-
戈洛迪森(golodirsen)的作用机理是什么,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症（DMD）的药物，通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物，可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接，并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。戈洛迪森（Golodirsen）是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症（DMD）基因突变且适合外显子53跳跃的患者的药物。它的作用机理可以从多个方面来解释。
1. 促进外显子跳跃
外显子跳跃是指通过特定的介导剂促进外显子的跳跃，在基因转录和翻译过程中产生正常的蛋白质。在DMD患者中，基因突变导致某些外显子的缺失，这导致肌肉细胞无法合成正常的蛋白质，从而引发杜氏肌营养不良症。戈洛迪森通过与外显子53的剪接位点相互作用，促进外显子跳跃，帮助基因的转录和翻译过程正常进行。
2. 恢复基因表达平衡
DMD患者由于基因缺失，导致肌肉细胞内的蛋白质合成能力减弱甚至完全丧失。戈洛迪森可以增加正确外显子的含量，恢复基因表达的平衡。通过介导外显子跳跃，戈洛迪森使得基因转译过程中能够合成出近似正常的肌营养素蛋白质，从而改善患者的肌肉功能和症状。
3. 减少异常蛋白质的积累
杜氏肌营养不良症患者的基因突变会导致异常的蛋白质合成。这些异常蛋白质会在肌肉细胞内积累，并对细胞产生有害影响。戈洛迪森的作用机理包括通过外显子跳跃提高正常蛋白质合成，减少异常蛋白质的积累，从而帮助改善肌肉细胞的功能和健康状况。
总结起来，戈洛迪森通过促进外显子跳跃、恢复基因表达平衡和减少异常蛋白质积累，发挥作用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者。这一作用机理使得戈洛迪森成为一个有望为患者带来希望和改善的治疗选择。
李娟 | 问药网药师
2024-04-04 12:38:04
-
Elevidys多少钱一盒,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。在本文中，我们将介绍Elevidys的价格以及相关信息。
Elevidys多少钱一盒？
1. Elevidys的价格
Elevidys是一种基因治疗药物，由于其独特的疗效，它在治疗杜氏肌营养不良症方面具有重要意义。由于药物的复杂性和高技术含量，Elevidys的制造和分发带来了较高的成本。因此，Elevidys的价格相对较高。
2. 成本与疗效的权衡
在决定使用Elevidys作为治疗选项时，患者和其家人需要仔细权衡成本和疗效之间的关系。尽管Elevidys的价格高昂，但它可能带来显著的改善和益处，可以延缓杜氏肌营养不良症的进展，并且对患者的生活质量有着积极的影响。
3. 费用补偿和保险覆盖
在一些国家和地区，政府和保险机构可能提供费用补偿和保险覆盖，以帮助患者获取Elevidys的治疗。这样的补偿计划可以减轻患者和家庭的经济负担，确保患者能够获得所需的治疗。
4. 其他选择和未来发展
虽然Elevidys是一种重要的治疗选择，但目前一盒Elevidys的具体价格可能因市场供求、地理位置和政策等因素而有所不同。此外，随着科技和医学的不断进步，未来可能会有更多的治疗选择出现，这可能会改变杜氏肌营养不良症的治疗格局和药物的价格。
Elevidys作为一种治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物，它的价格相对较高。对于患者和家庭来说，权衡成本和疗效的重要性至关重要。在决定使用Elevidys时，患者可以考虑费用补偿和保险覆盖的选择。未来，随着医学和科技的进步，可能会出现更多的治疗选择和价格变动，这将给患者带来更多的希望。
张胜泉 | 问药网药师
2024-04-04 09:37:48
-
戈洛迪森(golodirsen)价格贵不贵,戈洛迪森(golodirsen)的代购价格为22311元，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。戈洛迪森（Golodirsen）是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症（DMD）且基因突变适合外显子53跳跃的患者的药物。这个问题围绕着戈洛迪森的价格展开了讨论。在讨论价格贵不贵之前，我们需要了解一些背景信息。
