帕替西兰的适应症和临床效果

发布时间：2025-05-13 15:44:36 阅读：1069 来源：问药网

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帕替西兰 patisiran Onpattro 生产厂家：美国Alnylam公司功能主治：适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病用法用量：对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。对于体重100 kg或以上的患者，推荐剂量为30 mg给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药给药前过滤和稀释注入约80分钟

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帕替西兰的适应症和临床效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物。该药物通过靶向并抑制淀粉样蛋白的合成，从而减缓病情进展，提高患者的生活质量和生存率。本文将对帕替西兰的适应症、机制及其在临床应用中的效果进行详细阐述。

1. 帕替西兰的适应症

帕替西兰被批准用于治疗hATTR-PN，这是一种由淀粉样蛋白沉积所引起的神经系统疾病，通常与遗传性变异（如转甲状腺素蛋白（TTR）突变）相关。患者经常出现周围神经病变，引发严重的神经症状，如感觉障碍、运动功能下降和自主神经失调等。整体而言，帕替西兰的针对性非常明确，主要适用于已被诊断为hATTR-PN的患者。

2. 药物机制

帕替西兰通过RNA干扰机制来发挥其治疗作用，具体来说，它能够靶向并抑制突变的TTR基因mRNA，从而减少淀粉样蛋白的合成。减少淀粉样蛋白的产生，可以减轻或逆转已经存在的神经病变，改善患者的神经功能。这一机制在临床研究中得到了有效验证，使帕替西兰成为hATTR-PN治疗的新选择。

3. 临床效果

在临床试验中，帕替西兰显示出显著的疗效。研究表明，接受帕替西兰治疗的患者在神经功能、生活质量和日常活动能力等方面均有明显改善。大规模的临床试验（如APOLLO研究）显示，帕替西兰能够显著降低hATTR-PN患者的神经病变评分（NIS+7）和评估生活质量的仪器评分，治疗效果持续且安全性良好。

4. 不良反应和安全性

尽管帕替西兰在临床应用中表现出良好的疗效，但仍可能伴随一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、腹泻、恶心和头痛等。这些反应通常是轻至中度，绝大多数患者能够耐受。目前的研究未显示出对患者的严重安全隐患，为其广泛应用奠定了基础。

总而言之，帕替西兰为hATTR-PN患者提供了一种新的治疗选择，其通过特定机制有效抑制淀粉样蛋白的生成，显著改善患者的临床症状与生活质量。随着对该药物研究的深入，相信其在这一领域的应用会更加广泛，给更多患者带来福音。

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帕替西兰的适应症和临床效果
帕替西兰的适应症和临床效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物。该药物通过靶向并抑制淀粉样蛋白的合成，从而减缓病情进展，提高患者的生活质量和生存率。本文将对帕替西兰的适应症、机制及其在临床应用中的效果进行详细阐述。 1. 帕替西兰的适应症帕替西兰被批准用于治疗hATTR-PN，这是一种由淀粉样蛋白沉积所引起的神经系统疾病，通常与遗传性变异（如转甲状腺素蛋白（TTR）突变）相关。患者经常出现周围神经病变，引发严重的神经症状，如感觉障碍、运动功能下降和自主神经失调等。整体而言，帕替西兰的针对性非常明确，主要适用于已被诊断为hATTR-PN的患者。 2. 药物机制帕替西兰通过RNA干扰机制来发挥其治疗作用，具体来说，它能够靶向并抑制突变的TTR基因mRNA，从而减少淀粉样蛋白的合成。减少淀粉样蛋白的产生，可以减轻或逆转已经存在的神经病变，改善患者的神经功能。这一机制在临床研究中得到了有效验证，使帕替西兰成为hATTR-PN治疗的新选择。 3. 临床效果在临床试验中，帕替西兰显示出显著的疗效。研究表明，接受帕替西兰治疗的患者在神经功能、生活质量和日常活动能力等方面均有明显改善。大规模的临床试验（如APOLLO研究）显示，帕替西兰能够显著降低hATTR-PN患者的神经病变评分（NIS+7）和评估生活质量的仪器评分，治疗效果持续且安全性良好。 4. 不良反应和安全性尽管帕替西兰在临床应用中表现出良好的疗效，但仍可能伴随一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位反应、腹泻、恶心和头痛等。这些反应通常是轻至中度，绝大多数患者能够耐受。目前的研究未显示出对患者的严重安全隐患，为其广泛应用奠定了基础。总而言之，帕替西兰为hATTR-PN患者提供了一种新的治疗选择，其通过特定机制有效抑制淀粉样蛋白的生成，显著改善患者的临床症状与生活质量。随着对该药物研究的深入，相信其在这一领域的应用会更加广泛，给更多患者带来福音。

