米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐作用是什么,米他匹伐(Mitapivat)是一种针对丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的口服治疗药物，它通过激活丙酮酸激酶-R（PKR）来改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞健康水平。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。
米他匹伐（Mitapivat）是一种用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性贫血的药物。该药物通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，从而改善能量代谢，减少红细胞破坏和溶血，缓解患者的贫血症状。本文将深入探讨米他匹伐的作用机制、临床应用、疗效和潜在的副作用等方面。
1. 作用机制
米他匹伐作为一种丙酮酸激酶激动剂，能够有效促进红细胞内丙酮酸的生成，增强能量代谢。PK的缺乏导致红细胞无法有效地代谢糖原，进而影响其生存周期，导致溶血性贫血的发生。米他匹伐通过激活这一酶的活性，帮助改善红细胞的功能和存活率。
2. 临床应用
米他匹伐用于成人PK缺乏引起的溶血性贫血的治疗。根据临床试验的结果，该药物在治疗过程中展现出了显著的疗效，能够有效改善患者的血红蛋白水平和红细胞计数。其应用为那些传统治疗手段无效的患者提供了一种新的选择。
3. 疗效
在临床研究中，米他匹伐不仅提升了患者的血红蛋白水平，还改善了整体的生活质量。许多患者在应用该药物后报告了疲劳感的减轻以及日常活动能力的增强。长期使用米他匹伐的患者也显示出更稳定的血红蛋白水平，减少了输血的需求。
4. 潜在副作用
虽然米他匹伐的疗效显著，但仍需关注其可能的副作用。常见的副作用包括头痛、恶心和疲劳等。在某些情况下，可能会出现过敏反应或肝功能异常。因此，在使用该药物时，应对患者进行适当的监测，并根据具体情况调整治疗方案。
米他匹伐为那些受到丙酮酸激酶缺乏影响的成人溶血性贫血患者提供了新的治疗选择。通过激活丙酮酸激酶，米他匹伐有助于改善患者的红细胞功能，从而减轻贫血症状。虽然需要注意其潜在副作用，但米他匹伐的出现无疑为这一罕见病症的治疗开辟了新的前景。