1. 戈洛迪森（Golodirsen）的作用机制
戈洛迪森是一种外显子跳跃矫治药物，可针对患有DMD的患者中的外显子53的基因突变。它通过促使细胞正确地跳过这一外显子，帮助受损的基因正常表达，从而减轻患者的病症。
2. 戈洛迪森的疗效和安全性
研究表明，戈洛迪森可显著改善患者的肌肉功能，延缓病情的进展，并减少需要使用支持性治疗的次数。虽然戈洛迪森疗法在DMD患者中显示出了积极的疗效，但仍需紧密监测副作用和长期安全性。
3. 戈洛迪森的价格
由于戈洛迪森是一种创新药物，其价格相对较高。生产和研发药物的成本，包括临床试验、获得监管机构批准和制造药物的费用都会导致高昂的价格。此外，小众病症的治疗药物通常市场需求较小，因此价格可能也会受到影响。
4. 患者及家庭的经济负担
药物价格的高昂意味着对于患者及其家庭而言，购买和维持治疗的费用可能是一个严重的经济负担。这可能会导致一些患者无法得到适当的治疗，从而影响他们的健康状况和生活质量。
虽然戈洛迪森的价格可能被认为是昂贵的，但我们也需要考虑到研发和生产这种创新药物的高成本。与此同时，我们应该寻求具体解决方案，以确保药物价格的合理性和公平性。这可以包括与制药公司进行谈判，制定政府政策来控制药价，以及寻求其他机构的援助和资金支持，以减轻患者和家庭的经济负担。
总而言之，戈洛迪森作为一种创新药物，可能具有较高的价格。我们应该将其与研发和生产所需的高成本联系起来，以及其对杜氏肌营养不良症患者的积极疗效。寻求解决方案，以确保药物价格的合理性和公平性，对于增加患者获得适当治疗的机会至关重要。
问药网 | 问药网官方药师
2024-04-03 16:18:21
-
Elevidys是什么时候上市的,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)于2023年6月22日正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，目前国内未上市。Elevidys（又称delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，它于什么时候上市呢？下面我们来详细介绍。
1. 第一阶段临床试验（1.）
在2018年，Elevidys进入了一项名为"DMD-Rescue-301"的临床试验。这是一项III期临床试验，旨在评估Elevidys对杜氏肌营养不良症患者的治疗效果和安全性。该临床试验有着广泛的范围，涉及多个国家和多个治疗中心。研究结果显示，Elevidys在改善患者肌肉功能方面取得了显著效果，并且在安全性方面表现出良好的记录。
2. 上市申请和审批（2.）
基于临床试验的积极结果，Elevidys的制药公司提交了上市申请给相关监管机构。他们提供了详尽的试验数据、疗效结果以及安全性资料，以便获得药物的上市许可。监管机构会仔细审核所有提交的信息，并进行评估和审批过程。
3. 上市批准及商业化（3.）
根据最新可得的信息，Elevidys于2023年获得了监管机构的批准，获得了上市许可。这是一项里程碑式的成就，不仅对于患有杜氏肌营养不良症的患者和家属来说是一个喜讯，也为基因疗法在肌肉疾病治疗领域的应用带来了新的希望。
4. 杜氏肌营养不良症患者的福音（4.）
Elevidys的上市将为杜氏肌营养不良症患者带来福音。这种疾病是一种遗传性的肌肉退化性疾病，影响男孩的身体机能和寿命。Elevidys采用了基因疗法的创新方法，通过提供缺失的蛋白质来纠正对患者身体的影响。这种疗法的上市为患者提供了一种新的希望，并有望显著改善他们的生活质量。
总结起来，Elevidys是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。经过临床试验、药物审批和商业化过程，Elevidys于2023年获得了上市批准。它的上市为患有杜氏肌营养不良症的患者带来了新的希望，并有望改善他们的生活质量。这一里程碑式的成就标志着基因疗法在肌肉疾病治疗领域的进一步发展。
张胜泉 | 问药网药师
2024-04-03 14:00:55
-
戈洛迪森(golodirsen)医保报销需要哪些手续,戈洛迪森(golodirsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。对于患有该疾病的患者来说，医保报销是一项重要的福利。那么，为了能够享受戈洛迪森的医保报销，患者需要进行哪些手续呢？以下将详细介绍。
