分药企与患者组织联合推出了患者援助计划，旨在帮助经济困难的患者获得必要的治疗。此外，还有一些慈善机构和基金会提供资助，以支持突遭重大疾病的患者。患者应多方了解和利用这些资源，来缓解负担。综上所述，帕替西兰作为一种重要的治疗药物，其费用及报销问题是患者关注的重点。我们希望通过不断的政策完善和社会支持，能够让更多患者享受到安全有效的治疗。了解相关的医保政策及辅助支持，将有助于患者在治疗过程中减轻经济压力，提高生活质量。

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2025-06-14
帕替西兰的主要成份是什么
帕替西兰的主要成份是什么,帕替西兰(Patisiran)的主要成分是特异性小干扰RNA（siRNA），这种siRNA是针对转甲状腺素蛋白（TTR）设计的。它通过干扰TTR基因的表达，减少TTR蛋白的产生，从而减缓ATTR淀粉样变性的进展。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，其主要成分是patisiran这一小干扰RNA分子。该药物的作用机制是通过干扰与疾病相关的异常蛋白质的生成，从而减缓疾病进程。本文章将详细介绍帕替西兰的主要成分及其作用。 1. 帕替西兰的成分帕替西兰的主要成分是小干扰RNA（siRNA），这是一种短链的核酸分子。siRNA能够特异性地识别并降解目标mRNA，从而阻止异常蛋白质的生成。在淀粉样变性多发性神经病中，病理过程涉及到一种称为转甲状腺素蛋白（TTR）的异常蛋白。帕替西兰通过抑制TTR的合成，从而降低血清和组织中该蛋白的积累。 2. 作用机制帕替西兰的作用机制非常重要，其通过RNA干扰（RNAi）技术实现治疗效果。患者体内的异常TTR蛋白容易形成淀粉样纤维沉积，导致神经系统和其他器官的损害。帕替西兰通过在细胞内引导特异性的RNA降解途径，降低TTR的合成量，进而减轻脏器损害和神经症状。 3. 适应症与疗效帕替西兰被设计用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病，它对于减少症状、改善生活质量具有显著效果。临床研究显示，使用帕替西兰的患者在神经功能测试中表现出显著的改善。同时，药物的长期使用也显示出良好的耐受性，副作用相对较轻。 4. 使用注意事项尽管帕替西兰展现了良好的治疗潜力，但在使用过程中仍需注意一些事项。患者在接受帕替西兰治疗时，应定期进行肝功能监测，因为小干扰RNA可能会影响肝脏的代谢。同时，应遵循医师的建议，合理安排用药时间和剂量，以确保最佳的治疗效果。帕替西兰作为一种创新的治疗药物，为淀粉样变性多发性神经病患者带来了新的希望。其独特的作用机制和良好的疗效使其成为该病治疗领域的一个重要进展。希望未来更多的研究和临床应用能够进一步提升患者的治疗选择和生活质量。

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2025-06-02
帕替西兰仿制药价格
帕替西兰仿制药价格,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性（ATTR）多发性神经病的药物，能够通过抑制特定蛋白质的产生来减缓该疾病的进展。由于其研发和生产成本较高，帕替西兰的价格一直备受关注。本文将探讨帕替西兰仿制药的价格现状及其影响。 1. 帕替西兰的市场背景帕替西兰是一种通过RNA干扰技术开发的创新药物，主要用于缓解ATTR多发性神经病的症状。由于该病是一种罕见病，患者面临着治疗选择有限和经济负担重的问题，导致对药物价格的关注不断增加。随着对该药物需求的上升，市场上也涌现出一些仿制药产品。 2. 仿制药的出现与价格降低由于原研药价格昂贵，仿制药的进入为患者提供了更多的选择。仿制药的生产成本通常较低，这使得其市场价格大幅下降，极大地减轻了患者的经济负担。近年来，一些国家开始批准帕替西兰的仿制药，帮助更多患者获得可负担的治疗。 3. 政策与市场监管各国政府纷纷出台政策，旨在促进仿制药的研发和上市。这些政策不仅有助于打破原研药的价格垄断，还推动了更为公平的药物可获得性。同时，严格的市场监管也确保了仿制药的质量，患者可以在使用仿制药时获得与原研药相似的治疗效果。 4. 患者的经济负担与选择虽然仿制药的出现提高了药物的可获得性，但患者仍需对药物选择进行全面评估，包括疗效、费用及副作用等。对于一些患者而言，可能更倾向于使用原研药，因为他们对其疗效和安全性有更高的信任。因此，在仿制药和原研药之间的选择仍然是个体化的问题。随着帕替西兰仿制药的逐渐问世，患者的治疗选择和经济压力得到了缓解。尽管仿制药价格较低，患者在选择时仍需综合考虑多方面因素。这一变化不仅对患者的生活质量产生了积极影响，也推动了治疗罕见病领域的进一步发展。希望未来能有更多的突破，造福更多的患者。