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2025-05-13
帕替西兰国内上市时间
帕替西兰国内上市时间,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物，其通过靶向和降解特定的转录物，从而阻止异常淀粉样蛋白质的积累。随着临床需求的增加，帕替西兰的国内上市时间备受关注。本文将就这一药物的背景、临床效果，及其在中国的上市情况进行详细探讨。 1. 帕替西兰的背景帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，主要用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性。该病症会导致神经和心脏等多个系统的严重损害，给患者的生活质量带来极大影响。近年来，随着基因医学的发展，针对淀粉样变性相关疾病的新疗法逐渐涌现。 2. 临床效果多项临床研究表明，帕替西兰能够有效降低体内的淀粉样蛋白水平，并改善患者的神经功能。临床试验结果显示，接受帕替西兰治疗的患者在运动功能、日常生活能力和神经病变方面均有显著改善。这使得帕替西兰成为治疗ATTR淀粉样变性的一种重要选择。 3. 国内上市时间帕替西兰自2018年在美国获得批准上市以来，逐渐引起了全球关注。目前，中国药品监管部门也在加快对这一新药的审评速度。在2023年下半年，帕替西兰在中国的上市申请获得受理，这为国内患者带来了希望。尽管具体上市时间尚未确定，但预计在未来不久，帕替西兰将正式进入中国市场。 4. 总结与展望随着帕替西兰在国内的上市临近，更多的淀粉样变性多发性神经病患者将有机会获得这种新的治疗方案。未来，随着医学的发展，更多针对该疾病的创新疗法也将不断涌现，为改善患者的生活质量提供更多可能。希望这种新药能够尽快为国内患者所用，帮助他们重拾健康与希望。

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2025-05-13
帕替西兰代购怎么买
帕替西兰代购怎么买,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰(Patisiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，近年来因其显著的疗效而受到广泛关注。由于该药物的特殊性，许多患者选择通过代购的方式获取。代购过程中需要注意的问题和流程常常让人感到困惑。本文将为您详细解读如何安全、正确地进行帕替西兰的代购。 1. 了解帕替西兰的作用与适应症帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，通过靶向并降低肝脏中产生的淀粉样蛋白，帮助减缓淀粉样变性多发性神经病的进展。这种疾病常常引起神经系统的严重损害，因此及早治疗对于改善患者的生活质量至关重要。 2. 确认购药渠道在进行代购之前，首先要确认代购的渠道。可以通过专业的药品代购平台、正规的药房或医疗机构等进行咨询。在选择代购商时，务必查看其资质和消费者评价，以确保其信誉和服务质量。 3. 获取医生处方购买帕替西兰需要有医生的处方，因其属于处方药。建议患者在医生的指导下进行治疗，并尽可能提供详细的病历和必要的检查报告，以便医生为您开具合适的处方。 4. 注意药品认证与真伪在确认代购渠道后，需仔细检查药品的包装、说明书和生产批号等信息，确保购买的帕替西兰为正品。可以通过药品的生产厂家官网或相关认证机构查询真伪。 5. 了解代购流程与费用通过代购购买帕替西兰的流程通常包括咨询、下单、支付及收货等步骤。务必清楚了解代购的费用，包括药品本身的价格、代购服务费以及可能的邮寄费用，以免产生额外支出。 6. 合理规划用药时间在购买到帕替西兰后，应根据医生的建议合理安排用药时间及剂量。遵循用药指导，按时服用，以期达到最佳的治疗效果。同时，定期复查病情，及时与医生沟通，用药过程中如有不适及时就医。通过以上几个步骤，可以帮助患者更加顺利地进行帕替西兰的代购。不过，建议尽量通过正规渠道获取此类处方药，确保自己的用药安全。在追求治疗效果的同时，患者也应关注自身健康，平衡药物治疗与日常生活的结合。

