帕替西兰的适应症和用法用量

发布时间：2025-08-09 15:16:43 阅读：1735 来源：问药网

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帕替西兰 patisiran Onpattro 生产厂家：美国Alnylam公司功能主治：适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病用法用量：对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。对于体重100 kg或以上的患者，推荐剂量为30 mg给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药给药前过滤和稀释注入约80分钟

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帕替西兰的适应症和用法用量,帕替西兰(Patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰(Patisiran)用法用量：1.对于体重小于100kg的患者，建议剂量为静脉输注每3周0.3mg/kg。对于体重100kg或以上的患者，推荐剂量为30mg。2.给药前使用皮质类固醇，对乙酰氨基酚和抗组胺药。3.给药前过滤和稀释。4.注入约80分钟。

帕替西兰（patisiran）是一种针对淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的创新药物，属于小干扰RNA（siRNA）疗法。该药物通过抑制肝脏中淀粉样蛋白的合成，从而减缓疾病的进展。本文将详细介绍帕替西兰的适应症以及用法用量。

1. 适应症

帕替西兰主要用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN），这种疾病由突变的转甲状腺素（TTR）基因引起，会导致淀粉样蛋白在神经组织中沉积，从而引发神经损伤和相关症状。该药物适用于已确诊的hATTR-PN患者，特别是那些伴随有明显的神经症状患者。

2. 用法用量

帕替西兰的推荐剂量为每三个月静脉输注一次，每次剂量为30毫克。首次输注后，患者需要在医疗机构由有经验的医务人员进行观察，以控制可能出现的副作用。通常在药物使用的前后需要进行相应的监测，以确保疗效和安全性。

3. 使用注意事项

在使用帕替西兰之前，患者需接受全面评估，包括对肝功能的检查。由于该药物可能与其他药物产生相互作用，因此在开始治疗前，医务人员应评估患者的用药史。对于特殊人群，比如孕妇和哺乳期妇女，应谨慎使用，并在充分了解风险和益处后再决定是否使用。

4. 副作用

尽管帕替西兰的总体耐受性较好，但仍有部分患者可能会出现药物相关的副作用，常见的包括注射部位反应、皮疹和腹泻等。在临床试验中，大多数副作用都是轻到中度，通常是不严重的且可以耐受的。患者在用药期间若出现严重不适，应及时向医生咨询并进行调整。

综上所述，帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物，展现了良好的疗效和相对安全的用药特性。患者在使用时仍需遵循医生的建议，确保安全有效地控制病情。

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2026-09-22
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2026-08-09
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2026-07-30
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帕替西兰(Patisiran)医保可以报销吗,Patisiran(Patisiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的创新药物。随着医疗技术的发展，越来越多的高端药物进入了医保报销的视野。而作为一款治疗这一罕见疾病的生物制剂，帕替西兰的医保报销情况引发了广泛关注。本文将探讨帕替西兰是否可以通过医保报销。 1. 帕替西兰简介帕替西兰是一种靶向肝脏的干预药物，通过小干扰RNA（siRNA）机制减少淀粉样蛋白的合成，进而改善患者的症状。对于伴随淀粉样变性多发性神经病的患者来说，帕替西兰提供了新的治疗选择，因其临床效果显著，受到越来越多的关注。 2. 医保政策背景在中国，药品的医保报销主要由国家医保局进行政策管理，并依据药物的临床效果、性价比以及对社会健康的贡献进行评估。近年来，对于一些罕见病药物的重视程度逐渐提高，很多药物开始进入医保范围，尤其是那些疗效明确且经济负担重的创新药。 3. 当前医保报销现状截至目前，帕替西兰尚未在中国正式纳入医保目录。虽然此前有关于将其纳入医保讨论的信息，但由于其高昂的价格和复杂的评估流程，实际的报销情况仍未明朗。患者在使用帕替西兰治疗时，面临的经济压力不容小觑。 4. 患者的选择与支持面对医保未覆盖的现状，患者和家庭需要考虑多种方案，比如寻求部分商业保险的支持，或加入患者互助组织获取信息和资源。此外，患者的声音在推动医保政策变化中至关重要，他们的需求和呼声有可能促使相关部门加速对帕替西兰的评估。综上所述，帕替西兰作为一种重要的治疗选择，目前尚未在中国医保体系中报销。尽管政策和市场环境在不断变化，但患者仍需积极探索其他的选项和支持方式，以减轻经济负担。希望未来的医保政策能逐渐向患者倾斜，让更多需要这种治疗的患者受益。

