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伊米苷酶(Imiglucerase)在国内上市了吗

发布时间:2026-01-27 10:32:16 阅读:1559 来源:问药网
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伊米苷酶 Imiglucerase Cerezyme

伊米苷酶 Imiglucerase Cerezyme 生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司 功能主治:用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法 用法用量:  静脉滴注,滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量,并应定期进行全面评估患者的临床表现,根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。  给药当天,确定患者使用剂量后,取出相应数量的小瓶,按下表用无菌注射用水重新配制。下面为最终浓度和给药体积:  200单位/瓶:配制用无菌水5.1mL,配制后最终体积5.3mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为5.0mL。  400单位/瓶:配制用无菌水10.2mL,配制后最终体积10.6mL,重新配制后的浓度为40U/mL,可抽取的体积为10.0mL。  从每200单位小瓶抽取5.0mL(400单位小瓶取10.0mL),用0.9%氯化钠溶液最终稀释到100-200mL。静脉滴注应进行1-2小时,在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂,配制后应立即稀释,不得放置用于以后使用。本品配置后在室温(25℃C)及2-8℃C下可稳定12小时。经稀释后,在2-8℃C下可稳定12小时。  伊米苷酶毒性相对较低,其作用时间较长,因此可以偶尔进行小幅的剂量调整,使每瓶药量都得以利用,避免药品的浪费,只要每月的给药剂量基本不变。
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伊米苷酶(Imiglucerase)在国内上市了吗,Imiglucerase(Imiglucerase)于1994年获得美国食品药品监督管理局FDA批准,国内尚未上市。

伊米苷酶(Imiglucerase)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法,戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病,患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶,导致脂质在细胞中堆积。随着对这一疾病治疗方案的深入研究,伊米苷酶的安全性和有效性逐渐获得认可,并引发了对其在国内上市的关注。本文将探讨伊米苷酶在国内的上市情况及其治疗戈谢病的相关信息。

1. 伊米苷酶的治疗机制

伊米苷酶是一种重组人类酶,能够帮助补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶,进而减少脂质的堆积。通过定期注射伊米苷酶,患者可以改善因戈谢病引起的多种症状,包括贫血、血小板减少、骨病以及肝脾肿大等。

2. 戈谢病的临床表现

戈谢病的患者通常会经历多种临床症状,这些症状的严重程度因人而异。常见的表现包括贫血,导致患者乏力、头晕;血小板减少,使患者更容易出现出血和淤血;此外,骨病可导致疼痛和骨折风险增加,而肝、脾肿大则会影响患者的日常生活和身体活动能力。

3. 伊米苷酶的临床研究

针对伊米苷酶的临床研究表明,该药物能够有效改善上述症状。从初期的临床试验来看,患者在接受酶替代疗法后,不仅血液指标显著改善,还能有效缓解其他伴随症状,使患者的生活质量得到了提升。

4. 国内上市的进展

截至目前,伊米苷酶在中国的上市进展仍处于积极推进阶段。随着国家对罕见病的重视加大以及药品审批流程的优化,预计未来不久该药物将在国内获得批准,造福更多戈谢病患者。

近年来,伊米苷酶作为戈谢病的重要治疗选择,其市场潜力受到广泛关注。随着临床应用和药品政策的不断调整,未来患者在获得更为有效的治疗方案方面,将迎来更多的希望和可能性。希望通过不断的努力和创新,能够为戈谢病患者提供更好的生活质量和健康保障。