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奈多西兰(Rivfloza)的作用机理是什么

发布时间:2025-05-31 12:04:28 阅读:1318 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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奈多西兰(Rivfloza)的作用机理是什么,奈多西兰(Nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物,用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰(Rivfloza)是一种新型的药物,被广泛用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者。它通过调节身体内某些酶的活性,对尿酸代谢过程产生积极影响,从而减少尿酸在血液中的积累。本文将详细介绍奈多西兰的作用机理。

1. 奈多西兰的背景

奈多西兰是一种RNA干扰药物,这类药物通过干扰基因表达过程,调节特定基因的活性。在原发性高草酸尿症的发生中,患者体内缺乏肾脏功能或酶的活性异常,导致尿酸水平升高。奈多西兰的研究旨在针对这一问题,通过调节特定基因的表达,降低尿酸水平,从而改善患者的病情。

2. 降低尿酸产生

奈多西兰主要通过抑制酶的合成,降低尿酸在体内的产生。具体来说,奈多西兰作用于受体内的小干扰RNA(siRNA),并与该部分的mRNA互相结合。这个组合的形成会引起酶的降低合成,这个酶的作用是将核苷酸转化为尿酸。因此,奈多西兰的作用可以减少尿酸的合成,降低其在体内的水平。

3. 促进尿酸排泄

除了减少尿酸的合成,奈多西兰还可以促进尿酸的排泄。奈多西兰通过调节一系列的逆转运蛋白,在肾小管中增加尿酸的排泄量。逆转运蛋白是一种参与尿酸运输的蛋白质,通过增加它的表达和功能,奈多西兰有助于加速尿酸从体内排除,从而降低尿酸的积累。

4. 具体治疗效果

通过减少尿酸的合成和促进尿酸的排泄,奈多西兰对原发性高草酸尿症的治疗效果非常显著。尿酸水平的下降有助于减少尿酸结晶的形成,预防痛风的发作,并改善与高尿酸血症相关的疾病,如肾脏损伤。同时,奈多西兰作为一种RNA干扰药物,对肾脏病变的治疗具有潜在的前景。

总结起来,奈多西兰作为一种药物能够通过减少尿酸的合成和促进尿酸的排泄,对原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者起到积极的治疗作用。这种药物的应用为患者提供了一种有效的治疗选择,并能够改善其生活质量和减轻与高尿酸血症相关的症状。使用奈多西兰前应始终遵循医生的建议,并密切监测患者的治疗反应和安全性。