舍立帕酶(cerliponase alfa)一年需要多少钱

发布时间：2025-05-19 17:28:42 阅读：1076 来源：问药网

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舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura 生产厂家：美国BioMarin 功能主治：适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗用法用量：推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时

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舍立帕酶(cerliponase alfa)一年需要多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。这种疾病是一种遗传性罕见病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐衰退。治疗费用对于家庭和社会来说都是一个重要的财务考量因素。

舍立帕酶治疗成本的具体情况如何呢？让我们一起来了解一下。

1. 舍立帕酶治疗的基本原理

舍立帕酶是一种人工合成的酶，通过脑脊液注射的方式，可以帮助降解神经元中积累的蜡样脂褐质，从而延缓病情的恶化。这种治疗需要定期进行，通常每两周一次注射，以保持稳定的效果。

2. 治疗频率和剂量

每次舍立帕酶治疗的剂量和频率是根据患者的具体情况而定的。通常来说，儿童患者的治疗剂量要比成人少，因为他们的体重和生长发育不同，需要更为精准的调整。

3. 治疗的经济负担

舍立帕酶治疗是一项昂贵的医疗选择。根据患者的具体情况和所在国家的医疗体系，治疗费用每年可能高达数十万美元。这对家庭经济状况较差的患者来说，可能是无法承受的负担。

4. 政府和社会支持的重要性

面对舍立帕酶治疗的高昂费用，政府和社会各界的支持显得尤为重要。这包括医疗保险的覆盖范围扩大，以及慈善机构、社区组织的资助和支持，帮助确保每个有需要的患者都能够获得必要的治疗。

总结来说，舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的费用是相当高昂的，对患者家庭来说可能是一个重大的财务负担。这种治疗对延缓病情进展至关重要，因此需要综合政府、社会和家庭的力量，共同努力为患者提供必要的支持和帮助。

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舍立帕酶(cerliponase alfa)一年需要多少钱
舍立帕酶(cerliponase alfa)一年需要多少钱,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。这种疾病是一种遗传性罕见病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐衰退。治疗费用对于家庭和社会来说都是一个重要的财务考量因素。舍立帕酶治疗成本的具体情况如何呢？让我们一起来了解一下。 1. 舍立帕酶治疗的基本原理舍立帕酶是一种人工合成的酶，通过脑脊液注射的方式，可以帮助降解神经元中积累的蜡样脂褐质，从而延缓病情的恶化。这种治疗需要定期进行，通常每两周一次注射，以保持稳定的效果。 2. 治疗频率和剂量每次舍立帕酶治疗的剂量和频率是根据患者的具体情况而定的。通常来说，儿童患者的治疗剂量要比成人少，因为他们的体重和生长发育不同，需要更为精准的调整。 3. 治疗的经济负担舍立帕酶治疗是一项昂贵的医疗选择。根据患者的具体情况和所在国家的医疗体系，治疗费用每年可能高达数十万美元。这对家庭经济状况较差的患者来说，可能是无法承受的负担。 4. 政府和社会支持的重要性面对舍立帕酶治疗的高昂费用，政府和社会各界的支持显得尤为重要。这包括医疗保险的覆盖范围扩大，以及慈善机构、社区组织的资助和支持，帮助确保每个有需要的患者都能够获得必要的治疗。总结来说，舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的费用是相当高昂的，对患者家庭来说可能是一个重大的财务负担。这种治疗对延缓病情进展至关重要，因此需要综合政府、社会和家庭的力量，共同努力为患者提供必要的支持和帮助。

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2025-05-19
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以用医保吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以用医保吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，这是一种罕见而严重的遗传性疾病，通常会在儿童时期出现，并逐渐导致神经系统功能的严重衰退。随着科技的进步，这种药物为患有该病的患者带来了新的治疗希望。作为一种昂贵的生物制剂，舍立帕酶的医保覆盖成为患者及其家庭普遍关注的问题。在国内外的治疗实践中，舍立帕酶(cerliponase alfa)的医保问题备受关注。以下是有关舍立帕酶医保问题的详细讨论： 1. 舍立帕酶的治疗成本高昂舍立帕酶是一种高度专业化的药物，由于其研发和生产过程中的复杂性，以及治疗的特殊性质，其价格较为昂贵。对于大多数患者及其家庭来说，这种治疗费用是难以承担的重大负担。因此，舍立帕酶能否通过医保覆盖，直接影响着患者能否获得必要的治疗。 2. 医保覆盖的国家政策差异不同国家和地区对于罕见病药物的医保政策存在差异。有些地区会将舍立帕酶列为特殊药物，提供额外的医保或者费用补偿，以帮助患者获得必要的治疗。而在其他地方，可能由于经济、法律或政策限制，对于这类昂贵药物的医保支持可能有所不同。 3. 患者与家属的争取与呼声由于舍立帕酶治疗的紧迫性和昂贵性，患者及其家属常常会通过各种方式，包括公众呼吁、政府联络和社会媒体活动，来争取更广泛的医保覆盖。他们希望政府和医疗保险提供者能够关注这类罕见病患者的特殊需求，制定更加包容和支持的政策。总结来说，舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种罕见病治疗药物，其医保问题不仅关乎个体患者的健康，也涉及到公共卫生和社会公平的议题。在医保政策的支持下，更多的患者将能够获得这种生命必需的治疗，从而提高生活质量并延长生命。