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2025-05-08
帕替西兰代购价格
帕替西兰代购价格,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物，能够有效减缓病情进展，提高患者生活质量。由于其疗效突出，但在中国市场上价格较高，许多患者选择代购方式购买该药品。本文将探讨帕替西兰的代购价格及相关因素。 1. 帕替西兰简介帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），通过靶向并降解转甲状腺素（TTR）基因的mRNA，从而减少异常TTR蛋白的生成。该药物已被许多国家批准用于治疗淀粉样变性多发性神经病，成为该病患者的希望所在。 2. 代购市场现状由于帕替西兰在国内的售价普遍较高，许多患者通过代购渠道获取该药物。代购市场多见于网络平台，这些平台往往提供较为优惠的价格，吸引了不少患者及其家庭的关注。代购过程中潜藏着潜在风险，包括药品的真伪和质量。 3. 代购价格分析一般来说，帕替西兰的代购价格会受到多种因素的影响，包括药品的来源、物流费用、关税及代购服务费等。根据市场调查，帕替西兰的代购价格通常在几万到十几万元不等，具体价位会根据不同的销售渠道而有所差异。此外，有些平台可能会因销量波动而灵活调整价格。 4. 注意事项在选择代购渠道时，患者应谨慎对待。一方面要确认代购商的资质和信誉，尽量选择知名度高的代购平台；另一方面，应了解相关法律法规，确保所购药品的合法性。此外，患者在使用帕替西兰前，最好在专业医生的指导下进行，为自身健康保驾护航。综上所述，帕替西兰作为一种重要的治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，因价格原因，许多患者选择代购方式获取。在代购过程中，患者应仔细考量价格的优势与潜在风险，以便做出明智的选择。希望更多的信息能够帮助患者更好地应对这一疾病。

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2025-05-03
帕替西兰不良反应严重吗
帕替西兰不良反应严重吗,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种新兴的治疗药物，通过靶向特定的RNA分子来减缓淀粉样变性多发性神经病（ATTR）等相关疾病的进展。虽然帕替西兰在临床应用中显示出良好的疗效，但许多人对其潜在的不良反应表示关注。本文将系统地探讨帕替西兰不良反应的严重性，以及患者在使用该药物时需要注意的事项。 1. 帕替西兰的基本概述帕替西兰是第一个获得批准用于治疗ATTR的siRNA药物，通过干扰剂DNA合成机制来阻断淀粉样蛋白的生成，从而减缓疾病进程。它主要适用于遗传性ATTR患者，尤其是那些表现出明显神经症状的患者。尽管其疗效显著，但伴随的副作用也不容忽视。 2. 常见不良反应在使用帕替西兰的临床研究中，常见的不良反应包括注射部位反应、腹泻、恶心和疲劳等。这些反应通常较为轻微，许多患者在继续治疗过程中能够适应或缓解。有时这些症状可能会影响患者的生活质量。 3. 严重不良反应的风险尽管大多数不良反应较为轻微，但少数患者在使用帕替西兰期间可能会经历严重的异常情况，如过敏反应或肝功能异常。在临床试验中，部分患者出现了肝酶水平的升高，这提醒我们在监测患者时需保持警惕。医生通常建议定期进行血液检查，以确保肝功能正常。 4. 注意事项及管理使用帕替西兰的患者在治疗期间应与医生保持密切联系，及时报告任何不适症状。同时，医生需要根据患者的具体状况进行个体化管理，可能需要调整剂量或采取其他措施来降低不良反应发生的风险。此外，患者应遵循医生的指示，定期进行相关检查，以便及早发现并处理潜在的问题。帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病方面发挥了重要作用，其不良反应整体上较为可控。患者在使用该药物时仍需保持警惕，与医生密切配合，及时进行健康监测，以确保安全有效的治疗。在评估使用帕替西兰的背景下，充分了解药物的不良反应将有助于患者更好地管理自己的健康。

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2025-05-02

帕替西兰 patisiran Onpattro相关咨询

帕替西兰怎么服用
帕替西兰怎么服用,帕替西兰(Patisiran)用法用量：1.对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3mg/kg。对于体重100kg或以上的患者，推荐剂量为30mg。2.给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药。3.给药前过滤和稀释。4.注入约80分钟。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗家族性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物。它通过RNA干扰技术靶向并降低导致神经病变的异常蛋白质水平，从而改善患者的症状和生活质量。这篇文章将详细探讨帕替西兰的服用方式，包括用药前的准备、给药方法、注意事项和潜在副作用。 1. 用药前的准备在开始使用帕替西兰之前，患者应与医生进行充分的沟通，确保了解治疗方案及其可能的效果和风险。医生会根据患者的具体情况，包括病历、体检和必要的检测结果，确定是否适合使用帕替西兰。此外，患者还需了解与其他药物的相互作用，以免影响治疗效果。 2. 给药方法帕替西兰一般以注射的形式给药，通常每三周注射一次。医生会根据患者的具体病情和反应情况进行剂量调整。注射通常是在医院或医疗机构进行，由专业医务人员操作，确保安全性和有效性。患者需要定期接受检查，以监测治疗效果及对药物的反应。 3. 注意事项在使用帕替西兰时，患者应注意恢复过程中的任何不适，包括注射部位的疼痛、红肿或过敏反应等。如出现严重不适，需及时告知医生。此外，患者要遵循医生的建议，定期进行检查和随访，确保治疗方案的有效性。 4. 潜在副作用帕替西兰的副作用虽然相对较少，但还是可能出现的。其中包括注射部位的反应、恶心、乏力等。患者在使用过程中，如发现任何不寻常的症状或怀疑发生副作用，应该及早与医疗团队联系，进行评估和处理。通过正确的使用和监督，帕替西兰能够显著改善家族性淀粉样变性多发性神经病患者的生活质量。了解其服用方法、注意事项及可能的副作用，对于患者及其家属而言都是至关重要的。为了获得更好的治疗效果，患者务必要与医务人员携手合作，积极参与到治疗中。