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2025-06-01
帕替西兰的不良反应有哪些
帕替西兰的不良反应有哪些,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性导致的多发性神经病的生物制药。它是一种小干扰RNA（siRNA）治疗，旨在靶向并减少导致淀粉样物质积聚的转甲状腺素蛋白（TTR）。虽然帕替西兰在改善患者的神经功能和生活质量方面显示了良好的疗效，但伴随而来的不良反应也需引起重视。本文将详细探讨帕替西兰可能引发的不良反应。 1. 注射部位反应帕替西兰的给药方式通常为皮下注射，因此注射部位反应是最常见的不良反应之一。患者可能会出现红肿、疼痛或瘙痒等症状，这通常是轻微且暂时的，多数情况下不需要特别处理。 2. 胃肠道反应一些患者在使用帕替西兰后可能会出现胃肠道不适，如恶心、呕吐、腹泻或便秘。这类反应通常较轻，并在几天内自行缓解。患者在使用该药时如感到明显不适，应及时与医生沟通。 3. 过敏反应虽比较少见，但帕替西兰也可能导致过敏反应。这些反应可能表现为皮疹、荨麻疹、呼吸急促等症状。在出现严重过敏反应时，例如喉咙肿胀或面部肿胀，患者应立即就医。 4. 肝功能影响研究显示，帕替西兰可能对肝功能产生一定影响。患者在治疗期间需定期监测肝功能指标，以确保肝脏健康。如果检测结果异常，医生可能会调整剂量或考虑停药。虽然帕替西兰在治疗中展现出的疗效显著，但了解其潜在的不良反应也同样重要。患者在使用此药期间，应与医生保持沟通，及时报告任何不适，以确保治疗的安全与有效。同时，加强对帕替西兰不良反应的认知，有助于促进患者的治疗体验和预后。

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2025-05-28

帕替西兰 patisiran Onpattro相关咨询

帕替西兰的禁忌和注意事项是什么
帕替西兰的禁忌和注意事项是什么,帕替西兰(Patisiran)需注意以下几点：首先，过敏者禁用，使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次，输液时请密切监测体征，出现不适需及时调整输液速度。此外，建议补充维生素A，并定期进行眼部检查。最后，请严格遵循医生指导用药，如有疑虑或不适，请及时就医咨询。请注意，具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。其主要作用是通过抑制与淀粉样变性相关的特定蛋白质合成，从而减缓疾病进展。在使用帕替西兰之前，了解其禁忌和注意事项是至关重要的，能够帮助患者更安全有效地使用该药物。 1. 禁忌人群帕替西兰不适用于对其成分过敏的患者。孕妇和哺乳期女性在使用前应咨询医生，评估风险和获益。如果患者存在严重的肝肾功能障碍，使用帕替西兰时也需谨慎，可能需要调整剂量或考虑替代治疗方案。 2. 注意药物相互作用在使用帕替西兰时，需要特别注意与其他药物的相互作用。患者应告知医生当前使用的所有药物，包括处方药、非处方药和草药补充剂。例如，某些抗生素和抗病毒药物可能会影响帕替西兰的代谢，增加副作用风险，或降低疗效。 3. 监测副作用使用帕替西兰后，患者应定期监测可能出现的副作用。一些常见的副作用包括注射部位反应、恶心、头痛等。如果出现严重的过敏反应（如皮疹、呼吸急促或吞咽困难），应立即就医。此外，患者还应关注神经症状的变化，以便及时调整治疗方案。 4. 定期随访服用帕替西兰的患者需定期回访医生，进行身体检查和实验室检查，以评估治疗效果及监测潜在的并发症。这不仅有助于确保药物的安全性，还能有效调整治疗方案，优化疗效。通过了解帕替西兰的禁忌和注意事项，患者可以更好地管理自身的健康，采取有效的预防措施，最大限度地降低治疗风险。始终与医生保持良好的沟通，确保在治疗过程中得到充分的指导和支持，是成功使用这种药物的关键。

