米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的适应症、疗效及副作用,米他匹伐(Mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（Mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗因丙酮酸激酶（PK）缺乏所引起的成人溶血性贫血。此药物的研发为这一少见疾病的患者提供了新的治疗选择。本文将对米他匹伐的适应症、疗效及副作用进行详细阐述。
1. 米他匹伐的适应症
米他匹伐主要适用于治疗由PK缺乏引起的成人溶血性贫血。PK缺乏是一种罕见的遗传性疾病，导致红细胞代谢异常，进而引发贫血症状。米他匹伐通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，辅助改善能量代谢，减轻贫血症状，为患者提供了新的治疗方向。
2. 米他匹伐的疗效
临床研究表明，米他匹伐能够显著提高PK缺乏患者的血红蛋白水平，改善其贫血状况。研究中，使用米他匹伐的患者在治疗后呈现出明显的临床改善，疲劳感减少，生活质量提升。此外，米他匹伐还表现出较好的耐受性，能够在一定时间内稳定控制病情，为患者带来长期的益处。
3. 米他匹伐的副作用
虽然米他匹伐的疗效显著，但使用该药物也可能伴随一些副作用。常见副作用包括头痛、恶心、乏力和腹泻等。这些副作用通常是轻微的，大多数患者能够耐受。部分患者可能会出现较严重的反应，比如肝脏功能异常，因此在使用过程中需定期监测肝功能，以确保安全。
4. 总结
米他匹伐为PK缺乏所致的成人溶血性贫血患者提供了有效的治疗选择，其独特的作用机制和临床疗效令人期待。使用该药物时需关注其副作用，合理监测并调整剂量，以最大程度地提高治疗效果。因此，对于PK缺乏患者而言，及早咨询专业医生以获取适合的治疗方案至关重要。
