沃塞洛托
生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量: 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)是一种新型药物,专门用于治疗4岁及以上的成年人和儿童镰状细胞病。这种疾病是由于红细胞异常而导致的一种遗传性血液疾病,会造成剧烈的疼痛和其他严重并发症。沃塞洛托通过提高血红蛋白的氧合能力,帮助改善患者的血液状况,降低镰形细胞的发生率,缓解症状,从而为患者带来更好的生活质量。接下来,我们将详细探讨沃塞洛托对身体的影响。
1. 改善红细胞功能
沃塞洛托的主要作用机制是通过抑制镰状血红蛋白的聚集来改善红细胞的功能。镰状细胞病患者的红细胞往往变形并阻塞血管,导致疼痛和器官损伤。使用沃塞洛托后,红细胞能够保持更好的形态和弹性,从而有效减少镰形状态的形成。这种改善有助于减轻患者的疼痛发作频率,提高他们的生活质量。
2. 促进氧气运输
沃塞洛托不仅能够改善红细胞的形态,还可以提高红细胞对氧的结合能力。这意味着患者体内的氧气运输效率提升,能够更好地满足身体的代谢需求。对于镰状细胞病患者而言,良好的氧气运输是减少器官损伤和缺氧症状的重要保障,进而有助于改善整体健康状况。
3. 降低并发症概率
由于镰状细胞病可能导致多种严重的并发症,如中风、肺部并发症及器官损伤,沃塞洛托通过改善红细胞的质量和功能,间接降低了这些并发症的发生概率。临床研究表明,使用沃塞洛托的患者在接受治疗后的并发症发生率显著降低,从而提高了患者的长期生存率和生活质量。
4. 副作用与长期安全性
虽然沃塞洛托被认为是安全有效的治疗选择,但仍然可能会出现一些副作用。最常见的副作用包括头痛、疲劳、腹痛和恶心等。对于大多数患者而言,这些副作用较轻且可控。由于镰状细胞病是一种需要长期管理的疾病,患者在使用沃塞洛托期间需定期监测,以确保身体健康和药物的安全性。
综上所述,沃塞洛托作为治疗镰状细胞病的一种创新药物,能够改善红细胞的功能,提高氧气运输能力,降低并发症风险,对患者的身体健康产生积极影响。在使用时,患者应与医生密切沟通,根据个人情况进行合理的治疗和监测,以期获得最佳的治疗效果。