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帕替西兰(Patisiran)有效期是多久,帕替西兰(Patisiran)的有效期为24个月。帕替西兰(Patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物。随着研究的深入，越来越多的患者关注其有效期及治疗效果。本文将深入探讨帕替西兰的有效期及其他相关信息。 1. 帕替西兰的基本信息帕替西兰是一种靶向疗法药物，专门用于治疗由转甲状腺素（TTR）蛋白沉积引起的淀粉样变性多发性神经病。该药物通过RNA干扰机制，抑制TTR蛋白的合成，从而减缓疾病的进展。经过临床测试，帕替西兰被证实能够有效改善患者的神经功能及生活质量。 2. 有效期的定义药物的“有效期”通常指其在生产后能够保持效力和安全性的时间段。帕替西兰的有效期通常以生产日期为起点进行计算。根据相关研究和生产厂家的规定，帕替西兰的有效期一般为两年，具体信息应参考包装上的说明。 3. 如何存储帕替西兰要确保帕替西兰在有效期内保持其疗效，正确的存储条件是至关重要的。一般而言，帕替西兰应存放在2°C至8°C的冰箱中，不可冷冻。同时，药物应保护避光，避免与其他药物混放，以免发生化学反应或影响效果。 4. 使用前的注意事项在使用帕替西兰之前，患者应仔细检查药物的有效期和外观。过期药物可能会导致疗效降低或安全性风险，因此不应继续使用。患者还应遵循医生的指导，定期进行复查，以评估药物的有效性及身体的反应。通过以上介绍，帕替西兰作为一种有效的治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，其有效期、存储及使用细节都极为重要。了解这些信息对患者及医疗工作者在使用此类药物时能够更好地指导和完善治疗方案。希望每位患者在使用帕替西兰时都能安全有效，享受到更好的生活质量。

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2026-02-25

帕替西兰 patisiran Onpattro相关咨询

帕替西兰(Patisiran)有哪些禁忌
帕替西兰(Patisiran)有哪些禁忌,Patisiran(Patisiran)的禁忌主要包括对本品过敏的患者禁用。过敏反应可能表现为皮疹、呼吸困难、喉头水肿等严重症状，因此，如果患者曾对帕替西兰或其成分产生过敏反应，应避免使用该药物。此外，在使用帕替西兰之前，患者还应告知医生自己的过敏史和用药史，以便医生评估潜在的风险。同时，孕妇和哺乳期妇女也应慎用帕替西兰，因为其安全性和有效性在这些人群中尚未得到充分研究。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病的药物，近年来在临床应用中得到广泛关注。作为一种改善患者生活质量的治疗选择，使用帕替西兰时仍需留意其禁忌，以确保安全有效地治疗。本文将对帕替西兰的禁忌进行详细阐述。 1. 不适用于过敏患者帕替西兰的主要成分可能会引发过敏反应，因此对该成分或本药的任何成分存在过敏史的患者应避免使用。此外，任何严重的过敏反应（如过敏性休克）也是禁忌症之一。在使用前需充分告知医生自己的过敏史。 2. 孕妇和哺乳期女性目前尚无足够的临床数据证明帕替西兰在孕妇和哺乳期女性中的安全性。因此，孕期或哺乳期的女性应避免使用此药，除非在医生的严格指导下，评估潜在风险超过益处。 3. 肝功能不全患者帕替西兰的代谢主要在肝脏进行，因此肝功能不全的患者使用此药时需谨慎。如果患者有严重的肝脏疾病（如肝硬化、肝炎等），应避免使用帕替西兰，以免加重肝脏负担和增加不良反应的风险。 4. 与某些药物的相互作用帕替西兰在体内的代谢可能与一些药物存在相互作用，因此在使用过程中应告知医生所使用的所有药物，包括处方药、非处方药及营养补充品。特别是某些抗病毒药物、抗生素和抗癫痫药物等，可能影响帕替西兰的药效和安全性。使用帕替西兰治疗淀粉样变性多发性神经病虽能带来积极的疗效，但患者在使用前务必了解其禁忌，以确保自身安全。在治疗过程中，患者应与医生密切沟通，及时反馈身体状况，共同制定最佳的治疗方案。