1. 提供确诊材料和医生处方
在申请戈洛迪森医保报销时，首先需要提供确诊杜氏肌营养不良症的相关材料，例如病历记录、基因检测报告等。此外，还需要医生出具的开具戈洛迪森处方，以证明该药物对患者的治疗必要性。
2. 申请医保报销资格
接下来，患者需要向当地的医保部门申请医保报销资格。通常，需要填写相关申请表格，并提供个人身份证明、医保卡等必要文件。在申请过程中，可能还需要提供患者的就诊记录及诊断证明，以便医保部门审核。
3. 医保审核和批准
医保部门会对患者的申请进行审核，并评估患者是否符合医保报销的条件。这个过程可能需要一定的时间，患者需要耐心等待。一旦审核通过，医保部门将会批准患者的医保报销资格，并通知患者具体的报销额度和规定。
4. 药店购药和报销
获得医保批准后，患者可以前往指定的药店购买戈洛迪森。在购药时，患者需要出示医保卡和相关的批准文件，以便药店进行核实和报销。根据医保政策，患者可能需要支付一部分自费金额，医保将报销其余部分。
要享受戈洛迪森的医保报销，患者需要完成一系列的手续。包括提供确诊材料和医生处方、申请医保报销资格、医保审核和批准，以及在指定药店购药和报销过程中的操作。患者需要注意，每个国家和地区的医保政策可能会有所不同，具体要求会因地区而异。因此，建议患者在申请医保报销前，咨询相关的医保部门或医务人员，以确保按照正确的程序进行申请，并最大限度地享受医保福利。
黄斌 | 问药网药师
2024-04-03 13:45:44
-
地夫可特(Deflazacort)地氟可特的性状是什么样的,地夫可特(Deflazacort)的性状为白色或类白色结晶粉末。地夫可特（Deflazacort）地氟可特是一种用于治疗成人和至少2岁儿童的杜氏肌营养不良症的药物。它以它独特的性状和特性而在医学界广为人知。下面将对地夫可特的性状进行详细介绍。
1. 外观和药物形式
地夫可特以片剂形式供应。它是一种白色或类白色固体药物，常以可服用的小片形式出现。这种药物易于辨认和使用，以确保患者能正确服用所需的剂量。
2. 化学成分
地夫可特的主要成分是地夫可特。这是一种合成的皮质类固醇药物，具有抗炎和免疫抑制的特性。地夫可特通过调节免疫系统和减少炎症反应来治疗杜氏肌营养不良症的症状。
3. 药效和剂量
地夫可特是调节杜氏肌营养不良症症状的重要药物。它被用来帮助减少肌肉的退化和改善运动功能。剂量根据患者的年龄、体重和病情严重程度而定，应由医生根据个体需求进行调整。
4. 不良反应和注意事项
地夫可特的使用可能导致一些不良反应。一些常见的副作用包括消化不良、食欲改变、水肿和情绪变化。长期使用地夫可特可能会增加骨质疏松和威胁肾功能的风险。因此，在使用地夫可特之前，患者应与医生进行详细咨询，并定期进行健康监测。
综上所述，地夫可特（Deflazacort）地氟可特是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。它以其特有的性状和特性，为患者提供帮助。在使用地夫可特之前，患者应谨慎，并且需要在医生指导下进行监测和调整剂量。这样才能确保药物的有效使用，并最大程度地降低不良反应的风险。
张胜泉 | 问药网药师
2024-04-03 09:47:27
-
地夫可特(Deflazacort)地氟可特疗效有哪些,地夫可特(Deflazacort)是一种糖皮质激素类药物，主要用于治疗多种自身免疫性疾病，包括多发性肌炎、肌营养不良、多发性肌炎/皮肌炎相关的肺间质病变、幼年多发性关节炎导致的关节周围病变等。它也可以用于治疗某些自身免疫性疾病引起的炎症和疼痛，如类风湿性关节炎、强直性脊柱炎等。杜氏肌营养不良症是一种影响男孩的遗传性肌肉疾病，其主要症状包括进行性的肌肉无力和体力衰竭。地夫可特（Deflazacort）地氟可特是一种广泛应用于临床的治疗杜氏肌营养不良症的药物。本文将介绍地夫可特地氟可特的疗效，帮助人们更好地了解和使用这种药物。
1. 有效减缓疾病进展
地夫可特地氟可特作为一种皮质类固醇，能够通过抑制炎症反应和调节免疫系统来减轻疾病的症状。它被广泛用于治疗杜氏肌营养不良症，主要是因为它能够有效地减缓疾病的进展。通过抑制肌肉破坏，地夫可特地氟可特可以减少肌肉无力的程度，并延缓疾病的进展速度。这使患者能够保持更好的肌肉功能和生活质量。
2. 改善肌肉力量和功能