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2025-05-16
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以治疗什么病
舍立帕酶(cerliponase alfa)可以治疗什么病,舍立帕酶(Cerliponase alfa)的适应症主要是针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2型或巴滕病）的药物。这种罕见的遗传性疾病主要影响儿童，在患者年幼时就会引发神经系统的退化，最终导致失能和过早死亡。舍立帕酶通过补充缺乏的酶活性，有助于减缓疾病进展，改善患儿的生活质量和预期寿命。 1. 神经元蜡样脂褐质沉积症的病因与表现神经元蜡样脂褐质沉积症是由基因突变引起的疾病，导致身体无法产生足够的蛋白质来清除脑部和神经系统中的脂褐质。这种脂质在神经元中积累，逐渐损害神经细胞的功能。患者通常在幼儿期出现症状，如进行性视力和认知能力下降、肌肉僵硬和癫痫发作。病情随着时间的推移而恶化，最终导致患者失去基本的运动和自理能力。 2. 舍立帕酶的作用机制舍立帕酶是一种人工合成的蛋白质，其结构类似于正常人体内产生的特定酶。这种酶在正常情况下帮助分解并清除细胞中的特定脂质，但在神经元蜡样脂褐质沉积症患者中，由于基因缺陷，这种酶无法正常运作。舍立帕酶的引入可以部分弥补这一缺陷，促进脑部内的脂褐质的分解和清除，从而减缓疾病的进展。 3. 舍立帕酶治疗的效果和安全性临床试验显示，舍立帕酶治疗可以显著改善患儿的生活质量。治疗后，有报道称视力和认知能力的下降速度减缓，患儿的日常功能得到一定程度的保持或改善。尽管如此，治疗效果因患者的个体差异而有所不同，而且治疗并不能完全逆转疾病的进展。此外，舍立帕酶治疗的安全性也得到了充分评估和证实，一般情况下，其副作用较少且可控。舍立帕酶的出现为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望。尽管这项治疗并非治愈性的，但它为患者和家庭提供了一种有效的手段来管理和减缓这种终身严重的神经系统疾病。随着进一步的研究和技术的发展，我们有望在未来改进和优化这种治疗方法，为患者提供更好的生活质量和长期生存机会。

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2025-05-13
舍立帕酶(cerliponase alfa)药物相互作用是什么
舍立帕酶(cerliponase alfa)药物相互作用是什么,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCL）是一种罕见的神经退行性疾病，通常在儿童时期就开始显现。这种疾病的发生主要是由于神经细胞中的一些特定酶缺乏，导致脂褐质沉积物在细胞内积累，从而影响神经功能和健康。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种酶替代疗法，被设计用来帮助代谢这些积累物，从而减缓病情进展。 1. 作用机制舍立帕酶(cerliponase alfa)的主要作用是在体内提供一种缺乏的酶，即蜡样脂褐质沉积症相关的三磷酸酶（TPP1），这种酶在正常情况下有助于清除细胞中的特定脂质沉积物。这种药物通过脑脊液注射的方式给予，能够达到中枢神经系统的作用部位，帮助分解沉积的脂质，从而减轻病情的严重程度。 2. 药物代谢舍立帕酶(cerliponase alfa)在体内的代谢和清除主要依赖于天然代谢途径，尤其是由肝脏和其他器官负责的酶的作用。由于其特殊的治疗性质，其代谢和清除可能会有所不同于一般的药物，因此需要密切监测其在患者体内的效果和安全性。 3. 药物相互作用关于舍立帕酶(cerliponase alfa)与其他药物的相互作用，目前的研究和临床数据相对有限。由于其通过脑脊液给药，而不是通过口服或静脉注射，其在体内的药代动力学可能与传统药物有较大差异。因此，在患者同时接受其他药物治疗时，特别是那些影响肝脏代谢或与中枢神经系统有关的药物，应当格外注意可能的相互作用和安全性问题。 4. 临床应用与安全性舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种针对神经退行性疾病的创新治疗手段，其临床应用经过了严格的审批和监管。虽然其在减缓疾病进展方面显示出显著效果，但在实际使用中仍需密切监测患者的治疗反应和药物安全性。此外，与其他药物同时使用时的潜在相互作用需要持续关注和研究，以确保患者获得最佳的治疗效果和安全保障。舍立帕酶(cerliponase alfa)的研究和临床应用为神经蜡样脂褐质沉积症患者提供了新的希望，但其药物相互作用和安全性问题仍需在未来的研究中持续深入探讨和解决。