黄斌 | 问药网药师

2026-09-13 11:08:06
帕替西兰(Patisiran)安全性如何
帕替西兰(Patisiran)安全性如何,Patisiran(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新药物，其主要机制是通过RNA干扰技术抑制特定的致病性蛋白质合成。在近年来的临床研究中，帕替西兰显示出良好的疗效，但其安全性同样引发了广泛关注。本文将从多个方面探讨帕替西兰的安全性。 1. 临床试验的安全性数据在多项临床试验中，帕替西兰的安全性得到了严格评估。试验数据显示，最常见的副作用包括注射部位反应、恶心和头痛等。这些副作用通常是轻度至中等，且多在治疗初期出现，随着治疗的持续，患者的耐受性逐渐增强。 2. 其他不良反应的监测除了已知的常见副作用外，研究人员在临床试验中还特别关注更为严重的不良反应。例如，实验结果显示，一些患者在接受帕替西兰治疗后曾出现肝功能异常、免疫系统反应等情况。尽管这些事件相对少见，但这提醒医生在治疗过程中需对患者进行定期监测。 3. 特定人群的安全性考虑对于某些特定人群，如老年人、肝肾功能不全患者以及合并其他严重疾病的患者，帕替西兰的使用需要更加谨慎。在这些人群中，药物的代谢和排泄可能受到影响，增加了药物副作用的风险。因此，医生在处方时应根据患者的具体情况进行个体化调整。 4. 未来研究的必要性尽管目前的研究结果支持帕替西兰在安全性方面的良好表现，但仍需更多的长期随访和大规模人群研究来进一步确认此药物的长期安全性。尤其是在加强对稀有副作用的监测，以及对不同人群安全性的评估等方面，未来的研究将对临床应用具有重要意义。随着对帕替西兰的研究深入，我们对其安全性的理解也在不断深化。整体来看，帕替西兰在临床应用中的安全性水平是可以接受的，但依然需要医疗专业人员在使用过程中保持警惕，以确保患者的安全和药物的有效性。在继续推进淀粉样变性多发性神经病的治疗过程中，科学、理性的用药理念至关重要。

问药网 | 问药网官方药师

2026-07-04 16:09:03
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张胜泉 | 问药网药师

2026-03-30 13:08:09
帕替西兰(Patisiran)药物相互作用是什么
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黄斌 | 问药网药师

2026-03-02 12:07:39
帕替西兰(Patisiran)哪里可以代购
帕替西兰(Patisiran)哪里可以代购,帕替西兰(Patisiran)的代购价格是4200元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物，尤其是针对由于转甲状腺素基因突变所引起的相关疾病。随着这种药物在临床应用中的有效性受到越来越多的认可，患者往往会关注如何更方便地获取这一药物。本文将探讨帕替西兰的代购渠道及相关注意事项。 1. 帕替西兰的背景介绍帕替西兰是由阿尔奈克（Alnylam Pharmaceuticals）研发的一种小干扰RNA药物，旨在抑制转甲状腺素的合成，缓解由淀粉样变性导致的神经损伤。此药物已在多个国家获得批准，用于治疗相关的神经系统疾病，显著改善患者的生活质量。 2. 代购的可行性目前，帕替西兰在国内的市场可用性较低，因此许多患者选择代购。代购可通过个人联系在海外的药品代购服务，或是使用一些跨境电商平台。患者在代购时需谨慎选择，以确保药物的来源合法、安全。 3. 代购注意事项在选择药物代购时，患者应确认代购方的资质，包括其是否具备相关药品销售许可。同时，务必要要求查看药品的制造批号和有效期，以防购买到过期或伪劣药品。此外，了解清关政策和可能产生的关税也是非常必要的，以避免因这些问题影响药物的及时使用。 4. 寻找合适的代购渠道寻找合适的代购渠道可以通过多种方式，如加入相关病友群、咨询医生推荐、查询专门药品代购网站等。需要注意的是，有些非正规渠道可能存在法律风险，并且可能无法保证药品的质量。因此，从信誉良好的、合法的药房或机构进行代购是最佳选择。作为淀粉样变性多发性神经病患者，获得帕替西兰这样的治疗药物至关重要。通过了解代购渠道和注意事项，患者能够更安全、更方便地获取所需的药物。在代购时，务必保持警惕，确保药物的质量和来源，这样才能为自己的健康保驾护航。

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2026-02-22 16:25:18

美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)是一家生物制药公司，专注于研发基于RNA干扰(RNAi)的新型治疗手段。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。该公司通过RNAi技术的应用，探索并开发能够治疗一系列由基因表达不当引起的人类疾病的药物

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