陈志明 | 问药网药师

2025-06-15 17:25:34
帕替西兰的适用人群有哪些
帕替西兰的适用人群有哪些,帕替西兰(Patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）的成年患者。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的治疗药物。该药物通过减少肝脏内转甲状腺素（TTR）的合成，从而降低异常淀粉样蛋白的产生，减轻对神经系统的损害。本文将探讨帕替西兰的适用人群，帮助更好地理解这一新兴治疗选择的目标患者。 1. 医学诊断明确的人群帕替西兰主要适用于已被医学诊断为遗传性淀粉样变性多发性神经病的患者。这类患者通常具有TTR基因的突变，导致异常的淀粉样蛋白沉积，进而引发周围神经的损伤。只有在确诊后，患者才能有效地接受这种针对性的治疗。 2. 临床症状明显的患者此外，帕替西兰适用于那些已经表现出淀粉样变性多发性神经病临床症状的患者。这些症状包括肢体麻木、刺痛、力量减弱以及其他神经功能障碍。对于这些症状已经影响到生活质量的患者，帕替西兰可以成为改善其症状的重要治疗工具。 3. 中重度病情患者帕替西兰特别适合于中重度病情的患者。临床研究表明，该药物能够在一定程度上缓解中重度患者的神经功能障碍及相关症状。对于已经出现明显神经损害，且希望通过药物控制病情进展的患者而言，帕替西兰提供了一条新的治疗路径。 4. 适合长期治疗的人群最后，帕替西兰适合于需要长期治疗的患者。该药物通常需要进行持续的治疗以保持其疗效，因此对患者的依从性和长期随访要求较高。对于那些能够坚持定期接受治疗并适应长期管理的患者，帕替西兰无疑是一个值得考虑的选项。帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病的患者提供了一种新颖的治疗方案，尤其是那些经过确诊、表现出明显症状以及适合长期治疗的患者。了解其适用人群能够更好地指导临床实践和患者选择。希望有更多的患者能够得到及时有效的治疗，改善生活质量。

陈志明 | 问药网药师

2025-06-15 13:50:58
帕替西兰的功效与作用怎么样
帕替西兰的功效与作用怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新药物，属于小干扰RNA（siRNA）疗法。淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性疾病，主要由异常蛋白沉积导致，进而影响神经系统及其他脏器的功能。本文将深入探讨帕替西兰的功效与作用，帮助读者更好地了解这一治疗选择的潜在益处和应用。 1. 帕替西兰的作用机制帕替西兰的主要作用机制是通过靶向和降解肝脏中产生的变性淀粉样蛋白前体（TTR蛋白），从而减少这种有害蛋白的生成。降低TTR蛋白的水平可以减轻淀粉样物质在神经组织中的沉积，进而减缓疾病进展和改善神经功能。 2. 临床试验支持帕替西兰在多个临床试验中显示出显著的疗效。例如，APOLLO试验表明，接受帕替西兰治疗的患者在神经功能的评估中，显示出更好的结果，尤其是在患者日常生活能力和生活质量方面。此外，临床试验还证实长期使用帕替西兰的安全性和耐受性，为患者提供了长期治疗的可能。 3. 适应症与使用人群帕替西兰主要适用于确诊为淀粉样变性多发性神经病的患者，特别是那些伴随有遗传性TTR沉积的个体。由于该药物针对特定的病因，因此在选择治疗前，医生通常会进行遗传检测，以确保其适用性。不同阶段和不同症状严重程度的患者，可能会对帕替西兰产生不同的反应。 4. 潜在副作用虽然帕替西兰的总体安全性良好，但一些患者可能会出现轻度至中度的副作用。常见的不良反应包括注射部位反应、头痛和上呼吸道感染等。医师在开处方时会考虑这些可能的副作用，并监测患者的健康状况，确保治疗的安全性和有效性。总的来说，帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的治疗药物，展现出了良好的疗效和安全性，为患者带来了新的希望。随着对该药物研究的深入，未来有望为更多患者提供更有效的治疗选择。