黄斌 | 问药网药师

2025-05-11 10:32:10
帕替西兰在国内上市了吗
帕替西兰在国内上市了吗,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的新药物，近年来受到了广泛关注。随着国内对创新药物的不断需求和政策支持，许多患者希望能够尽快获得这种治疗方案。在本文中，我们将讨论帕替西兰在国内的上市情况及相关背景信息。 1. 帕替西兰的背景与作用机制帕替西兰是一种针对淀粉样变性病（ATTR）的小干扰RNA药物，通过特异性靶向肝脏中产生的转甲状腺素（TTR）蛋白，从而减少淀粉样蛋白质的形成。这种机制意在减轻因淀粉样变性导致的神经损伤，从而改善患者的生活质量。 2. 国内上市进展截至目前，帕替西兰在中国尚未正式上市。尽管其在全球多个国家和地区已获得批准并投入临床使用，但国内市场的批准程序依然相对保守。这使得许多渴望获得此药物的患者需要等待更长的时间。 3. 监管政策的影响中国药品监管机构近年来对创新药物的审批速度有所提升，但依然面临一系列复杂的审批程序。特别是在涉及新治疗方式时，药品的临床试验和安全性评估显得尤为关键。因此，帕替西兰的上市进程会受到这些政策的影响。 4. 患者的呼声许多ATTR-PN患者及其家属对帕替西兰寄予厚望，期望其能够尽快在国内上市。患者组织和相关的医疗团体也在积极呼吁，推动政府加快创新药物的审批进程，以满足患者的迫切需求。尽管帕替西兰在国内尚未上市，但随着人们对淀粉样变性多发性神经病认知的提升及药物需求的增加，期待未来能够迎来这一创新治疗的正式发布。希望能尽快有更多的政策支持，让更多的患者能够受益于这一新疗法。

问药网 | 问药网官方药师

2025-05-10 17:19:47
帕替西兰有哪些注意事项和副作用
帕替西兰有哪些注意事项和副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种新型的生物药物，主要用于治疗因淀粉样变性引起的多发性神经病，尤其是家族性淀粉样变性多发性神经病。它通过靶向一种名为转运RNA的分子，抑制导致神经病变的淀粉样蛋白的合成，从而减缓疾病的进展。虽然帕替西兰为患者带来了新的希望，但在使用时，仍需关注一些注意事项和可能的副作用，本文将对此进行详细探讨。 1. 用药前的注意事项在使用帕替西兰之前，患者应告知医生任何过敏史、肝脏或肾脏疾病史，以及正在使用的其他药物。这些信息对于评估治疗的安全性非常重要。同时，医生可能会建议进行相关的检查，如肝功能测试，以确保患者适合使用这种药物。 2. 给药方式与剂量帕替西兰通常通过静脉注射的方式给药，定期给予以维持有效的药物浓度。医生会根据患者的具体情况制定个体化的用药方案，确保在有效的治疗范围内避免不必要的副作用。患者在接受治疗时，务必遵循医嘱，不得自行增减剂量。 3. 常见副作用帕替西兰的副作用通常包括注射部位反应、恶心、疲劳和头痛等。这些副作用相对温和，大多数患者可以忍受。仍要密切关注任何身体不适，并与医生沟通，决定是否需要调整治疗方案。同时，因药物可能影响肝功能，建议定期检查肝功能指标，以早期发现潜在问题。 4. 严重副作用与紧急情况虽然大多数副作用较轻，但部分患者可能会出现严重的过敏反应，如呼吸急促、喉咙肿胀或皮疹等。此外，肝功能异常、出血倾向等情况亦需警惕。一旦出现以上症状，应立即就医，遵循医疗建议进行处理。通过了解帕替西兰的注意事项和副作用，患者及其家属能够更好地参与到治疗过程中，合理评估治疗风险与收益，为实现更好的治疗效果提供保障。在接受帕替西兰治疗期间，保持与医生的良好沟通，将为安全有效的用药体验打下基础。最后，患者应随时关注自身的身体状况，及时反馈任何不适，以便医生作出科学的判断与调整。