地夫可特地氟可特的治疗可以改善患者的肌肉力量和功能。它可以促进肌肉蛋白质的合成，并抑制肌肉蛋白质分解。通过增加蛋白质合成，地夫可特地氟可特可以增强肌肉细胞的功能，并提高患者的肌肉力量。这不仅可以改善患者的运动能力，还可以减轻他们的疲劳和无力感。
3. 减少肌痛和炎症反应
杜氏肌营养不良症患者常常出现肌肉疼痛和炎症反应的症状。地夫可特地氟可特可以通过抑制炎症反应和减少炎症介质的释放来减轻这些症状。它可以减少炎症细胞的浸润，并降低炎症介质的产生。这有助于减轻患者的肌肉疼痛和炎症反应，提高他们的舒适度和生活质量。
4. 提高患者的生活质量
地夫可特地氟可特的疗效可以帮助杜氏肌营养不良症患者改善生活质量。通过减缓疾病进展、改善肌肉力量和功能，减少肌痛和炎症反应，地夫可特地氟可特可以帮助患者更好地进行日常活动，并提高他们的生活质量。它可以减轻症状的严重程度，延长患者的独立生活时间，并改善他们的心理和社交健康。
总结起来，地夫可特地氟可特作为一种治疗杜氏肌营养不良症的药物，具有多种疗效。它可以有效减缓疾病的进展，改善肌肉力量和功能，减少肌痛和炎症反应，提高患者的生活质量。作为一种药物，地夫可特地氟可特也存在副作用和禁忌症，需要在专业医生的指导下合理使用。
问药网 | 问药网官方药师
2024-04-03 08:52:23
-
地夫可特(Deflazacort)地氟可特哪些渠道可以购买,地夫可特(Deflazacort)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。地夫可特（Deflazacort）是一种用于治疗成人和至少2岁儿童的杜氏肌营养不良症的药物。对于那些正在寻找购买地夫可特的人来说，下面是一些建议的购买途径。
1. 通过处方购买
如果你或你的孩子被杜氏肌营养不良症所困扰，并且需要使用地夫可特进行治疗，首先需要咨询医生。只有医生可以根据病情判断是否需要使用地夫可特，并开具合适的处方。在获得处方后，你可以前往当地的药店或医院的药房购买地夫可特。
2. 在线购买
另一种购买地夫可特的方式是通过互联网。有一些在线药店或电子商务平台提供处方药物的销售服务。在购买之前，确保选择一个信誉良好、经过认证的在线药店。此外，仔细阅读商品信息和用药说明，确保产品质量和安全性。
3. 医疗保险
地夫可特是一种处方药物，因此它可能被包括在医疗保险计划中。如果你拥有医疗保险，可以向你的保险提供商咨询是否涵盖地夫可特。如果是的话，你可以在医疗保险指定的药店或医院的药房购买。
4. 特殊医疗渠道
杜氏肌营养不良症患者通常由专门的医生或诊所进行治疗，并有可能提供药物供应服务。如果你或你的孩子正在接受杜氏肌营养不良症的长期治疗，你可以咨询你的医生或诊所，了解他们是否提供地夫可特的购买渠道。
购买地夫可特或任何处方药物时，请务必遵循医生的建议，并确保按照正确的剂量和频率使用药物。如果你对药物的使用有任何疑问或担忧，应及时咨询医生或药剂师的意见。
总而言之，地夫可特可通过医生处方、在线购买、医疗保险以及特殊医疗渠道进行购买。在购买前请确保咨询医生并获得合理的指导。出于健康和安全的考虑，请避免从未经认证的来源购买药物。
陈志明 | 问药网药师
2024-04-03 08:11:44
-
地夫可特(Deflazacort)地氟可特有哪些禁忌,地夫可特(Deflazacort)禁用于过敏、严重肝异常、出血、肌无力患者以及接种活疫苗期间的人群。使用前需咨询医生，告知过敏史、疾病史和用药情况，以保障安全有效。同时，注意监测肝功能和出血情况，避免与其他药物同时使用。地夫可特（Deflazacort），也被称为地氟可特，是一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）的药物。它被广泛应用于成人和至少2岁的儿童，以缓解该遗传性疾病带来的症状和改善患者的生活质量。就像其他药物一样，地夫可特也有一些禁忌，需要患者和医生在使用前注意。
1. 使用前检查患者的过敏史
在开始使用地夫可特之前，医生需要了解患者的过敏史。地夫可特可能引起过敏反应，因此，如果患者患有与该药物相关的过敏症状，如荨麻疹、呼吸困难或丘疹等，就不应该使用地夫可特。过敏反应可能会对患者的健康造成严重威胁，因此在使用前进行全面的过敏测试是至关重要的。
2. 肝脏功能异常
地夫可特在体内需要通过肝脏代谢，因此对于已经患有肝脏功能异常的患者而言，使用地夫可特可能会导致进一步的健康问题。对于肝脏疾病患者，药物的代谢和排出能力可能会受到影响，导致药物停留在体内时间过长，增加了药物的不良影响。因此，肝脏功能异常患者需要在医生的监督下使用地夫可特，并定期进行肝功能检查。