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2025-05-12
舍立帕酶(cerliponase alfa)医院可以报销吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)医院可以报销吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)未纳入医保。根据国家医保局相关信息，未查询到该药品被纳入医保。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗罕见疾病神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。这种疾病主要影响儿童，导致中枢神经系统逐渐受损，严重影响患者的生活质量。面对这种情况，许多患者家庭关心的一个问题是，舍立帕酶治疗是否可以通过医院报销，以减轻其经济负担。 1. 神经元蜡样脂褐质沉积症的挑战神经元蜡样脂褐质沉积症是一种极具挑战性的罕见疾病，通常在儿童期就会显现出严重的神经系统损害。这种病症会导致运动障碍、认知功能下降及生活自理能力丧失等严重后果，给患者及其家庭带来巨大的心理和经济负担。 2. 舍立帕酶的治疗效果舍立帕酶作为一种酶替代治疗，可以通过补充患者体内缺乏的酶，帮助减轻神经元蜡样脂褐质沉积症的症状和进展。尽管这种治疗无法完全逆转病情，但它被证明可以显著改善患者的生活质量，延缓疾病的进展。 3. 医院报销政策的关键对于舍立帕酶治疗是否可以通过医院报销，答案通常依赖于国家或地区的医疗保健制度和保险政策。在一些国家，特别是发达国家，可能会将舍立帕酶纳入医保范围，或者通过特殊的医疗援助计划提供部分或全部费用的补助。 4. 患者及家庭的应对策略面对治疗费用的挑战，患者及其家庭应积极了解和利用相关的医疗援助和报销政策。他们可以通过与医疗保险公司或医院社会工作者的沟通，了解如何申请报销或寻求财政支持。此外，积极参与患者社区和支持组织，也可以获得关于如何处理治疗费用问题的宝贵建议和支持。舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症，虽然带来了治疗上的新希望，但其高昂的费用仍然是患者及其家庭面临的重要挑战。在这种情况下，透过医院的报销政策和医疗援助计划，可以为患者提供必要的经济支持，帮助他们获得及时和有效的治疗。

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2025-05-12

舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura相关咨询

舍立帕酶(cerliponase alfa)每次吃多少
舍立帕酶(cerliponase alfa)每次吃多少,舍立帕酶(Cerliponase alfa)用法用量：推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物，它通过替代缺乏的酶活性来帮助减轻病症。但是，关于每次使用多少舍立帕酶的问题，可能会让患者和家庭成员产生困惑。舍立帕酶的使用量不同于常规药物，通常由专业医疗人员根据患者的具体情况和治疗计划来决定。下面将详细介绍舍立帕酶的每次使用情况。 1. 治疗方案的个性化舍立帕酶的使用量是根据患者的年龄、体重以及病情严重程度来个性化确定的。医疗团队会根据每位患者的具体情况制定治疗方案，确定每次使用的精确剂量。 2. 定期输注舍立帕酶通常是通过静脉注射给予患者的，而非口服药物。治疗周期中，患者需要定期到医院或专业医疗设施接受舍立帕酶的输注，确保药物能够有效地发挥作用。 3. 医疗监测和调整在治疗过程中，医疗团队会密切监测患者的反应和病情发展。根据监测结果，可能需要调整舍立帕酶的使用剂量，以确保疗效最大化并减少副作用的风险。 4. 患者和家庭的参与对于患者及其家庭来说，理解和遵循医疗团队制定的治疗方案至关重要。他们需要积极配合医疗指导，确保每次使用舍立帕酶的剂量和时间都符合医嘱，从而帮助患者更好地应对神经元蜡样脂褐质沉积症的挑战。在处理舍立帕酶使用量的问题时，始终要依赖于专业医疗团队的指导和建议。他们将根据患者的个体差异和治疗反应，调整治疗方案，以最大程度地提高治疗效果和生活质量。