黄斌 | 问药网药师

2025-05-06 17:05:15
帕替西兰会出现副作用吗
帕替西兰会出现副作用吗,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病的药物，其主要作用是通过靶向特异性RNA干扰技术，减少在该病理过程中产生的转甲状腺素蛋白（TTR）。由于每种药物的使用都可能伴随副作用，患者在了解帕替西兰的疗效的同时，也应关注其可能的负面反应。本文将探讨帕替西兰可能出现的副作用，帮助患者更全面地认识这一药物。 1. 常见副作用帕替西兰的使用可能会出现一些常见副作用，例如注射部位的反应、恶心、疲劳和头痛等。这些反应通常是暂时的，且在大多数病例中较轻微。患者在使用药物的初期阶段，可能会更容易感受到上述不适，但随着时间的推移，这些症状往往会有所缓解。 2. 过敏反应的风险在极少数情况下，使用帕替西兰的患者可能会经历过敏反应。这种情况包括皮肤荨麻疹、呼吸急促及其他过敏症状。若患者在使用帕替西兰后出现上述症状，应立即联系医生并停止用药，采取必要的紧急处理措施。 3. 肝功能影响研究表明，帕替西兰可能会对一些患者的肝功能产生影响。因此，在用药前，应对患者的肝功能进行评估，并在治疗过程中定期监测肝功能指标。若发现异常，医生可能会调整用药方案或停止使用该药物，以降低肝损伤的风险。 4. 不良反应的监测与管理患者在使用帕替西兰期间，应保持与医疗提供者的良好沟通，定期报告任何不适症状。医生会对患者的具体情况进行评估，并根据需要调整治疗方案。此外，对于帕替西兰的副作用，患者应主动了解相关知识，以便更好地管理潜在的不良反应。综上所述，帕替西兰作为淀粉样变性多发性神经病的治疗药物，尽管具有良好的治疗效果，但仍然可能出现副作用。了解这些副作用及其管理方法，能帮助患者在治疗中做出更为明智的决策，最大限度地降低潜在风险。患者在接受治疗时，务必遵循医生的指导，以确保安全、有效地使用这一药物。

张胜泉 | 问药网药师

2025-05-01 15:08:15
帕替西兰费用大概多少
帕替西兰费用大概多少,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。这种疾病是由于淀粉样蛋白的异常沉积，导致神经系统和其他器官受到损害。近年来，随着帕替西兰的研究和上市，患者对其使用的关注日益增加，其中费用问题尤为突出。本文将对帕替西兰的费用进行分析和探讨。 1. 帕替西兰的定价背景帕替西兰是由艾克拉医疗（Alnylam Pharmaceuticals）开发的一种靶向RNA干预的药物。它的定价通常受到研发成本、生产工艺、市场需求以及医疗保险政策等多种因素的影响。通过了解这些背景信息，我们可以更好地理解其费用结构。 2. 当前市场上的费用情况根据2023年的数据显示，帕替西兰的年治疗费用大约在30万美元左右。这一数字可能因地区、医疗机构，以及所需的辅助治疗而有所波动。此外，患者的保险覆盖情况也会影响到他们实际承担的费用。 3. 保险覆盖与患者自付费用很多患者会通过医疗保险来分担帕替西兰的费用，但保险计划的覆盖范围和自付费用的多少因地区和保险政策而异。部分患者可能需要支付高额的共付费用，这对于经济条件有限的患者而言，可能造成较大的经济负担。 4. 政府与社会支持针对高昂的药物费用，很多国家和地区的政府及社会组织正在努力提供支持。例如，有些地区通过病人援助计划、慈善机构等方式，帮助患者及其家庭减轻经济压力。此外，患者也可以寻求专业人士的建议，以获得更多的财务援助。总的来说，帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的一种有效药物，其费用确实较高。随着医疗政策的不断发展与完善，希望越来越多的患者能够得到有效的治疗支持，同时也能减轻经济负担。

陈志明 | 问药网药师

2025-04-10 12:12:43

美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)是一家生物制药公司，专注于研发基于RNA干扰(RNAi)的新型治疗手段。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。该公司通过RNAi技术的应用，探索并开发能够治疗一系列由基因表达不当引起的人类疾病的药物

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