3. 消化道溃疡或出血
地夫可特有一定的消化道刺激作用，可能导致溃疡或出血。因此，对于已经患有消化道溃疡或出血的患者，地夫可特是禁用的。这些患者由于消化道问题已经面临较高的健康风险，使用地夫可特可能会加重他们的症状或引发进一步的并发症。
4. 孕妇和哺乳期妇女
地夫可特在孕妇和哺乳期妇女中的安全性尚不确定。由于这种药物可能对胎儿或婴儿产生潜在的不良影响，孕妇和哺乳期妇女应避免使用地夫可特。在考虑使用该药物时，医生需要全面评估潜在的风险和益处，并寻找替代的治疗方案。
地夫可特（Deflazacort）是治疗杜氏肌营养不良症的一种药物，但它也有一些禁忌症。在使用前，患者和医生都应该仔细考虑患者的过敏史、肝脏功能、消化道问题以及孕妇和哺乳期妇女的情况。合理的使用地夫可特可以降低不良反应的风险，确保患者的安全和疗效。在使用任何药物之前，咨询医生的建议以获得个人化的治疗方案是至关重要的。
问药网 | 问药网官方药师
2024-04-02 16:30:55
-
Elevidys医保可以报销吗,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。近年来，杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）成为世界各地关注和研究的热点之一。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，它会引发肌肉萎缩和肌力减退，对患者的生活质量和寿命产生严重影响。在这样的背景下，新型基因治疗药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）的问世给DMD患者带来了希望。诸如Elevidys这样的高新技术药物是否可以通过医保报销仍然是人们普遍关心的问题。
1. Elevidys的治疗价值和药物介绍
Elevidys是一种新型的基因治疗药物，它采用基因转导技术，通过运载修复基因到肌肉细胞内，以修复和增强患者体内异常的肌蛋白质的表达。临床试验显示，Elevidys可以显著改善DMD患者的肌肉力量和生活能力，缓解病情发展，为患者提供了更多的希望和康复机会。
2. 医保报销的情况和政策解读
对于像Elevidys这样的创新治疗药物，医保报销一直是备受关注的焦点。目前，不同国家和地区对于Elevidys是否可以纳入医保报销范围的政策存在差异。一些国家已经将Elevidys纳入医保目录，为患者提供经济支持，确保他们能够获得合理的治疗。还有一些地区尚未纳入Elevidys的医保报销范围，患者需要自费购买或通过其他渠道获取这种治疗。
3. 患者权益保障的关注和努力
针对Elevidys这样的高价治疗药物，患者权益保障成为了当前的热点之一。许多患者家属、患者组织和社会团体都在为争取将Elevidys纳入医保报销范围而努力奋斗，希望政府和医疗保险机构能够充分重视这个问题，并采取积极的措施，确保DMD患者能够获得这种创新治疗药物的权益和福利。
4. 科技进步与社会共同发展
Elevidys的问世是科技进步的产物，它代表了医学领域不断创新和突破的成果。无论是医疗机构、政府部门还是患者，都应该共同努力，推动医保政策的完善和调整，确保患者能够获得先进的治疗药物。只有科技进步与社会共同发展相结合，我们才能更好地应对各类疾病，为患者带去更多的健康和希望。
总结起来，目前Elevidys医保报销的情况因地区而异。对于DMD患者和其家属来说，争取将Elevidys纳入医保报销范围是一项重要的任务。我们希望政府和医疗保险机构能够充分了解和关注DMD患者的需求，采取积极的政策措施，确保他们能够顺利获得这种创新治疗药物，从而提高治疗效果，改善生活质量。同时，科技进步和社会共同发展也是实现这个目标的重要保证，我们应该为推动科技创新和社会进步共同努力，为未来的医疗保健带来更多的希望和机遇。
黄斌 | 问药网药师
2024-04-02 15:36:33
热门问答排行
-
2024-10-31
-
2024-10-31
-
2024-10-31
-
2024-10-31
-
雷莫西尤单抗(Ramucirumab)雷莫芦单抗费用大概多少
2024-10-31
-
氘可来昔替尼(Deucravacitinib)BIODEUCRA医院可以报销吗
2024-10-31
-
2024-10-31
-
2024-10-31
-
2024-10-31
-
2024-10-31
