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托夫生适应症具体有哪些

发布时间:2025-05-17 16:15:10 阅读:837 来源:问药网
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托夫生 tofersen Qalsody

托夫生 tofersen Qalsody 生产厂家:美国Biogen 功能主治:适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS) 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、建议用量  由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下,使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗,每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。  二、遗漏剂量  如果错过了第二次负荷剂量,应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量,应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。  三、制备和复溶  在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody:  1、药品的准备:给药前,在不使用外部热源的情况下,让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色,请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。  2、 给药前准备程序:如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前,确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病,以避免严重的手术并发症。  四、给药  1、给药前,用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。  2、给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶,并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。  3、不要稀释Qalsody。  4、不需要外部过滤器。  5、在1至3分钟内,使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。  6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器,溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。  7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生适应症具体有哪些,托夫生(Tofersen)的主要适应症是肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗。这是一种进行性的神经系统疾病,主要影响患者的运动神经元,导致肌肉无力和萎缩。

托夫生是一种针对特定类型肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新型治疗药物,其主要成分对一种名为超亲水性谷氨酸酰酯转运蛋白2(SOD1)突变产生作用,从而减缓或阻止疾病的进展。本文将探讨托夫生的适应症以及其在临床应用中的重要性。

1. 托夫生的适应症概述

托夫生的主要适应症是针对遗传性肌萎缩性侧索硬化症,特别是与SOD1基因突变相关的患者。SOD1基因突变是导致ALS的一个少数已知原因,因此,其适应症主要限于这一特定类型的ALS。

2. SOD1突变患者

托夫生专门为携带SOD1基因突变的成人患者开发。这类患者通常表现出特有的疾病进程和临床特征,相较于无SOD1突变的ALS患者,他们的病情发展可能更为迅速。

3. 适用于成年患者

托夫生的临床研究主要集中在成年患者上,药物的有效性和安全性评估也主要基于成年的临床数据。这一限制使得托夫生目前不适用于儿童或未成年患者。

4. 临床试验数据支撑

多项临床试验的结果表明,托夫生对特定人群的效果显著,包括延缓疾病进展和改善生活质量。研究展示了托夫生可以通过减少突变SOD1的相关毒性,提高患者的功能水平。

5. 合并症与注意事项

虽然托夫生的适应症主要限于SOD1突变的ALS患者,但在使用时需考虑患者的整体健康状况以及可能存在的合并症。在临床应用过程中,医疗团队应密切关注患者的反应和可能的副作用,以确保治疗的安全性。

托夫生为特定类型的肌萎缩性侧索硬化症患者带来了新的希望,尤其是那些由于SOD1基因突变而受到影响的患者。未来的研究和临床实践将进一步验证和完善其适应症范围,为更多患者提供有效的治疗选择。