马瓦卡坦 mavacamten Camzyos
生产厂家:美国百时美施贵宝公司(Bristol Myers Squibb)
功能主治:一种用于治疗患有症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人的药物
用法用量: 剂量的开始、维持和中断 1、确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法 2、不建议LVEF<55%的患者开始或增加CAMZYOS剂量 3、建议起始剂量为5mg,每日口服一次,不考虑食物;允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg;最大推荐剂量为15mg,每日口服一次 4、患者在服用CAMZYOS时可能会出现心力衰竭,需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和左心室流出道(LVOT)梯度评估,以谨慎给药,实现适当的目标Valsalva LVOT梯度,同时保持LVEF≥50%并避免心力衰竭症状(见图1和图2) 5、每日给药需要数周时间才能达到稳态药物水平和治疗效果,代谢和药物相互作用的遗传变异会导致暴露量的巨大差异 6、当开始或滴定CAMZYOS时,首先考虑左心室射血分数(LVEF),然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态,以指导适当的CAMZYOS剂量。按照算法启动(图1)和维持(图2)适当的CAMZYOS剂量和监测计划 7、如果服用CAMZYOS期间左心室射血分数(LVEF)<50%则中断治疗,遵循中断算法(图3)中断、重启或停止CAMZYOS,如果在2.5mg时中断,要么在2.5mg时重新开始,要么永久中断当出现可能损害心脏收缩功能的并发疾病(如严重感染)或心律失常(如房额或其他不受控制的快速性心律失常)时,延迟剂量会增加;考虑中断合并疾病患者的CAMZYOS治疗 遗漏或延迟的剂量 如果漏服一剂,应尽快服用,并在第二天的通常时间服用下一剂预定剂量;白天给药的确切时间并不重要,但不应在同一天服用两剂;整粒吞下胶囊,不要打碎、打开或咀嚼胶囊 同时服用弱CYP2C19或中度CYP3A4抑制剂 1、对于使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗的患者,开始使用CAMZYOS建议起始剂量为5mg,每日一次 2、将CAMZYOS的剂量减少一个级别(即15mg→10mg;10mg→5mg;5mg→2.5mg)用于开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者,在抑制剂开始后4周安排临床和超声心动图评估,并且直到抑制剂开始后12周才上调CAMZYOS的剂量 3、在接受2.5mgCAMZYOS稳定治疗的患者中,避免同时使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂,因为没有较低的每日一次剂量
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马瓦卡坦的疗效评价,马瓦卡坦(Mavacamten)是一种药物,通常用于治疗肥厚性心肌病,这是一种心脏疾病,其特征是心肌变得异常增厚;其疗效如下:可以显著减轻心肌的肥厚,改善心脏功能,并减轻HCM患者的症状,如呼吸困难、乏力和胸痛;该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。
马瓦卡坦(mavacamten)是一种针对梗阻性肥厚性心肌病(obstructive hypertrophic cardiomyopathy,oHCM)的新型药物。该药物是选择性心脏肌肉收缩调节剂,旨在改善心脏功能,缓解病症引起的症状。近年来,随着对该药物的研究加深,医生和患者对其疗效的评价也越来越受到关注。本文将对马瓦卡坦在临床应用中的疗效进行评估,包括其机制、临床试验结果、副作用及未来研究方向等方面。
1. 药物机制
马瓦卡坦通过选择性调节心肌收缩,使心脏在不增加耗氧量的前提下,维持有效的心脏泵血功能。与传统药物不同,马瓦卡坦既能降低心肌收缩性,改善心脏的舒张功能,还能缓解由于心室梗阻造成的症状。其独特的作用机制为治疗梗阻性肥厚性心肌病提供了新的思路。
2. 临床试验结果
在多项临床试验中,马瓦卡坦显示出显著的疗效。例如在EXPLORER-HCM研究中,马瓦卡坦显著改善了患者的运动耐量、心功能评分以及生活质量,并在一定程度上减轻了左心室的肥厚度和梗阻程度。大多数患者在接受治疗后都感到症状改善,其疗效在不同人群中相对一致。
3. 副作用及安全性
虽然马瓦卡坦的疗效可观,但在使用过程中也需关注其副作用。常见的不良反应包括乏力、心悸和低血压等,绝大多数副作用为轻度或中度,患者接受能力良好。临床研究显示,马瓦卡坦的安全性相对较高,医生会根据患者的具体情况调整药物剂量,以降低副作用发生的风险。
4. 未来研究方向
当前,对马瓦卡坦的研究仍在继续,未来可能会有更多相关的随机对照试验和长期随访研究。科学家们希望能够深入探讨马瓦卡坦对不同类型心肌病患者的疗效,以及其对合并症患者的应用。另外,开发更多个性化治疗方案,进一步提升疗效和安全性也将是未来研究的重要方向。
综上所述,马瓦卡坦作为一种新型的治疗选择,展现了良好的疗效和安全性,成为梗阻性肥厚性心肌病治疗领域的一个重要里程碑。随着更多研究的开展,期待其能够为更多患者带来希望,改善生活质量,推动心脑血管疾病的治疗进展。