问药网 | 问药网官方药师

2025-06-09 15:09:44
帕替西兰疗效有哪些
帕替西兰疗效有哪些,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的新型治疗药物。淀粉样变性是一种由于异常蛋白质沉积导致的疾病，会对神经系统及其他器官造成严重损害。帕替西兰通过沉默相关基因表达，阻止淀粉样蛋白质的形成，从而有效减缓病情进展。本文将详细介绍帕替西兰的疗效及其对于患者的实际影响。 1. 疗效概述帕替西兰在临床试验中显示出良好的疗效。研究表明，接受这种治疗的患者在感觉和运动功能上均有显著改善。临床试验结果显示，帕替西兰能够有效降低淀粉样蛋白质的水平，从而改善患者的生存质量。 2. 神经功能改善据研究，帕替西兰能够有效减轻淀粉样变性对神经功能的损害。患者在接受治疗后，神经病理症状如疼痛、麻木以及运动失调等均有所缓解。这为许多患者带来了希望，使他们能够恢复日常生活的自主性。 3. 生活质量提升帕替西兰的使用不仅改善了症状，患者的整体生活质量也显著提高。许多患者报告在接受治疗后，日常活动能力有所恢复，社交活动更加积极。这些变化使患者在情感和心理上也得到了积极的支持。 4. 安全性与耐受性在临床研究中，帕替西兰的安全性和耐受性良好。大多数副作用为轻微，如注射部位反应、轻度头痛等，患者普遍能够耐受。这为其广泛应用于临床治疗提供了保障。帕替西兰作为一种新兴疗法，展示了在治疗淀粉 amyloid 变性多发性神经病方面的强大潜力，通过有效的抑制机制和良好的临床效果，为患者提供了新的希望。未来的研究和临床实践将进一步验证其长期疗效与安全性，为更多患者带来福音。

李娟 | 问药网药师

2025-06-08 13:23:59
帕替西兰价格贵不贵
帕替西兰价格贵不贵,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的重要疗法，近年来由于其价格引发了社会广泛关注。这种药物的高费用是否合理，或者说对患者的经济负担究竟有多大，成为了一个值得讨论的话题。本文将从多个角度探讨帕替西兰的价格及其背后的因素。 1. 帕替西兰的药物背景帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）治疗药物，专门用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hereditary transthyretin amyloidosis，hATTR），一种罕见但致命的疾病。因其特殊的疗效和针对性，帕替西兰成为了该领域内的一大创新。由于研发费用和生产成本的影响，其价格自然不菲。 2. 市场定价的影响因素药物的定价受多种因素影响，包括研发投入、临床试验成本、生产及运输费用等。帕替西兰的开发涉及复杂的科研过程和严格的临床试验，开发商需要从销售中回收这些成本。此外，稀缺的市场需求也导致价格的提升，因为生产少量药物并保持足够的盈利性是制造商的一大挑战。 3. 患者的经济负担对于许多淀粉样变性多发性神经病患者来说，帕替西兰的高昂售价可能构成巨大经济负担。即便是纳入部分医疗保险，患者仍需承担相当高的自付费用，这让不少家庭面临两难。药物的高成本使得部分患者难以获得所需的治疗，增加了健康不平等的问题。 4. 医疗政策的干预为了降低患者的经济负担，许多国家和地区的医疗政策会对新药的价格进行监管，争取确保药物的可及性。一些国家可能会通过谈判价格、价格上限或补助计划等方式尝试令药物更加平民化。此外，患者组织和倡导团体也在积极推动政策变革，以促进更合理的药物定价。在对帕替西兰的价格进行分析时，我们必须考虑到多个层面的因素，既有制药企业的研发与生产成本，也有患者的经济状况和政策的调节作用。虽然帕替西兰的价格相对较高，但其对患者健康和生活质量的积极影响，也让人们对该药物的价值产生深刻思考。未来，如何平衡药物的定价与患者的接受能力，将是医疗行业需要进一步探讨的议题。

张胜泉 | 问药网药师

2025-06-04 11:34:02

美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)是一家生物制药公司，专注于研发基于RNA干扰(RNAi)的新型治疗手段。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。该公司通过RNAi技术的应用，探索并开发能够治疗一系列由基因表达不当引起的人类疾病的药物

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