张胜泉 | 问药网药师

2025-05-17 17:10:22
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效与作用怎么样
舍立帕酶(cerliponase alfa)的功效与作用怎么样,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。这种疾病是一种罕见的遗传性疾病，主要影响儿童，导致神经系统功能逐渐衰退。舍立帕酶通过补充缺失的酶活性，试图延缓疾病的进展，提高患者的生活质量。舍立帕酶在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的功效与作用如何呢？我们来一探究竟。 1. 舍立帕酶的工作原理舍立帕酶是一种人工制造的酶，其作用是在患有神经元蜡样脂褐质沉积症的患者中补充缺失的酶活性。这种疾病导致身体无法正常分解细胞内的脂褐质，从而在神经系统中积累，损害神经细胞的功能。舍立帕酶能够帮助清除这些沉积物，减少对神经系统的损害，尽可能延缓疾病的进展。 2. 提升神经系统功能舍立帕酶治疗的目标之一是通过减少脂褐质的沉积，保护和恢复患者的神经系统功能。尽管治疗不能完全逆转疾病的发展，但它可以在早期诊断和治疗中起到关键作用，帮助患者维持更好的生活质量。 3. 缓解症状和改善生活质量舍立帕酶治疗不仅可以减轻症状，如运动障碍和认知功能下降，还可以改善患者的生活质量。通过减少病情的进展，患者可以延长相对健康的时间，并获得更多的日常活动能力，这对于患者及其家庭来说具有重要意义。 4. 临床应用和疗效证明舍立帕酶已经在临床试验中证明其在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症中的安全性和有效性。虽然治疗的长期效果和影响仍在研究中，但初步结果显示，舍立帕酶可以显著改善患者的生活质量，并在一定程度上减缓疾病的进展。舍立帕酶作为一种新兴的治疗方法，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了希望。随着进一步研究和临床应用的推进，相信这种治疗方法将在未来为更多患者提供有效的支持和帮助。

张胜泉 | 问药网药师

2025-05-12 16:34:42
舍立帕酶(cerliponase alfa)治疗效果好不好
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黄斌 | 问药网药师

2025-05-11 10:49:28
舍立帕酶(cerliponase alfa)代购有保证吗
舍立帕酶(cerliponase alfa)代购有保证吗,舍立帕酶(Cerliponase alfa)为BIOMARIN制药生产，代购价格是5051872元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）是一种罕见的神经系统遗传疾病，通常在儿童期开始出现症状，患者的神经系统逐渐受损，导致认知能力和运动功能的进行性丧失。舍立帕酶是一种治疗CLN2病的重要药物，但其获取和使用涉及到一定的法律和伦理问题，尤其是代购问题。 1. 代购舍立帕酶的法律风险舍立帕酶作为一种高度专业化的药物，其代购行为可能涉及到国家和地区的法律法规。在许多国家和地区，药物的进口、销售和使用受到严格管控，未经授权的购买行为可能面临法律追责。 2. 药物来源的可靠性代购舍立帕酶通常意味着从非官方渠道获取药物。这些渠道的药物来源和质量可能无法得到保障，存在较高的风险，包括药物质量不达标、有效性不确定等问题。 3. 患者权益与风险尽管患者及其家属可能出于治疗需要寻求代购舍立帕酶，但这种行为可能对患者本人的健康构成潜在威胁，因为无法保证药物的安全性和有效性。 4. 合法渠道的推荐为了避免风险和法律问题，建议患者及其家属通过正规医疗机构和法定渠道获取舍立帕酶。这不仅可以确保药物的质量和有效性，还能够依法合规地进行治疗。舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的关键药物，其合法获取和使用对患者的健康至关重要。避免通过未经授权的代购渠道获取药物，是保障患者权益和健康安全的重要举措。

黄斌 | 问药网药师

2025-05-09 16:52:46
舍立帕酶(cerliponase alfa)适应症和治疗效果怎么样
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问药网 | 问药网官方药师

2025-05-09 14:19:52

美国BioMarin制药公司(BioMarin Pharmaceutical)是一家专注于罕见遗传疾病治疗的生物制药公司。

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